La FDA otorga la designación de enfermedad pediátrica rara al inhibidor de MASP-3 Zaltenibart de Omeros para el tratamiento de la glomerulopatía C3

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SEATTLE--(BUSINESS WIRE)--Oct. 24 de diciembre de 2024: Omeros Corporation anunció hoy que zaltenibart (OMS906) recibió la designación de enfermedad pediátrica rara de la Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE. UU. (FDA) para el tratamiento de la glomerulopatía del complemento 3 (C3G), un trastorno renal progresivo y ultra raro principalmente que aqueja a niños y jóvenes. Causada por la desregulación de la vía alternativa del complemento, no existe un tratamiento aprobado para C3G, que a menudo conduce a una enfermedad renal terminal dentro de los 10 años posteriores al diagnóstico. Zaltenibart es el inhibidor más proximal de la vía alternativa. Bloquea la serina proteasa-3 asociada a lectina de unión a manano (MASP-3), el activador clave de la vía alternativa, deteniendo la conversión del factor D procomplemento (pro-CFD) en CFD maduro. Los ensayos clínicos de fase 3 de zaltenibart en C3G están programados para comenzar el próximo año.

“C3G es devastador tanto para niños como para adultos, y nuestra recepción de la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA es un reconocimiento bienvenido de zaltenibart como un tratamiento potencial para esta enfermedad que no tiene un tratamiento aprobado”, afirmó Gregory A Demopulos, presidente y director ejecutivo de Omeros. "Con los estudios clínicos de zaltenibart en curso tanto en HPN como en C3G y los preparativos en marcha para comenzar los ensayos de fase 3, esperamos llevar zaltenibart al mercado, ampliar su lista de indicaciones específicas y demostrar sus ventajas sobre otros inhibidores de vías alternativas".

Las empresas a las que se les otorga una designación de enfermedad pediátrica rara reciben un vale de revisión prioritaria de enfermedad pediátrica rara de la FDA cuando el medicamento designado se aprueba para la indicación asociada en la población pediátrica. El bono permite a la empresa receptora obtener una revisión prioritaria de la FDA de una Solicitud de nuevo medicamento (NDA) o de una Solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) para un producto y/o indicación diferente, lo que reduce el tiempo de revisión y acelera cualquier aprobación concedida y posterior entrada al mercado por parte de la FDA. al menos cuatro meses. El destinatario original puede utilizar el vale o puede venderlo a otra empresa para uso del comprador.

Omeros también está promocionando zaltenibart para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una enfermedad ultra rara y enfermedades sanguíneas potencialmente mortales. Omeros ha recibido la designación de medicamento huérfano de la FDA para zaltenitbart en esta indicación. Después de haber celebrado recientemente reuniones productivas con las autoridades reguladoras (una reunión de final de fase 2 con la FDA y una reunión de asesoramiento científico en Europa), Omeros tiene un camino claro y está centrado en iniciar estudios de fase 3 para zaltenibart en la HPN a finales de este trimestre. En 2023, el tamaño del mercado de tratamiento de la HPN era de 3900 millones de dólares y se prevé que crezca hasta 10100 millones de dólares en 2032.

Acerca de Omeros Corporation

Omeros es una empresa biofarmacéutica innovadora comprometida con el descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de terapias de proteínas y moléculas pequeñas para indicaciones huérfanas y de grandes mercados dirigidas a trastornos inmunológicos. incluyendo enfermedades y cánceres mediados por el complemento, así como trastornos adictivos y compulsivos. El inhibidor principal de MASP-2, narsoplimab, de Omeros, se dirige a la vía de las lectinas del complemento y es objeto de una solicitud de licencia de producto biológico pendiente ante la FDA para el tratamiento de la microangiopatía trombótica asociada al trasplante de células madre hematopoyéticas. El inhibidor de MASP-2 de acción prolongada OMS1029 de Omeros ha completado con éxito los estudios clínicos de fase 1 de dosis ascendentes únicas y múltiples. OMS906, el inhibidor de MASP-3 de Omeros, el activador clave de la vía alternativa del complemento, avanza hacia la fase 3 de ensayos clínicos para la hemoglobinuria paroxística nocturna y la glomerulopatía del complemento 3. Financiado por el Instituto Nacional sobre el Abuso de Drogas, el inhibidor principal de la fosfodiesterasa 7 OMS527 de Omeros se encuentra en desarrollo clínico para el tratamiento del trastorno por consumo de cocaína. Omeros también está avanzando en una amplia cartera de cinco novedosos programas de inmunooncología celular y molecular. Para obtener más información sobre Omeros y sus programas, visite www.omeros.com.

Declaraciones a futuro

Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro dentro del significado de la Sección 27A de la Ley de Valores de 1933 y la Sección 21E de la Ley de Bolsa de Valores de 1934, que están sujetos al “puerto seguro” creado por esas secciones para tales declaraciones. Todas las declaraciones que no sean declaraciones de hechos históricos son declaraciones prospectivas, que a menudo se indican con términos como "anticipar", "creer", "podría", "estimar", "esperar", "meta", "pretender", "probable", "esperamos con ansias", "podría", "objetivo", "plan", "potencial", "predecir", "proyectar", "debería", "programar", "objetivo", "voluntad" “would” y expresiones similares y variaciones de las mismas. Declaraciones prospectivas, incluidas declaraciones sobre el momento y el resultado anticipado de eventos o procesos regulatorios, la disponibilidad de datos de ensayos clínicos, las perspectivas de obtener la aprobación de la FDA de cualquier medicamento candidato o en cualquier indicación, expectativas con respecto al inicio, la continuación o los resultados de Los ensayos clínicos que evalúan los candidatos a medicamentos de Omeros, las expectativas con respecto a futuros gastos en efectivo y las expectativas con respecto a la suficiencia de nuestros recursos de capital para financiar operaciones se basan en las creencias y suposiciones de la administración y en la información disponible para la administración solo a la fecha de este comunicado de prensa. Los resultados reales de Omeros podrían diferir materialmente de los anticipados en estas declaraciones prospectivas por muchas razones, incluidas, entre otras, resultados imprevistos o inesperados de procesos regulatorios en jurisdicciones relevantes, actividades de desarrollo clínico y preclínico no probadas, falta de autorización por parte del Congreso de la prioridad. revisar el programa de cupones u otros desarrollos legislativos, nuestra situación financiera y resultados de operaciones, cualquier incapacidad para obtener el capital necesario para financiar operaciones planificadas, procesos regulatorios y supervisión, desafíos asociados con la fabricación o suministro de nuestros productos clínicos o de investigación, cambios en reembolsos y pagos. políticas de pagadores gubernamentales y comerciales o la aplicación de dichas políticas, reclamos de propiedad intelectual, desarrollos competitivos, litigios y los riesgos, incertidumbres y otros factores descritos bajo el título "Factores de riesgo" en nuestro Informe Anual en el Formulario 10-K presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores el 1 de abril de 2024 y en nuestros informes trimestrales presentados posteriormente en el formulario 10-Q. Dados estos riesgos, incertidumbres y otros factores, no debe confiar indebidamente en estas declaraciones prospectivas, y no asumimos ninguna obligación de actualizar estas declaraciones prospectivas, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro modo, excepto como requerido por la ley aplicable.

Fuente: Omeros Corporation

Al corriente : 2024-10-25 12:00

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