FDA przyznaje status rzadkiej choroby pediatrycznej inhibitorowi MASP-3 leku Omeros, Zaltenibartowi, w leczeniu glomerulopatii C3

Śledź Drugslib na

SEATTLE--(BUSINESS WIRE)--październik. 24 lutego 2024 r. — Firma Omeros Corporation ogłosiła dzisiaj, że zaltenibart (OMS906) otrzymał od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) oznaczenie rzadkiej choroby pediatrycznej w leczeniu glomerulopatii dopełniacza 3 (C3G), niezwykle rzadkiej, postępującej choroby nerek, głównie dotykające dzieci i młodzież. Brak zatwierdzonego leczenia C3G, spowodowanego rozregulowaniem alternatywnej ścieżki dopełniacza, często prowadzi do schyłkowej niewydolności nerek w ciągu 10 lat od rozpoznania. Zaltenibart jest najbardziej proksymalnym inhibitorem szlaku alternatywnego. Blokuje wiążącą mannan związaną z lektyną proteazę serynową-3 (MASP-3), kluczowy aktywator szlaku alternatywnego, zatrzymując konwersję pro-czynnika D dopełniacza (pro-CFD) do dojrzałego CFD. Badania kliniczne fazy 3 dotyczące zaltenibartu w C3G mają rozpocząć się w przyszłym roku.

„C3G ma druzgocące skutki zarówno dla dzieci, jak i dorosłych, a otrzymanie przez FDA uznania za rzadką chorobę pediatryczną jest mile widzianym potwierdzeniem stosowania zaltenibarta jako leku potencjalny lek na tę chorobę, na który nie ma zatwierdzonego leczenia” – stwierdził Gregory A Demopulos, prezes i dyrektor generalny firmy Omeros. „W związku z trwającymi badaniami klinicznymi zaltenibartu zarówno w PNH, jak i C3G oraz trwającymi przygotowaniami do rozpoczęcia badań fazy 3, nie możemy się doczekać wprowadzenia zaltenibartu na rynek, poszerzenia listy docelowych wskazań i wykazania jego przewagi nad innymi inhibitorami szlaku alternatywnego.”

Firmy, którym przyznano oznaczenie rzadkiej choroby pediatrycznej, otrzymują od FDA voucher do przeglądu priorytetowego rzadkich chorób pediatrycznych, gdy wyznaczony lek zostanie zatwierdzony dla powiązanego wskazania w populacji pediatrycznej. Kupon umożliwia firmie otrzymującej uzyskanie priorytetowej oceny przez FDA wniosku o wydanie nowego leku (NDA) lub wniosku o licencję na leki biologiczne (BLA) dla innego produktu i/lub wskazania, skracając czas przeglądu i przyspieszając wszelkie przyznane zatwierdzenia i późniejsze wejście na rynek poprzez co najmniej cztery miesiące. Bon może zostać wykorzystany przez pierwotnego odbiorcę lub może zostać sprzedany innej firmie do użytku kupującego.

Firma Omeros rozwija także zaltenibart w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH), niezwykle rzadkiej choroby i zagrażającą życiu chorobę krwi. Omeros otrzymał od FDA oznaczenie leku zaltenitbart jako leku sierocego w tym wskazaniu. Po niedawnych owocnych spotkaniach z organami regulacyjnymi – spotkaniu na koniec fazy 2 z FDA i spotkaniu poświęconym doradztwu naukowemu w Europie – firma Omeros ma jasną drogę do rozpoczęcia badań fazy 3 dla zaltenibarta w PNH i koncentruje się na rozpoczęciu badań fazy 3 dla zaltenibarta w PNH jeszcze w tym kwartale. W 2023 r. wielkość rynku leczenia PNH wyniosła 3,9 miliarda dolarów i przewiduje się, że w 2032 r. wzrośnie do 10,1 miliarda dolarów.

O korporacji Omeros

Omeros to innowacyjna firma biofarmaceutyczna zaangażowana w odkrywanie, rozwój i komercjalizację małocząsteczkowych i białkowych leków do zastosowań na dużym rynku i we wskazaniach sierocych, ukierunkowanych na zaburzenia immunologiczne, w tym choroby i nowotwory zależne od dopełniacza, a także zaburzenia uzależnieniowe i kompulsywne. Wiodący inhibitor MASP-2 firmy Omeros, narsoplimab, działa na szlak lektynowy dopełniacza i jest przedmiotem wniosku o wydanie pozwolenia na stosowanie leków biologicznych oczekującego na rozpatrzenie przed FDA w leczeniu zakrzepowej mikroangiopatii związanej z przeszczepem krwiotwórczych komórek macierzystych. Długo działający inhibitor MASP-2 firmy Omeros, OMS1029, pomyślnie ukończył badania kliniczne I fazy z pojedynczą i wielokrotną rosnącą dawką. OMS906, inhibitor MASP-3 firmy Omeros, kluczowego aktywatora alternatywnej ścieżki dopełniacza, zbliża się do badań klinicznych III fazy dotyczących napadowej nocnej hemoglobinurii i glomerulopatii dopełniacza 3. Finansowany przez Narodowy Instytut ds. Narkotyków, inhibitor fosfodiesterazy 7 Omeros, OMS527, znajduje się w fazie badań klinicznych w celu leczenia zaburzeń związanych z używaniem kokainy. Omeros rozwija także szeroką gamę pięciu nowatorskich programów immunoonkologii komórkowej i molekularnej. Więcej informacji o Omeros i jego programach można znaleźć na stronie www.omeros.com.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości

Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości w rozumieniu sekcji 27A Ustawy o papierach wartościowych z 1933 r. i sekcji 21E Ustawy o giełdzie papierów wartościowych z dnia 1934, które podlegają „bezpiecznej przystani” utworzonej przez te sekcje dla takich oświadczeń. Wszystkie stwierdzenia inne niż stwierdzenia faktów historycznych są stwierdzeniami wybiegającymi w przyszłość i często są oznaczone takimi terminami, jak „przewidywać”, „wierzyć”, „może”, „szacować”, „oczekiwać”, „cel”, „zamierzać” „prawdopodobnie”, „nie mogę się doczekać”, „może”, „cel”, „plan”, „potencjalny”, „przewidywać”, „projekt”, „powinien”, „plan”, „cel”, „będzie”, „byłby” oraz podobne wyrażenia i ich odmiany. Stwierdzenia dotyczące przyszłości, w tym stwierdzenia dotyczące czasu i przewidywanego wyniku zdarzeń lub procesów regulacyjnych, dostępności danych z badań klinicznych, perspektyw uzyskania zgody FDA na jakikolwiek kandydat na lek lub w jakimkolwiek wskazaniu, oczekiwań dotyczących rozpoczęcia, kontynuacji lub wyników badania kliniczne oceniające kandydatów na leki firmy Omeros, oczekiwania dotyczące przyszłych wydatków pieniężnych oraz oczekiwania dotyczące wystarczalności naszych zasobów kapitałowych do finansowania działalności opierają się na przekonaniach i założeniach kierownictwa oraz na informacjach dostępnych kierownictwu jedynie w dniu publikacji niniejszego komunikatu prasowego. Rzeczywiste wyniki firmy Omeros mogą znacząco różnić się od tych przewidywanych w tych stwierdzeniach wybiegających w przyszłość z wielu powodów, w tym między innymi z nieprzewidzianych lub nieoczekiwanych wyników procesów regulacyjnych w odpowiednich jurysdykcjach, niepotwierdzonych działań w zakresie badań przedklinicznych i klinicznych, braku ponownego zatwierdzenia przez Kongres priorytetu przeglądu programu bonów lub innych zmian legislacyjnych, naszej sytuacji finansowej i wyników działalności, wszelkiej niemożności uzyskania kapitału potrzebnego do sfinansowania planowanych operacji, procesów regulacyjnych i nadzoru, wyzwań związanych z produkcją lub dostawą naszych produktów badawczych lub klinicznych, zmianami w zakresie refundacji i płatności polityki stosowane przez rząd i płatników komercyjnych lub stosowanie takich polityk, roszczenia dotyczące własności intelektualnej, rozwój konkurencji, spory sądowe oraz ryzyko, niepewność i inne czynniki opisane pod nagłówkiem „Czynniki ryzyka” w naszym Raporcie rocznym na formularzu 10-K złożonym w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd w dniu 1 kwietnia 2024 r. oraz w naszych później składanych raportach kwartalnych na formularzu 10-Q. Biorąc pod uwagę te ryzyka, niepewność i inne czynniki, nie należy nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości, a my nie mamy obowiązku aktualizowania tych stwierdzeń dotyczących przyszłości, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń lub z innego powodu, chyba że wymagane przez obowiązujące prawo.

Źródło: Omeros Corporation

Wysłano : 2024-10-25 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe