FDA надає статус рідкісних дитячих захворювань інгібітору Omeros MASP-3 Zaltenibart для лікування гломерулопатії C3

Підпишіться на Drugslib

СІЕТЛ--(BUSINESS WIRE)--жовтень 24 січня 2024 р. Корпорація Omeros сьогодні оголосила, що залтенібарт (OMS906) отримав позначення рідкісних педіатричних захворювань від Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) для лікування гломерулопатії комплементу 3 (C3G), надзвичайно рідкісного прогресуючого захворювання нирок. вражаючи дітей і підлітків. Спричинений порушенням регуляції альтернативного шляху комплементу, немає схваленого лікування C3G, який часто призводить до термінальної стадії ниркової недостатності протягом 10 років після встановлення діагнозу. Zaltenibart є найближчим інгібітором альтернативного шляху. Він блокує серинову протеазу-3 (MASP-3), що зв’язує манан, асоційовану з лектином, ключовий активатор альтернативного шляху, зупиняючи перетворення прокомплементного фактора D (pro-CFD) у зрілий CFD. Фаза 3 клінічних випробувань залтенібарту в C3G планується розпочати наступного року.

«C3G є руйнівним як для дітей, так і для дорослих, і отримання нами статусу FDA як рідкісного педіатричного захворювання є бажаним визнанням залтенібарту як потенційний терапевтичний засіб для цієї хвороби, який не має схваленого лікування», – заявив Грегорі Демопулос, голова правління та генеральний директор Omeros. «Оскільки тривають клінічні дослідження zaltenibart як у PNH, так і в C3G, і триває підготовка до початку випробувань Фази 3, ми з нетерпінням чекаємо виведення Zaltenibart на ринок, розширення його списку цільових показань і демонстрації його переваг перед іншими інгібіторами альтернативного шляху».

Компанії, яким присвоєно статус рідкісних педіатричних захворювань, отримують ваучер на пріоритетну перевірку рідкісних педіатричних захворювань від FDA, коли призначений препарат буде схвалено для відповідного показання в педіатричній популяції. Ваучер дозволяє компанії-одержувачу отримати пріоритетний розгляд FDA заявки на новий лікарський засіб (NDA) або заявки на ліцензію на біологічні препарати (BLA) для іншого продукту та/або показань, скорочуючи час розгляду та прискорюючи будь-яке надане схвалення та подальший вихід на ринок не менше чотирьох місяців. Ваучер може бути використаний початковим одержувачем або його можна продати іншій компанії для використання покупцем.

Omeros також розвиває zaltenibart для лікування пароксизмальної нічної гемоглобінурії (PNH), надзвичайно рідкісного захворювання. і захворювання крові, що загрожує життю. Омерос отримав від FDA статус орфанного препарату для залтенітбарту за цим показанням. Нещодавно провівши результативні зустрічі з регуляторними органами – завершальну фазу 2 зустрічі з FDA та наукову консультативну зустріч у Європі – Omeros має чіткий шлях до та зосереджений на тому, щоб почати дослідження фази 3 для zaltenibart у PNH пізніше цього кварталу. У 2023 році обсяг ринку лікування ПНГ становив 3,9 мільярда доларів США, і, за прогнозами, у 2032 році він зросте до 10,1 мільярда доларів США.

Про корпорацію Omeros

Omeros — це інноваційна біофармацевтична компанія, яка займається відкриттям, розробкою та комерціалізацією низькомолекулярних і білкових терапевтичних засобів для широкого ринку та орфанних показань, націлених на імунологічні розлади, включаючи опосередковані комплементом захворювання та рак, а також розлади залежності та компульсивні розлади. Провідний інгібітор MASP-2 Omeros, нарсоплімаб, спрямований на лектиновий шлях комплементу, і є предметом заявки на отримання ліцензії на біологічні препарати, яка очікує на розгляд FDA для лікування тромботичної мікроангіопатії, пов’язаної з трансплантацією гемопоетичних стовбурових клітин. Інгібітор MASP-2 тривалої дії Omeros OMS1029 успішно завершив фазу 1 клінічних досліджень одноразової та багатократної дозування. OMS906, інгібітор Omeros MASP-3, ключового активатора альтернативного шляху комплементу, просувається до фази 3 клінічних випробувань пароксизмальної нічної гемоглобінурії та гломерулопатії комплементу 3. Інгібітор провідної фосфодіестерази 7 Omeros OMS527, який фінансується Національним інститутом зловживання наркотиками, знаходиться на стадії клінічної розробки для лікування розладів, пов’язаних із вживанням кокаїну. Omeros також розвиває широке портфоліо з п’яти нових програм клітинної та молекулярної імуноонкології. Щоб дізнатися більше про Omeros та його програми, відвідайте www.omeros.com.

Прогнозні заяви

Цей прес-реліз містить прогнозні заяви за значенням Розділу 27A Закону про цінні папери 1933 року та Розділу 21E Закону про цінні папери 1934, які підпадають під дію «безпечної гавані», створеної цими розділами для таких заяв. Усі заяви, окрім заяв про історичні факти, є прогнозними заявами, які часто позначаються такими термінами, як «передбачити», «вважати», «може», «оцінити», «очікувати», «мета», «має намір», «ймовірно», «з нетерпінням чекати», «можливо», «мета», «план», «потенційний», «передбачити», «проект», «повинен», «плановий», «ціль», «буде», «буде» та подібні вирази та їх варіації. Прогнозні заяви, включно з заявами щодо термінів і очікуваних результатів регулятивних подій або процесів, доступності даних клінічних випробувань, перспектив отримання схвалення FDA для будь-якого препарату-кандидата або будь-якого показання, очікувань щодо початку, продовження або результатів клінічні випробування, що оцінюють препарати-кандидати Omeros, очікування щодо майбутніх грошових витрат і очікування щодо достатності наших капітальних ресурсів для фінансування операцій базуються на переконаннях і припущеннях керівництва та на інформації, доступній керівництву лише на дату цього прес-релізу. Фактичні результати Omeros можуть суттєво відрізнятися від очікуваних у цих прогнозних заявах з багатьох причин, включаючи, але не обмежуючись, непередбачені або несподівані результати регулятивних процесів у відповідних юрисдикціях, недоведені доклінічні та клінічні розробки, нездатність Конгресу відновити пріоритет переглянути ваучерну програму чи інші законодавчі зміни, наш фінансовий стан і результати діяльності, будь-яку нездатність отримати капітал, необхідний для фінансування запланованих операцій, регулятивні процеси та нагляд, проблеми, пов’язані з виробництвом або постачанням наших досліджуваних або клінічних продуктів, зміни у відшкодуванні та оплаті політики державних і комерційних платників або застосування такої політики, претензії щодо інтелектуальної власності, конкурентні розробки, судові процеси, а також ризики, невизначеності та інші фактори, описані в розділі «Фактори ризику» в нашому річному звіті за формою 10-K, поданому до Комісія з цінних паперів і бірж 1 квітня 2024 року та в наших квартальних звітах за формою 10-Q. Враховуючи ці ризики, невизначеності та інші фактори, ви не повинні надмірно покладатися на ці прогнозні заяви, і ми не беремо на себе жодних зобов’язань оновлювати ці прогнозні заяви, будь то в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином, за винятком випадків вимагає чинне законодавство.

Джерело: Omeros Corporation

Опубліковано : 2024-10-25 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова