FDA Memberikan Penunjukan Penyakit Anak Langka kepada Inhibitor MASP-3 Omeros Zaltenibart untuk Pengobatan Glomerulopati C3

Ikuti Drugslib di

SEATTLE--(Antara/BUSINESS WIRE)--Okt. 24, 2024-- Omeros Corporation hari ini mengumumkan bahwa zaltenibart (OMS906) telah menerima sebutan penyakit anak langka dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) untuk pengobatan glomerulopati komplemen 3 (C3G), suatu kelainan ginjal progresif yang sangat langka dan terutama menimpa anak-anak dan dewasa muda. Disebabkan oleh disregulasi jalur komplemen alternatif, tidak ada pengobatan yang disetujui untuk C3G, yang sering kali menyebabkan penyakit ginjal stadium akhir dalam waktu 10 tahun setelah diagnosis. Zaltenibart adalah penghambat paling proksimal dari jalur alternatif. Ini memblokir serine protease-3 (MASP-3) yang mengikat mannan-binding lectin-binding, penggerak utama jalur alternatif, menghentikan konversi faktor pro-komplemen D (pro-CFD) menjadi CFD matang. Uji klinis fase 3 untuk zaltenibart di C3G dijadwalkan akan dimulai tahun depan.

“C3G berdampak buruk bagi anak-anak maupun orang dewasa, dan penerimaan kami atas penetapan penyakit anak langka oleh FDA merupakan pengakuan yang disambut baik atas zaltenibart sebagai terapi potensial untuk penyakit ini yang belum memiliki pengobatan yang disetujui,” kata Gregory A Demopulos, ketua dan CEO Omeros. “Dengan studi klinis zaltenibart yang sedang berlangsung pada PNH dan C3G serta persiapan untuk memulai uji coba Fase 3, kami berharap dapat meluncurkan zaltenibart ke pasar, memperluas daftar indikasi yang ditargetkan, dan menunjukkan keunggulannya dibandingkan penghambat jalur alternatif lainnya.”

Perusahaan yang mendapat penghargaan penyakit anak langka akan menerima voucher tinjauan prioritas penyakit anak langka dari FDA ketika obat yang ditunjuk tersebut disetujui untuk indikasi terkait pada populasi anak. Voucher ini memungkinkan perusahaan penerima untuk mendapatkan tinjauan prioritas FDA terhadap Permohonan Obat Baru (NDA) atau Permohonan Lisensi Biologis (BLA) untuk produk dan/atau indikasi yang berbeda, sehingga mengurangi waktu peninjauan dan mempercepat persetujuan yang diberikan serta masuknya pasar berikutnya sebesar setidaknya empat bulan. Voucher dapat digunakan oleh penerima asli, atau dapat dijual ke perusahaan lain untuk digunakan pembeli.

Omeros juga mengembangkan zaltenibart untuk pengobatan hemoglobinuria nokturnal paroksismal (PNH), suatu penyakit yang sangat langka dan penyakit darah yang mengancam jiwa. Omeros telah menerima sebutan obat yatim piatu dari FDA untuk zaltenitbart dalam indikasi ini. Setelah baru-baru ini mengadakan pertemuan produktif dengan otoritas pengatur – pertemuan akhir fase 2 dengan FDA dan pertemuan saran ilmiah di Eropa – Omeros memiliki jalur yang jelas dan fokus untuk memulai studi fase 3 untuk zaltenibart di PNH pada akhir kuartal ini. Pada tahun 2023, ukuran pasar pengobatan PNH adalah $3,9 miliar dan diproyeksikan tumbuh menjadi $10,1 miliar pada tahun 2032.

Tentang Omeros Corporation

Omeros adalah perusahaan biofarmasi inovatif yang berkomitmen untuk menemukan, mengembangkan, dan mengkomersialkan terapi molekul kecil dan protein untuk pasar besar dan indikasi yatim piatu yang menargetkan gangguan imunologi, termasuk penyakit dan kanker yang diperantarai komplemen, serta gangguan kecanduan dan kompulsif. Narsoplimab penghambat MASP-2 utama Omeros menargetkan jalur komplemen lektin dan merupakan subjek dari permohonan lisensi biologis yang menunggu keputusan FDA untuk pengobatan mikroangiopati trombotik terkait transplantasi sel induk hematopoietik. Penghambat MASP-2 kerja panjang Omeros, OMS1029, telah berhasil menyelesaikan studi klinis dosis tunggal dan ganda Fase 1. OMS906, penghambat MASP-3 dari Omeros, penggerak utama jalur alternatif komplemen, sedang menuju uji klinis Fase 3 untuk hemoglobinuria nokturnal paroksismal dan glomerulopati komplemen 3. Didanai oleh Institut Nasional Penyalahgunaan Narkoba, penghambat fosfodiesterase 7 utama Omeros, OMS527, sedang dalam pengembangan klinis untuk pengobatan gangguan penggunaan kokain. Omeros juga mengembangkan portofolio lima program imuno-onkologi seluler dan molekuler yang baru. Untuk informasi lebih lanjut tentang Omeros dan programnya, kunjungi www.omeros.com.

Pernyataan Berwawasan ke Depan

Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan sesuai dengan pengertian Pasal 27A Undang-undang Sekuritas tahun 1933 dan Pasal 21E Undang-undang Bursa Sekuritas 1934, yang tunduk pada “pelabuhan aman” yang dibuat oleh bagian-bagian tersebut untuk pernyataan tersebut. Semua pernyataan selain pernyataan fakta sejarah adalah pernyataan berwawasan ke depan, yang sering kali ditunjukkan dengan istilah seperti “mengantisipasi”, “percaya”, “bisa”, “memperkirakan”, “mengharapkan”, “tujuan”, “berniat”, “mungkin”, “diharapkan”, “mungkin”, “objektif”, “rencana”, “potensi”, “memprediksi”, “memproyeksikan”, “seharusnya”, “direncanakan”, “target”, “akan”, “akan” dan ekspresi serupa serta variasinya. Pernyataan berwawasan ke depan, termasuk pernyataan mengenai waktu dan antisipasi hasil dari peristiwa atau proses regulasi, ketersediaan data uji klinis, prospek untuk memperoleh persetujuan FDA terhadap kandidat obat atau indikasi apa pun, harapan mengenai inisiasi, kelanjutan atau hasil dari uji klinis yang mengevaluasi kandidat obat Omeros, ekspektasi mengenai pengeluaran tunai di masa depan, dan ekspektasi mengenai kecukupan sumber daya modal kami untuk mendanai operasi, didasarkan pada keyakinan dan asumsi manajemen dan pada informasi yang tersedia bagi manajemen hanya pada tanggal siaran pers ini. Hasil sebenarnya dari Omeros dapat berbeda secara material dari apa yang diantisipasi dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini karena berbagai alasan, termasuk, namun tidak terbatas pada, hasil-hasil yang tidak diantisipasi atau tidak diharapkan dari proses peraturan di yurisdiksi yang relevan, kegiatan pengembangan praklinis dan klinis yang belum terbukti, kegagalan Kongres untuk mengesahkan kembali prioritas tersebut. meninjau program voucher atau perkembangan legislatif lainnya, kondisi keuangan dan hasil operasi kami, ketidakmampuan memperoleh modal yang diperlukan untuk mendanai operasi yang direncanakan, proses peraturan dan pengawasan, tantangan yang terkait dengan pembuatan atau pasokan produk investigasi atau klinis kami, perubahan dalam penggantian biaya dan pembayaran kebijakan oleh pemerintah dan pembayar komersial atau penerapan kebijakan tersebut, klaim kekayaan intelektual, perkembangan persaingan, litigasi, dan risiko, ketidakpastian, dan faktor lain yang dijelaskan dalam judul “Faktor Risiko” dalam Laporan Tahunan kami pada Formulir 10-K yang diajukan bersama Komisi Sekuritas dan Bursa pada tanggal 1 April 2024 dan dalam Laporan Kuartalan yang kami ajukan selanjutnya pada Formulir 10-Q. Mengingat risiko-risiko, ketidakpastian, dan faktor-faktor lainnya, Anda tidak boleh terlalu bergantung pada pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini, dan kami tidak berkewajiban untuk memperbarui pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini, baik sebagai akibat dari informasi baru, kejadian di masa depan atau sebaliknya, kecuali sebagai diwajibkan oleh hukum yang berlaku.

Sumber: Omeros Corporation

Diposting : 2024-10-25 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer