FDA, SpringWorks Therapeutics'in NF1-PN'li Yetişkinlerin ve Çocukların Tedavisine Yönelik Mirdametinib için Yeni İlaç Başvurusuna Öncelikli İnceleme Verdi

Drugslib'i takip edin

Tedavi: Nörofibromatozis

FDA, SpringWorks Therapeutics'in NF1'li Yetişkinler ve Çocukların Tedavisinde Mirdametinib için Yeni İlaç Başvurusuna Öncelikli İnceleme Verdi -PN

STAMFORD, Conn., 28 Ağustos 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX), ciddi nadir hastalıklara ve kansere odaklanan ticari aşamada bir biyofarmasötik şirketi, bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), nörofibromatozis tip 1 ile ilişkili pleksiform nörofibromları (NF1-PN) olan yetişkin ve pediatrik hastaların tedavisi için araştırma amaçlı bir MEK inhibitörü olan mirdametinib için Şirketin Yeni İlaç Başvurusunu (NDA) kabul ettiğini duyurdu. ). NDA'ya Öncelikli İnceleme verildi ve 28 Şubat 2025 tarihli Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) eylem tarihi verildi. Ayrıca FDA, şu anda başvuruyu tartışmak için bir danışma komitesi toplantısı düzenlemeyi planlamadığını belirtti. . SpringWorks bugün ayrıca Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA), NF1-PN'li yetişkin ve pediatrik hastaların tedavisi için mirdametinib için Pazarlama Yetki Başvurusunu (MAA) doğruladığını duyurdu. Mirdametinib, yetişkin hastaların tedavisinde onaylanmış ilk tedavi ve NF1-PN'li çocuklar için sınıfının en iyisi olma potansiyeline sahiptir.

SpringWorks İcra Kurulu Başkanı Saqib İslam, "Bu önemli kilometre taşları bizi ABD ve Avrupa'da NF1-PN'li hem yetişkinlere hem de çocuklara dönüştürücü bir ilaç sunma hedefimize yaklaştırıyor" dedi. "NF1-PN ile yaşayan insanların yeni gelişmelere ihtiyacı var ve ikinci ilacımızı yıkıcı hastalıklardan mustarip hastalara sunmaya hazırlanırken FDA ve EMA ile inceleme süreçlerinde çalışmayı sabırsızlıkla bekliyoruz."

FDA, onaylandığı takdirde mevcut seçeneklere göre önemli iyileştirmeler sunan veya halihazırda yeterli tedavinin mevcut olmadığı bir tedavi seçeneği sunan ilaçlara yönelik başvurulara Öncelikli İnceleme verir. FDA ve Avrupa Komisyonu daha önce NF1 tedavisi için mirdametinib'e Yetim İlaç tanımı vermişti. FDA ayrıca, ilerleyen veya önemli morbiditeye neden olan NF1-PN'li 2 yaş ve üzeri hastaların tedavisi için Fast Track atamasını ve NF1 tedavisi için de Nadir Pediatrik Hastalık tanımlamasını vermiştir.

“Pleksiform nörofibromlar hayati organların yanında veya etrafını sarabilir ve hastalar için ciddi tıbbi komplikasyonlara neden olabilir. İlerleme kaydedilmiş olsa da, özellikle şu anda onaylanmış bir tedavisi olmayan yetişkinler için daha fazla tedavi seçeneğine acil bir ihtiyaç var," dedi Çocuk Tümörleri Vakfı (CTF) İcra Kurulu Başkanı ve Yönetim Kurulu Başkanı Ph.D. Annette Bakker. CTF Avrupa'nın. “CTF, yeni tedavilerin geliştirilmesini hızlandırmak için zamanını, yeteneğini ve finansmanını kullanmaya kendini adamıştır. Uzun vadeli ortağımız SpringWorks'ü bu önemli dönüm noktasından dolayı tebrik ediyoruz ve Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa'daki hastaların yakında yeni bir tedaviye erişebilecekleri için heyecan duyuyoruz."

Her iki başvuru da şunları içeriyor: Önemli morbiditeye neden olan NF1 ile ilişkili PN'li ≥ 2 yaşındaki hastalarda mirdametinibin değerlendirildiği önemli Faz 2b ReNeu çalışmasının verileri. Sonuçlar, 2024 Amerikan Klinik Onkoloji Derneği Yıllık Toplantısında sözlü bir sunumda sunuldu ve mirdametinib tedavisinin, kör bağımsız merkezi incelemeyle doğrulanan güçlü objektif yanıt oranları, derin ve kalıcı yanıtlar, ağrıda iyileşme ve sağlıkla ilişkili yaşam kalitesinde iyileşme ile sonuçlandığını gösterdi. hem yetişkin hem de pediatrik gruplarda yönetilebilir bir güvenlik profilinin yanı sıra.1

ReNeu Denemesi Hakkında

ReNeu (NCT03962543), etkinliği, güvenliği değerlendiren, devam eden, çok merkezli, açık etiketli bir Faz 2b denemesidir. ve anlamlı morbiditeye neden olan, ameliyat edilemeyen NF1 ile ilişkili PN'li ≥ 2 yaşındaki hastalarda mirdametinibin tolere edilebilirliği. Çalışmaya, yiyecekten bağımsız olarak günde iki kez 2 mg/m2 dozunda (günde iki kez maksimum 4 mg doz) mirdametinib alan 114 hasta dahil edildi. Mirdametinib, kapsül veya dağılabilir tablet olarak 3 hafta açık, 1 hafta ara verilen dozlama programıyla oral yoldan uygulandı. Birincil son nokta, MRI ile ölçülen ve körleştirilmiş bağımsız merkezi inceleme ile değerlendirilen, 24 sikluslu tedavi fazı sırasında ardışık taramalarda hedef tümör hacminde ≥%20 azalma olan hastaların oranıyla değerlendirilen doğrulanmış objektif yanıt oranıdır. İkincil son noktalar arasında güvenlik ve tolere edilebilirlik, yanıt süresi ve başlangıçtan Döngü 13'e kadar hasta tarafından bildirilen sonuçlardaki değişiklikler yer alır. Denemenin tedavi aşaması tamamlandı ve sonuçlar 2024 Amerikan Klinik Onkoloji Derneği Yıllık Toplantısında sunuldu. Tedavi aşamasını tamamlayan hastalar, devam eden çalışmanın isteğe bağlı uzun vadeli takip kısmında tedaviye devam etmeye hak kazandı.

NF1-PN Hakkında

Nörofibromatozis tip 1 (NF1), NF1 genindeki işlev kaybı varyantlarından kaynaklanan nadir bir genetik hastalıktır. MAPK yolunun önemli bir baskılayıcısı olan nörofibromini kodlayan NF1, nörofibromatozun en yaygın şeklidir; tahmini küresel doğum insidansı yaklaşık 2.500 kişide 1'dir ve Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 100.000 hasta NF1 ile yaşamaktadır. .4,5 NF1'in klinik seyri heterojendir ve anormal cilt pigmentasyonu, iskelet deformiteleri, tümör büyümesi ve kognitif bozukluk gibi nörolojik komplikasyonlar da dahil olmak üzere çok sayıda organ sisteminde çeşitli semptomlarla kendini gösterir.6 NF1'li hastaların 8 ila 8'i vardır. Genel nüfusla karşılaştırıldığında yaşam beklentisinde 15 yıllık ortalama azalma.3

NF1 hastalarında yaşam boyu yaklaşık %30-50 oranında, periferik sinir kılıfı boyunca infiltratif bir biçimde büyüyen ve şiddetli şekil bozukluğuna, ağrıya ve sinir bozukluklarına neden olabilen tümörler olan pleksiform nörofibromlar veya PN geliştirme riski vardır. fonksiyonel bozulma; nadir vakalarda NF1-PN ölümcül olabilir.7,8 NF1-PN'ler çoğunlukla yaşamın ilk yirmi yılında teşhis edilir.7 Bu tümörler agresif olabilir ve klinik olarak anlamlı morbiditelerle ilişkilidir; tipik olarak çocukluk döneminde daha hızlı büyürler.9,10 Sinirler boyunca infiltratif tümör büyüme paterni nedeniyle bu tümörlerin cerrahi olarak çıkarılması zordur ve kalıcı sinir hasarına ve şekil bozukluğuna yol açabilir.11 MEK inhibitörleri, NF1-PN.12

Mirdametinib Hakkında

Mirdametinib, nörofibromatozis tip 1 ile ilişkili pleksiform nörofibromlar (NF1-PN) ve düşük dereceli glioma (LGG) için monoterapi tedavisi olarak geliştirilmekte olan güçlü, oral, CNS'ye nüfuz eden, allosterik küçük moleküllü bir MEK inhibitörüdür. ) ve biyobelirteç tanımlı metastatik katı tümörlerin çeşitli alt gruplarının tedavisi için bir kombinasyon terapisi olarak. Mirdametinib, güvenliği ve etkinliği henüz belirlenmemiş, araştırma aşamasında olan bir ilaçtır.

Mirdametinib, MAPK yolunda önemli pozisyonları işgal eden MEK1 ve MEK2'yi inhibe etmek üzere tasarlanmıştır. MAPK yolu, hücre büyümesini ve hayatta kalmasını düzenleyen önemli bir sinyal ağıdır ve genetik olarak değiştirildiğinde birçok kanserde ve nadir hastalıklarda merkezi bir rol oynar.

FDA ve Avrupa Komisyonu, NF1 tedavisi için mirdametinib'e Yetim İlaç tanımı verdi. FDA ayrıca, ilerleyen veya ciddi morbiditeye neden olan NF1-PN'li ≥ 2 yaşındaki hastaların tedavisi için Fast Track atamasını ve NF1 tedavisi için de Nadir Pediatrik Hastalık tanımlamasını vermiştir.

SpringWorks Therapeutics Hakkında

SpringWorks, ciddi nadir hastalıkları ve kanseri olan kişiler için hayat değiştiren ilaçlar geliştirmek ve sunmak için hassas tıp yaklaşımını uygulayan ticari aşamada bir biyofarmasötik şirketidir. Sistemik tedavi gerektiren, ilerleyen desmoid tümörleri olan yetişkin hastaların tedavisi için Amerika Birleşik Devletleri'nde onaylanan OGSIVEO® (nirogacestat), Şirketin FDA onaylı ilk tedavisidir. SpringWorks ayrıca katı tümörleri ve hematolojik kanserleri kapsayan, klinik öncesi gelişimden ileri klinik araştırmalara kadar uzanan programlarla çeşitlendirilmiş bir hedefe yönelik tedavi hattına sahiptir. SpringWorks, tamamına sahip olduğu programlara ek olarak, portföyünün tüm potansiyelini ortaya çıkarmak ve ihtiyacı olan hastalar için daha fazla çözüm oluşturmak amacıyla sektör ve akademideki yenilikçilerle çok sayıda işbirliğine girmiştir.

Daha fazla bilgi için www.springworkstx.com adresini ziyaret edin ve X (eski adıyla Twitter), LinkedIn ve YouTube'da @SpringWorksTx'i takip edin.

SpringWorks İleriye Dönük Beyanlar

Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası anlamında "ileriye dönük beyanlar" içermektedir, tadil edildiği şekliyle, işimizin geleceğine ilişkin mevcut inançlar, beklentiler ve varsayımlar, gelecek planlarımız ve stratejilerimiz, geliştirme ve ticarileştirme planlarımız, klinik öncesi ve klinik sonuçlarımız dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere işimiz, operasyonlarımız ve finansal koşullarımız ile ilgili olarak, aynı zamanda gelecekteki diğer koşullarla da ilgilidir. "Dört gözle beklemek", "inanmak", "beklemek", "öngörmek", "tahmin etmek", "niyet etmek", "planlamak", "olur", "olmalı" ve "olabilir" gibi ancak bunlarla sınırlı olmayan kelimeler, ” ve benzeri ifadeler veya kelimeler ileriye dönük beyanları tanımlar. Zaman zaman yeni riskler ve belirsizlikler ortaya çıkabilmektedir ve tüm risklerin ve belirsizliklerin önceden tahmin edilmesi mümkün olmamaktadır. Bu sunumdaki ileriye dönük beyanlar, yönetimin mevcut beklentilerine ve inançlarına dayanmaktadır ve gerçek olayların veya sonuçların, ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden maddi olarak farklı olmasına neden olabilecek bir dizi riske, belirsizliğe ve önemli faktörlere tabidir. Bu sunumda yer alan riskler aşağıdakilerle ilgili olup bunlarla sınırlı değildir: (i) mirdametinib çalışmalarının klinik öncesi ve klinik sonuçlarının, mirdametinib'in pediatrik ve NF1-PN'li yetişkin hastalar, (ii) incelemeler ve incelemeler, bunlarla ilgili zamanlama ve sonuçları dahil olmak üzere FDA veya EMA ile etkileşimler, (iii) mirdametinibin hastalar için potansiyel terapötik faydaları, güvenlik profili ve etkinliğine ilişkin beklentilerimiz NF1-PN ile (iv) NDA'nın mı yoksa MAA'nın mı onaylanacağı ve (v) onaylanması halinde mirdametinibin ticari olarak başarılı olup olmayacağı.

Yürürlükteki yasaların gerektirdiği durumlar dışında, yeni bilgiler, gelecekteki olaylar, değişen koşullar veya başka bir sonuç nedeniyle burada yer alan ileriye dönük beyanları kamuya açık olarak güncellemeyi veya revize etmeyi planlamıyoruz. Bu tür ileriye dönük beyanlarda yansıtılan beklentilerin makul olduğuna inanmamıza rağmen, bu tür beklentilerin doğru olacağına dair hiçbir güvence veremeyiz. Buna göre okuyucular, bu ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemeleri konusunda uyarılmaktadır.

SpringWorks'ün beklentileri ile gerçekleşen sonuçlar arasında farklılıklara neden olabilecek riskler, belirsizlikler ve diğer faktörler hakkında daha fazla bilgi için Bölüm II, Madde 1A'daki “Risk Faktörleri”ni incelemelisiniz. SpringWorks'ün 30 Haziran 2024'te sona eren çeyreğe ilişkin Form 10-Q hakkındaki Üç Aylık Raporunun yanı sıra SpringWorks'ün sonraki başvurularındaki potansiyel riskler, belirsizlikler ve diğer önemli faktörlere ilişkin tartışmalar.

Referanslar

  • Moertel C, ve diğerleri, ReNeu: Mirdametinib'in önemli bir faz 2b denemesi nörofibromatozis tip 1 (NF1) ile ilişkili semptomatik, ameliyat edilemeyen pleksiform nörofibromalı (PN) çocuklar ve yetişkinler. Klinik Onkoloji Dergisi 42, 3016-3016(2024). DOI:10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.3016. Amerikan Klinik Onkoloji Derneği Özeti 3016. Mayıs 2024.
  • Yap YS, McPherson JR, Ong CK, et al. NF1 geni, banktan başucuna kadar yeniden ziyaret edildi. Hedefe uygun. 2014;5(15):5873-5892. doi:10.18632/oncotarget.2194.
  • Rasmussen S, Friedman J. NF1 Gene and Neurofibromatosis 1. Am J Epidemiol. 2000;151(1):33-40. doi:10.1093/oxfordjournals.aje.a010118.
  • CTF: Çocuk Tümörleri Vakfı. Yeni ve Geliştirilmiş: NF hakkında konuşmanın yolu. Basın bülteni. 9 Mayıs 2023. Erişim tarihi: 2 Şubat 2024.
  • Lee: Lee TJ, et al. Nörofibromatozis tip 1 ve 2'nin görülme sıklığı ve prevalansı: sistematik bir inceleme ve meta-analiz. Orphanet J Nadir Dis. 2023;18(1):292. Yayınlanma tarihi: 14 Eylül. doi:10.1186/s13023-023-02911-2.
  • Weiss BD, Wolters PL, Plotkin SR, et al. NF106: NF1 ile İlgili Pleksiform Nörofibromalı Ergenler ve Yetişkinlerde MEK İnhibitörü Mirdametinib'in (PD-0325901) Nörofibromatozis Klinik Araştırmaları Konsorsiyumu Faz II Denemesi. Klinik Onkoloji Dergisi. 2021;JCO.20.02220.doi.org/10. 1200/JCO.20.02220.
  • Prada: Prada CE, Rangwala FA, Martin LJ, ve diğerleri. Pediatrik pleksiform nörofibromlar: nörofibromatozis tip 1'de morbidite ve mortaliteye etkisi. J Pediatr. 2012;160(3):461-467.
  • Miller: Miller DT, et al. Nörofibromatozis Tip 1 Hastalı Çocuklarda Sağlık Denetimi. Pediatri. 2019;143(5):e20190660.
  • Gross A, Singh G, Akshintala S, vd. Nörofibromatozda pleksiform nörofibroma hacim değişiklikleri ve klinik morbiditelerin gelişimi arasındaki ilişki 1. Neuro Oncol. 2018;20(12):1643-1651. doi:10.1093/neuonc/noy067.
  • Nguyen R, Dombi E, Widemann B, ve diğerleri. Pleksiform nörofibromların büyüme dinamikleri: nörofibromatozisli 201 hastanın retrospektif bir kohort çalışması 1. Orphanet J Rare Dis. 2012;7(1):75. doi:10.1186/1750-1172-7-75.
  • Needle M, Cnaan A, Dattilo J, et al. Pleksiform nörofibromun cerrahi tedavisinde prognostik belirtiler: Philadelphia Çocuk Hastanesi deneyimi, 1974-1994. J Pediatr. 1997;131(5):678-682. doi:10.1016/s0022-3476(97)70092-1.
  • Ferner R. Nörofibromatozis 1 ve nörofibromatozis 2: yirmi birinci yüzyıl perspektifi. Lancet Nöroloji. 2007;6(4):340-351. doi:10.1016/s1474-4422(07)70075-3.

    • Gönderildi : 2024-09-04 15:23

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler