Die FDA erteilt dem MASP-3-Inhibitor Zaltenibart von Omeros den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung zur Behandlung von C3-Glomerulopathie

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SEATTLE--(BUSINESS WIRE)--Okt. 24, 2024 – Omeros Corporation gab heute bekannt, dass Zaltenibart (OMS906) von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Status einer seltenen pädiatrischen Krankheit für die Behandlung von Komplement-3-Glomerulopathie (C3G), einer vor allem äußerst seltenen, fortschreitenden Nierenerkrankung, erhalten hat von denen Kinder und junge Erwachsene betroffen sind. Aufgrund einer Fehlregulation des alternativen Komplementwegs gibt es keine zugelassene Behandlung für C3G, was häufig innerhalb von 10 Jahren nach der Diagnose zu einer Nierenerkrankung im Endstadium führt. Zaltenibart ist der nächstgelegene Inhibitor des alternativen Signalwegs. Es blockiert die Mannan-bindende Lektin-assoziierte Serinprotease-3 (MASP-3), den Schlüsselaktivator des alternativen Signalwegs, und stoppt die Umwandlung von Pro-Komplementfaktor D (Pro-CFD) in reifes CFD. Klinische Phase-3-Studien für Zaltenibart bei C3G sollen nächstes Jahr beginnen.

„C3G ist sowohl für Kinder als auch für Erwachsene verheerend, und dass wir von der FDA den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung erhalten haben, ist eine willkommene Anerkennung für Zaltenibart.“ ein potenzielles Therapeutikum für diese Krankheit, für das es keine zugelassene Behandlung gibt“, erklärte Gregory A. Demopulos, Vorsitzender und CEO von Omeros. „Da die klinischen Studien zu Zaltenibart sowohl bei PNH als auch bei C3G laufen und die Vorbereitungen für den Beginn der Phase-3-Studien laufen, freuen wir uns darauf, Zaltenibart auf den Markt zu bringen, die Liste der gezielten Indikationen zu erweitern und seine Vorteile gegenüber anderen Inhibitoren des alternativen Signalwegs zu demonstrieren.“

Unternehmen, denen die Einstufung als seltene pädiatrische Krankheit verliehen wurde, erhalten von der FDA einen Voucher für die vorrangige Prüfung einer seltenen pädiatrischen Krankheit, wenn das ausgewiesene Arzneimittel für die entsprechende Indikation in der pädiatrischen Bevölkerung zugelassen wird. Der Gutschein ermöglicht es dem Empfängerunternehmen, eine vorrangige Prüfung eines New Drug Application (NDA) oder Biologics License Application (BLA) für ein anderes Produkt und/oder eine andere Indikation durch die FDA zu erhalten mindestens vier Monate. Der Gutschein kann vom ursprünglichen Empfänger verwendet oder zur Nutzung durch den Käufer an ein anderes Unternehmen verkauft werden.

Omeros bringt außerdem Zaltenibart zur Behandlung der extrem seltenen paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) voran und lebensbedrohliche Blutkrankheit. Omeros hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für Zaltenitbart in dieser Indikation erhalten. Nachdem Omeros kürzlich produktive Treffen mit Zulassungsbehörden abgehalten hat – ein Treffen zum Ende der Phase 2 mit der FDA und ein Treffen zu wissenschaftlichen Beratungsgesprächen in Europa –, hat Omeros einen klaren Weg für die Einleitung von Phase-3-Studien für Zaltenibart bei PNH im Laufe dieses Quartals und konzentriert sich darauf. Im Jahr 2023 betrug die Größe des PNH-Behandlungsmarktes 3,9 Milliarden US-Dollar und soll bis 2032 auf 10,1 Milliarden US-Dollar anwachsen.

Über Omeros Corporation

Omeros ist ein innovatives biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung niedermolekularer und proteinbasierter Therapeutika für große Märkte und seltene Indikationen widmet, die auf immunologische Erkrankungen abzielen. Dazu zählen komplementvermittelte Erkrankungen und Krebserkrankungen sowie Sucht- und Zwangsstörungen. Der führende MASP-2-Inhibitor von Omeros, Narsoplimab, zielt auf den Lektinweg des Komplements ab und ist Gegenstand eines bei der FDA anhängigen Antrags auf Biologika-Lizenz für die Behandlung der hämatopoetischen Stammzelltransplantation-assoziierten thrombotischen Mikroangiopathie. Der langwirksame MASP-2-Inhibitor OMS1029 von Omeros hat klinische Phase-1-Studien mit aufsteigender Einzel- und Mehrfachdosis erfolgreich abgeschlossen. OMS906, Omeros‘ Inhibitor von MASP-3, dem Schlüsselaktivator des alternativen Komplementwegs, schreitet in Richtung klinischer Phase-3-Studien für paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie und Komplement-3-Glomerulopathie voran. Der führende Phosphodiesterase-7-Inhibitor OMS527 von Omeros wird vom National Institute on Drug Abuse finanziert und befindet sich in der klinischen Entwicklung zur Behandlung von Kokainkonsumstörungen. Omeros entwickelt außerdem ein breites Portfolio von fünf neuartigen zellulären und molekularen Immunonkologieprogrammen weiter. Weitere Informationen zu Omeros und seinen Programmen finden Sie unter www.omeros.com.

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Quelle: Omeros Corporation

Gesendet : 2024-10-25 12:00

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