La FDA concede la designazione di malattia pediatrica rara all'inibitore MASP-3 di Omeros Zaltenibart per il trattamento della glomerulopatia C3

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SEATTLE--(BUSINESS WIRE)--ottobre. 24, 2024--Omeros Corporation ha annunciato oggi che zaltenibart (OMS906) ha ricevuto la designazione di malattia pediatrica rara dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della glomerulopatia del complemento 3 (C3G), una malattia renale progressiva ultrarara principalmente che affliggono bambini e giovani adulti. Causato dalla disregolazione della via alternativa del complemento, non esiste un trattamento approvato per il C3G, che spesso porta alla malattia renale allo stadio terminale entro 10 anni dalla diagnosi. Zaltenibart è l'inibitore più prossimale della via alternativa. Blocca la serina proteasi-3 associata alla lectina legante il mannano (MASP-3), l'attivatore chiave del percorso alternativo, arrestando la conversione del fattore D pro-complemento (pro-CFD) in CFD maturo. L'inizio degli studi clinici di fase 3 per zaltenibart in C3G è previsto per il prossimo anno.

“C3G è devastante sia per i bambini che per gli adulti, e il fatto che la FDA abbia ottenuto la designazione di malattia pediatrica rara è un gradito riconoscimento di zaltenibart come farmaco un potenziale terapeutico per questa malattia che non ha un trattamento approvato”, ha affermato Gregory A Demopulos, presidente e amministratore delegato di Omeros. "Con gli studi clinici su zaltenibart in corso sia per EPN che per C3G e i preparativi per iniziare gli studi di Fase 3, non vediamo l'ora di portare zaltenibart sul mercato, ampliando il suo elenco di indicazioni mirate e dimostrando i suoi vantaggi rispetto ad altri inibitori di percorsi alternativi."

Le aziende a cui è stata assegnata la designazione di malattia pediatrica rara ricevono un voucher di revisione prioritaria per la malattia pediatrica rara dalla FDA quando il farmaco designato viene approvato per l'indicazione associata nella popolazione pediatrica. Il voucher consente all'azienda beneficiaria di ottenere la revisione prioritaria da parte della FDA di una domanda di nuova approvazione farmaceutica (NDA) o di domanda di licenza biologica (BLA) per un prodotto e/o indicazione diversa, riducendo i tempi di revisione e accelerando qualsiasi approvazione concessa e il successivo ingresso sul mercato da parte di almeno quattro mesi. Il buono può essere utilizzato dal destinatario originale oppure può essere venduto a un'altra società per l'uso da parte dell'acquirente.

Omeros sta inoltre promuovendo zaltenibart per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN), una malattia ultra-rara e malattie del sangue potenzialmente letali. Omeros ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA per zaltenitbart in questa indicazione. Avendo recentemente tenuto riunioni produttive con le autorità di regolamentazione – una riunione di fine fase 2 con la FDA e una riunione di consulenza scientifica in Europa – Omeros ha un percorso chiaro ed è concentrato sull’avvio degli studi di fase 3 per zaltenibart nella EPN entro la fine del trimestre. Nel 2023, la dimensione del mercato del trattamento della EPN era di 3,9 miliardi di dollari e si prevede che crescerà fino a 10,1 miliardi di dollari nel 2032.

Informazioni su Omeros Corporation

Omeros è un'azienda biofarmaceutica innovativa impegnata nella scoperta, nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie a base di piccole molecole e proteine ​​per il grande mercato e indicazioni orfane mirate a disturbi immunologici, comprese le malattie e i tumori mediati dal complemento, nonché i disturbi da dipendenza e compulsivi. Narsoplimab, l'inibitore principale di MASP-2 di Omeros, prende di mira la via della lectina del complemento ed è oggetto di una domanda di licenza per prodotti biologici pendente presso la FDA per il trattamento della microangiopatia trombotica associata al trapianto di cellule staminali emopoietiche. L’inibitore MASP-2 a lunga durata d’azione OMS1029 di Omeros ha completato con successo gli studi clinici di Fase 1 a dose singola e multipla crescente. OMS906, l’inibitore di Omeros di MASP-3, l’attivatore chiave della via alternativa del complemento, sta avanzando verso gli studi clinici di Fase 3 per l’emoglobinuria parossistica notturna e la glomerulopatia del complemento 3. Finanziato dal National Institute on Drug Abuse, l’inibitore principale della fosfodiesterasi 7 OMS527 di Omeros è in fase di sviluppo clinico per il trattamento del disturbo da uso di cocaina. Omeros sta inoltre sviluppando un ampio portafoglio di cinque nuovi programmi di immuno-oncologia cellulare e molecolare. Per ulteriori informazioni su Omeros e i suoi programmi, visitare www.omeros.com.

Dichiarazioni previsionali

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi della Sezione 27A del Securities Act del 1933 e della Sezione 21E del Securities Exchange Act del 1934, che sono soggetti al “safe harbour” creato da quelle sezioni per tali dichiarazioni. Tutte le dichiarazioni diverse dalle dichiarazioni di fatti storici sono dichiarazioni previsionali, che sono spesso indicate con termini come "anticipare", "credere", "potrebbe", "stimare", "aspettarsi", "obiettivo", "intendere", "probabile", "attendo con ansia", "può", "obiettivo", "piano", "potenziale", "prevedere", "progetto", "dovrebbe", "obiettivo", "volontà", “would” ed espressioni simili e variazioni dello stesso. Dichiarazioni previsionali, comprese dichiarazioni riguardanti i tempi e i risultati previsti di eventi o processi normativi, la disponibilità di dati di studi clinici, le prospettive di ottenere l'approvazione della FDA per qualsiasi farmaco candidato o per qualsiasi indicazione, aspettative riguardanti l'inizio, la continuazione o i risultati di gli studi clinici che valutano i farmaci candidati di Omeros, le aspettative relative alle future spese di cassa e le aspettative relative alla sufficienza delle nostre risorse di capitale per finanziare le operazioni, si basano sulle convinzioni e ipotesi del management e sulle informazioni a disposizione del management solo alla data del presente comunicato stampa. I risultati effettivi di Omeros potrebbero differire materialmente da quelli anticipati in queste dichiarazioni previsionali per molte ragioni, inclusi, senza limitazione, esiti imprevisti o inaspettati dei processi normativi nelle giurisdizioni pertinenti, attività di sviluppo preclinico e clinico non dimostrate, mancata autorizzazione da parte del Congresso della priorità rivedere il programma di voucher o altri sviluppi legislativi, la nostra condizione finanziaria e i risultati delle operazioni, qualsiasi incapacità di ottenere il capitale necessario per finanziare le operazioni pianificate, i processi normativi e la supervisione, le sfide associate alla produzione o alla fornitura dei nostri prodotti sperimentali o clinici, le modifiche al rimborso e al pagamento politiche da parte di pagatori governativi e commerciali o l'applicazione di tali politiche, rivendicazioni di proprietà intellettuale, sviluppi competitivi, contenziosi e rischi, incertezze e altri fattori descritti sotto il titolo "Fattori di rischio" nella nostra relazione annuale sul modulo 10-K depositata presso il Securities and Exchange Commission il 1° aprile 2024 e nelle nostre relazioni trimestrali successivamente archiviate sul modulo 10-Q. Considerati questi rischi, incertezze e altri fattori, non dovresti fare eccessivo affidamento su queste dichiarazioni previsionali e non ci assumiamo alcun obbligo di aggiornare queste dichiarazioni previsionali, sia come risultato di nuove informazioni, eventi futuri o altro, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge applicabile.

Fonte: Omeros Corporation

Pubblicato : 2024-10-25 12:00

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