FDA concede revisão prioritária ao novo pedido de medicamento da SpringWorks Therapeutics para Mirdametinib para o tratamento de adultos e crianças com NF1-PN

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Tratamento para: Neurofibromatose

FDA concede revisão prioritária ao pedido de novo medicamento da SpringWorks Therapeutics para Mirdametinibe para tratamento de adultos e crianças com NF1 -PN

STAMFORD, Connecticut, 28 de agosto de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX), uma empresa biofarmacêutica em estágio comercial focada em doenças raras graves e câncer, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou o novo pedido de medicamento (NDA) da empresa para mirdametinib, um inibidor experimental de MEK, para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos com neurofibromas plexiformes associados à neurofibromatose tipo 1 (NF1-PN ). O NDA recebeu revisão prioritária e uma data de ação da Lei de taxas de usuários de medicamentos prescritos (PDUFA) de 28 de fevereiro de 2025. Além disso, o FDA declarou que não está planejando realizar uma reunião do comitê consultivo para discutir a aplicação. . A SpringWorks também anunciou hoje que a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) validou o Pedido de Autorização de Introdução no Mercado (MAA) do mirdametinib para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos com NF1-PN. Mirdametinibe tem potencial para ser a primeira terapia aprovada para o tratamento de pacientes adultos e a melhor terapia da categoria para crianças com NF1-PN.

“Esses marcos significativos nos aproximam do nosso objetivo de fornecer uma medicina transformadora para adultos e crianças com NF1-PN nos EUA e na Europa”, disse Saqib Islam, CEO da SpringWorks. “As pessoas que vivem com NF1-PN necessitam de novos avanços e esperamos trabalhar com a FDA e a EMA durante os seus processos de revisão, à medida que nos preparamos para levar o nosso segundo medicamento a pacientes que sofrem de doenças devastadoras.”

A FDA concede Revisão Prioritária a solicitações de medicamentos que oferecem, se aprovados, melhorias significativas em relação às opções disponíveis ou que fornecem uma opção de tratamento onde não existe atualmente terapia adequada. A FDA e a Comissão Europeia concederam anteriormente a designação de Medicamento Órfão ao mirdametinib para o tratamento da NF1. A FDA também concedeu a designação Fast Track para o tratamento de pacientes ≥ 2 anos de idade com NF1-PN que estão progredindo ou causando morbidade significativa e a designação de Doença Pediátrica Rara para o tratamento de NF1.

“Os neurofibromas plexiformes podem ficar próximos ou circundar órgãos vitais e causar sérias complicações médicas aos pacientes. Embora tenham sido feitos progressos, continua a existir uma necessidade premente de mais opções de tratamento, especialmente para adultos que atualmente não têm terapia aprovada”, disse Annette Bakker, Ph.D., Diretora Executiva da Children's Tumor Foundation (CTF) e Presidente do Conselho. da CTF Europa. “A CTF dedica-se a empregar o seu tempo, talento e financiamento para acelerar o desenvolvimento de novos tratamentos. Parabenizamos nosso parceiro de longa data, SpringWorks, por este marco importante e estamos entusiasmados com o fato de que os pacientes nos Estados Unidos e na Europa poderão em breve ter uma nova terapia disponível para eles.”

Ambas as submissões incluem dados do ensaio principal ReNeu de Fase 2b, que avaliou o mirdametinib em doentes com ≥ 2 anos de idade com NP associada a NF1 causando morbilidade significativa. Os resultados foram apresentados numa apresentação oral na Reunião Anual da Sociedade Americana de Oncologia Clínica de 2024 e demonstraram que o tratamento com mirdametinib resultou em taxas de resposta objetiva robustas, confirmadas por revisão central independente e cega, respostas profundas e duradouras, melhoria da dor e da qualidade de vida relacionada com a saúde. bem como um perfil de segurança gerenciável nas coortes adultas e pediátricas.1

Sobre o ensaio ReNeu

ReNeu (NCT03962543) é um ensaio de Fase 2b em andamento, multicêntrico e aberto que avalia a eficácia, segurança, e tolerabilidade do mirdametinib em doentes ≥ 2 anos de idade com uma NP inoperável associada à NF1, causando morbilidade significativa. O estudo inscreveu 114 pacientes para receberem mirdametinib numa dose de 2 mg/m2 duas vezes por dia (dose máxima de 4 mg duas vezes por dia), independentemente da alimentação. Mirdametinib foi administrado por via oral num esquema posológico de 3 semanas com intervalo de 1 semana na forma de cápsula ou comprimido dispersível. O endpoint primário é a taxa de resposta objetiva confirmada avaliada pela proporção de pacientes com redução ≥ 20% no volume do tumor alvo em exames consecutivos durante a fase de tratamento de 24 ciclos, conforme medido por ressonância magnética e avaliado por revisão central independente e cega. Os desfechos secundários incluem segurança e tolerabilidade, duração da resposta e alterações nos resultados relatados pelo paciente desde o início até o Ciclo 13. A fase de tratamento do estudo está concluída e os resultados foram apresentados na Reunião Anual da Sociedade Americana de Oncologia Clínica de 2024. Os pacientes que completaram a fase de tratamento eram elegíveis para continuar recebendo tratamento na parte opcional de acompanhamento de longo prazo do estudo, que está em andamento.

Sobre NF1-PN

A neurofibromatose tipo 1 (NF1) é uma doença genética rara que surge de variantes com perda de função no gene NF1 , que codifica a neurofibromina, um supressor chave da via MAPK.2,3 A NF1 é a forma mais comum de neurofibromatose, com uma incidência global estimada de nascimentos de aproximadamente 1 em 2.500 indivíduos, e aproximadamente 100.000 pacientes vivendo com NF1 nos Estados Unidos .4,5 O curso clínico da NF1 é heterogêneo e se manifesta como uma variedade de sintomas em vários sistemas orgânicos, incluindo pigmentação anormal da pele, deformidades esqueléticas, crescimento tumoral e complicações neurológicas, como comprometimento cognitivo.6 Pacientes com NF1 têm uma taxa de 8 a Redução média de 15 anos na expectativa de vida em comparação com a população em geral.3

Os pacientes com NF1 têm aproximadamente 30-50% de risco ao longo da vida de desenvolver neurofibromas plexiformes, ou NP, que são tumores que crescem em um padrão infiltrativo ao longo da bainha do nervo periférico e que podem causar desfiguração grave, dor e comprometimento funcional; em casos raros, o NF1-PN pode ser fatal.7,8 Os NF1-PN são mais frequentemente diagnosticados nas primeiras duas décadas de vida.7 Estes tumores podem ser agressivos e estão associados a morbilidades clinicamente significativas; normalmente, eles crescem mais rapidamente durante a infância.9,10 A remoção cirúrgica desses tumores é um desafio devido ao padrão de crescimento infiltrativo do tumor ao longo dos nervos e pode levar a danos permanentes e desfiguração dos nervos.11 Os inibidores de MEK surgiram como uma classe validada de tratamento para NF1-PN.12

Sobre o Mirdametinibe

Mirdametinibe é um inibidor MEK de molécula pequena alostérica, potente, oral, penetrante no SNC e em desenvolvimento como tratamento de monoterapia para neurofibromas plexiformes associados à neurofibromatose tipo 1 (NF1-PN) e glioma de baixo grau (LGG). ) e como terapia combinada para o tratamento de vários subconjuntos de tumores sólidos metastáticos definidos por biomarcadores. Mirdametinib é um medicamento experimental para o qual a segurança e eficácia não foram estabelecidas.

Mirdametinib foi concebido para inibir MEK1 e MEK2, que ocupam posições cruciais na via MAPK. A via MAPK é uma rede de sinalização chave que regula o crescimento e a sobrevivência celular e desempenha um papel central em vários tipos de cancro e doenças raras quando geneticamente alterada.

A FDA e a Comissão Europeia concederam a designação de Medicamento Órfão ao mirdametinib para o tratamento da NF1. A FDA também concedeu a designação Fast Track para o tratamento de pacientes ≥ 2 anos de idade com NF1-PN que estão progredindo ou causando morbidade significativa e a designação de Doença Pediátrica Rara para o tratamento de NF1.

Sobre a Terapêutica SpringWorks

SpringWorks é uma empresa biofarmacêutica de estágio comercial que aplica uma abordagem de medicina de precisão para desenvolver e fornecer medicamentos que mudam a vida de pessoas com doenças raras graves e câncer. OGSIVEO® (nirogacestat), aprovado nos Estados Unidos para o tratamento de pacientes adultos com tumores desmóides progressivos que necessitam de tratamento sistêmico, é a primeira terapia da empresa aprovada pela FDA. SpringWorks também possui um pipeline diversificado de terapia direcionada que abrange tumores sólidos e cânceres hematológicos, com programas que vão desde o desenvolvimento pré-clínico até ensaios clínicos avançados. Além de seus programas de propriedade integral, a SpringWorks também firmou diversas colaborações com inovadores da indústria e da academia para liberar todo o potencial de seu portfólio e criar mais soluções para pacientes necessitados.

Para obter mais informações, visite www.springworkstx.com e siga @SpringWorksTx no X (antigo Twitter), LinkedIn e YouTube.

Declarações prospectivas da SpringWorks

Este comunicado à imprensa contém “declarações prospectivas” de acordo com o significado da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995, conforme alterado, em relação aos nossos negócios, operações e condições financeiras, incluindo, entre outros, crenças, expectativas e suposições atuais em relação ao futuro dos nossos negócios, planos e estratégias futuras, nossos planos de desenvolvimento e comercialização, nossos resultados pré-clínicos e clínicos, conforme bem como em relação a outras condições futuras. Palavras como, mas não limitadas a, “esperar”, “acreditar”, “esperar”, “antecipar”, “estimar”, “pretender”, “planejar”, ​​“iria”, “deveria” e “poderia, ”E expressões ou palavras semelhantes, identificam declarações prospectivas. Novos riscos e incertezas podem surgir de tempos em tempos e não é possível prever todos os riscos e incertezas. Quaisquer declarações prospectivas nesta apresentação são baseadas nas expectativas e crenças atuais da administração e estão sujeitas a uma série de riscos, incertezas e fatores importantes que podem fazer com que eventos ou resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles expressos ou implícitos em quaisquer declarações prospectivas. contidos nesta apresentação, incluindo, sem limitação, riscos relacionados a: (i) se os resultados pré-clínicos e clínicos dos estudos de mirdametinibe atenderão aos requisitos regulatórios para aprovação pelo FDA ou pela EMA de mirdametinibe para o tratamento de doenças pediátricas e pacientes adultos com NF1-PN, (ii) interações com a FDA ou EMA, incluindo revisões e inspeções, o momento relacionado e o resultado das mesmas, (iii) as nossas expectativas em relação aos potenciais benefícios terapêuticos, perfil de segurança e eficácia do mirdametinib para pacientes com NF1-PN (iv) se o NDA ou o MAA serão aprovados e (v) se aprovado, se o mirdametinib terá sucesso comercial.

Exceto conforme exigido pela lei aplicável, não planejamos atualizar ou revisar publicamente quaisquer declarações prospectivas aqui contidas, seja como resultado de quaisquer novas informações, eventos futuros, alterações nas circunstâncias ou de outra forma. Embora acreditemos que as expectativas refletidas nessas declarações prospectivas sejam razoáveis, não podemos dar nenhuma garantia de que tais expectativas se mostrarão corretas. Conseqüentemente, os leitores são alertados a não depositar confiança indevida nessas declarações prospectivas.

Para obter mais informações sobre os riscos, incertezas e outros fatores que podem causar diferenças entre as expectativas da SpringWorks e os resultados reais, você deve revisar os “Fatores de Risco” no Item 1A da Parte II do Relatório trimestral da SpringWorks no Formulário 10-Q para o trimestre encerrado em 30 de junho de 2024, bem como discussões sobre riscos potenciais, incertezas e outros fatores importantes nos registros subsequentes da SpringWorks.

Referências

  • Moertel C, et al., ReNeu: Um ensaio fundamental de fase 2b de mirdametinib em crianças e adultos com neurofibroma plexiforme (NP) sintomático inoperável associado à neurofibromatose tipo 1 (NF1). Jornal de Oncologia Clínica 42, 3016-3016(2024). DOI:10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.3016. Resumo da Sociedade Americana de Oncologia Clínica 3016. Maio de 2024.
  • Yap YS, McPherson JR, Ong CK, et al. O gene NF1 revisitado – da bancada à beira do leito. Oncotarget. 2014;5(15):5873-5892. doi:10.18632/oncotarget.2194.
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    • Postou : 2024-09-04 15:23

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