إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تمنح ريفاسكور (Rexlemestrocel-L) العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT) للأطفال المصابين بأمراض القلب الخلقية

اتبع Drugslib على

نيويورك، 04 ديسمبر 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — أعلنت اليوم شركة Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB)، الشركة الرائدة عالميًا في مجال الأدوية الخلوية الخيفي للأمراض الالتهابية، عن إنشاء إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ) منحت الجيل الثاني من علاج الخلايا اللحمية الخيفي والمنتقى مناعيًا STRO3 والمصنع صناعيًا Revascor® (rexlemestrocel-L) تم تصنيفه كعلاج متقدم للطب التجديدي (RMAT) بعد تقديم نتائج التجارب العشوائية المضبوطة على الأطفال المصابين بمتلازمة القلب الأيسر ناقص التنسج (HLHS)، وهي حالة قلبية خلقية قد تهدد الحياة.

رئيس شركة Mesoblast قال المدير التنفيذي سيلفيو إيتيسكو: "نحن نقدر دعم إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في تعيين حالة Revascor لكل من RMAT وRPD، وهو اعتراف بالتأثير المحتمل لعلاجنا على النتائج الضارة طويلة المدى لهؤلاء المرضى الذين يعانون من مرض شديد". أطفال. وبموجب تعيين RMAT، نخطط للاجتماع مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمناقشة مسار الموافقة المحتمل في هذا المؤشر."

في وقت سابق من هذا العام، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية عقار Revascor كلاً من تصنيف أمراض الأطفال النادرة (RPDD) وتصنيف الأدوية اليتيمة (ODD) لعلاج الأطفال الذين يعانون من HLHS. يوضح RPDD أن المرض خطير أو مهدد للحياة وأن المظاهر تؤثر في المقام الأول على الأفراد الذين تتراوح أعمارهم بين الولادة وحتى 18 عامًا، بما في ذلك الفئات العمرية التي تسمى غالبًا حديثي الولادة والرضع والأطفال والمراهقين، وأن المرض مرض أو حالة نادرة. عند موافقة إدارة الغذاء والدواء (FDA) على ترخيص BLA لـ Revascor لعلاج HLHS، قد تكون شركة Mesoblast مؤهلة للحصول على قسيمة مراجعة الأولوية (PRV) التي يمكن استبدالها بأي تطبيق تسويقي لاحق أو قد يتم بيعها أو نقلها إلى طرف ثالث.

تهدف تسميات RMAT إلى تسريع تطوير علاجات الطب التجديدي التي تهدف إلى علاج أو تعديل أو عكس أو علاج مرض أو حالة خطيرة أو تهدد الحياة حيث تشير الأدلة السريرية الأولية إلى أن الدواء لديه القدرة على معالجة الاحتياجات الطبية غير الملباة للمرض أو الحالة. يوفر تعيين RMAT لـ rexlemestrocel-L جميع مزايا تعيينات الاختراق والتتبع السريع، بما في ذلك المراجعة المتجددة والأهلية للمراجعة ذات الأولوية عند تقديم طلب ترخيص البيولوجيا (BLA).

تم نشر نتائج تجربة مستقبلية معماة وعشوائية ومضبوطة بالعلاج الوهمي لعقار ريفاسكور أجريت في الولايات المتحدة على الأطفال الذين يعانون من HLHS في عدد ديسمبر 2023 من مجلة جراحة الصدر والقلب والأوعية الدموية المفتوحة (JTCVS Open). 1 في تجربة HLHS التي أجريت على 19 طفلاً، أدى إعطاء ريفاسكور مرة واحدة داخل عضلة القلب في وقت الجراحة المرحلية إلى النتيجة المرجوة المتمثلة في زيادات أكبر بكثير في عضلة القلب اليسرى. حجم نهاية الانقباض البطيني ونهاية الانبساطي على مدى 12 شهرًا مقارنةً بالضوابط التي تم قياسها بواسطة تخطيط صدى القلب ثلاثي الأبعاد، (p=0.009 وp=0.020 على التوالي).

تشير هذه التغييرات إلى نمو مهم سريريًا من البطين الأيسر الصغير، مما يسهل القدرة على الحصول على تصحيح جراحي ناجح، المعروف باسم التحويل الكامل للبطينين (BiV)، والذي يسمح لبطينين طبيعيين الدورة الدموية في البطين، حيث يتولى البطين الأيسر الذي تم إصلاحه جراحيًا دعم الدورة الدموية في الجسم. بدون تحويل BiV الكامل، تتعرض غرفة القلب اليمنى لضغط مفرط مع زيادة خطر الإصابة بقصور القلب، وفشل الكبد، والوفاة.

حول متلازمة القلب الأيسر ناقص التنسج (HLHS) HLHS هو مرض خلقي شديد في القلب حيث لا يتطور الجانب الأيسر من القلب بشكل كامل ويضخ البطين الأيسر الدم المؤكسج بشكل فعال إلى الباقي يتم تقليل الجسم. بدون جراحة فورية بعد الولادة، يكون التشخيص كئيبًا حيث يكون HLHS بشكل عام مسؤولًا عن 25٪ إلى 40٪ من جميع وفيات القلب عند الأطفال حديثي الولادة. 2 على المدى الطويل، الجراحة التي تخلق دورة متسلسلة من البطينين مع ضخ البطين الأيسر (LV) الدم إلى الجسم والبطين الأيمن الذي يضخ الدم إلى الرئتين هو الإصلاح التشريحي المثالي. ولسوء الحظ، فإن تحقيق هذا الهدف محدود بسبب عدم قدرة معظم المرضى على نمو البطين الأيسر بشكل كافٍ لدعم الدورة الدموية في الجسم.

حول ريفاسكور® (rexlemestrocel-L) في أمراض القلب Revascor هو تحضير خيفي للخلايا الوسيطة المنتقاة مناعيًا والموسعة بالثقافة والتي ثبت سابقًا أن لديها آليات عمل متعددة التي قد تكون مفيدة للأطفال الذين يعانون من HLHS بما في ذلك الأوعية الدموية، ومكافحة التليف، ومكافحة موت الخلايا المبرمج، والتعديل المناعي، والحد من الالتهاب، وعكس الخلل البطاني. في تجربة DREAM-HF العشوائية العشوائية التي تم التحكم فيها بالعلاج الوهمي لـ Revascor في 565 مريضًا بالغًا عشوائيًا يعانون من قصور القلب مع الكسر القذفي المنخفض (HFrEF)، أدى إعطاء Revascor مرة واحدة داخل عضلة القلب في البطين الأيسر إلى تحسن كبير في الكسر القذفي للبطين الأيسر عند 12 أشهر، 3 يدل على تعزيز الوظيفة الانقباضية الشاملة للبطين الأيسر. كانت أكبر فائدة علاجية في علاج الأحداث القلبية الوعائية الضارة الرئيسية من 2 إلى 3 نقاط (MACE)، خاصة في المرضى الذين يعانون من HFrEF مع نقص التروية والالتهاب، والذين هم الأكثر عرضة لخطر الوفاة.4

نبذة عن شركة Mesoblast تعد شركة Mesoblast (الشركة) شركة رائدة عالميًا في تطوير الأدوية الخلوية الخيفي (الجاهزة للاستخدام) لعلاج الحالات الالتهابية الشديدة والمهددة للحياة. استفادت الشركة من منصة تكنولوجيا العلاج بالخلايا الوسيطة الخاصة بها لإنشاء مجموعة واسعة من مرشحي المنتجات في المرحلة الأخيرة الذين يستجيبون للالتهابات الشديدة عن طريق إطلاق عوامل مضادة للالتهابات تعمل على مكافحة وتعديل أذرع المستجيب المتعددة للجهاز المناعي، مما يؤدي إلى انخفاض كبير من العملية الالتهابية الضارة.

تمتلك شركة Mesoblast محفظة عالمية قوية وواسعة النطاق للملكية الفكرية مع حماية تمتد حتى عام 2041 على الأقل في جميع الأسواق الرئيسية. تنتج عمليات التصنيع الخاصة بالشركة أدوية خلوية على نطاق صناعي ومحفوظة بالتبريد وجاهزة للاستخدام. من المقرر أن تكون هذه العلاجات الخلوية، مع معايير إطلاق صيدلانية محددة، متاحة بسهولة للمرضى في جميع أنحاء العالم.

تقوم شركة Mesoblast بتطوير مرشحات المنتجات لمؤشرات متميزة استنادًا إلى منصات تكنولوجيا الخلايا اللحمية الخيفي remestemcel-L وrexlemestrocel-L. يتم تطوير Remestemcel-L لعلاج الأمراض الالتهابية لدى الأطفال والبالغين، بما في ذلك الكسب غير المشروع الحاد المقاوم للعلاج بالستيرويد مقابل المرض المضيف، ومرض الأمعاء الالتهابي المقاوم بيولوجيًا. يتم تطوير Rexlemestrocel-L لعلاج قصور القلب المزمن المتقدم وآلام أسفل الظهر المزمنة. تم تسويق منتجين تجاريًا في اليابان وأوروبا من قبل حاملي تراخيص شركة Mesoblast، وأقامت الشركة شراكات تجارية في أوروبا والصين لبعض أصول المرحلة 3.

تمتلك شركة Mesoblast مواقع في أستراليا والولايات المتحدة وسنغافورة وهي حاليًا مدرجة في بورصة الأوراق المالية الأسترالية (MSB) وفي بورصة ناسداك (MESO). لمزيد من المعلومات، يرجى الاطلاع على www.mesoblast.com، LinkedIn: Mesoblast Limited وTwitter: @Mesoblast

المراجع / الحواشي

  • Wittenberg RE، Gauvreau K، Leighton J، Moleon-Shea M، Borow KM، Marx GR، Emani SM، تجربة عشوائية محكومة محتملة سلامة وجدوى العلاج بالخلايا الوسيطة الجديدة في متلازمة القلب الأيسر ناقص التنسج، JTCVS Open Volume 16، ديسمبر 2023، دوي: <أ href="https://www.globenewswire.com/Tracker?data=tTIGuBaKZeU4B7v5lyfmmAbTPG9IrJwUTVnmEeLAsyelBXS_HKVd oQjAHWLQ-UGF6SnO8dhHx6mkm22NzvlPEgKn01u2yL-8zSKHUco86-4E_eSr3tNDnrV3tEsNmho1rEuK5DQ3BeeLZhDgm8ZCkw==" target="_blank" rel="nofollow noopener" data-ylk="slk:https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031;elm:context_link;itc:0;sec:content-canvas" البيانات السريعة_p = "10" data-v9y="1">https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031
  • كريتزمير، إس إم، وآخرون. (2022). متلازمة القلب الأيسر ناقص التنسج.
  • بيرين EC. وآخرون. تجربة عشوائية للعلاج بالخلايا الوسيطة عبر الشغاف المستهدفة في المرضى الذين يعانون من قصور القلب. JACC المجلد. 81، العدد 9، 2023. <أ href="https://www.globenewswire.com/Tracker?data=tTIGuBaKZeU4B7v5lyfmmAbTPG9IrJwUTVnmEeLAsyc2JlKf43fa S4nwDud79vCDkOgbVghlYRzutmzHs25_yb1a4qx_69gnvWrALeZoz48gf453DrLgxOnkHyK1BxkgRvf7vjckvZKW7Az9GdumBg==" target="_blank" rel="nofollow noopener" data-ylk="slk:https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061;elm:context_link;itc:0;sec:content-canvas" البيانات السريعة_p = "11" data-v9y="1">https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061
  • بيرين إي سي. وآخرون. تعمل الخلايا السليفة الوسيطة على تقليل الوفيات والمراضة الرئيسية في قصور القلب الإقفاري مع الالتهاب: DREAM-HF. Eur J Heart Fail 2024. <أ href="https://www.globenewswire.com/Tracker?data=tTIGuBaKZeU4B7v5lyfmmAbTPG9IrJwUTVnmEeLA " target="_blank" rel="nofollow noopener" data-ylk="slk:https://doi.org/10.1002/ejhf.3522;elm:context_link;itc:0;sec:content-canvas" data-rapid_p= "12" data-v9y="1">https://doi.org/10.1002/ejhf.3522

    • البيانات التطلعيةهذا البيان الصحفي يتضمن بيانات تطلعية تتعلق بالأحداث المستقبلية أو أدائنا المالي المستقبلي وتتضمن مخاطر معروفة وغير معروفة وشكوك وعوامل أخرى قد تتسبب في اختلاف نتائجنا الفعلية أو مستويات نشاطنا أو أدائنا أو إنجازاتنا ماديًا عن أي نتائج مستقبلية أو مستويات النشاط والأداء أو الإنجازات المعبر عنها أو ضمنية في هذه البيانات التطلعية. نحن نطلق مثل هذه البيانات التطلعية وفقًا لأحكام الملاذ الآمن في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995 وقوانين الأوراق المالية الفيدرالية الأخرى. لا ينبغي قراءة البيانات التطلعية على أنها ضمان للأداء أو النتائج المستقبلية، وقد تختلف النتائج الفعلية عن النتائج المتوقعة في هذه البيانات التطلعية، وقد تكون الاختلافات مادية وسلبية. تتضمن البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، بيانات حول: بدء وتوقيت وتقدم ونتائج الدراسات قبل السريرية والسريرية الخاصة بشركة Mesoblast، وبرامج البحث والتطوير الخاصة بشركة Mesoblast؛ قدرة شركة Mesoblast على تطوير المنتجات المرشحة في الدراسات السريرية والتسجيل فيها وإكمالها بنجاح، بما في ذلك التجارب السريرية متعددة الجنسيات؛ قدرة ميسوبلاست على تطوير قدراتها التصنيعية؛ توقيت أو احتمالية الإيداعات والموافقات التنظيمية (بما في ذلك أي قرار مستقبلي قد تتخذه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن BLA لـ remestemcel-L للمرضى الأطفال الذين يعانون من SR-aGVHD)، وأنشطة التصنيع وأنشطة تسويق المنتجات، إن وجدت؛ تسويق منتجات Mesoblast المرشحة تجاريًا، في حالة الموافقة عليها؛ التصورات التنظيمية أو العامة وقبول السوق المحيط باستخدام العلاجات القائمة على الخلايا الجذعية؛ إمكانية سحب منتجات Mesoblast المرشحة، إن وجدت، من السوق بسبب الأحداث السلبية التي يعاني منها المريض أو الوفاة؛ الفوائد المحتملة لاتفاقيات التعاون الاستراتيجي وقدرة شركة Mesoblast على الدخول في علاقات تعاون استراتيجي راسخة والحفاظ عليها؛ قدرة شركة Mesoblast على إنشاء ملكية فكرية والحفاظ عليها لمنتجاتها المرشحة وقدرة شركة Mesoblast على الدفاع عنها بنجاح في حالات الانتهاك المزعوم؛ نطاق الحماية شركة Mesoblast قادرة على إنشاء حقوق الملكية الفكرية والحفاظ عليها والتي تغطي منتجاتها وتقنياتها؛ تقديرات نفقات ميسوبلاست والإيرادات المستقبلية ومتطلبات رأس المال واحتياجاتها من التمويل الإضافي؛ الأداء المالي لشركة ميسوبلاست؛ التطورات المتعلقة بمنافسي شركة ميسوبلاست والصناعة؛ وتسعير وسداد تكاليف منتجات Mesoblast المرشحة، في حالة الموافقة عليها. يجب عليك قراءة هذا البيان الصحفي مع عوامل الخطر لدينا، في أحدث تقاريرنا المقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات أو على موقعنا على الإنترنت. حالات عدم اليقين والمخاطر التي قد تتسبب في اختلاف النتائج أو الأداء أو الإنجازات الفعلية لشركة Mesoblast بشكل جوهري عن تلك التي قد يتم التعبير عنها أو ضمنيًا في مثل هذه البيانات، وبالتالي، يجب عدم الاعتماد بشكل غير مبرر على هذه البيانات التطلعية. نحن لا نتعهد بأي التزامات بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية علنًا، سواء نتيجة لمعلومات جديدة أو تطورات مستقبلية أو غير ذلك.

    المصدر: شركة ميسوبلاست المحدودة

    نشر : 2024-12-09 06:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية