FDA предоставило приоритетное рассмотрение новой заявки SpringWorks Therapeutics на препарат мирдаметиниб для лечения взрослых и детей с NF1-PN

Следите за Drugslib на

Лечение: нейрофиброматоза

FDA предоставило приоритетное рассмотрение новой заявки SpringWorks Therapeutics на лекарственное средство мирдаметиниб для лечения взрослых и детей с NF1 -PN

СТАМФОРД, Коннектикут, 28 августа 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX), коммерческая биофармацевтическая компания, специализирующаяся на тяжелых редких заболеваниях и раке, объявила сегодня, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло заявку компании на новое лекарственное средство (NDA) для мирдаметиниба, исследуемого ингибитора МЕК, для лечения взрослых и детей с плексиформными нейрофибромами, связанными с нейрофиброматозом 1-го типа (NF1-PN). ). NDA было предоставлено приоритетное рассмотрение, и ему была назначена дата действия Закона о сборах с потребителей рецептурных лекарств (PDUFA) - 28 февраля 2025 года. Кроме того, FDA заявило, что в настоящее время не планирует проводить заседание консультативного комитета для обсуждения заявки. . SpringWorks также объявила сегодня, что Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) утвердило заявку на получение регистрационного удостоверения (MAA) для мирдаметиниба для лечения взрослых и педиатрических пациентов с NF1-PN. Мирдаметиниб потенциально может стать первым одобренным препаратом для лечения взрослых пациентов и лучшим в своем классе препаратом для лечения детей с NF1-PN.

«Эти важные вехи приближают нас к нашей цели — предоставить преобразующее лекарство взрослым и детям с NF1-PN в США и Европе», — сказал Сакиб Ислам, генеральный директор SpringWorks. «Люди, живущие с NF1-PN, нуждаются в новых достижениях, и мы рассчитываем на сотрудничество с FDA и EMA в процессе рассмотрения, поскольку мы готовимся предложить наше второе лекарство пациентам, страдающим от тяжелых заболеваний».

FDA предоставляет приоритетное рассмотрение заявкам на лекарства, которые, в случае одобрения, предлагают значительные улучшения по сравнению с имеющимися вариантами или которые предоставляют вариант лечения там, где в настоящее время не существует адекватной терапии. FDA и Европейская комиссия ранее предоставили мирдаметинибу статус орфанного препарата для лечения NF1. FDA также предоставило статус Fast Track для лечения пациентов ≥ 2 лет с NF1-PN, которые прогрессируют или вызывают значительную заболеваемость, и статус редкого детского заболевания для лечения NF1.

«Плексиформные нейрофибромы могут располагаться рядом с жизненно важными органами или окружать их и могут вызывать серьезные медицинские осложнения у пациентов. Несмотря на достигнутый прогресс, сохраняется острая необходимость в дополнительных вариантах лечения, особенно для взрослых, у которых в настоящее время нет одобренной терапии», — сказала Аннетт Баккер, доктор философии, главный исполнительный директор Фонда детских опухолей (CTF) и председатель правления. CTF Европы. «CTF стремится использовать свое время, талант и финансирование для ускорения разработки новых методов лечения. Мы поздравляем нашего давнего партнера SpringWorks с этой важной вехой и очень рады, что пациентам в США и Европе вскоре станет доступна новая терапия».

Оба материала включают данные базового исследования ReNeu фазы 2b, в котором оценивали мирдаметиниб у пациентов в возрасте ≥ 2 лет с НФ1-ассоциированным ПН, вызывающим значительную заболеваемость. Результаты были представлены в устной презентации на ежегодном собрании Американского общества клинической онкологии в 2024 году и продемонстрировали, что лечение мирдаметинибом привело к надежным объективным показателям ответа, подтвержденным слепым независимым центральным обзором, глубоким и стойким ответам, уменьшению боли и улучшению качества жизни, связанного со здоровьем. а также управляемый профиль безопасности как для взрослых, так и для детей.1

Об исследовании ReNeu

ReNeu (NCT03962543) — это продолжающееся многоцентровое открытое исследование фазы 2b, оценивающее эффективность, безопасность, и переносимость мирдаметиниба у пациентов в возрасте ≥ 2 лет с неоперабельной ПН, связанной с NF1, вызывающей значительную заболеваемость. В исследование были включены 114 пациентов, получавших мирдаметиниб в дозе 2 мг/м2 два раза в день (максимальная доза 4 мг два раза в день) независимо от приема пищи. Мирдаметиниб назначался перорально по схеме приема в течение 3 недель и перерыва в 1 неделю в виде капсул или диспергируемых таблеток. Первичной конечной точкой является подтвержденная частота объективного ответа, оцениваемая по доле пациентов с уменьшением целевого объема опухоли на ≥ 20% при последовательных сканированиях в течение 24-цикловой фазы лечения, измеренная с помощью МРТ и оцененная слепым независимым центральным обзором. Вторичные конечные точки включают безопасность и переносимость, продолжительность ответа и изменения результатов, сообщаемых пациентами, от исходного уровня до 13-го цикла. Фаза лечения в исследовании завершена, и результаты были представлены на ежегодном собрании Американского общества клинической онкологии 2024 года. Пациенты, завершившие этап лечения, имели право на продолжение лечения в дополнительной части долгосрочного наблюдения, которая продолжается.

О NF1-PN

Нейрофиброматоз типа 1 (NF1) — это редкое генетическое заболевание, возникающее в результате потери функции гена NF1. , который кодирует нейрофибромин, ключевой супрессор пути МАРК.2,3 NF1 является наиболее распространенной формой нейрофиброматоза, с предполагаемой глобальной заболеваемостью при рождении примерно 1 на 2500 человек и примерно 100 000 пациентов, живущих с NF1 в Соединенных Штатах. .4,5 Клиническое течение НФ1 неоднородно и проявляется в виде множества симптомов во многих системах органов, включая аномальную пигментацию кожи, деформации скелета, рост опухолей и неврологические осложнения, такие как когнитивные нарушения.6 Пациенты с НФ1 имеют от 8 до Среднее сокращение их ожидаемой продолжительности жизни на 15 лет по сравнению с населением в целом.3

У пациентов с НФ1 риск развития плексиформных нейрофибром (ПН) в течение жизни составляет примерно 30–50 %. Это опухоли, которые инфильтративно растут вдоль оболочек периферических нервов и могут вызывать серьезное уродство, боль и функциональные нарушения; в редких случаях NF1-PN может быть фатальным.7,8 NF1-PN чаще всего диагностируется в первые два десятилетия жизни.7 Эти опухоли могут быть агрессивными и связаны с клинически значимыми заболеваниями; как правило, в детстве они растут быстрее.9,10 Хирургическое удаление этих опухолей затруднено из-за инфильтративного характера роста опухоли вдоль нервов и может привести к необратимому повреждению и обезображиванию нервов.11 Ингибиторы МЕК стали признанным классом лечения NF1-PN.12

О мирдаметинибе

Мирдаметиниб представляет собой мощный пероральный аллостерический низкомолекулярный ингибитор MEK, проникающий в ЦНС, который разрабатывается в качестве монотерапии для лечения плексиформных нейрофибром, связанных с нейрофиброматозом 1-го типа (NF1-PN) и глиомы низкой степени злокачественности (LGG). ), а также в качестве комбинированной терапии для лечения нескольких подгрупп метастатических солидных опухолей, определяемых биомаркерами. Мирдаметиниб — это исследуемый препарат, безопасность и эффективность которого не установлены.

Мирдаметиниб предназначен для ингибирования MEK1 и MEK2, которые занимают ключевые позиции в пути MAPK. Путь MAPK — это ключевая сигнальная сеть, которая регулирует рост и выживание клеток и играет центральную роль при множественных видах рака и редких заболеваниях, если они генетически изменены.

FDA и Европейская комиссия предоставили мирдаметинибу статус орфанного препарата для лечения NF1. FDA также предоставило статус Fast Track для лечения пациентов ≥ 2 лет с NF1-PN, которые прогрессируют или вызывают значительную заболеваемость, и статус редкого детского заболевания для лечения NF1.

О SpringWorks Therapeutics

SpringWorks — это коммерческая биофармацевтическая компания, применяющая подход точной медицины для разработки и доставки лекарств, изменяющих жизнь людей с тяжелыми редкими заболеваниями и раком. OGSIVEO® (нирогацестат), одобренный в США для лечения взрослых пациентов с прогрессирующими десмоидными опухолями, требующими системного лечения, является первым препаратом компании, одобренным FDA. SpringWorks также имеет диверсифицированную линию таргетной терапии, охватывающую солидные опухоли и гематологический рак, с программами, варьирующимися от доклинических разработок до передовых клинических испытаний. В дополнение к своим программам, полностью принадлежащим SpringWorks, компания также вступила в многочисленные проекты сотрудничества с новаторами в промышленности и научных кругах, чтобы раскрыть весь потенциал своего портфолио и создать больше решений для нуждающихся пациентов.

Для получения дополнительной информации посетите www.springworkstx.com и подпишитесь на @SpringWorksTx в X (ранее Twitter), LinkedIn и YouTube.

Прогнозные заявления SpringWorks

Настоящий пресс-релиз содержит «прогнозные заявления» по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам от 1995 года. с поправками, касающимися нашего бизнеса, операций и финансовых условий, включая, помимо прочего, текущие убеждения, ожидания и предположения относительно будущего нашего бизнеса, будущих планов и стратегий, наших планов развития и коммерциализации, наших доклинических и клинических результатов, как а также относительно других будущих условий. Такие слова, как, помимо прочего, «ожидаю», «верю», «ожидаю», «предполагаю», «оцениваю», «намереваюсь», «планирую», «буду», «должен» и «может», » и подобные выражения или слова обозначают заявления прогнозного характера. Время от времени могут возникать новые риски и неопределенности, и предсказать все риски и неопределенности невозможно. Любые прогнозные заявления в настоящей презентации основаны на текущих ожиданиях и убеждениях руководства и подвержены ряду рисков, неопределенностей и важных факторов, которые могут привести к тому, что фактические события или результаты будут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в любых прогнозных заявлениях. содержащиеся в настоящей презентации, включая, помимо прочего, риски, связанные с: (i) будут ли доклинические и клинические результаты исследований мирдаметиниба соответствовать нормативным требованиям для одобрения FDA или EMA мирдаметиниба для лечения педиатрических и взрослые пациенты с NF1-PN, (ii) взаимодействие с FDA или EMA, включая обзоры и проверки, сроки, связанные с ними, и их результаты, (iii) наши ожидания относительно потенциальных терапевтических преимуществ, профиля безопасности и эффективности мирдаметиниба для пациентов с NF1-PN (iv) будет ли одобрено NDA или MAA, и (v) в случае одобрения, будет ли мирдаметиниб коммерчески успешным.

За исключением случаев, предусмотренных применимым законодательством, мы не планируем публично обновлять или пересматривать какие-либо прогнозные заявления, содержащиеся в настоящем документе, будь то в результате какой-либо новой информации, будущих событий, изменившихся обстоятельств или по иным причинам. Хотя мы считаем ожидания, отраженные в таких прогнозных заявлениях, разумными, мы не можем дать никаких гарантий, что такие ожидания окажутся верными. Соответственно, читателей предостерегают, чтобы они не слишком полагались на эти прогнозные заявления.

Для получения дополнительной информации о рисках, неопределенностях и других факторах, которые могут вызвать различия между ожиданиями SpringWorks и фактическими результатами, вам следует просмотреть «Факторы риска» в пункте 1A Части II Ежеквартальный отчет SpringWorks по форме 10-Q за квартал, завершившийся 30 июня 2024 г., а также обсуждение потенциальных рисков, неопределенностей и других важных факторов в последующих отчетах SpringWorks.

Ссылки

  • Moertel C, et al., ReNeu: Ключевое исследование фазы 2b мирдаметиниба в дети и взрослые с симптоматической неоперабельной плексиформной нейрофибромой (ПН), ассоциированной с нейрофиброматозом 1 типа (НФ1). Журнал клинической онкологии 42, 3016–3016 (2024). DOI:10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.3016. Американское общество клинической онкологии Аннотация 3016. Май 2024 г.
  • Яп Ю.С., Макферсон Дж.Р., Онг К.К. и др. Новый взгляд на ген NF1 – от скамьи до кровати. Онкотаргет. 2014;5(15):5873-5892. doi:10.18632/oncotarget.2194.
  • Расмуссен С., Фридман Дж. Ген NF1 и нейрофиброматоз 1. Am J Epidemiol. 2000;151(1):33-40. doi:10.1093/oxfordjournals.aje.a010118.
  • CTF: Фонд детских опухолей. Новое и улучшенное: способ говорить о NF. Пресс-релиз. 9 мая 2023 г. По состоянию на 2 февраля 2024 г.
  • Ли: Lee TJ, et al. Заболеваемость и распространенность нейрофиброматоза 1 и 2 типа: систематический обзор и метаанализ. Orphanet J Редкий дис. 2023;18(1):292. Опубликовано 14 сентября 2023 г. doi:10.1186/s13023-023-02911-2.
  • Weiss BD, Wolters PL, Plotkin SR и др. NF106: Исследование фазы II Консорциума клинических исследований нейрофиброматоза ингибитора МЕК мирдаметиниба (PD-0325901) у подростков и взрослых с плексиформными нейрофибромами, связанными с NF1. Журнал клинической онкологии. 2021;JCO.20.02220.doi.org/10. 1200/JCO.20.02220.
  • Prada: Prada CE, Rangwala FA, Martin LJ и др. Детские плексиформные нейрофибромы: влияние на заболеваемость и смертность при нейрофиброматозе 1 типа. J Pediatr. 2012;160(3):461-467.
  • Миллер: Миллер Д.Т. и др. Наблюдение за здоровьем детей с нейрофиброматозом 1 типа. Педиатрия. 2019;143(5):e20190660.
  • Гросс А., Сингх Г., Акшинтала С. и др. Ассоциация изменений объема плексиформной нейрофибромы и развитие клинических осложнений при нейрофиброматозе 1. Нейро Онкол. 2018;20(12):1643-1651. doi:10.1093/neuonc/noy067.
  • Нгуен Р., Домби Е., Видеманн Б. и др. Динамика роста плексиформных нейрофибром: ретроспективное когортное исследование 201 пациента с нейрофиброматозом 1. Orphanet J Rare Dis. 2012;7(1):75. doi:10.1186/1750-1172-7-75.
  • Нидл М., Кнаан А., Даттило Дж. и др. Прогностические признаки хирургического лечения плексиформной нейрофибромы: опыт Детской больницы Филадельфии, 1974–1994 гг. J Педиатр. 1997;131(5):678-682. doi:10.1016/s0022-3476(97)70092-1.
  • Фернер Р. Нейрофиброматоз 1 и нейрофиброматоз 2: взгляд двадцать первого века. Ланцет Неврология. 2007;6(4):340-351. doi:10.1016/s1474-4422(07)70075-3.

    • Опубликовано : 2024-09-04 15:23

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова