La FDA accorde la désignation de maladie pédiatrique rare à l'inhibiteur MASP-3 d'Omeros, Zaltenibart, pour le traitement de la glomérulopathie C3

Suivez Drugslib sur

SEATTLE--(BUSINESS WIRE)--Oct. 24 décembre 2024-- Omeros Corporation a annoncé aujourd'hui que le zaltenibart (OMS906) a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare de la part de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de la glomérulopathie du complément 3 (C3G), un trouble rénal progressif ultra-rare principalement qui touchent les enfants et les jeunes adultes. Causée par une dérégulation de la voie alternative du complément, il n’existe aucun traitement approuvé pour la C3G, qui conduit souvent à une insuffisance rénale terminale dans les 10 ans suivant le diagnostic. Le zaltenibart est l'inhibiteur le plus proximal de la voie alternative. Il bloque la sérine protéase-3 associée à la lectine liant le mannane (MASP-3), l'activateur clé de la voie alternative, arrêtant la conversion du facteur pro-complément D (pro-CFD) en CFD mature. Les essais cliniques de phase 3 sur le zaltenibart dans le traitement au C3G devraient débuter l'année prochaine.

"Le C3G est dévastateur pour les enfants comme pour les adultes, et le fait que nous ayons reçu la désignation de maladie pédiatrique rare par la FDA est une reconnaissance bienvenue du zaltenibart comme un traitement potentiel pour cette maladie qui n'a pas de traitement approuvé », a déclaré Gregory A Demopulos, président-directeur général d'Omeros. « Avec les études cliniques sur le zaltenibart en cours dans l'HPN et le C3G et les préparatifs en cours pour commencer les essais de phase 3, nous sommes impatients de commercialiser le zaltenibart, d'élargir sa liste d'indications ciblées et de démontrer ses avantages par rapport à d'autres inhibiteurs de voies alternatives. »

Les entreprises bénéficiant d'une désignation de maladie pédiatrique rare reçoivent de la FDA un bon d'examen prioritaire pour les maladies pédiatriques rares lorsque le médicament désigné est approuvé pour l'indication associée dans la population pédiatrique. Le bon permet à l'entreprise bénéficiaire d'obtenir l'examen prioritaire par la FDA d'une demande de drogue nouvelle (NDA) ou d'une demande de licence de produit biologique (BLA) pour un produit et/ou une indication différente, réduisant ainsi le temps d'examen et accélérant toute approbation accordée et toute entrée ultérieure sur le marché par au moins quatre mois. Le bon peut être utilisé par le destinataire d'origine ou vendu à une autre société pour l'usage de l'acheteur.

Omeros fait également progresser le zaltenibart pour le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), une maladie ultra-rare. et une maladie du sang potentiellement mortelle. Omeros a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le zaltenitbart dans cette indication. Après avoir récemment tenu des réunions productives avec les autorités réglementaires – une réunion de fin de phase 2 avec la FDA et une réunion de conseil scientifique en Europe – Omeros a un chemin clair et se concentre sur le lancement des études de phase 3 pour le zaltenibart dans l'HPN plus tard ce trimestre. En 2023, la taille du marché du traitement de l'HPN était de 3,9 milliards de dollars et devrait atteindre 10,1 milliards de dollars en 2032.

À propos d'Omeros Corporation

Omeros est une société biopharmaceutique innovante engagée dans la découverte, le développement et la commercialisation de produits thérapeutiques à base de petites molécules et de protéines pour des indications à grand marché et orphelines ciblant les troubles immunologiques, y compris les maladies et les cancers médiés par le complément, ainsi que les troubles addictifs et compulsifs. Le narsoplimab, principal inhibiteur de la MASP-2 d'Omeros, cible la voie lectine du complément et fait l'objet d'une demande de licence de produit biologique en instance auprès de la FDA pour le traitement de la microangiopathie thrombotique associée à la greffe de cellules souches hématopoïétiques. L'inhibiteur MASP-2 à action prolongée d'Omeros, OMS1029, a terminé avec succès les études cliniques de phase 1 à doses uniques et multiples croissantes. OMS906, l'inhibiteur d'Omeros du MASP-3, l'activateur clé de la voie alternative du complément, progresse vers les essais cliniques de phase 3 pour l'hémoglobinurie paroxystique nocturne et la glomérulopathie du complément 3. Financé par l’Institut national sur l’abus des drogues, le principal inhibiteur de la phosphodiestérase 7 d’Omeros, OMS527, est en cours de développement clinique pour le traitement des troubles liés à l’usage de cocaïne. Omeros développe également un large portefeuille de cinq nouveaux programmes d'immuno-oncologie cellulaire et moléculaire. Pour plus d'informations sur Omeros et ses programmes, visitez www.omeros.com.

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de l'article 27A du Securities Act de 1933 et de l'article 21E du Securities Exchange Act de 1934, qui sont soumis à la « sphère de sécurité » créée par ces articles pour de telles déclarations. Toutes les déclarations autres que les déclarations de faits historiques sont des déclarations prospectives, qui sont souvent indiquées par des termes tels que « anticiper », « croire », « pourrait », « estimer », « s'attendre à », « objectif », « avoir l'intention », « probable », « attendre avec impatience », « peut », « objectif », « plan », « potentiel », « prédire », « projet », « devrait », « liste », « cible », « volonté », « serait » et les expressions similaires et leurs variantes. Déclarations prospectives, y compris les déclarations concernant le calendrier et les résultats anticipés d'événements ou de processus réglementaires, la disponibilité des données d'essais cliniques, les perspectives d'obtention de l'approbation de la FDA pour tout candidat médicament ou pour toute indication, les attentes concernant le lancement, la poursuite ou les résultats de les essais cliniques évaluant les médicaments candidats d'Omeros, les attentes concernant les dépenses de trésorerie futures et les attentes concernant la suffisance de nos ressources en capital pour financer les opérations, sont basées sur les convictions et hypothèses de la direction et sur les informations dont dispose la direction uniquement à la date de ce communiqué de presse. Les résultats réels d'Omeros pourraient différer sensiblement de ceux anticipés dans ces déclarations prospectives pour de nombreuses raisons, y compris, sans limitation, les résultats imprévus ou inattendus des processus réglementaires dans les juridictions concernées, les activités de développement préclinique et clinique non prouvées, l'incapacité du Congrès à autoriser à nouveau la priorité. examiner le programme de bons d'achat ou d'autres développements législatifs, notre situation financière et nos résultats d'exploitation, toute incapacité à obtenir le capital nécessaire pour financer les opérations planifiées, les processus réglementaires et la surveillance, les défis associés à la fabrication ou à la fourniture de nos produits expérimentaux ou cliniques, les changements de remboursement et de paiement politiques par le gouvernement et les payeurs commerciaux ou l'application de ces politiques, les réclamations en matière de propriété intellectuelle, les développements concurrentiels, les litiges et les risques, incertitudes et autres facteurs décrits sous la rubrique « Facteurs de risque » dans notre rapport annuel sur formulaire 10-K déposé auprès du Securities and Exchange Commission le 1er avril 2024 et dans nos rapports trimestriels déposés par la suite sur formulaire 10-Q. Compte tenu de ces risques, incertitudes et autres facteurs, vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations prospectives, et nous n'assumons aucune obligation de mettre à jour ces déclarations prospectives, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d'événements futurs ou autrement, sauf dans le cas où requis par la loi applicable.

Source : Omeros Corporation

Publié : 2024-10-25 12:00

En savoir plus

Avis de non-responsabilité

Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.

Mots-clés populaires