FDA acordă o revizuire prioritară noului medicament SpringWorks Therapeutics pentru Mirdametinib pentru tratamentul adulților și copiilor cu NF1-PN

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: Neurofibromatoză

FDA acordă revizuire prioritară noului medicament SpringWorks Therapeutics pentru Mirdametinib pentru tratamentul adulților și copiilor cu NF1 -PN

STAMFORD, Connecticut, 28 august 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX), o companie biofarmaceutică în stadiu comercial, axată pe boli rare severe și cancer, a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a acceptat cererea de nou medicament (NDA) a companiei pentru mirdametinib, un inhibitor experimental de MEK, pentru tratamentul pacienților adulți și copii cu neurofibroame plexiforme asociate cu neurofibromatoză de tip 1 (NF1-PN). ). NDA i s-a acordat o revizuire prioritară și i s-a dat o dată de acțiune din Legea privind taxele de utilizare a medicamentelor pe bază de prescripție (PDUFA) de 28 februarie 2025. În plus, FDA a declarat că în prezent nu intenționează să organizeze o reuniune a comitetului consultativ pentru a discuta aplicația. . De asemenea, SpringWorks a anunțat astăzi că Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) a validat cererea de autorizare de punere pe piață (MAA) pentru mirdametinib pentru tratamentul pacienților adulți și copii cu NF1-PN. Mirdametinib are potențialul de a fi prima terapie aprobată pentru tratamentul pacienților adulți și cea mai bună terapie din clasă pentru copiii cu NF1-PN.

„Aceste repere semnificative ne apropie de obiectivul nostru de a oferi un medicament transformator atât adulților, cât și copiilor cu NF1-PN în SUA și Europa”, a declarat Saqib Islam, director executiv al SpringWorks. „Oamenii care trăiesc cu NF1-PN au nevoie de noi progrese și așteptăm cu nerăbdare să lucrăm cu FDA și EMA în timpul proceselor de revizuire, în timp ce ne pregătim să aducem al doilea medicament pacienților care suferă de boli devastatoare.”

FDA acordă revizuire prioritară cererilor pentru medicamente care oferă, dacă sunt aprobate, îmbunătățiri semnificative față de opțiunile disponibile sau care oferă o opțiune de tratament acolo unde nu există o terapie adecvată în prezent. FDA și Comisia Europeană au acordat anterior denumirea de medicament orfan pentru mirdametinib pentru tratamentul NF1. FDA a acordat, de asemenea, desemnarea Fast Track pentru tratamentul pacienților cu vârsta ≥ 2 ani cu NF1-PN care progresează sau provoacă morbiditate semnificativă și desemnarea Boală Pediatrică Rară pentru tratamentul NF1.

„Neurofibroamele plexiforme pot sta lângă sau înconjoară organe vitale și pot provoca complicații medicale grave pentru pacienți. Deși s-au făcut progrese, rămâne o nevoie presantă pentru mai multe opțiuni de tratament, în special pentru adulții care nu au în prezent nicio terapie aprobată”, a declarat Annette Bakker, Ph.D., director executiv al Fundației pentru tumori pentru copii (CTF) și președintele Consiliului. a CTF Europe. „CTF se dedică să-și desfășoare timpul, talentul și finanțarea pentru accelerarea dezvoltării de noi tratamente. Felicităm partenerul nostru pe termen lung SpringWorks pentru această etapă importantă și suntem încântați că pacienții din Statele Unite și Europa ar putea avea în curând la dispoziție o nouă terapie.”

Ambele trimiteri includ date din studiul pivot ReNeu de fază 2b, care a evaluat mirdametinib la pacienții cu vârsta ≥ 2 ani cu NP asociată cu NF1 care provoacă morbiditate semnificativă. Rezultatele au fost prezentate într-o prezentare orală la reuniunea anuală a Societății Americane de Oncologie Clinică din 2024 și au demonstrat că tratamentul cu mirdametinib a dus la rate de răspuns obiective robuste, confirmate de o revizuire centrală independentă oarbă, răspunsuri profunde și durabile, îmbunătățirea durerii și a calității vieții legate de sănătate. precum și un profil de siguranță gestionabil atât în ​​​​cohortele de adulți, cât și în cele de copii.1

Despre studiul ReNeu

ReNeu (NCT03962543) este un studiu de fază 2b deschis, multicentric, în curs de desfășurare, care evaluează eficacitatea, siguranța, și tolerabilitatea mirdametinibului la pacienții cu vârsta ≥ 2 ani cu o NP inoperabilă asociată cu NF1 care provoacă morbiditate semnificativă. Studiul a înrolat 114 pacienți pentru a primi mirdametinib în doză de 2 mg/m2 de două ori pe zi (doză maximă de 4 mg de două ori pe zi), indiferent de alimente. Mirdametinib a fost administrat pe cale orală într-un program de dozare de 3 săptămâni și 1 săptămână de pauză fie sub formă de capsulă, fie sub formă de comprimat dispersabil. Obiectivul principal este rata de răspuns obiectiv confirmată, evaluată în funcție de proporția de pacienți cu o reducere ≥ 20% a volumului tumorii țintă la scanări consecutive în timpul fazei de tratament cu 24 de cicluri, măsurată prin RMN și evaluată prin revizuire centrală independentă oarbă. Obiectivele secundare includ siguranța și tolerabilitatea, durata răspunsului și modificările rezultatelor raportate de pacient de la momentul inițial la ciclul 13. Faza de tratament a studiului este completă, iar rezultatele au fost prezentate la reuniunea anuală a Societății Americane de Oncologie Clinică din 2024. Pacienții care au finalizat faza de tratament au fost eligibili pentru a continua să primească tratament în partea opțională de urmărire pe termen lung a studiului, care este în desfășurare.

Despre NF1-PN

Neurofibromatoza de tip 1 (NF1) este o tulburare genetică rară care apare din variantele cu pierderea funcției ale genei NF1 , care codifică neurofibromină, un supresor cheie al căii MAPK.2,3 NF1 este cea mai comună formă de neurofibromatoză, cu o incidență globală estimată a nașterii de aproximativ 1 din 2.500 de persoane și aproximativ 100.000 de pacienți care trăiesc cu NF1 în Statele Unite. .4,5 Cursul clinic al NF1 este eterogen și se manifestă ca o varietate de simptome în numeroase sisteme de organe, inclusiv pigmentare anormală a pielii, deformări ale scheletului, creșterea tumorii și complicații neurologice, cum ar fi afectarea cognitivă.6 Pacienții cu NF1 au un 8 până la Reducerea medie de 15 ani a speranței de viață a acestora față de populația generală.3

Pacienții cu NF1 au un risc de aproximativ 30-50% pe parcursul vieții de a dezvolta neurofibroame plexiforme sau NP, care sunt tumori care cresc într-un model infiltrativ de-a lungul tecii nervoase periferice și care pot provoca desfigurare severă, durere și afectare funcțională; în cazuri rare, NF1-PN poate fi letal.7,8 NF1-PN sunt cel mai adesea diagnosticate în primele două decenii de viață.7 Aceste tumori pot fi agresive și sunt asociate cu morbidități semnificative clinic; de obicei, ele cresc mai rapid în timpul copilăriei.9,10 Îndepărtarea chirurgicală a acestor tumori este o provocare din cauza modelului de creștere a tumorii infiltrative de-a lungul nervilor și poate duce la leziuni permanente ale nervilor și desfigurare.11 Inhibitorii MEK au apărut ca o clasă validată de tratament pentru NF1-PN.12

Despre mirdametinib

Mirdametinib este un inhibitor MEK cu moleculă mică, puternic, oral, penetrant în SNC, alosteric, în curs de dezvoltare ca tratament de monoterapie pentru neurofibroamele plexiforme asociate neurofibromatozei de tip 1 (NF1-PN) și gliomul de grad scăzut (LGG). ), și ca terapie combinată pentru tratamentul mai multor subseturi de tumori solide metastatice definite de biomarkeri. Mirdametinib este un medicament experimental pentru care siguranța și eficacitatea nu au fost stabilite.

Mirdametinib este conceput pentru a inhiba MEK1 și MEK2, care ocupă poziții pivot în calea MAPK. Calea MAPK este o rețea cheie de semnalizare care reglează creșterea și supraviețuirea celulelor și joacă un rol central în mai multe tipuri de cancer și boli rare atunci când sunt modificate genetic.

FDA și Comisia Europeană au acordat denumirea de medicament orfan pentru mirdametinib pentru tratamentul NF1. FDA a acordat, de asemenea, desemnarea Fast Track pentru tratamentul pacienților cu vârsta ≥ 2 ani cu NF1-PN care progresează sau provoacă morbiditate semnificativă și desemnarea Boală Pediatrică Rară pentru tratamentul NF1.

SpringWorks este o companie biofarmaceutică comercială care aplică o abordare a medicinei de precizie pentru dezvoltarea și furnizarea de medicamente care schimbă viața persoanelor cu boli rare severe și cancer. OGSIVEO® (nirogacestat), aprobat în Statele Unite pentru tratamentul pacienților adulți cu tumori desmoide în progresie care necesită tratament sistemic, este prima terapie aprobată de FDA a companiei. SpringWorks are, de asemenea, o conductă diversificată de terapie țintită, care se întinde pe tumori solide și cancere hematologice, cu programe variind de la dezvoltare preclinică până la studii clinice avansate. Pe lângă programele deținute în totalitate, SpringWorks a intrat în mai multe colaborări cu inovatori din industrie și mediul academic pentru a debloca întregul potențial al portofoliului său și pentru a crea mai multe soluții pentru pacienții care au nevoie.

Pentru mai multe informații, vizitați www.springworkstx.com și urmăriți @SpringWorksTx pe X (fost Twitter), LinkedIn și YouTube.

Declarații prospective SpringWorks

Acest comunicat de presă conține „declarații prospective” în sensul Legii de reformă a litigiilor privind valorile mobiliare private din 1995, cu modificările ulterioare, referitoare la afacerile noastre, operațiunile și condițiile financiare, inclusiv, dar fără a se limita la, convingerile, așteptările și ipotezele actuale cu privire la viitorul afacerii noastre, planurile și strategiile viitoare, planurile noastre de dezvoltare și comercializare, rezultatele noastre preclinice și clinice, precum precum și referitor la alte condiții viitoare. Cuvinte precum, dar fără a se limita la, „aștept cu nerăbdare”, „crede”, „așteaptă”, „anticipă”, „estime”, „intenționează”, „planifică”, „ar”, „ar trebui” și „ar putea, ” și expresii sau cuvinte similare, identificați declarațiile prospective. Din când în când pot apărea noi riscuri și incertitudini și nu este posibil să se prevadă toate riscurile și incertitudinile. Orice declarații prospective din această prezentare se bazează pe așteptările și convingerile actuale ale conducerii și sunt supuse unui număr de riscuri, incertitudini și factori importanți care pot face ca evenimentele sau rezultatele reale să difere semnificativ de cele exprimate sau implicite de orice declarații anticipative. conținute în această prezentare, incluzând, fără limitare, riscurile legate de: (i) dacă rezultatele preclinice și clinice ale studiilor cu mirdametinib vor îndeplini cerințele de reglementare pentru aprobarea de către FDA sau de către EMA a mirdametinibului pentru tratamentul pediatric și pacienți adulți cu NF1-PN, (ii) interacțiuni cu FDA sau EMA, inclusiv revizuiri și inspecții, calendarul legat de acestea și rezultatul acestora, (iii) așteptările noastre cu privire la potențialele beneficii terapeutice, profilul de siguranță și eficacitatea mirdametinibului pentru pacienți cu NF1-PN (iv) dacă NDA sau MAA va fi aprobat și (v) dacă este aprobat, dacă mirdametinib va ​​avea succes comercial.

Cu excepția cazurilor impuse de legea aplicabilă, nu intenționăm să actualizăm sau să revizuim public niciuna dintre declarațiile prospective conținute aici, fie ca urmare a unor informații noi, evenimente viitoare, circumstanțe schimbate sau altfel. Deși credem că așteptările reflectate în astfel de declarații prospective sunt rezonabile, nu putem oferi nicio asigurare că astfel de așteptări se vor dovedi a fi corecte. În consecință, cititorii sunt atenționați să nu se bazeze în mod nejustificat pe aceste declarații prospective.

Pentru informații suplimentare cu privire la riscuri, incertitudini și alți factori care pot cauza diferențe între așteptările SpringWorks și rezultatele reale, ar trebui să consultați „Factori de risc” din punctul 1A din partea a II-a a Raportul trimestrial SpringWorks pe formularul 10-Q pentru trimestrul încheiat la 30 iunie 2024, precum și discuții despre riscurile potențiale, incertitudinile și alți factori importanți în depunerile ulterioare ale SpringWorks.

Referințe

  • Moertel C, și colab., ReNeu: A pivotal phase 2b trial of mirdametinib in copii și adulți cu neurofibromatoză tip 1 (NF1) asociată cu neurofibrom plexiform (NP) simptomatic inoperabil. Journal of Clinical Oncology 42, 3016-3016(2024). DOI:10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.3016. The American Society of Clinical Oncology Abstract 3016. Mai 2024.
  • Yap YS, McPherson JR, Ong CK, et al. Gena NF1 revizuită - de la bancă până la pat. Oncotarget. 2014;5(15):5873-5892. doi:10.18632/oncotarget.2194.
  • Rasmussen S, Friedman J. NF1 Gene and Neurofibromatosis 1. Am J Epidemiol. 2000;151(1):33-40. doi:10.1093/oxfordjournals.aje.a010118.
  • CTF: Children’s Tumor Foundation. Nou și îmbunătățit: modul de a vorbi despre NF. Comunicat de presă. 9 mai 2023. Accesat 2 februarie 2024.
  • Lee: Lee TJ, et al. Incidența și prevalența neurofibromatozei de tip 1 și 2: o revizuire sistematică și meta-analiză. Orphanet J Rare Dis. 2023;18(1):292. Publicat 2023 Sep 14. doi:10.1186/s13023-023-02911-2.
  • Weiss BD, Wolters PL, Plotkin SR, et al. NF106: Un studiu de fază II al consorțiului de studii clinice pentru neurofibromatoză a inhibitorului MEK Mirdametinib (PD-0325901) la adolescenți și adulți cu neurofibroame plexiforme legate de NF1. Jurnalul de Oncologie Clinică. 2021;JCO.20.02220.doi.org/10. 1200/JCO.20.02220.
  • Prada: Prada CE, Rangwala FA, Martin LJ, et al. Neurofibroame plexiforme pediatrice: impact asupra morbidității și mortalității în neurofibromatoza tip 1. J Pediatr. 2012;160(3):461-467.
  • Miller: Miller DT, et al. Supravegherea Sanatatii pentru Copii Cu Neurofibromatoza Tip 1. Pediatrie. 2019;143(5):e20190660.
  • Gross A, Singh G, Akshintala S și colab. Asocierea modificărilor de volum ale neurofibromului plexiform și dezvoltarea morbidităților clinice în neurofibromatoză 1. Neuro Oncol. 2018;20(12):1643-1651. doi:10.1093/neuonc/noy067.
  • Nguyen R, Dombi E, Widemann B și colab. Dinamica de creștere a neurofibromelor plexiforme: un studiu de cohortă retrospectiv pe 201 de pacienți cu neurofibromatoză 1. Orphanet J Rare Dis. 2012;7(1):75. doi:10.1186/1750-1172-7-75.
  • Needle M, Cnaan A, Dattilo J, et al. Semne de prognostic în managementul chirurgical al neurofibromului plexiform: experiența Spitalului de Copii din Philadelphia, 1974-1994. J Pediatr. 1997;131(5):678-682. doi:10.1016/s0022-3476(97)70092-1.
  • Ferner R. Neurofibromatosis 1 and neurofibromatosis 2: a twenty first century perspective. The Lancet Neurology. 2007;6(4):340-351. doi:10.1016/s1474-4422(07)70075-3.

    • Postat : 2024-09-04 15:23

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare