FDA、C3糸球体症の治療薬としてオメロスのMASP-3阻害剤ザルテニバートに希少小児疾患指定を付与

ドラッグスリブをフォローしてください

シアトル--(BUSINESS WIRE)--10 月2024年24日--オメロスコーポレーションは本日、ザルテニバート（OMS906）が主に超稀な進行性腎疾患である補体3糸球体症（C3G）の治療薬として米国食品医薬品局（FDA）から希少小児疾患指定を受けたと発表した。子どもや若者を苦しめる。補体の副経路の調節不全によって引き起こされる C3G に対する承認された治療法はなく、多くの場合、診断から 10 年以内に末期腎疾患につながります。ザルテニバートは、副経路の最も近位の阻害剤です。これは、代替経路の重要な活性化因子であるマンナン結合レクチン関連セリンプロテアーゼ-3 (MASP-3) をブロックし、プロ補体因子 D (プロ CFD) から成熟 CFD への変換を停止します。 C3G を対象としたザルテニバールの第 3 相臨床試験は来年開始される予定です。

「C3G は成人だけでなく子供にとっても壊滅的なものであり、FDA の小児希少疾患指定の受領は、ザルテニバートが次のような疾患であると歓迎される評価です。」承認された治療法のないこの病気の潜在的な治療法です」とオメロスの会長兼最高経営責任者（CEO）のグレゴリー・A・デモプロス氏は述べた。 「PNHとC3Gの両方でザルテニバートの臨床研究が進行中で、第3相試験を開始する準備が進行中であるため、私たちはザルテニバートを市場に投入し、対象適応症のリストを拡大し、他の代替経路阻害剤と比較したその利点を実証することを楽しみにしています。」

小児希少疾患の指定を受けた企業は、指定された薬剤が小児に対する関連適応症として承認されると、FDA から小児希少疾患優先審査バウチャーを受け取ります。このバウチャーにより、受領企業は、異なる製品および/または適応症に対する新薬申請 (NDA) または生物製剤ライセンス申請 (BLA) の FDA 優先審査を受けることができ、審査時間が短縮され、承認およびその後の市場参入が加速されます。少なくとも4か月。バウチャーは元の受取人が使用することも、購入者が使用するために別の会社に販売することもできます。

オメロスはまた、超稀な発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) の治療のためのザルテニバートの開発も進めています。そして命を脅かす血液疾患。オメロスは、この適応症におけるザルテニトバルトについてFDAから希少疾病用医薬品の指定を受けています。最近、FDAとのフェーズ2終了会議やヨーロッパでの科学的アドバイス会議など、規制当局との生産的な会議を開催したことで、オメロスは今四半期後半にPNHでザルテニバートのフェーズ3研究を開始するための明確な道筋を立てており、それに焦点を当てている。 2023 年の PNH 治療市場規模は 39 億ドルで、2032 年には 101 億ドルに成長すると予測されています。

Omeros Corporation について

Omeros は、免疫疾患を対象とした大市場およびオーファン適応症向けの小分子およびタンパク質治療薬の発見、開発、商品化に取り組む革新的なバイオ医薬品会社です。これには、補体介在性疾患やがん、中毒性および強迫性障害が含まれます。オメロスの主力MASP-2阻害剤ナルソプリマブは補体のレクチン経路を標的とし、造血幹細胞移植に関連する血栓性微小血管症の治療を目的としてFDAに係属中の生物製剤ライセンス申請の対象となっている。オメロスの長時間作用型 MASP-2 阻害剤 OMS1029 は、第 1 相単回および複数回漸増用量臨床試験を無事に完了しました。オメロスのMASP-3阻害剤であるOMS906（補体副経路の重要な活性化因子）は、発作性夜間ヘモグロビン尿症および補体3糸球体症を対象とした第3相臨床試験に向けて進んでいます。国立薬物乱用研究所の資金提供により、オメロスの主要ホスホジエステラーゼ 7 阻害剤 OMS527 は、コカイン使用障害の治療を目的として臨床開発中です。オメロスはまた、5 つの新しい細胞および分子免疫腫瘍学プログラムからなる幅広いポートフォリオを推進しています。 Omeros とそのプログラムの詳細については、www.omeros.com をご覧ください。

将来予想に関する記述

このプレスリリースには、1933 年証券法第 27A 条および 1933 年証券取引法第 21E 条の意味における将来予想に関する記述が含まれています。 1934 年は、そのような声明のためにそれらのセクションによって作成された「セーフハーバー」の対象となります。歴史的事実の記述以外のすべての記述は将来の見通しに関する記述であり、多くの場合、「予想する」、「信じる」、「可能性がある」、「推定する」、「予想する」、「目標」、「意図する」などの用語で示されます。 「可能性が高い」、「楽しみにしている」、「かもしれない」、「目的」、「計画している」、「可能性がある」、「予測する」、「予測する」、「予定している」、「予定している」、「目標とする」、「予定する」、 「would」および類似の表現とそのバリエーション。将来の見通しに関する記述。これには、規制上のイベントやプロセスのタイミングと予想される結果、臨床試験データの入手可能性、薬剤候補または適応症の FDA 承認取得の見通し、治療の開始、継続、または結果に関する期待に関する記述が含まれます。オメロスの薬剤候補を評価する臨床試験、将来の現金支出に関する予想、事業資金を賄う資本資源の十分性に関する予想は、経営陣の信念と仮定、およびこのプレスリリースの日付の時点で経営陣のみが入手可能な情報に基づいています。オメロスの実際の結果は、関連法域における規制プロセスの予期せぬまたは予期せぬ結果、証明されていない前臨床および臨床開発活動、議会による優先権の再承認の失敗などを含むがこれらに限定されない多くの理由により、これらの将来予想に関する記述で予想されたものとは大きく異なる可能性があります。バウチャープログラムやその他の法的発展、当社の財務状況と経営成績、計画された運営に資金を提供するために必要な資本を入手できないこと、規制プロセスと監督、当社の治験薬または臨床製品の製造または供給に関連する課題、償還と支払いの変更をレビューします。政府および民間支払者による政策またはそのような政策の適用、知的財産権の主張、競争の展開、訴訟、および米国に提出されたフォーム 10-K の年次報告書の「リスク要因」の見出しに記載されているリスク、不確実性、およびその他の要因。 2024 年 4 月 1 日に証券取引委員会に、およびその後提出された Form 10-Q の四半期報告書に記載されています。これらのリスク、不確実性、その他の要因を考慮すると、これらの将来予想に関する記述に過度に依存すべきではなく、当社は、新しい情報、将来の出来事などの結果であっても、以下の場合を除き、これらの将来予想に関する記述を更新する義務を負わないものとします。適用法により義務付けられています。

出典: Omeros Corporation

投稿しました : 2024-10-25 12:00

続きを読む

免責事項

Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。

特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。

人気のキーワード