FDA надає першочерговий розгляд новій заявці SpringWorks Therapeutics на ліки для Mirdametinib для лікування дорослих і дітей з NF1-PN

Підпишіться на Drugslib

Лікування: нейрофіброматозу

FDA надає першочергову перевірку новій заявці SpringWorks Therapeutics на ліки для Mirdametinib для лікування дорослих і дітей з NF1 -PN

СТАМФОРД, Коннектикут, 28 серпня 2024 р. (GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX), комерційна біофармацевтична компанія, яка зосереджена на важких рідкісних захворюваннях і раку, сьогодні оголосило, що Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) прийняло заявку компанії на новий лікарський засіб (NDA) для мірдаметинібу, досліджуваного інгібітора MEK, для лікування дорослих і дітей із плексиформними нейрофібромами, асоційованими з нейрофіброматозом 1 типу (NF1-PN). ). NDA отримало пріоритетну перевірку та дату дії Закону про збори за рецептурні препарати (PDUFA) – 28 лютого 2025 р. Крім того, FDA заявило, що наразі не планує проводити засідання консультативного комітету для обговорення заявки. . SpringWorks також оголосила сьогодні, що Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) підтвердило заявку на реєстраційний дозвіл (MAA) для мирдаметиниба для лікування дорослих і дітей з NF1-PN. Мірдаметиніб може стати першим схваленим препаратом для лікування дорослих пацієнтів і найкращим у своєму класі терапією для дітей з NF1-PN.

«Ці значні віхи наближають нас до нашої мети — надати трансформаційну медицину як дорослим, так і дітям із NF1-PN у США та Європі», — сказав Сакіб Іслам, головний виконавчий директор SpringWorks. «Люди, які живуть з NF1-PN, потребують нових досягнень, і ми з нетерпінням чекаємо на співпрацю з FDA та EMA під час їх розгляду, коли ми готуємося надати наш другий препарат пацієнтам, які страждають від руйнівних захворювань».

FDA надає Пріоритетну перевірку заявкам на лікарські засоби, які пропонують, у разі схвалення, значні покращення порівняно з наявними варіантами або які пропонують варіант лікування, якщо наразі не існує адекватної терапії. FDA та Європейська комісія раніше надали мирдаметинібу статус орфанних препаратів для лікування NF1. Управління з контролю за харчовими продуктами та харчовими продуктами США (FDA) також надало статус Fast Track для лікування пацієнтів віком ≥ 2 років із NF1-PN, які прогресують або спричиняють значну захворюваність, і статус рідкісних дитячих захворювань для лікування NF1.

“Плексиформні нейрофіброми можуть розташовуватися поруч або оточувати життєво важливі органи та спричиняти серйозні медичні ускладнення у пацієнтів. Незважаючи на досягнення прогресу, залишається нагальна потреба в додаткових варіантах лікування, особливо для дорослих, які наразі не мають схваленої терапії», – сказала Аннет Беккер, доктор філософії, головний виконавчий директор Фонду дитячих пухлин (CTF) і голова правління. CTF Europe. «CTF прагне використовувати свій час, талант і фінансування для прискорення розробки нових методів лікування. Ми вітаємо нашого довгострокового партнера SpringWorks із цією важливою віхою та дуже раді, що пацієнти в Сполучених Штатах і Європі незабаром зможуть отримати нову терапію, доступну для них».

Обидва подання включають дані базового дослідження ReNeu фази 2b, у якому оцінювали мірдаметиніб у пацієнтів віком ≥ 2 років із асоційованим з NF1 ПН, що спричиняв значну захворюваність. Результати були представлені в усній доповіді на щорічній зустрічі Американського товариства клінічної онкології 2024 року та продемонстрували, що лікування мірдаметинібом призвело до надійної об’єктивної відповіді, підтвердженої сліпим незалежним центральним оглядом, глибокої та тривалої відповіді, покращення болю та якості життя, пов’язаної зі здоров’ям. а також керований профіль безпеки як для дорослих, так і для дітей.1

Про дослідження ReNeu

ReNeu (NCT03962543) – це триваюче багатоцентрове відкрите дослідження фази 2b, яке оцінює ефективність, безпеку, та переносимість мірдаметинібу у пацієнтів віком ≥ 2 років з неоперабельним ПН, пов’язаним з NF1, що спричиняє значну захворюваність. У дослідження було включено 114 пацієнтів, які отримували мірдаметиніб у дозі 2 мг/м2 двічі на день (максимальна доза 4 мг двічі на день) незалежно від їжі. Мірдаметиніб застосовували перорально за схемою прийому 3 тижні та 1 тиждень перерви у вигляді капсули або диспергованої таблетки. Первинною кінцевою точкою є підтверджена частота об’єктивної відповіді, оцінена за часткою пацієнтів із зменшенням об’єму цільової пухлини на ≥ 20% під час послідовних сканувань під час 24-циклової фази лікування, що вимірюється за допомогою МРТ та оцінюється сліпим незалежним центральним оглядом. До вторинних кінцевих точок належать безпека та переносимість, тривалість відповіді та зміни результатів, про які повідомляли пацієнти, від базового рівня до 13-го циклу. Фазу лікування завершено, результати були представлені на щорічній зустрічі Американського товариства клінічної онкології у 2024 році. Пацієнти, які завершили фазу лікування, мали право продовжувати лікування в необов’язковій довгостроковій частині дослідження, яка триває.

Про NF1-PN

Нейрофіброматоз типу 1 (NF1) — це рідкісне генетичне захворювання, яке виникає внаслідок варіантів втрати функції в гені NF1 , який кодує нейрофібромін, ключовий супресор шляху MAPK.2,3 NF1 є найпоширенішою формою нейрофіброматозу, за оцінками, глобальна захворюваність на народження становить приблизно 1 з 2500 осіб і приблизно 100 000 пацієнтів, які живуть з NF1 у Сполучених Штатах. .4,5 Клінічний перебіг NF1 неоднорідний і проявляється у вигляді різноманітних симптомів у багатьох системах органів, включаючи аномальну пігментацію шкіри, деформації скелета, ріст пухлини та неврологічні ускладнення, такі як когнітивні порушення.6 Пацієнти з NF1 мають від 8 до 15-річна середня тривалість їхнього життя скоротилася порівняно із загальною популяцією.3

Пацієнти з NF1 мають приблизно 30-50% ризик розвитку плексиформних нейрофібром, або PN, які є пухлинами, які ростуть у формі інфільтрації вздовж оболонки периферичного нерва та можуть спричинити серйозне спотворення, біль та функціональні порушення; у рідкісних випадках NF1-PN може бути летальним.7,8 NF1-PN найчастіше діагностують у перші два десятиліття життя.7 Ці пухлини можуть бути агресивними та пов’язані з клінічно значущими захворюваннями; як правило, вони ростуть швидше в дитинстві.9,10 Хірургічне видалення цих пухлин є складним через інфільтративний характер росту пухлини вздовж нервів і може призвести до постійного пошкодження нерва та спотворення.11 Інгібітори MEK з’явилися як перевірений клас лікування для NF1-PN.12

Про Мірдаметиніб

Мірдаметиніб — потужний алостеричний маломолекулярний інгібітор MEK для перорального застосування, проникаючий у ЦНС, який розробляється як монотерапія плексиформних нейрофібром, асоційованих із нейрофіброматозом 1-го типу (NF1-PN) і гліоми низького ступеня злоякісності (LGG). ), а також як комбінована терапія для лікування кількох підмножин метастатичних солідних пухлин, визначених біомаркерами. Мірдаметиніб є досліджуваним препаратом, безпеку та ефективність якого не встановлено.

Мірдаметиніб призначений для інгібування MEK1 і MEK2, які займають ключові позиції на шляху MAPK. MAPK-шлях є ключовою сигнальною мережею, яка регулює ріст і виживання клітин і відіграє центральну роль у багатьох ракових і рідкісних захворюваннях, коли генетично змінені.

FDA та Європейська комісія визнали мирдаметиніб орфанним препаратом для лікування NF1. Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) також надало статус Fast Track для лікування пацієнтів віком ≥ 2 років із NF1-PN, які прогресують або спричиняють значну захворюваність, і статус рідкісних дитячих захворювань для лікування NF1.

Про SpringWorks Therapeutics

SpringWorks — комерційна біофармацевтична компанія, яка застосовує підхід прецизійної медицини до розробки та доставки ліків, які змінюють життя людей із важкими рідкісними захворюваннями та раком. OGSIVEO® (нірогацестат), схвалений у Сполучених Штатах для лікування дорослих пацієнтів із прогресуючою десмоїдною пухлиною, які потребують системного лікування, є першим препаратом Компанії, схваленим FDA. SpringWorks також має диверсифіковану цільову терапію, що охоплює солідні пухлини та гематологічні раки, з програмами, починаючи від доклінічної розробки до передових клінічних випробувань. На додаток до програм, які повністю належать їй, SpringWorks також співпрацює з новаторами в промисловості та наукових колах, щоб розкрити повний потенціал свого портфоліо та створити більше рішень для пацієнтів, які цього потребують.

Для отримання додаткової інформації відвідайте www.springworkstx.com і підписуйтеся на @SpringWorksTx на X (раніше Twitter), LinkedIn і YouTube.

Прогнозні заяви SpringWorks

Цей прес-реліз містить «прогнозні заяви» за значенням Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року, з поправками, що стосуються нашого бізнесу, діяльності та фінансових умов, включаючи, але не обмежуючись цим, поточні переконання, очікування та припущення щодо майбутнього нашого бізнесу, майбутні плани та стратегії, наші плани розвитку та комерціалізації, наші доклінічні та клінічні результати, як а також щодо інших майбутніх умов. Такі слова, як, але не обмежуючись, «з нетерпінням чекаю», «вважаю», «очікую», «передбачаю», «оцінюю», «маю намір», «планую», «буду», «повинен» і «можу, ” та подібні вирази чи слова, ідентифікують прогнозні заяви. Час від часу можуть виникати нові ризики та невизначеності, і неможливо передбачити всі ризики та невизначеності. Будь-які прогнозні заяви в цій презентації ґрунтуються на поточних очікуваннях і переконаннях керівництва та залежать від ряду ризиків, невизначеностей і важливих факторів, які можуть спричинити суттєві відмінності фактичних подій або результатів від тих, що виражені або маються на увазі в будь-яких прогнозних заявах міститься в цій презентації, включаючи, без обмежень, ризики, пов’язані з: (i) чи відповідатимуть доклінічні та клінічні результати досліджень мірдаметинібу нормативним вимогам для схвалення FDA або EMA мирдаметинібу для лікування дітей та дорослих пацієнтів із NF1-PN, (ii) взаємодію з FDA або EMA, включаючи огляди та інспекції, терміни, пов’язані з ними та результат, (iii) наші очікування щодо потенційних терапевтичних переваг, профілю безпеки та ефективності мірдаметинібу для пацієнтів з NF1-PN (iv) чи буде схвалено NDA або MAA, і (v) якщо буде схвалено, чи буде мірдаметиніб комерційно успішним.

За винятком випадків, передбачених чинним законодавством, ми не плануємо публічно оновлювати чи переглядати будь-які прогнозні заяви, що містяться в цьому документі, внаслідок будь-якої нової інформації, майбутніх подій, змінених обставин чи іншим чином. Хоча ми вважаємо, що очікування, відображені в таких прогнозних заявах, є розумними, ми не можемо гарантувати, що такі очікування виправдаються. Відповідно, читачів застерігають не покладатися надмірно на ці прогнозні заяви.

Для отримання додаткової інформації щодо ризиків, невизначеностей та інших факторів, які можуть спричинити розбіжності між очікуваннями SpringWorks і фактичними результатами, вам слід переглянути «Фактори ризику» в пункті 1A частини II Квартальний звіт SpringWorks за формою 10-Q за квартал, що закінчився 30 червня 2024 року, а також обговорення потенційних ризиків, невизначеності та інших важливих факторів у подальших документах SpringWorks.

Посилання

  • Moertel C, et al., ReNeu: Ключове випробування mirdametinib фази 2b у діти та дорослі з симптоматичною неоперабельною плексиформною нейрофібромою (PN), асоційованою з нейрофіброматозом 1 типу (NF1). Журнал клінічної онкології 42, 3016-3016 (2024). DOI:10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.3016. Анотація Американського товариства клінічної онкології 3016. Травень 2024 р.
  • Yap YS, McPherson JR, Ong CK та ін. Перегляд гена NF1 - від лавки до ліжка. Онкотаргет. 2014; 5 (15): 5873-5892. doi:10.18632/oncotarget.2194.
  • Rasmussen S, Friedman J. NF1 Gene and Neurofibromatosis 1. Am J Epidemiol. 2000; 151 (1): 33-40. doi:10.1093/oxfordjournals.aje.a010118.
  • CTF: Фонд дитячих пухлин. Нове та покращене: спосіб говорити про NF. Прес-реліз. 9 травня 2023 р. Перевірено 2 лютого 2024 р.
  • Лі: Lee TJ та ін. Захворюваність і поширеність нейрофіброматозу 1 і 2 типу: систематичний огляд і мета-аналіз. Orphanet J Rare Dis. 2023;18(1):292. Опубліковано 14 вересня 2023 р. doi:10.1186/s13023-023-02911-2.
  • Weiss BD, Wolters PL, Plotkin SR, et al. NF106: Консорціум клінічних випробувань нейрофіброматозу Фаза ІІ дослідження інгібітора MEK Mirdametinib (PD-0325901) у підлітків і дорослих із плексиформними нейрофібромами, пов’язаними з NF1. Журнал клінічної онкології. 2021; JCO.20.02220.doi.org/10. 1200/JCO.20.02220.
  • Prada: Prada CE, Rangwala FA, Martin LJ та ін. Педіатричні плексиформні нейрофіброми: вплив на захворюваність і смертність при нейрофіброматозі типу 1. J Pediatr. 2012;160(3):461-467.
  • Міллер: Міллер Д.Т. та ін. Спостереження за станом здоров'я дітей з нейрофіброматозом 1 типу. Педіатрія. 2019;143(5):e20190660.
  • Гросс А, Сінгх Г, Акшінтала С та ін. Асоціація змін об’єму плексиформної нейрофіброми та розвитку клінічної патології при нейрофіброматозі 1. Нейроонкол. 2018; 20 (12): 1643-1651. doi:10.1093/neuonc/noy067.
  • Nguyen R, Dombi E, Widemann B та ін. Динаміка росту плексиформних нейрофібром: ретроспективне когортне дослідження 201 пацієнта з нейрофіброматозом 1. Orphanet J Rare Dis. 2012; 7 (1): 75. doi:10.1186/1750-1172-7-75.
  • Нідл М, Кнаан А, Даттіло Дж та ін. Прогностичні ознаки хірургічного лікування плексиформної нейрофіброми: досвід дитячої лікарні Філадельфії, 1974-1994. J Pediatr. 1997; 131 (5): 678-682. doi:10.1016/s0022-3476(97)70092-1.
  • Фернер Р. Нейрофіброматоз 1 і нейрофіброматоз 2: перспектива двадцять першого століття. Неврологія Ланцета. 2007; 6 (4): 340-351. doi:10.1016/s1474-4422(07)70075-3.

    • Опубліковано : 2024-09-04 15:23

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова