FDA gewährt Revascor (Rexlemestrocel-L) den RMAT-Status (Regenerative Medicine Advanced Therapy) bei Kindern mit angeborenen Herzfehlern

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NEW YORK, 4. Dezember 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), weltweit führender Anbieter allogener zellulärer Medikamente gegen entzündliche Erkrankungen, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA ) hat seiner allogenen, STRO3-immunselektierten und industriell hergestellten Stromazelltherapie der zweiten Generation Revascor® die Bewilligung erteilt (rexlemestrocel-L) Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)-Bezeichnung nach Einreichung der Ergebnisse der randomisierten kontrollierten Studie bei Kindern mit hypoplastischem Linksherzsyndrom (HLHS), einer potenziell lebensbedrohlichen angeborenen Herzerkrankung.

Mesoblast Chief Geschäftsführer Silviu Itescu sagte: „Wir schätzen die Unterstützung der FDA bei der Einstufung von Revascor sowohl in den RMAT- als auch in den RPD-Status, eine Anerkennung der potenziellen Auswirkungen unserer Therapie auf die langfristigen Nebenwirkungen dieser schwerkranken Menschen.“ Kinder. Im Rahmen der RMAT-Bezeichnung planen wir ein Treffen mit der FDA, um einen möglichen Zulassungsweg für diese Indikation zu besprechen.“

Anfang dieses Jahres erteilte die FDA Revascor sowohl den Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) als auch den Orphan-Drug Designation (ODD) für die Behandlung von Kindern mit HLHS. RPDD zeigt, dass die Krankheit schwerwiegend oder lebensbedrohlich ist und die Manifestationen hauptsächlich Personen im Alter von der Geburt bis zum 18. Lebensjahr betreffen, einschließlich der Altersgruppen, die oft als Neugeborene, Säuglinge, Kinder und Jugendliche bezeichnet werden, und dass es sich bei der Krankheit um eine seltene Krankheit oder einen seltenen Zustand handelt. Nach der FDA-Genehmigung eines BLA für Revascor zur Behandlung von HLHS hat Mesoblast möglicherweise Anspruch auf den Erhalt eines Priority Review Voucher (PRV), der für jeden nachfolgenden Marketingantrag eingelöst oder an einen Dritten verkauft oder übertragen werden kann.

RMAT-Bezeichnungen zielen darauf ab, die Entwicklung regenerativer medizinischer Therapien zu beschleunigen, die darauf abzielen, eine schwere oder lebensbedrohliche Krankheit oder einen Zustand zu behandeln, zu modifizieren, umzukehren oder zu heilen, wenn vorläufige klinische Beweise darauf hinweisen, dass das Medikament dies kann Potenzial, ungedeckten medizinischen Bedarf für die Krankheit oder den Zustand zu decken. Eine RMAT-Bezeichnung für Rexlemestrocel-L bietet alle Vorteile der Breakthrough- und Fast-Track-Bezeichnungen, einschließlich fortlaufender Prüfung und Berechtigung zur vorrangigen Prüfung bei Einreichung eines Biologics License Application (BLA).

Ergebnisse einer verblindeten, randomisierten, placebokontrollierten prospektiven Studie mit Revascor, die in den Vereinigten Staaten bei Kindern mit HLHS durchgeführt wurde, wurden in der Dezemberausgabe 2023 des Peer-Review-Magazins The Journal of Thoracic and Cardiocular Surgery Open (JTCVS Open) veröffentlicht. 1 In der HLHS-Studie, die an 19 Kindern durchgeführt wurde, führte eine einzelne intramyokardiale Verabreichung von Revascor zum Zeitpunkt der schrittweisen Operation zum gewünschten Ergebnis deutlich größerer Anstiege linksventrikuläre (LV) end-systolische und end-diastolische Volumina über 12 Monate im Vergleich zu Kontrollen, gemessen durch 3D-Echokardiographie (p=0,009 bzw. p=0,020).

Diese Veränderungen weisen auf klinisch relevante Werte hin Wachstum des kleinen linken Ventrikels, was eine erfolgreiche chirurgische Korrektur ermöglicht, die als vollständige biventrikuläre (BiV) Konversion bezeichnet wird und eine normale Zweikammer ermöglicht Ventrikelzirkulation, wobei der chirurgisch reparierte linke Ventrikel die Kreislaufunterstützung des Körpers übernimmt. Ohne vollständige BiV-Umwandlung ist die rechte Herzkammer übermäßig belastet und es besteht ein erhöhtes Risiko für Herzversagen, Leberversagen und Tod.

Über das hypoplastische Linksherzsyndrom (HLHS) HLHS ist eine schwere angeborene Herzerkrankung, bei der sich die linke Herzhälfte nicht vollständig entwickelt und das sauerstoffreiche Blut durch die linke Herzkammer nicht ausreichend in den Rest gepumpt wird des Körpers wird reduziert. Ohne unmittelbare Operation nach der Geburt ist die Prognose düster, da HLHS insgesamt für 25 bis 40 % der gesamten neonatalen Herzsterblichkeit verantwortlich ist.2 Längerfristig handelt es sich um eine Operation, die einen Zwei-Ventrikel-Reihenkreislauf mit pumpendem linken Ventrikel (LV) erzeugt Blut zum Körper und die rechte Herzkammer, die Blut in die Lunge pumpt, ist die ideale anatomische Reparatur. Leider wird das Erreichen dieses Ziels dadurch eingeschränkt, dass bei den meisten Patienten die linke Herzkammer nicht ausreichend wachsen kann, um die Durchblutung des Körpers zu unterstützen.

Über Revascor® (Rexlemestrocel-L) bei HerzerkrankungenRevascor ist ein allogenes Präparat aus immunselektierten und kulturexpandierten mesenchymalen Vorläuferzellen, von denen zuvor gezeigt wurde, dass sie über mehrere Wirkmechanismen verfügen, die möglicherweise auftreten für Kinder mit HLHS von Vorteil sein, einschließlich Neovaskularisierung, Antifibrose, Antiapoptose, Immunmodulation, Verringerung von Entzündungen und Umkehrung der endothelialen Dysfunktion. In der randomisierten, schein-placebokontrollierten prospektiven DREAM-HF-Studie mit Revascor an 565 randomisierten erwachsenen Patienten mit Herzinsuffizienz mit niedriger Ejektionsfraktion (HFrEF) führte eine einzelne intramyokardiale Verabreichung von Revascor in den linken Ventrikel zu einer signifikanten Verbesserung der LV-Ejektionsfraktion bei 12 Monate,3 was auf eine insgesamt verbesserte systolische LV-Funktion hinweist. Der größte Behandlungsvorteil war bei 2- und 3-Punkte-schweren unerwünschten kardiovaskulären Ereignissen (MACE) zu verzeichnen, insbesondere bei Patienten mit HFrEF mit Ischämie und Entzündung, bei denen das höchste Mortalitätsrisiko besteht.4

Über MesoblastMesoblast (das Unternehmen) ist weltweit führend in der Entwicklung allogener (serienmäßiger) zellulärer Arzneimittel zur Behandlung schwerer und lebensbedrohlicher Entzündungserkrankungen. Das Unternehmen hat seine firmeneigene Technologieplattform für mesenchymale Zellentherapie genutzt, um ein breites Portfolio an Produktkandidaten im Spätstadium zu etablieren, die auf schwere Entzündungen durch die Freisetzung entzündungshemmender Faktoren reagieren, die mehreren Effektorarmen des Immunsystems entgegenwirken und diese modulieren, was zu einer deutlichen Reduktion führt des schädlichen Entzündungsprozesses.

Mesoblast verfügt über ein starkes und umfangreiches globales Portfolio an geistigem Eigentum, dessen Schutz in allen wichtigen Märkten bis mindestens 2041 reicht. Die proprietären Herstellungsprozesse des Unternehmens führen zu kryokonservierten, serienmäßigen, zellularen Arzneimitteln im industriellen Maßstab. Diese Zelltherapien mit definierten pharmazeutischen Freisetzungskriterien sollen für Patienten weltweit leicht verfügbar sein.

Mesoblast entwickelt Produktkandidaten für verschiedene Indikationen auf der Grundlage seiner allogenen Stromazellen-Technologieplattformen Remestemcel-L und Rexlemestrocel-L. Remestemcel-L wird für entzündliche Erkrankungen bei Kindern und Erwachsenen entwickelt, einschließlich steroidrefraktärer akuter Graft-versus-Host-Erkrankung und biologisch resistenter entzündlicher Darmerkrankungen. Rexlemestrocel-L wird für fortgeschrittene chronische Herzinsuffizienz und chronische Schmerzen im unteren Rückenbereich entwickelt. Zwei Produkte wurden von den Lizenznehmern von Mesoblast in Japan und Europa vermarktet, und das Unternehmen hat kommerzielle Partnerschaften in Europa und China für bestimmte Phase-3-Anlagen aufgebaut.

Mesoblast hat Standorte in Australien, den Vereinigten Staaten und Singapur und ist notiert an der Australian Securities Exchange (MSB) und an der Nasdaq (MESO). Weitere Informationen finden Sie unter www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited und Twitter: @Mesoblast

Referenzen / Fußnoten

  • Wittenberg RE, Gauvreau K, Leighton J, Moleon-Shea M, Borow KM, Marx GR, Emani SM, Prospektive randomisierte kontrollierte Studie der Sicherheit und Durchführbarkeit einer neuartigen Therapie mit mesenchymalen Vorläuferzellen beim hypoplastischen Linksherzsyndrom, JTCVS Open Volume 16, Dez. 2023, doi: https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031
  • Kritzmire, S. M, et al. (2022). Hypoplastisches Linksherzsyndrom.
  • Perin EC. Et al. Randomisierte Studie zur gezielten transendokardialen mesenchymalen Vorläuferzelltherapie bei Patienten mit Herzinsuffizienz. JACC Vol. 81, Nr. 9, 2023. https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061
  • Perin EC. Et al. Mesenchymale Vorläuferzellen reduzieren Mortalität und schwere Morbidität bei ischämischer Herzinsuffizienz mit Entzündung: DREAM-HF. Eur J Herzinsuffizienz 2024. https://doi.org/10.1002/ejhf.3522

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    Quelle: Mesoblast Limited

    Gesendet : 2024-12-09 06:00

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