FDA concede designação de doença pediátrica rara ao inibidor MASP-3 da Omeros, Zaltenibart, para tratamento de glomerulopatia C3

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SEATTLE--(BUSINESS WIRE)--Out. A Omeros Corporation anunciou hoje que o zaltenibart (OMS906) recebeu a designação de doença pediátrica rara da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento da glomerulopatia do complemento 3 (C3G), um distúrbio renal progressivo ultra-raro, principalmente que aflige crianças e jovens. Causada pela desregulação da via alternativa do complemento, não existe tratamento aprovado para o C3G, o que muitas vezes leva à doença renal terminal dentro de 10 anos após o diagnóstico. Zaltenibart é o inibidor mais proximal da via alternativa. Ele bloqueia a serina protease-3 associada à lectina de ligação à manana (MASP-3), o principal ativador da via alternativa, interrompendo a conversão do fator D pró-complemento (pró-CFD) em CFD maduro. Os ensaios clínicos de fase 3 do zaltenibart no C3G estão programados para começar no próximo ano. um potencial terapêutico para esta doença que não tem tratamento aprovado”, afirmou Gregory A Demopulos, presidente e CEO da Omeros. “Com os estudos clínicos do zaltenibart em andamento tanto no HPN quanto no C3G e os preparativos em andamento para iniciar os testes de Fase 3, esperamos trazer o zaltenibart ao mercado, expandindo sua lista de indicações específicas e demonstrando suas vantagens sobre outros inibidores de vias alternativas.”

As empresas que recebem uma designação de doença pediátrica rara recebem um voucher de revisão prioritária de doença pediátrica rara da FDA quando o medicamento designado é aprovado para a indicação associada na população pediátrica. O voucher permite que a empresa beneficiária obtenha uma revisão prioritária da FDA de um Pedido de Novo Medicamento (NDA) ou de um Pedido de Licença Biológica (BLA) para um produto e/ou indicação diferente, reduzindo o tempo de revisão e acelerando qualquer aprovação concedida e subsequente entrada no mercado por pelo menos quatro meses. O voucher pode ser usado pelo destinatário original ou pode ser vendido a outra empresa para uso do comprador.

A Omeros também está avançando com o zaltenibart para o tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), uma doença ultra-rara. e doenças sanguíneas potencialmente fatais. Omeros recebeu designação de medicamento órfão do FDA para zaltenitbart nesta indicação. Tendo recentemente realizado reuniões produtivas com autoridades reguladoras – uma reunião de final de fase 2 com a FDA e uma reunião de aconselhamento científico na Europa – a Omeros tem um caminho claro e está focada em iniciar estudos de fase 3 para o zaltenibart na HPN ainda este trimestre. Em 2023, o tamanho do mercado de tratamento da HPN era de US$ 3,9 bilhões e deverá crescer para US$ 10,1 bilhões em 2032.

Sobre a Omeros Corporation

A Omeros é uma empresa biofarmacêutica inovadora comprometida em descobrir, desenvolver e comercializar terapêuticas de pequenas moléculas e proteínas para indicações órfãs e de grande mercado visando distúrbios imunológicos, incluindo doenças e cancros mediados pelo complemento, bem como perturbações viciantes e compulsivas. O principal inibidor MASP-2 da Omeros, o narsoplimabe, tem como alvo a via da lectina do complemento e é objeto de um pedido de licença biológica pendente perante a FDA para o tratamento de microangiopatia trombótica associada ao transplante de células-tronco hematopoéticas. O inibidor MASP-2 de ação prolongada da Omeros, OMS1029, concluiu com sucesso os estudos clínicos de Fase 1 de dose única e múltipla ascendente. O OMS906, inibidor do MASP-3 por Omeros, o principal ativador da via alternativa do complemento, está avançando em direção aos ensaios clínicos de Fase 3 para hemoglobinúria paroxística noturna e glomerulopatia do complemento 3. Financiado pelo Instituto Nacional sobre Abuso de Drogas, o inibidor da fosfodiesterase 7 da Omeros, OMS527, está em desenvolvimento clínico para o tratamento do transtorno por uso de cocaína. A Omeros também está desenvolvendo um amplo portfólio de cinco novos programas de imuno-oncologia celular e molecular. Para obter mais informações sobre Omeros e seus programas, visite www.omeros.com.

Declarações prospectivas

Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas de acordo com o significado da Seção 27A do Securities Act de 1933 e da Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934, que estão sujeitos ao “porto seguro” criado por essas seções para tais declarações. Todas as declarações que não sejam declarações de fatos históricos são declarações prospectivas, que são frequentemente indicadas por termos como “antecipar”, “acreditar”, “poderia”, “estimar”, “esperar”, “objetivo”, “pretender”, “provável”, “esperar”, “pode”, “objetivo”, “planejar”, ​​“potencial”, “prever”, “projetar”, “deveria”, “ardósia”, “alvo”, “irá”, “would” e expressões similares e variações dos mesmos. Declarações prospectivas, incluindo declarações sobre o momento e o resultado previsto de eventos ou processos regulatórios, a disponibilidade de dados de ensaios clínicos, as perspectivas de obtenção da aprovação da FDA de qualquer candidato a medicamento ou em qualquer indicação, expectativas em relação ao início, continuação ou resultados de os ensaios clínicos que avaliam os candidatos a medicamentos da Omeros, as expectativas em relação às futuras despesas de caixa e as expectativas em relação à suficiência de nossos recursos de capital para financiar as operações baseiam-se nas crenças e suposições da administração e nas informações disponíveis à administração somente na data deste comunicado à imprensa. Os resultados reais da Omeros podem diferir materialmente daqueles previstos nestas declarações prospectivas por muitas razões, incluindo, sem limitação, resultados imprevistos ou inesperados de processos regulatórios em jurisdições relevantes, atividades de desenvolvimento pré-clínico e clínico não comprovados, falha do Congresso em reautorizar a prioridade revisar o programa de vouchers ou outros desenvolvimentos legislativos, nossa situação financeira e resultados de operações, qualquer incapacidade de obter capital necessário para financiar operações planejadas, processos regulatórios e supervisão, desafios associados à fabricação ou fornecimento de nossos produtos experimentais ou clínicos, alterações no reembolso e pagamento políticas por parte de pagadores governamentais e comerciais ou a aplicação de tais políticas, reivindicações de propriedade intelectual, desenvolvimentos competitivos, litígios e os riscos, incertezas e outros fatores descritos no título “Fatores de Risco” em nosso Relatório Anual no Formulário 10-K arquivado com o Comissão de Valores Mobiliários em 1º de abril de 2024 e em nossos relatórios trimestrais arquivados posteriormente no Formulário 10-Q. Dados esses riscos, incertezas e outros fatores, você não deve depositar confiança indevida nessas declarações prospectivas, e não assumimos nenhuma obrigação de atualizar essas declarações prospectivas, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma, exceto quando exigido pela lei aplicável.

Fonte: Omeros Corporation

Postou : 2024-10-25 12:00

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