FDA kent de MASP-3-remmer Zaltenibart van Omeros toe als zeldzame kinderziekte voor de behandeling van C3-glomerulopathie

Volg Drugslib op

SEATTLE--(BUSINESS WIRE)--oktober. 24 augustus 2024--Omeros Corporation heeft vandaag aangekondigd dat zaltenibart (OMS906) van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de aanduiding zeldzame kinderziekte heeft gekregen voor de behandeling van complement 3-glomerulopathie (C3G), een uiterst zeldzame, progressieve nieraandoening, voornamelijk waar kinderen en jongvolwassenen last van hebben. Als gevolg van ontregeling van de alternatieve route van complement bestaat er geen goedgekeurde behandeling voor C3G, wat vaak leidt tot nierziekte in het eindstadium binnen 10 jaar na de diagnose. Zaltenibart is de meest proximale remmer van de alternatieve route. Het blokkeert mannan-bindend lectine-geassocieerd serineprotease-3 (MASP-3), de belangrijkste activator van de alternatieve route, en stopt de omzetting van pro-complementfactor D (pro-CFD) naar volwassen CFD. Fase 3 klinische onderzoeken voor zaltenibart in C3G zullen volgend jaar van start gaan.

“C3G is verwoestend voor zowel kinderen als volwassenen, en onze ontvangst van de FDA-status als zeldzame kinderziekte is een welkome erkenning van zaltenibart als een potentieel therapeutisch middel voor deze ziekte waarvoor geen goedgekeurde behandeling bestaat”, aldus Gregory A Demopulos, voorzitter en CEO van Omeros. “Nu de klinische onderzoeken van zaltenibart gaande zijn in zowel PNH als C3G en de voorbereidingen aan de gang zijn om te beginnen met Fase 3-onderzoeken, kijken we ernaar uit om zaltenibart op de markt te brengen, de lijst met gerichte indicaties uit te breiden en de voordelen ervan ten opzichte van andere remmers van alternatieve routes aan te tonen.”

Bedrijven waaraan de aanduiding zeldzame kinderziekte is toegekend, ontvangen van de FDA een voucher voor prioriteitsbeoordeling voor zeldzame kinderziekten wanneer het aangewezen geneesmiddel is goedgekeurd voor de bijbehorende indicatie bij de pediatrische populatie. Met de voucher kan het ontvangende bedrijf een prioriteitsbeoordeling door de FDA krijgen van een New Drug Application (NDA) of een Biologics License Application (BLA) voor een ander product en/of andere indicatie, waardoor de beoordelingstijd wordt verkort en de verleende goedkeuring en daaropvolgende marktintroductie wordt versneld door minimaal vier maanden. De voucher kan worden gebruikt door de oorspronkelijke ontvanger, of kan worden verkocht aan een ander bedrijf voor gebruik door de koper.

Omeros bevordert zaltenibart ook voor de behandeling van paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH), een uiterst zeldzame ziekte. en levensbedreigende bloedziekten. Omeros heeft van de FDA de aanwijzing als weesgeneesmiddel ontvangen voor zaltenitbart voor deze indicatie. Na onlangs productieve bijeenkomsten te hebben gehouden met regelgevende instanties – een eindefase 2-bijeenkomst met de FDA en een wetenschappelijke adviesbijeenkomst in Europa – heeft Omeros een duidelijk pad naar en is gericht op het initiëren van fase 3-studies voor zaltenibart in PNH later dit kwartaal. In 2023 bedroeg de omvang van de markt voor PNH-behandelingen $3,9 miljard en de verwachting is dat deze in 2032 zal groeien tot $10,1 miljard.

Over Omeros Corporation

Omeros is een innovatief biofarmaceutisch bedrijf dat zich toelegt op het ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren van therapieën met kleine moleculen en eiwitten voor grootschalige en weesindicaties gericht op immunologische aandoeningen, waaronder complement-gemedieerde ziekten en kankers, evenals verslavende en compulsieve stoornissen. De belangrijkste MASP-2-remmer van Omeros, narsoplimab, richt zich op de lectineroute van complement en is het onderwerp van een vergunningsaanvraag voor biologische geneesmiddelen die bij de FDA in behandeling is voor de behandeling van met hematopoietische stamceltransplantaties geassocieerde trombotische microangiopathie. De langwerkende MASP-2-remmer OMS1029 van Omeros heeft met succes fase 1 klinische onderzoeken met enkelvoudige en meervoudige oplopende doses afgerond. OMS906, de remmer van Omeros van MASP-3, de belangrijkste activator van de alternatieve route van complement, maakt vorderingen in de richting van klinische fase 3-onderzoeken voor paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie en complement 3-glomerulopathie. Gefinancierd door het National Institute on Drug Abuse, is de belangrijkste fosfodiësterase 7-remmer OMS527 van Omeros in klinische ontwikkeling voor de behandeling van cocaïnegebruiksstoornissen. Omeros bevordert ook een breed portfolio van vijf nieuwe cellulaire en moleculaire immuno-oncologieprogramma's. Ga voor meer informatie over Omeros en zijn programma's naar www.omeros.com.

Toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van Sectie 27A van de Securities Act van 1933 en Sectie 21E van de Securities Exchange Act van 1934, die vallen onder de “veilige haven” die door die secties voor dergelijke uitspraken is gecreëerd. Alle verklaringen anders dan verklaringen over historische feiten zijn toekomstgerichte verklaringen, die vaak worden aangegeven met termen als ‘anticiperen’, ‘geloven’, ‘kunnen’, ‘schatten’, ‘verwachten’, ‘doel’, ‘van plan zijn’. ‘waarschijnlijk’, ‘ik kijk ernaar uit’, ‘kan’, ‘doel’, ‘plannen’, ‘potentieel’, ‘voorspellen’, ‘projecteren’, ‘zouden moeten’, ‘leien’, ‘doel’, ‘zullen’ “zou” en soortgelijke uitdrukkingen en variaties daarop. Toekomstgerichte verklaringen, waaronder verklaringen over de timing en de verwachte uitkomst van gebeurtenissen of processen op regelgevingsgebied, de beschikbaarheid van gegevens uit klinische onderzoeken, de vooruitzichten op het verkrijgen van goedkeuring door de FDA voor een kandidaat-geneesmiddel of voor welke indicatie dan ook, verwachtingen met betrekking tot de start, voortzetting of resultaten van klinische onderzoeken waarin de kandidaat-geneesmiddelen van Omeros worden geëvalueerd, verwachtingen met betrekking tot toekomstige kasuitgaven en verwachtingen met betrekking tot de toereikendheid van onze kapitaalmiddelen om activiteiten te financieren, zijn gebaseerd op de overtuigingen en veronderstellingen van het management en op informatie die alleen beschikbaar is voor het management op de datum van dit persbericht. De werkelijke resultaten van Omeros kunnen om vele redenen wezenlijk verschillen van de resultaten die in deze toekomstgerichte verklaringen worden verwacht, waaronder, maar niet beperkt tot, onverwachte of onverwachte uitkomsten van regelgevingsprocessen in relevante rechtsgebieden, onbewezen preklinische en klinische ontwikkelingsactiviteiten, het onvermogen van het Congres om de prioriteit opnieuw goed te keuren. beoordeling van het voucherprogramma of andere ontwikkelingen op wetgevingsgebied, onze financiële toestand en resultaten van onze activiteiten, het onvermogen om kapitaal te verkrijgen dat nodig is om geplande operaties, regelgevingsprocessen en toezicht te financieren, uitdagingen in verband met de productie of levering van onze onderzoeks- of klinische producten, veranderingen in terugbetaling en betaling beleid van de overheid en commerciële betalers of de toepassing van dergelijk beleid, claims op het gebied van intellectueel eigendom, concurrentieontwikkelingen, rechtszaken en de risico's, onzekerheden en andere factoren beschreven onder de kop 'Risicofactoren' in ons jaarverslag op formulier 10-K, ingediend bij de Securities and Exchange Commission op 1 april 2024 en in onze vervolgens ingediende kwartaalrapporten op formulier 10-Q. Gezien deze risico's, onzekerheden en andere factoren dient u niet overmatig te vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen, en wij aanvaarden geen enkele verplichting om deze toekomstgerichte verklaringen bij te werken, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins, behalve als vereist door de toepasselijke wetgeving.

Bron: Omeros Corporation

Geplaatst : 2024-10-25 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden