Η FDA χορηγεί ονομασία σπάνιας παιδιατρικής νόσου στον αναστολέα MASP-3 Zaltenibart της Omeros για τη θεραπεία της σπειραματοπάθειας C3

Ακολουθήστε το Drugslib

SEATTLE--(BUSINESS WRERE)--Οκτ. 24, 2024-- Η Omeros Corporation ανακοίνωσε σήμερα ότι το zaltenibart (OMS906) έλαβε τον χαρακτηρισμό σπάνιας παιδιατρικής νόσου από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για τη θεραπεία της σπειραματοπάθειας του συμπληρώματος 3 (C3G), μιας εξαιρετικά σπάνιας, προοδευτικής νεφρικής διαταραχής κυρίως ταλαιπωρούν παιδιά και νεαρούς ενήλικες. Προκαλούμενη από απορύθμιση της εναλλακτικής οδού του συμπληρώματος, δεν υπάρχει εγκεκριμένη θεραπεία για το C3G, το οποίο συχνά οδηγεί σε νεφρική νόσο τελικού σταδίου εντός 10 ετών από τη διάγνωση. Το Zaltenibart είναι ο πιο κοντινός αναστολέας της εναλλακτικής οδού. Αναστέλλει τη δεσμευτική με μαννάνη λεκτίνη πρωτεάση-3 σερίνης (MASP-3), τον βασικό ενεργοποιητή της εναλλακτικής οδού, σταματώντας τη μετατροπή του προ-συμπληρώματος παράγοντα D (pro-CFD) σε ώριμο CFD. Οι κλινικές δοκιμές φάσης 3 για το zaltenibart στο C3G προγραμματίζονται να ξεκινήσουν το επόμενο έτος.

"Το C3G είναι καταστροφικό για παιδιά καθώς και για ενήλικες, και η από μέρους μας λήψη του χαρακτηρισμού σπάνιας παιδιατρικής νόσου από την FDA είναι μια ευπρόσδεκτη αναγνώριση του zaltenibart ως ένα πιθανό θεραπευτικό για αυτή την ασθένεια που δεν έχει εγκεκριμένη θεραπεία», δήλωσε ο Γρηγόριος Α Δημόπουλος, πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος της Omeros. "Με τις κλινικές μελέτες του zaltenibart να βρίσκονται σε εξέλιξη τόσο για την PNH όσο και για το C3G και τις προετοιμασίες για την έναρξη των δοκιμών Φάσης 3, ανυπομονούμε να φέρουμε το zaltenibart στην αγορά, επεκτείνοντας τη λίστα με στοχευμένες ενδείξεις και επιδεικνύοντας τα πλεονεκτήματά του έναντι άλλων εναλλακτικών αναστολέων οδού."

Οι εταιρείες στις οποίες έχει απονεμηθεί ο χαρακτηρισμός σπάνιας παιδιατρικής νόσου λαμβάνουν ένα κουπόνι επανεξέτασης προτεραιότητας σπάνιας παιδιατρικής νόσου από τον FDA όταν το καθορισμένο φάρμακο εγκρίνεται για τη σχετική ένδειξη στον παιδιατρικό πληθυσμό. Το κουπόνι επιτρέπει στην παραλήπτη εταιρεία να λάβει αξιολόγηση προτεραιότητας από τον FDA είτε για μια νέα αίτηση φαρμάκων (NDA) είτε για μια αίτηση άδειας χρήσης βιολογικών προϊόντων (BLA) για διαφορετικό προϊόν ή/και ένδειξη, μειώνοντας τον χρόνο αναθεώρησης και επιταχύνοντας κάθε χορηγηθείσα έγκριση και επακόλουθη είσοδο στην αγορά από τουλάχιστον τέσσερις μήνες. Το κουπόνι μπορεί να χρησιμοποιηθεί από τον αρχικό παραλήπτη ή μπορεί να πωληθεί σε άλλη εταιρεία για χρήση από τον αγοραστή.

Η Omeros προωθεί επίσης το zaltenibart για τη θεραπεία της παροξυσμικής νυχτερινής αιμοσφαιρινουρίας (PNH), μιας εξαιρετικά σπάνιας και απειλητική για τη ζωή ασθένεια του αίματος. Το Omeros έχει λάβει την ονομασία ορφανού φαρμάκου από την FDA για το zaltenitbart σε αυτήν την ένδειξη. Έχοντας πρόσφατα πραγματοποιήσει παραγωγικές συναντήσεις με τις ρυθμιστικές αρχές – μια συνάντηση στο τέλος της φάσης 2 με την FDA και μια συνάντηση επιστημονικών συμβουλών στην Ευρώπη – η Omeros έχει μια σαφή πορεία και επικεντρώνεται στην έναρξη μελετών φάσης 3 για το zaltenibart στο PNH αργότερα αυτό το τρίμηνο. Το 2023, το μέγεθος της αγοράς θεραπείας PNH ήταν 3,9 δισεκατομμύρια δολάρια και προβλέπεται να αυξηθεί σε 10,1 δισεκατομμύρια δολάρια το 2032.

Σχετικά με την Omeros Corporation

Η Omeros είναι μια καινοτόμος βιοφαρμακευτική εταιρεία που δεσμεύεται να ανακαλύπτει, να αναπτύσσει και να εμπορευματοποιεί θεραπείες μικρών μορίων και πρωτεϊνών για ενδείξεις μεγάλης αγοράς και ορφανές που στοχεύουν σε ανοσολογικές διαταραχές, συμπεριλαμβανομένων ασθενειών και καρκίνων που προκαλούνται από το συμπλήρωμα, καθώς και εθιστικών και ψυχαναγκαστικών διαταραχών. Ο κύριος αναστολέας MASP-2 του Omeros, το narsoplimab, στοχεύει στην οδό λεκτίνης του συμπληρώματος και αποτελεί αντικείμενο αίτησης άδειας βιολογικών προϊόντων που εκκρεμεί ενώπιον του FDA για τη θεραπεία της θρομβωτικής μικροαγγειοπάθειας που σχετίζεται με μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων. Ο μακράς δράσης αναστολέας MASP-2 OMS1029 της Omeros ολοκλήρωσε επιτυχώς κλινικές μελέτες μίας και πολλαπλής αύξουσας δόσης Φάσης 1. Το OMS906, ο αναστολέας του Omeros του MASP-3, ο βασικός ενεργοποιητής της εναλλακτικής οδού του συμπληρώματος, προχωρά προς τις κλινικές δοκιμές Φάσης 3 για παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία και σπειραματοπάθεια του συμπληρώματος 3. Χρηματοδοτούμενος από το Εθνικό Ινστιτούτο για την Κατάχρηση Ναρκωτικών, ο αναστολέας της φωσφοδιεστεράσης 7 του μολύβδου του Omeros OMS527 βρίσκεται σε κλινική ανάπτυξη για τη θεραπεία της διαταραχής χρήσης κοκαΐνης. Η Omeros προωθεί επίσης ένα ευρύ χαρτοφυλάκιο πέντε νέων προγραμμάτων κυτταρικής και μοριακής ανοσο-ογκολογίας. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το Omeros και τα προγράμματά του, επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.omeros.com.

Μελλοντικές δηλώσεις

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις κατά την έννοια της Ενότητας 27A του Securities Act του 1933 και της Ενότητας 21E του Securities Exchange Act of 1934, τα οποία υπόκεινται στο «ασφαλές λιμάνι» που δημιουργήθηκε από αυτές τις ενότητες για τέτοιες δηλώσεις. Όλες οι δηλώσεις εκτός από δηλώσεις ιστορικών γεγονότων είναι δηλώσεις που κοιτούν το μέλλον, οι οποίες συχνά υποδεικνύονται με όρους όπως «προβλέπω», «πιστεύω», «θα μπορούσε», «εκτίμηση», «αναμένω», «στόχος», «σκοπεύω», «πιθανόν», «ανυπομονώ», «ίσως», «αντικειμενικός», «σχέδιο», «δυνητικό», «πρόβλεψη», «έργο», «πρέπει», «σχιστόλιθος», «στόχος», «θα,» «θα» και παρόμοιες εκφράσεις και παραλλαγές τους. Μελλοντικές δηλώσεις, συμπεριλαμβανομένων δηλώσεων σχετικά με το χρονοδιάγραμμα και το αναμενόμενο αποτέλεσμα των ρυθμιστικών συμβάντων ή διαδικασιών, τη διαθεσιμότητα δεδομένων κλινικών δοκιμών, τις προοπτικές απόκτησης έγκρισης από την FDA οποιουδήποτε υποψηφίου φαρμάκου ή, σε οποιαδήποτε ένδειξη, προσδοκίες σχετικά με την έναρξη, τη συνέχιση ή τα αποτελέσματα οι κλινικές δοκιμές που αξιολογούν τα υποψήφια φάρμακα του Omeros, τις προσδοκίες σχετικά με τις μελλοντικές δαπάνες μετρητών και τις προσδοκίες σχετικά με την επάρκεια των κεφαλαίων μας για τη χρηματοδότηση λειτουργιών, βασίζονται στις πεποιθήσεις και τις υποθέσεις της διοίκησης και σε πληροφορίες που είναι διαθέσιμες στη διοίκηση μόνο από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου. Τα πραγματικά αποτελέσματα του Omeros ενδέχεται να διαφέρουν ουσιαστικά από αυτά που αναμένονται σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις για πολλούς λόγους, όπως, χωρίς περιορισμό, απρόβλεπτα ή απροσδόκητα αποτελέσματα ρυθμιστικών διαδικασιών σε σχετικές δικαιοδοσίες, μη αποδεδειγμένες προκλινικές και κλινικές δραστηριότητες ανάπτυξης, αποτυχία από το Κογκρέσο να επανεγκρίνει την προτεραιότητα επανεξέταση του προγράμματος κουπονιών ή άλλων νομοθετικών εξελίξεων, της οικονομικής μας κατάστασης και των αποτελεσμάτων των εργασιών, τυχόν αδυναμία απόκτησης κεφαλαίων που απαιτείται για τη χρηματοδότηση προγραμματισμένων εργασιών, ρυθμιστικές διαδικασίες και επίβλεψη, προκλήσεις που σχετίζονται με την κατασκευή ή την προμήθεια των ερευνητικών ή κλινικών προϊόντων μας, αλλαγές στην αποζημίωση και την πληρωμή πολιτικές από κυβερνητικούς και εμπορικούς πληρωτές ή η εφαρμογή τέτοιων πολιτικών, αξιώσεις πνευματικής ιδιοκτησίας, ανταγωνιστικές εξελίξεις, δικαστικές διαφορές και οι κίνδυνοι, οι αβεβαιότητες και άλλοι παράγοντες που περιγράφονται στην ενότητα «Παράγοντες κινδύνου» στην Ετήσια Έκθεσή μας για το Έντυπο 10-K που κατατέθηκε στο Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς την 1η Απριλίου 2024 και στις Τριμηνιαίες Εκθέσεις που υποβάλαμε στη συνέχεια για το Έντυπο 10-Q. Δεδομένων αυτών των κινδύνων, αβεβαιοτήτων και άλλων παραγόντων, δεν θα πρέπει να βασίζεστε αδικαιολόγητα σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις και δεν αναλαμβάνουμε καμία υποχρέωση να ενημερώσουμε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων ή άλλου είδους, εκτός εάν απαιτείται από την ισχύουσα νομοθεσία.

Πηγή: Omeros Corporation

Δημοσιεύτηκε : 2024-10-25 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά