FDA uděluje Revascor (Rexlemestrocel-L) Regenerativní medicína Advanced Therapy (RMAT) Označení u dětí s vrozenou srdeční chorobou

Sledujte Drugslib

NEW YORK, 04. prosince 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), globální lídr v oblasti alogenních buněčných léků na zánětlivá onemocnění, dnes oznámil Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) Spojených států amerických. ) poskytla svou druhou generaci alogenní, STRO3-imunoselektované a průmyslově vyráběné stromální buněčné terapie Revascor® (rexlemestrocel-L) Označení Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) po předložení výsledků z randomizované kontrolované studie u dětí s hypoplastickým syndromem levého srdce (HLHS), potenciálně život ohrožujícím vrozeným srdečním onemocněním.

Mesoblast Chief Výkonný ředitel Silviu Itescu řekl: „Vážíme si podpory FDA při určování stavu RMAT i RPD Revascor, což je uznání potenciálního dopadu naší terapie na dlouhodobé nepříznivé výsledky tyto zoufale nemocné děti. Pod označením RMAT plánujeme sejít se s FDA, abychom projednali možný způsob schválení v této indikaci.“

Začátkem tohoto roku FDA udělil Revascoru označení pro vzácná dětská onemocnění (RPDD) i označení pro vzácná onemocnění (ODD) pro léčbu dětí s HLHS. RPDD prokazuje, že onemocnění je závažné nebo život ohrožující a jeho projevy postihují především jedince ve věku od narození do 18 let, včetně věkových skupin často nazývaných novorozenci, kojenci, děti a dospívající, a že se jedná o vzácné onemocnění nebo stav. Po schválení BLA pro Revascor pro léčbu HLHS FDA může společnost Mesoblast získat nárok na prioritní revizní poukaz (PRV), který lze uplatnit pro jakoukoli následnou marketingovou aplikaci nebo jej prodat či převést na třetí stranu.

Označení RMAT má za cíl urychlit vývoj terapií regenerativní medicíny určených k léčbě, modifikaci, zvrácení nebo vyléčení závažného nebo život ohrožujícího onemocnění nebo stavu, kde předběžné klinické důkazy naznačují, že lék má potenciál řešit nenaplněné lékařské potřeby pro nemoc nebo stav. Označení RMAT pro rexlemestrocel-L poskytuje všechny výhody označení Breakthrough a Fast Track, včetně průběžného přezkoumání a způsobilosti k prioritnímu přezkoumání při podání žádosti o licenci na biologické přípravky (BLA).

Výsledky zaslepené, randomizované, placebem kontrolované prospektivní studie Revascor provedené ve Spojených státech u dětí s HLHS byly publikovány v prosinci 2023 v recenzovaném časopise The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery Open (JTCVS Open). 1 Ve studii HLHS provedené na 19 dětech vedlo jediné intramyokardiální podání Revascoru v době etapové operace k požadovanému výsledku významně větší zvýšení koncového systolického a koncového diastolického objemu levé komory (LV) za 12 měsíců ve srovnání s kontrolami, jak bylo změřeno 3D echokardiografií, (p=0,009 a p=0,020).

Tyto změny svědčí o klinicky důležitý růst malé levé komory, který umožňuje úspěšnou chirurgickou korekci, známou jako úplná biventrikulární (BiV) konverze, která umožňuje normální dvoukomorový oběh s chirurgicky opravenou levou komorou, která přebírá oběhovou podporu do těla. Bez úplné konverze BiV je pravá srdeční komora nadměrně namáhána se zvýšeným rizikem srdečního selhání, selhání jater a smrti.

O syndromu hypoplastického levého srdce (HLHS)HLHS je závažné vrozené srdeční onemocnění, při kterém se levá strana srdce plně nevyvine a efektivní pumpování okysličené krve levou komorou do zbytku těla je snížena. Bez okamžitého chirurgického zákroku po porodu je prognóza tristní, přičemž HLHS je celkově zodpovědná za 25 až 40 % veškeré neonatální srdeční úmrtnosti.2 V dlouhodobějším horizontu je chirurgický zákrok, který vytváří dvoukomorovou sériovou cirkulaci s pumpováním levé komory (LK). krev do těla a pravá komora pumpující krev do plic je ideální anatomická oprava. Bohužel dosažení tohoto cíle je u většiny pacientů omezeno neschopností levé komory dostatečně vyrůst, aby podporovala oběh do těla.

O Revascor® (rexlemestrocel-L) u srdečních chorobRevascor je alogenní přípravek z imunoselektovaných a kulturou expandovaných mezenchymálních prekurzorových buněk, u kterých bylo dříve prokázáno, že mají mnohočetné mechanismy účinku, které mohou být prospěšné pro děti s HLHS, včetně neovaskularizace, antifibrózy, antiapoptózy, imunomodulace, snížení zánětu a zvrácení endoteliální dysfunkce. V DREAM-HF randomizované falešně placebem kontrolované prospektivní studii Revascoru u 565 randomizovaných dospělých pacientů se srdečním selháním s nízkou ejekční frakcí (HFrEF) vedlo jediné intramyokardiální podání Revascoru do levé komory k významnému zlepšení ejekční frakce LK ve 12. měsíce,3 svědčící pro posílení celkové systolické funkce LK. Největší léčebný přínos byl u 2- a 3-bodových hlavních nežádoucích kardiovaskulárních příhod (MACE), zejména u pacientů s HFrEF s ischemií a zánětem, kteří mají nejvyšší riziko úmrtnosti.4

O společnosti MesoblastMesoblast (společnost) je světovým lídrem ve vývoji alogenních (běžně dostupných) buněčných léků pro léčbu závažných a život ohrožujících zánětlivých stavů. Společnost využila svou vlastní technologickou platformu pro mezenchymální buněčnou terapii k vytvoření širokého portfolia kandidátů na produkty v pozdní fázi, které reagují na závažný zánět uvolňováním protizánětlivých faktorů, které působí proti a modulují více efektorových ramen imunitního systému, což vede k významnému snížení škodlivého zánětlivého procesu.

Mesoblast má silné a rozsáhlé globální portfolio duševního vlastnictví s ochranou přesahující minimálně do roku 2041 na všech hlavních trzích. Vlastní výrobní procesy společnosti poskytují průmyslová, kryokonzervovaná, běžně dostupná buněčná léčiva. Plánuje se, že tyto buněčné terapie s definovanými kritérii uvolňování léčiv budou snadno dostupné pacientům po celém světě.

Mesoblast vyvíjí produktové kandidáty pro různé indikace na základě svých technologických platforem remestemcel-L a rexlemestrocel-L pro alogenní stromální buňky. Remestemcel-L je vyvíjen pro zánětlivá onemocnění u dětí a dospělých, včetně akutní reakce štěpu proti hostiteli refrakterní na steroidy a biologicky rezistentního zánětlivého onemocnění střev. Rexlemestrocel-L je vyvíjen pro pokročilé chronické srdeční selhání a chronické bolesti dolní části zad. Dva produkty byly komercializovány v Japonsku a Evropě držiteli licence společnosti Mesoblast a společnost vytvořila obchodní partnerství v Evropě a Číně pro určitá aktiva fáze 3.

Mesoblast má pobočky v Austrálii, Spojených státech a Singapuru a je kotované na Australian Securities Exchange (MSB) a na Nasdaq (MESO). Pro více informací prosím navštivte www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited a Twitter: @Mesoblast

Odkazy / poznámky pod čarou

  • Wittenberg RE, Gauvreau K, Leighton J, Moleon-Shea M, Borow KM, Marx GR, Emani SM, Prospektivní randomizovaná kontrolovaná studie bezpečnosti a proveditelnosti nové terapie mezenchymálními prekurzorovými buňkami u syndromu hypoplastického levého srdce, JTCVS Open Volume 16, Dec 2023, doi: https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031
  • Kritzmire, S.M, et al. (2022). Syndrom hypoplastického levého srdce.
  • Perin EC. Et al. Randomizovaná studie cílené transendokardiální mezenchymální prekurzorové buněčné terapie u pacientů se srdečním selháním. JACC sv. 81, č. 9, 2023. https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061
  • Perin EC. Et al. Mezenchymální prekurzorové buňky snižují mortalitu a hlavní morbiditu při ischemickém srdečním selhání se zánětem: DREAM-HF. Eur J Heart Fail 2024. https://doi.org/10.1002/ejhf.3522

    • Výhledová prohlášeníTato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení, která se týkají budoucích událostí nebo naší budoucí finanční výkonnosti a zahrnují známá i neznámá rizika, nejistoty a další faktory, které mohou způsobit naše skutečné výsledky, úrovně aktivity, výkonu nebo úspěchů se budou podstatně lišit od jakýchkoli budoucích výsledků, úrovní aktivity, výkonu nebo úspěchů vyjádřených nebo implikovaných těmito výhledovými prohlášeními. Tato výhledová prohlášení činíme v souladu s ustanoveními bezpečného přístavu zákona o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995 a dalších federálních zákonů o cenných papírech. Výhledová prohlášení by neměla být chápána jako záruka budoucí výkonnosti nebo výsledků a skutečné výsledky se mohou lišit od výsledků očekávaných v těchto výhledových prohlášeních a rozdíly mohou být významné a nepříznivé. Výhledová prohlášení zahrnují mimo jiné prohlášení o: zahájení, načasování, postupu a výsledcích preklinických a klinických studií společnosti Mesoblast a výzkumných a vývojových programů společnosti Mesoblast; Schopnost společnosti Mesoblast posouvat kandidáty produktů do klinických studií, přihlásit se a úspěšně je dokončit, včetně mezinárodních klinických studií; schopnost společnosti Mesoblast rozvíjet své výrobní schopnosti; načasování nebo pravděpodobnost regulačních podání a schválení (včetně jakéhokoli budoucího rozhodnutí, které může FDA učinit ohledně BLA pro remestemcel-L pro dětské pacienty se SR-aGVHD), výrobní činnosti a marketingové aktivity, pokud existují; komercializace kandidátů produktů Mesoblast, pokud je schválena; regulační nebo veřejné vnímání a tržní přijetí týkající se používání terapií založených na kmenových buňkách; možnost, že kandidáti na produkty Mesoblast, pokud jsou nějaké schváleny, budou staženy z trhu kvůli nežádoucím příhodám nebo úmrtím pacientů; potenciální výhody dohod o strategické spolupráci a schopnost Mesoblastu vstupovat do zavedené strategické spolupráce a udržovat ji; Schopnost společnosti Mesoblast založit a udržovat duševní vlastnictví u svých kandidátů na produkty a schopnost společnosti Mesoblast je úspěšně bránit v případech údajného porušení; rozsah ochrany je společnost Mesoblast schopna zavést a udržovat práva duševního vlastnictví pokrývající kandidáty na své produkty a technologii; odhady výdajů společnosti Mesoblast, budoucí příjmy, kapitálové požadavky a její potřeby dodatečného financování; finanční výkonnost společnosti Mesoblast; vývoj týkající se konkurentů a průmyslu společnosti Mesoblast; a ceny a úhrady kandidátů na produkty Mesoblast, pokud budou schváleny. Tuto tiskovou zprávu byste si měli přečíst společně s našimi rizikovými faktory v našich nejnovějších zprávách podaných SEC nebo na našich webových stránkách. Nejistoty a rizika, která mohou způsobit, že skutečné výsledky, výkon nebo úspěchy společnosti Mesoblast se budou podstatně lišit od těch, které mohou být vyjádřeny nebo naznačeny v takových prohlášeních, a proto byste se neměli přehnaně spoléhat na tato výhledová prohlášení. Nepřijímáme žádné závazky veřejně aktualizovat nebo revidovat jakákoli výhledová prohlášení, ať už v důsledku nových informací, budoucího vývoje nebo jinak.

    Zdroj: Mesoblast Limited

    Vyslán : 2024-12-09 06:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova