FDA acordă denumirea de boală rară pediatrică inhibitorului MASP-3 de la Omeros Zaltenibart pentru tratamentul glomerulopatiei C3

Urmăriți Drugslib pe

SEATTLE--(BUSINESS WIRE)--Oct. 24, 2024 -- Omeros Corporation a anunțat astăzi că zaltenibart (OMS906) a primit denumirea de boală pediatrică rară de la U.S. Food and Drug Administration (FDA) pentru tratamentul glomerulopatiei complement 3 (C3G), o afecțiune renală progresivă ultra-rară, în principal care afectează copiii și tinerii adulți. Cauzat de dereglarea căii alternative a complementului, nu există un tratament aprobat pentru C3G, care duce adesea la boală renală în stadiu terminal în 10 ani de la diagnostic. Zaltenibart este cel mai proximal inhibitor al căii alternative. Acesta blochează serin proteaza-3 asociată lectinei de legare a mananului (MASP-3), activatorul cheie al căii alternative, oprind conversia factorului D pro-complement (pro-CFD) în CFD matur. Studiile clinice de faza 3 pentru zaltenibart în C3G sunt programate să înceapă anul viitor.

„C3G este devastator atât pentru copii, cât și pentru adulți, iar primirea noastră a desemnării FDA pentru boală rara pediatrică este o recunoaștere binevenită a zaltenibart-ului ca un potențial terapeutic pentru această boală care nu are un tratament aprobat”, a declarat Gregory A Demopulos, președinte și CEO al Omeros. „Cu studiile clinice cu zaltenibart în curs de desfășurare atât în ​​PNH, cât și în C3G și pregătirile în curs de începere a studiilor de fază 3, așteptăm cu nerăbdare să aducem zaltenibart pe piață, extinzându-și lista de indicații vizate și demonstrându-și avantajele față de alți inhibitori alternativi.”

Companiile cărora li s-a acordat o denumire de boală pediatrică rară primesc un voucher de evaluare prioritară a bolii pediatrice rare de la FDA atunci când medicamentul desemnat este aprobat pentru indicația asociată în populația pediatrică. Voucherul permite companiei beneficiare să obțină o examinare prioritară FDA a unei cereri de licență pentru medicamente noi (NDA) sau a unei cereri de licență pentru produse biologice (BLA) pentru un alt produs și/sau indicație, reducând timpul de revizuire și accelerând orice aprobare acordată și intrarea ulterioară pe piață de către cel puțin patru luni. Voucherul poate fi folosit de către destinatarul inițial sau poate fi vândut unei alte companii pentru uzul cumpărătorului.

Omeros avansează și zaltenibart pentru tratamentul hemoglobinuriei paroxistice nocturne (PNH), o formă ultra-rară. și boală de sânge care pune viața în pericol. Omeros a primit denumirea de medicament orfan de la FDA pentru zaltenitbart în această indicație. După ce a avut recent întâlniri productive cu autoritățile de reglementare – o întâlnire la sfârșitul fazei 2 cu FDA și o întâlnire de consiliere științifică în Europa – Omeros are o cale clară și se concentrează pe inițierea studiilor de fază 3 pentru zaltenibart în PNH la sfârșitul acestui trimestru. În 2023, dimensiunea pieței de tratament PNH a fost de 3,9 miliarde USD și se estimează că va crește la 10,1 miliarde USD în 2032.

Despre Omeros Corporation

Omeros este o companie biofarmaceutică inovatoare care se angajează să descopere, să dezvolte și să comercializeze terapii cu molecule mici și proteine ​​pentru indicații pe piață mare și orfane care vizează tulburările imunologice, inclusiv bolile mediate de complement și cancerele, precum și tulburările de dependență și compulsive. Inhibitorul principal MASP-2 al lui Omeros, narsoplimab, vizează calea lectinei a complementului și face obiectul unei cereri de licență pentru produse biologice în așteptarea FDA pentru tratamentul microangiopatiei trombotice asociate transplantului de celule stem hematopoietice. Inhibitorul MASP-2 cu acțiune prelungită OMS1029 al lui Omeros a finalizat cu succes studiile clinice de fază 1 cu doze unice și cu doze crescătoare multiple. OMS906, inhibitorul MASP-3 al lui Omeros, activatorul cheie al căii alternative a complementului, avansează către studiile clinice de fază 3 pentru hemoglobinuria paroxistică nocturnă și glomerulopatia complement 3. Finanțat de Institutul Național pentru Abuzul de Droguri, inhibitorul plumb de fosfodiesteraza 7 al lui Omeros OMS527 este în dezvoltare clinică pentru tratamentul tulburării consumului de cocaină. Omeros, de asemenea, avansează un portofoliu larg de cinci noi programe celulare și moleculare de imuno-oncologie. Pentru mai multe informații despre Omeros și programele sale, vizitați www.omeros.com.

Declarații prospective

Acest comunicat de presă conține declarații prospective în sensul secțiunii 27A din Securities Act din 1933 și al secțiunii 21E din Securities Exchange Act din 1934, care sunt supuse „portului sigur” creat de acele secțiuni pentru astfel de declarații. Toate declarațiile, altele decât declarațiile de fapt istoric, sunt declarații prospective, care sunt adesea indicate prin termeni precum „anticipă”, „crede”, „ar putea”, „estima”, „așteaptă”, „scop”, „intenționează” „probabil”, „așteaptă cu nerăbdare”, „poate”, „obiectiv”, „planifica”, „potențial”, „prevăd”, „proiect”, „ar trebui”, „obiectiv”, „țintă”, „va” „ar” și expresii similare și variații ale acestora. Declarații prospective, inclusiv declarații privind momentul și rezultatul anticipat al evenimentelor sau proceselor de reglementare, disponibilitatea datelor din studiile clinice, perspectivele de obținere a aprobării FDA pentru orice medicament candidat sau în orice indicație, așteptări cu privire la inițierea, continuarea sau rezultatele Studiile clinice care evaluează candidații medicamentului Omeros, așteptările cu privire la cheltuielile viitoare de numerar și așteptările cu privire la suficiența resurselor noastre de capital pentru a finanța operațiunile, se bazează pe convingerile și ipotezele conducerii și pe informațiile disponibile conducerii doar la data acestui comunicat de presă. Rezultatele reale ale lui Omeros ar putea diferi semnificativ de cele anticipate în aceste declarații prospective din mai multe motive, inclusiv, fără limitare, rezultate neprevăzute sau neașteptate ale proceselor de reglementare din jurisdicțiile relevante, activități de dezvoltare preclinice și clinice nedovedite, eșecul Congresului de a reautoriza prioritatea revizuirea programului de voucher sau a altor evoluții legislative, situația noastră financiară și rezultatele operațiunilor, orice incapacitate de a obține capitalul necesar pentru finanțarea operațiunilor planificate, procesele de reglementare și supraveghere, provocările asociate cu fabricarea sau furnizarea produselor noastre investigative sau clinice, modificări în rambursare și plată politicile guvernamentale și plătitorii comerciali sau aplicarea unor astfel de politici, pretenții de proprietate intelectuală, evoluții competitive, litigii și riscurile, incertitudinile și alți factori descriși la rubrica „Factori de risc” din Raportul nostru anual pe Formularul 10-K depus la Securities and Exchange Commission la 1 aprilie 2024 și în rapoartele noastre trimestriale depuse ulterior în formularul 10-Q. Având în vedere aceste riscuri, incertitudini și alți factori, nu trebuie să vă bazați în mod nejustificat pe aceste declarații prospective și nu ne asumăm nicio obligație de a actualiza aceste declarații prospective, fie ca urmare a unor noi informații, evenimente viitoare sau altfel, cu excepția cazului în care cerute de legea aplicabilă.

Sursa: Omeros Corporation

Postat : 2024-10-25 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare