FDA Memberikan Penetapan Penyakit Pediatrik Jarang kepada Zaltenibart Perencat MASP-3 Omeros untuk Rawatan Glomerulopati C3

Ikuti Drugslib di

SEATTLE--(BUSINESS WIRE)--Okt. 24, 2024-- Omeros Corporation hari ini mengumumkan bahawa zaltenibart (OMS906) telah menerima sebutan penyakit pediatrik yang jarang berlaku daripada Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. untuk rawatan pelengkap 3 glomerulopati (C3G), gangguan buah pinggang yang sangat jarang berlaku dan progresif terutamanya menimpa kanak-kanak dan orang dewasa muda. Disebabkan oleh disregulasi laluan alternatif pelengkap, tiada rawatan yang diluluskan untuk C3G, yang selalunya membawa kepada penyakit buah pinggang peringkat akhir dalam tempoh 10 tahun diagnosis. Zaltenibart adalah perencat paling proksimal bagi laluan alternatif. Ia menyekat mannan-binding lectin-related serine protease-3 (MASP-3), pengaktif utama laluan alternatif, menghentikan penukaran faktor pro-pelengkap D (pro-CFD) kepada CFD matang. Ujian klinikal fasa 3 untuk zaltenibart dalam C3G dijadualkan bermula tahun depan.

“C3G amat memusnahkan untuk kanak-kanak dan juga untuk orang dewasa, dan penerimaan kami bagi sebutan penyakit pediatrik yang jarang ditemui oleh FDA adalah pengiktirafan yang dialu-alukan untuk zaltenibart sebagai terapeutik yang berpotensi untuk penyakit ini yang tidak mempunyai rawatan yang diluluskan,” kata Gregory A Demopulos, pengerusi dan Ketua Pegawai Eksekutif Omeros. “Dengan kajian klinikal zaltenibart yang berterusan dalam kedua-dua PNH dan C3G dan persediaan sedang dijalankan untuk memulakan ujian Fasa 3, kami berharap dapat membawa zaltenibart ke pasaran, mengembangkan senarai petunjuk sasarannya dan menunjukkan kelebihannya berbanding perencat laluan alternatif yang lain.”

Syarikat yang dianugerahkan nama penyakit pediatrik jarang menerima baucar semakan keutamaan penyakit pediatrik yang jarang berlaku daripada FDA apabila ubat yang ditetapkan diluluskan untuk petunjuk yang berkaitan dalam populasi pediatrik. Baucar itu membolehkan syarikat penerima mendapatkan semakan keutamaan FDA sama ada Permohonan Ubat Baharu (NDA) atau Permohonan Lesen Biologik (BLA) untuk produk dan/atau petunjuk yang berbeza, mengurangkan masa semakan dan mempercepatkan sebarang kelulusan yang diberikan dan kemasukan pasaran berikutnya oleh sekurang-kurangnya empat bulan. Baucar itu boleh digunakan oleh penerima asal, atau ia boleh dijual kepada syarikat lain untuk kegunaan pembeli.

Omeros juga memajukan zaltenibart untuk rawatan hemoglobinuria nokturnal paroxysmal (PNH), yang sangat jarang berlaku dan penyakit darah yang mengancam nyawa. Omeros telah menerima penamaan ubat yatim daripada FDA untuk zaltenitbart dalam petunjuk ini. Setelah mengadakan mesyuarat yang produktif baru-baru ini dengan pihak berkuasa kawal selia - mesyuarat akhir fasa 2 dengan FDA dan mesyuarat nasihat saintifik di Eropah - Omeros mempunyai laluan yang jelas dan memberi tumpuan untuk memulakan kajian fasa 3 untuk zaltenibart di PNH lewat suku ini. Pada 2023, saiz pasaran rawatan PNH ialah $3.9 bilion dan diunjurkan meningkat kepada $10.1 bilion pada 2032.

Mengenai Omeros Corporation

Omeros ialah syarikat biofarmaseutikal inovatif yang komited untuk menemui, membangunkan dan mengkomersialkan terapi molekul kecil dan protein untuk petunjuk pasaran besar dan anak yatim yang menyasarkan gangguan imunologi, termasuk penyakit dan kanser pengantara pelengkap, serta gangguan ketagihan dan kompulsif. Narsoplimab perencat MASP-2 utama Omeros menyasarkan laluan pelengkap lektin dan merupakan subjek permohonan lesen biologi yang belum selesai di hadapan FDA untuk rawatan mikroangiopati trombotik yang berkaitan dengan pemindahan sel stem hematopoietik. Perencat MASP-2 Omeros yang bertindak lama OMS1029 telah berjaya menyelesaikan kajian klinikal dos tunggal dan berbilang naik Fasa 1. OMS906, perencat Omeros bagi MASP-3, pengaktif utama laluan pelengkap alternatif, sedang menuju ke arah ujian klinikal Fasa 3 untuk hemoglobinuria nokturnal paroxysmal dan pelengkap 3 glomerulopati. Dibiayai oleh Institut Kebangsaan Penyalahgunaan Dadah, perencat fosfodiesterase 7 utama Omeros OMS527 sedang dalam pembangunan klinikal untuk rawatan gangguan penggunaan kokain. Omeros juga sedang memajukan portfolio luas lima program imuno-onkologi selular dan molekul yang baru. Untuk maklumat lanjut tentang Omeros dan programnya, lawati www.omeros.com.

Kenyataan Berpandangan Ke Hadapan

Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan berpandangan ke hadapan dalam pengertian Seksyen 27A Akta Sekuriti 1933 dan Seksyen 21E Akta Bursa Sekuriti 1934, yang tertakluk kepada "pelabuhan selamat" yang dicipta oleh bahagian tersebut untuk pernyataan sedemikian. Semua kenyataan selain daripada kenyataan fakta sejarah adalah kenyataan berpandangan ke hadapan, yang sering ditunjukkan dengan istilah seperti "jangka," "percaya," "boleh," "anggaran," "jangka," "matlamat," "berniat," "kemungkinan", "nantikan," "boleh," "objektif," "rancangan," "berpotensi," "ramalkan," "projek," "sepatutnya," "tulisan," "sasaran," "akan," "akan" dan ungkapan yang serupa serta variasinya. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan, termasuk kenyataan mengenai masa dan hasil jangkaan peristiwa atau proses pengawalseliaan, ketersediaan data percubaan klinikal, prospek untuk mendapatkan kelulusan FDA bagi mana-mana calon ubat atau dalam sebarang petunjuk, jangkaan mengenai permulaan, penerusan atau keputusan ujian klinikal yang menilai calon ubat Omeros, jangkaan mengenai perbelanjaan tunai masa hadapan dan jangkaan mengenai kecukupan sumber modal kami untuk membiayai operasi, adalah berdasarkan kepercayaan dan andaian pengurusan dan pada maklumat yang tersedia untuk pengurusan hanya pada tarikh siaran akhbar ini. Keputusan sebenar Omeros mungkin berbeza secara material daripada yang dijangkakan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini atas banyak sebab, termasuk, tanpa had, hasil yang tidak dijangka atau tidak dijangka daripada proses pengawalseliaan dalam bidang kuasa yang berkaitan, aktiviti pembangunan praklinikal dan klinikal yang tidak terbukti, kegagalan Kongres untuk membenarkan semula keutamaan. menyemak program baucar atau perkembangan perundangan lain, keadaan kewangan dan hasil operasi kami, sebarang ketidakupayaan untuk mendapatkan modal yang diperlukan untuk membiayai operasi yang dirancang, proses pengawalseliaan dan pengawasan, cabaran yang berkaitan dengan pembuatan atau pembekalan produk penyiasatan atau klinikal kami, perubahan dalam pembayaran balik dan pembayaran dasar oleh kerajaan dan pembayar komersial atau penggunaan dasar tersebut, tuntutan harta intelek, perkembangan kompetitif, litigasi, dan risiko, ketidakpastian dan faktor lain yang diterangkan di bawah tajuk "Faktor Risiko" dalam Laporan Tahunan kami pada Borang 10-K yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa pada 1 April 2024 dan dalam Laporan Suku Tahunan kami yang kemudiannya memfailkan Borang 10-Q. Memandangkan risiko, ketidakpastian dan faktor lain ini, anda tidak seharusnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini, dan kami tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini, sama ada akibat maklumat baharu, peristiwa masa hadapan atau sebaliknya, kecuali sebagai dikehendaki oleh undang-undang yang terpakai.

Sumber: Omeros Corporation

Disiarkan : 2024-10-25 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular