FDA verleent prioriteitsbeoordeling voor de nieuwe medicijnaanvraag van SpringWorks Therapeutics voor mirdametinib voor de behandeling van volwassenen en kinderen met NF1-PN

Volg Drugslib op

Behandeling voor: Neurofibromatose

FDA verleent prioriteitsbeoordeling voor de nieuwe medicijnaanvraag van SpringWorks Therapeutics voor mirdametinib voor de behandeling van volwassenen en kinderen met NF1 -PN

STAMFORD, Conn., 28 augustus 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX), een biofarmaceutisch bedrijf in de commerciële fase dat zich richt op ernstige zeldzame ziekten en kanker, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de New Drug Application (NDA) van het bedrijf heeft aanvaard voor mirdametinib, een experimentele MEK-remmer, voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met neurofibromatose type 1-geassocieerde plexiforme neurofibromen (NF1-PN ). De NDA kreeg Priority Review en heeft een actiedatum gekregen van 28 februari 2025. Bovendien heeft de FDA verklaard dat zij momenteel niet van plan is een vergadering van de adviescommissie te houden om de aanvraag te bespreken. . SpringWorks maakte vandaag ook bekend dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de Marketing Authorization Application (MAA) voor mirdametinib voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met NF1-PN heeft gevalideerd. Mirdametinib heeft het potentieel om de eerste goedgekeurde therapie te zijn voor de behandeling van volwassen patiënten en een best-in-class therapie voor kinderen met NF1-PN.

“Deze belangrijke mijlpalen brengen ons dichter bij ons doel om een ​​transformerend medicijn te leveren aan zowel volwassenen als kinderen met NF1-PN in de VS en Europa”, aldus Saqib Islam, Chief Executive Officer van SpringWorks. “Mensen die leven met NF1-PN hebben nieuwe ontwikkelingen nodig en we kijken ernaar uit om met de FDA en EMA samen te werken tijdens hun beoordelingsprocessen terwijl we ons voorbereiden om ons tweede medicijn beschikbaar te stellen aan patiënten die lijden aan verwoestende ziekten.”

De FDA kent Priority Review toe aan aanvragen voor geneesmiddelen die, indien goedgekeurd, aanzienlijke verbeteringen bieden ten opzichte van de beschikbare opties of die een behandelingsoptie bieden waar momenteel geen adequate therapie voor bestaat. De FDA en de Europese Commissie hebben eerder de status van weesgeneesmiddel toegekend aan mirdametinib voor de behandeling van NF1. De FDA heeft ook de Fast Track-status verleend voor de behandeling van patiënten ≥ 2 jaar oud met NF1-PN die progressief zijn of aanzienlijke morbiditeit veroorzaken, en de status Rare Pediatric Disease voor de behandeling van NF1.

“Plexiforme neurofibromen kunnen naast of rondom vitale organen zitten en kunnen ernstige medische complicaties voor patiënten veroorzaken. Hoewel er vooruitgang is geboekt, blijft er een dringende behoefte aan meer behandelingsopties, vooral voor volwassenen die momenteel geen goedgekeurde therapie hebben”, aldus Annette Bakker, Ph.D., Chief Executive Officer van de Children's Tumor Foundation (CTF) en bestuursvoorzitter van CTF Europa. “CTF zet zich in om zijn tijd, talent en financiering in te zetten voor het versnellen van de ontwikkeling van nieuwe behandelingen. We feliciteren onze langetermijnpartner SpringWorks met deze belangrijke mijlpaal en zijn blij dat patiënten in de Verenigde Staten en Europa binnenkort een nieuwe therapie tot hun beschikking kunnen hebben.”

Beide inzendingen omvatten gegevens uit het fase 2b-hoofdonderzoek ReNeu, waarin mirdametinib werd geëvalueerd bij patiënten ≥ 2 jaar oud met NF1-geassocieerde PN die significante morbiditeit veroorzaakte. De resultaten werden gepresenteerd tijdens een mondelinge presentatie op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Clinical Oncology in 2024 en toonden aan dat behandeling met mirdametinib resulteerde in robuuste objectieve responspercentages, bevestigd door geblindeerde onafhankelijke centrale beoordeling, diepgaande en duurzame reacties, verbetering van pijn en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven evenals een beheersbaar veiligheidsprofiel voor zowel volwassenen als kinderen.1

Over het ReNeu-onderzoek

ReNeu (NCT03962543) is een lopend, multicenter, open-label Fase 2b-onderzoek waarin de werkzaamheid, veiligheid, en verdraagbaarheid van mirdametinib bij patiënten ≥ 2 jaar oud met een inoperabele NF1-geassocieerde PN die significante morbiditeit veroorzaakt. In de studie werden 114 patiënten geïncludeerd die mirdametinib kregen in een dosis van 2 mg/m2 tweemaal daags (maximale dosis van 4 mg tweemaal daags), ongeacht voedsel. Mirdametinib werd oraal toegediend volgens een doseringsschema van 3 weken, 1 week af, als capsule of als dispergeerbare tablet. Het primaire eindpunt is het bevestigde objectieve responspercentage, beoordeeld op basis van het percentage patiënten met ≥ 20% vermindering van het doeltumorvolume op opeenvolgende scans tijdens de behandelingsfase van 24 cycli, zoals gemeten met MRI en beoordeeld door een geblindeerde, onafhankelijke centrale beoordeling. Secundaire eindpunten zijn onder meer veiligheid en verdraagbaarheid, duur van de respons en veranderingen in door de patiënt gerapporteerde resultaten vanaf de uitgangssituatie tot cyclus 13. De behandelfase van het onderzoek is voltooid en de resultaten werden gepresenteerd op de American Society of Clinical Oncology Annual Meeting van 2024. Patiënten die de behandelingsfase hadden voltooid, kwamen in aanmerking om de behandeling voort te zetten in het optionele langetermijnfollow-upgedeelte van het onderzoek, dat nog steeds loopt.

Over NF1-PN

Neurofibromatose type 1 (NF1) is een zeldzame genetische aandoening die voortkomt uit varianten met verlies van functie in het NF1-gen NF1 is de meest voorkomende vorm van neurofibromatose, met een geschatte wereldwijde geboorte-incidentie van ongeveer 1 op de 2.500 individuen, en ongeveer 100.000 patiënten met NF1 in de Verenigde Staten. .4,5 Het klinische beloop van NF1 is heterogeen en manifesteert zich als een verscheidenheid aan symptomen in talrijke orgaansystemen, waaronder abnormale huidpigmentatie, misvormingen van het skelet, tumorgroei en neurologische complicaties zoals cognitieve stoornissen.6 Patiënten met NF1 hebben een 8 tot Gemiddelde vermindering over 15 jaar van hun levensverwachting in vergelijking met de algemene bevolking.3

NF1-patiënten hebben een levenslang risico van ongeveer 30-50% op het ontwikkelen van plexiforme neurofibromen, of PN, dit zijn tumoren die in een infiltratief patroon groeien langs de perifere zenuwschede en die ernstige misvormingen, pijn en functionele beperking; in zeldzame gevallen kan NF1-PN fataal zijn.7,8 NF1-PN's worden meestal gediagnosticeerd in de eerste twintig jaar van het leven.7 Deze tumoren kunnen agressief zijn en gaan gepaard met klinisch significante morbiditeiten; doorgaans groeien ze sneller tijdens de kindertijd.9,10 Chirurgische verwijdering van deze tumoren is een uitdaging vanwege het infiltratieve tumorgroeipatroon langs de zenuwen en kan leiden tot permanente zenuwbeschadiging en misvorming.11 MEK-remmers zijn naar voren gekomen als een gevalideerde behandelingsklasse voor NF1-PN.12

Over Mirdametinib

Mirdametinib is een krachtige, orale, CZS-penetrerende, allosterische kleinmoleculaire MEK-remmer in ontwikkeling als monotherapiebehandeling voor neurofibromatose type 1-geassocieerde plexiforme neurofibromen (NF1-PN) en laaggradig glioom (LGG) ), en als combinatietherapie voor de behandeling van verschillende subsets van door biomarkers gedefinieerde metastatische solide tumoren. Mirdametinib is een onderzoeksgeneesmiddel waarvan de veiligheid en werkzaamheid nog niet zijn vastgesteld.

Mirdametinib is ontworpen om MEK1 en MEK2 te remmen, die cruciale posities innemen in de MAPK-route. De MAPK-route is een belangrijk signaalnetwerk dat de celgroei en overleving reguleert en een centrale rol speelt bij meerdere vormen van kanker en zeldzame ziekten wanneer deze genetisch worden gewijzigd.

De FDA en de Europese Commissie hebben de status van weesgeneesmiddel toegekend aan mirdametinib voor de behandeling van NF1. De FDA heeft ook de Fast Track-status verleend voor de behandeling van patiënten ≥ 2 jaar oud met NF1-PN die progressief zijn of aanzienlijke morbiditeit veroorzaken, en de status Rare Pediatric Disease voor de behandeling van NF1.

Over SpringWorks Therapeutics

SpringWorks is een biofarmaceutisch bedrijf in de commerciële fase dat een precisiegeneeskundige benadering toepast bij het ontwikkelen en leveren van levensveranderende medicijnen voor mensen met ernstige zeldzame ziekten en kanker. OGSIVEO® (nirogacestat), goedgekeurd in de Verenigde Staten voor de behandeling van volwassen patiënten met voortschrijdende desmoïdtumoren die systemische behandeling nodig hebben, is de eerste door de FDA goedgekeurde therapie van het bedrijf. SpringWorks beschikt ook over een gediversifieerde pijplijn voor gerichte therapieën die solide tumoren en hematologische kankers omvat, met programma's variërend van preklinische ontwikkeling tot geavanceerde klinische onderzoeken. Naast de eigen programma's is SpringWorks ook meerdere samenwerkingen aangegaan met vernieuwers in de industrie en de academische wereld om het volledige potentieel van zijn portfolio te ontsluiten en meer oplossingen te creëren voor patiënten in nood.

Ga voor meer informatie naar www.springworkstx.com en volg @SpringWorksTx op X (voorheen Twitter), LinkedIn en YouTube.

Toekomstgerichte verklaringen van SpringWorks

Dit persbericht bevat “toekomstgerichte verklaringen” in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995, zoals gewijzigd, met betrekking tot onze activiteiten, activiteiten en financiële omstandigheden, inclusief maar niet beperkt tot huidige overtuigingen, verwachtingen en veronderstellingen met betrekking tot de toekomst van ons bedrijf, toekomstige plannen en strategieën, onze ontwikkelings- en commercialiseringsplannen, onze preklinische en klinische resultaten, zoals maar ook met betrekking tot andere toekomstige omstandigheden. Woorden zoals, maar niet beperkt tot, ‘uitkijken naar’, ‘geloven’, ‘verwachten’, ‘anticiperen’, ‘schatten’, ‘van plan zijn’, ‘plannen maken’, ‘zou’, ‘zouden moeten’ en ‘zouden kunnen’, ' en soortgelijke uitdrukkingen of woorden identificeren toekomstgerichte verklaringen. Er kunnen van tijd tot tijd nieuwe risico's en onzekerheden ontstaan, en het is niet mogelijk om alle risico's en onzekerheden te voorspellen. Alle toekomstgerichte verklaringen in deze presentatie zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen en overtuigingen van het management en zijn onderhevig aan een aantal risico's, onzekerheden en belangrijke factoren die ertoe kunnen leiden dat feitelijke gebeurtenissen of resultaten wezenlijk verschillen van de gebeurtenissen of resultaten die in toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt of geïmpliceerd. in deze presentatie, inclusief maar niet beperkt tot risico's met betrekking tot: (i) of de preklinische en klinische resultaten van de onderzoeken naar mirdametinib zullen voldoen aan de wettelijke vereisten voor goedkeuring door de FDA of door de EMA van mirdametinib voor de behandeling van pediatrische en volwassen patiënten met NF1-PN, (ii) interacties met de FDA of EMA, inclusief beoordelingen en inspecties, de daaraan gerelateerde timing en de uitkomst daarvan, (iii) onze verwachtingen met betrekking tot de potentiële therapeutische voordelen, het veiligheidsprofiel en de effectiviteit van mirdametinib voor patiënten met NF1-PN (iv) of de NDA of de MAA zal worden goedgekeurd, en (v) indien goedgekeurd, of mirdametinib commercieel succesvol zal zijn.

Behalve zoals vereist door de toepasselijke wetgeving, zijn we niet van plan om de hierin opgenomen toekomstgerichte verklaringen publiekelijk bij te werken of te herzien, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen, gewijzigde omstandigheden of anderszins. Hoewel wij van mening zijn dat de verwachtingen die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden weerspiegeld redelijk zijn, kunnen wij geen garantie geven dat dergelijke verwachtingen juist zullen blijken te zijn. Dienovereenkomstig worden lezers gewaarschuwd om niet overmatig te vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen.

Voor meer informatie over de risico's, onzekerheden en andere factoren die verschillen kunnen veroorzaken tussen de verwachtingen van SpringWorks en de werkelijke resultaten, dient u de “Risicofactoren” in Item 1A van Deel II van Het kwartaalrapport van SpringWorks op formulier 10-Q voor het kwartaal eindigend op 30 juni 2024, evenals discussies over potentiële risico's, onzekerheden en andere belangrijke factoren in de daaropvolgende deponeringen van SpringWorks.

Referenties

  • Moertel C, et al., ReNeu: Een cruciale fase 2b-studie van mirdametinib in kinderen en volwassenen met neurofibromatose type 1 (NF1)-geassocieerd symptomatisch inoperabel plexiform neurofibroom (PN). Tijdschrift voor klinische oncologie 42, 3016-3016 (2024). DOI:10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.3016. The American Society of Clinical Oncology Abstract 3016. Mei 2024.
  • Yap YS, McPherson JR, Ong CK, et al. Het NF1-gen opnieuw bekeken - van bank tot bed. Oncotarget. 2014;5(15):5873-5892. doi:10.18632/oncotarget.2194.
  • Rasmussen S, Friedman J. NF1-gen en neurofibromatose 1. Am J Epidemiol. 2000;151(1):33-40. doi:10.1093/oxfordjournals.aje.a010118.
  • CTF: Children's Tumor Foundation. Nieuw en verbeterd: de manier om over NF te praten. Persbericht. 9 mei 2023. Geraadpleegd op 2 februari 2024.
  • Lee: Lee TJ, et al. Incidentie en prevalentie van neurofibromatose type 1 en 2: een systematische review en meta-analyse. Orphanet J Zeldzame Dis. 2023;18(1):292. Gepubliceerd op 14 september 2023. doi:10.1186/s13023-023-02911-2.
  • Weiss BD, Wolters PL, Plotkin SR, et al. NF106: Een fase II-studie van een consortium voor neurofibromatose klinische onderzoeken met de MEK-remmer Mirdametinib (PD-0325901) bij adolescenten en volwassenen met NF1-gerelateerde plexiforme neurofibromen. Tijdschrift voor klinische oncologie. 2021;JCO.20.02220.doi.org/10. 1200/JCO.20.02220.
  • Prada: Prada CE, Rangwala FA, Martin LJ, et al. Pediatrische plexiforme neurofibromen: impact op morbiditeit en mortaliteit bij neurofibromatose type 1. J Pediatr. 2012;160(3):461-467.
  • Miller: Miller DT, et al. Gezondheidstoezicht voor kinderen met neurofibromatose type 1. Kindergeneeskunde. 2019;143(5):e20190660.
  • Gross A, Singh G, Akshintala S, et al. Associatie van plexiforme neurofibroomvolumeveranderingen en ontwikkeling van klinische morbiditeiten bij neurofibromatose 1. Neuro Oncol. 2018;20(12):1643-1651. doi:10.1093/neuonc/noy067.
  • Nguyen R, Dombi E, Widemann B, et al. Groeidynamiek van plexiforme neurofibromen: een retrospectieve cohortstudie van 201 patiënten met neurofibromatose 1. Orphanet J Rare Dis. 2012;7(1):75. doi:10.1186/1750-1172-7-75.
  • Naald M, Cnaan A, Dattilo J, et al. Prognostische tekenen bij de chirurgische behandeling van plexiform neurofibroom: ervaring in het Children’s Hospital of Philadelphia, 1974-1994. J Kinderarts. 1997;131(5):678-682. doi:10.1016/s0022-3476(97)70092-1.
  • Ferner R. Neurofibromatose 1 en neurofibromatose 2: een perspectief van de 21e eeuw. De Lancet Neurologie. 2007;6(4):340-351. doi:10.1016/s1474-4422(07)70075-3.

    • Geplaatst : 2024-09-04 15:23

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden