Χορηγίες FDA Revascor (Rexlemestrocel-L) Αναγεννητική Ιατρική Προηγμένη Θεραπεία (RMAT) Ονομασία σε παιδιά με συγγενή καρδιακή νόσο

Ακολουθήστε το Drugslib

ΝΕΑ ΥΟΡΚΗ, 4 Δεκ. 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Η Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), παγκόσμιος ηγέτης στα αλλογενή κυτταρικά φάρμακα για φλεγμονώδεις ασθένειες, ανακοίνωσε σήμερα ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών (FDA). ) έχει χορηγήσει δεύτερης γενιάς αλλογενές, ανοσοεπιλεγμένο από STRO3 και βιομηχανικά κατασκευασμένο Θεραπεία με στρωματικά κύτταρα Revascor® (rexlemestrocel-L) Ονομασία Αναγεννητικής Ιατρικής Προηγμένης Θεραπείας (RMAT) μετά την υποβολή των αποτελεσμάτων από την τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη δοκιμή σε παιδιά με σύνδρομο υποπλαστικής αριστερής καρδιάς (HLHS), μια δυνητικά απειλητική για τη ζωή συγγενή καρδιακή πάθηση.

Ο Διευθύνων Σύμβουλος της Mesoblast, Silviu Itescu, δήλωσε: «Εκτιμούμε την υποστήριξη του FDA στον προσδιορισμό της κατάστασης του Revascor τόσο σε RMAT όσο και σε RPD, μια αναγνώριση της πιθανής επίδρασης της θεραπείας μας στις μακροπρόθεσμες δυσμενείς εκβάσεις αυτών των παιδιών με απελπισία. Σύμφωνα με την ονομασία RMAT, σχεδιάζουμε να συναντηθούμε με την FDA για να συζητήσουμε μια πιθανή οδό έγκρισης σε αυτήν την ένδειξη."

Νωρίτερα αυτό το έτος, η FDA χορήγησε στο Revascor τόσο τον χαρακτηρισμό σπάνιας παιδιατρικής νόσου (RPDD) όσο και τον χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου (ODD) για τη θεραπεία παιδιών με HLHS. Το RPDD αποδεικνύει ότι η ασθένεια είναι σοβαρή ή απειλητική για τη ζωή και οι εκδηλώσεις αφορούν κυρίως άτομα ηλικίας από τη γέννηση έως 18 ετών, συμπεριλαμβανομένων των ηλικιακών ομάδων που συχνά ονομάζονται νεογνά, βρέφη, παιδιά και εφήβους, και ότι η ασθένεια είναι μια σπάνια ασθένεια ή κατάσταση. Μετά την έγκριση από την FDA ενός BLA για το Revascor για τη θεραπεία του HLHS, το Mesoblast μπορεί να πληροί τις προϋποθέσεις για να λάβει ένα κουπόνι αξιολόγησης προτεραιότητας (PRV) που μπορεί να εξαργυρωθεί για οποιαδήποτε επόμενη εφαρμογή μάρκετινγκ ή μπορεί να πωληθεί ή να μεταφερθεί σε τρίτο μέρος.

Οι ονομασίες RMAT στοχεύουν στην επιτάχυνση της ανάπτυξης θεραπειών αναγεννητικής ιατρικής που προορίζονται για τη θεραπεία, τροποποίηση, αναστροφή ή θεραπεία σοβαρών ή απειλητική για τη ζωή ασθένεια ή κατάσταση όπου τα προκαταρκτικά κλινικά στοιχεία υποδεικνύουν ότι το φάρμακο έχει τη δυνατότητα να καλύψει ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες για τη νόσο ή την πάθηση. Η ονομασία RMAT για το rexlemestrocel-L παρέχει όλα τα πλεονεκτήματα των χαρακτηρισμών Breakthrough και Fast Track, συμπεριλαμβανομένης της κυλιόμενης αναθεώρησης και της καταλληλότητας για έλεγχο προτεραιότητας κατά την υποβολή μιας Αίτησης Άδειας για Biologics (BLA).

Τα αποτελέσματα από μια τυφλή, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο προοπτική δοκιμή του Revascor που διεξήχθη στις Ηνωμένες Πολιτείες σε παιδιά με HLHS δημοσιεύθηκαν στο τεύχος Δεκεμβρίου 2023 του περιοδικού The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery Open (JTCVS Open). 1 Στη δοκιμή HLHS που διεξήχθη σε 19 παιδιά, μία μόνο ενδομυοκαρδιακή χορήγηση Το Revascor τη στιγμή της σταδιακής χειρουργικής επέμβασης οδήγησε στην επιθυμητή έκβαση σημαντικών μεγαλύτερων αυξήσεων στον τελο-συστολικό και τελοδιαστολικό όγκο της αριστερής κοιλίας (LV) σε διάστημα 12 μηνών σε σύγκριση με τους μάρτυρες όπως μετρήθηκε με τρισδιάστατη ηχοκαρδιογραφία, (p=0,009 & p=0,020 αντίστοιχα).

Αυτές οι αλλαγές είναι ενδεικτικές κλινικά σημαντικής ανάπτυξης της μικρής αριστερής κοιλίας, διευκόλυνση της ικανότητας επιτυχούς χειρουργικής διόρθωσης, γνωστής ως πλήρης δικοιλιακή (BiV) μετατροπή, η οποία επιτρέπει μια φυσιολογική κυκλοφορία δύο κοιλιών με τη χειρουργικά επισκευασμένη αριστερή κοιλία να αναλαμβάνει την υποστήριξη του κυκλοφορικού στο σώμα. Χωρίς πλήρη μετατροπή BiV, ο δεξιός καρδιακός θάλαμος υφίσταται υπερβολική καταπόνηση με αυξημένο κίνδυνο καρδιακής ανεπάρκειας, ηπατικής ανεπάρκειας και θανάτου.

Σχετικά με το σύνδρομο υποπλαστικής αριστερής καρδιάς (HLHS)Το HLHS είναι μια σοβαρή συγγενής καρδιοπάθεια στην οποία η αριστερή πλευρά της καρδιάς δεν αναπτύσσεται πλήρως και η αποτελεσματική άντληση οξυγονωμένου αίματος από την αριστερή κοιλία προς τα υπόλοιπα του σώματος μειώνεται. Χωρίς άμεση χειρουργική επέμβαση μετά τη γέννηση, η πρόγνωση είναι δυσοίωνη με το HLHS να ευθύνεται συνολικά για το 25% έως 40% του συνόλου της νεογνικής καρδιακής θνησιμότητας. αίμα στο σώμα και η δεξιά κοιλία που αντλεί αίμα στους πνεύμονες είναι η ιδανική ανατομική αποκατάσταση. Δυστυχώς, η επίτευξη αυτού του στόχου περιορίζεται από την αδυναμία στους περισσότερους ασθενείς να αναπτυχθεί επαρκώς η αριστερή κοιλία για να υποστηρίξει την κυκλοφορία στο σώμα.

Σχετικά με το Revascor® (rexlemestrocel-L) σε καρδιακές παθήσειςΤο Revascor είναι ένα αλλογενές παρασκεύασμα ανοσοεπιλεγμένων και διευρυμένων με καλλιέργεια μεσεγχυματικών πρόδρομων κυττάρων που έχουν Έχει αποδειχθεί προηγουμένως ότι έχει πολλαπλούς μηχανισμούς δράσης που μπορεί να είναι ωφέλιμοι σε παιδιά με HLHS, συμπεριλαμβανομένης της νεοαγγείωσης, της αντι-ίνωσης, της απόπτωσης, της ανοσορύθμισης, της μείωσης της φλεγμονής και της αναστροφής της ενδοθηλιακής δυσλειτουργίας. Στην τυχαιοποιημένη εικονική ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο προοπτική δοκιμή DREAM-HF του Revascor σε 565 τυχαιοποιημένους ενήλικες ασθενείς με καρδιακή ανεπάρκεια με χαμηλό κλάσμα εξώθησης (HFrEF), μια εφάπαξ ενδομυοκαρδιακή χορήγηση Revascor στην αριστερή κοιλία οδήγησε σε σημαντική βελτίωση στο κλάσμα εξώθησης LV στο 1 μήνες,3 ενδεικτικό της ενισχυμένης συνολικής συστολικής λειτουργίας της LV. Το μεγαλύτερο όφελος από τη θεραπεία ήταν στα Μείζονα Ανεπιθύμητα Καρδιαγγειακά Συμβάντα 2 και 3 σημείων (MACE), ιδιαίτερα σε ασθενείς με HFrEF με ισχαιμία και φλεγμονή, οι οποίοι διατρέχουν τον υψηλότερο κίνδυνο θνησιμότητας.4

Σχετικά με το MesoblastΗ Mesoblast (η Εταιρεία) είναι παγκόσμιος ηγέτης στην ανάπτυξη αλλογενών (εκτός χρήσης) κυτταρικών φαρμάκων για τη θεραπεία σοβαρών και απειλητικών για τη ζωή φλεγμονωδών καταστάσεων. Η Εταιρεία έχει αξιοποιήσει την ιδιόκτητη τεχνολογική της πλατφόρμα θεραπείας μεσεγχυματικών κυττάρων για να δημιουργήσει ένα ευρύ χαρτοφυλάκιο υποψηφίων προϊόντων τελικού σταδίου που ανταποκρίνονται σε σοβαρή φλεγμονή απελευθερώνοντας αντιφλεγμονώδεις παράγοντες που καταπολεμούν και ρυθμίζουν πολλαπλούς τελεστές του ανοσοποιητικού συστήματος, με αποτέλεσμα σημαντική μείωση της επιζήμιας φλεγμονώδους διαδικασίας.

Το Mesoblast διαθέτει ένα ισχυρό και εκτεταμένο παγκόσμιο χαρτοφυλάκιο πνευματικής ιδιοκτησίας με εκτεταμένη προστασία. έως τουλάχιστον το 2041 σε όλες τις μεγάλες αγορές. Οι ιδιόκτητες διαδικασίες παρασκευής της Εταιρείας παράγουν βιομηχανικής κλίμακας, κρυοσυντηρημένα, εκτός ραφιού, κυτταρικά φάρμακα. Αυτές οι κυτταρικές θεραπείες, με καθορισμένα κριτήρια απελευθέρωσης φαρμακευτικής ουσίας, σχεδιάζεται να είναι άμεσα διαθέσιμες σε ασθενείς παγκοσμίως.

Η Mesoblast αναπτύσσει υποψήφια προϊόντα για διακριτές ενδείξεις με βάση τις πλατφόρμες τεχνολογίας αλλογενών στρωματικών κυττάρων remestemcel-L και rexlemestrocel-L. Το Remestemcel-L αναπτύσσεται για φλεγμονώδεις ασθένειες σε παιδιά και ενήλικες, συμπεριλαμβανομένης της ανθεκτικής σε στεροειδή οξείας νόσου του μοσχεύματος έναντι του ξενιστή και της βιολογικής ανθεκτικότητας φλεγμονώδους νόσου του εντέρου. Το Rexlemestrocel-L αναπτύσσεται για προχωρημένη χρόνια καρδιακή ανεπάρκεια και χρόνιο πόνο στη μέση. Δύο προϊόντα έχουν διατεθεί στο εμπόριο στην Ιαπωνία και την Ευρώπη από τους κατόχους άδειας χρήσης της Mesoblast και η Εταιρεία έχει δημιουργήσει εμπορικές συνεργασίες στην Ευρώπη και την Κίνα για ορισμένα περιουσιακά στοιχεία Φάσης 3.

Η Mesoblast έχει τοποθεσίες στην Αυστραλία, τις Ηνωμένες Πολιτείες και τη Σιγκαπούρη και είναι εισηγμένη στο Αυστραλιανό Χρηματιστήριο Αξιών (MSB) και στο Nasdaq (MESO). Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στο www.mesoblast.com, στο LinkedIn: Mesoblast Limited και στο Twitter: @Mesoblast

Αναφορές / Υποσημειώσεις

  • Wittenberg RE, Gauvreau K, Leighton J, Moleon-Shea M, Borow KM, Marx GR, Emani SM, Προοπτική τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη δοκιμή της ασφάλειας και της σκοπιμότητας μιας νέας θεραπείας μεσεγχυματικών πρόδρομων κυττάρων στο σύνδρομο υποπλαστικής αριστερής καρδιάς, JTCVS Open Volume 16, Δεκ 2023, doi: https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031
  • Kritzmire, S. M, et al. (2022). Σύνδρομο υποπλαστικής αριστερής καρδιάς.
  • Perin EC. et al. Τυχαιοποιημένη Δοκιμή Στοχευμένης Διαενδοκαρδιακής Μεσεγχυματικής Πρόδρομης Κυτταρικής Θεραπείας σε Ασθενείς με Καρδιακή Ανεπάρκεια. JACC Vol. 81, Νο. 9, 2023. <α href="https://www.globenewswire.com/Tracker?data=tTIGuBaKZeU4B7v5lyfmmAbTPG9IrJwUTVnmEeLAsyc2JlKf43fa S4nwDud79vCDkOgbVghlYRzutmzHs25_yb1a4qx_69gnvWrALeZoz48gf453DrLgxOnkHyK1BxkgRvf7vjckvZKW7Az9GdumBg==" target="_blank" rel="nofollow noopener" data-ylk="slk:https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061;elm:context_link;itc:0;sec:content-canvas" data-rapid_p="11" data-v9y="1">https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061
  • Perin EC. et al. Τα μεσεγχυματικά πρόδρομα κύτταρα μειώνουν τη θνησιμότητα και τη μείζονα νοσηρότητα στην ισχαιμική καρδιακή ανεπάρκεια με φλεγμονή: DREAM-HF. Eur J Heart Fail 2024. https://doi.org/10.1002/ejhf.3522

    • Μελλοντικές δηλώσειςΑυτό το δελτίο τύπου περιλαμβάνει μελλοντικές δηλώσεις που σχετίζονται με μελλοντικά γεγονότα ή τις μελλοντικές μας οικονομικές επιδόσεις και περιλαμβάνουν γνωστούς και άγνωστους κινδύνους, αβεβαιότητες και άλλους παράγοντες που μπορεί να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά στα πραγματικά αποτελέσματα, τα επίπεδα δραστηριότητας, τις επιδόσεις ή τα επιτεύγματά μας. τυχόν μελλοντικά αποτελέσματα, επίπεδα δραστηριότητας, απόδοση ή επιτεύγματα που εκφράζονται ή υπονοούνται από αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Κάνουμε τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις σύμφωνα με τις διατάξεις του ασφαλούς λιμένα του Private Securities Litigation Reform Act του 1995 και άλλων ομοσπονδιακών νόμων περί κινητών αξιών. Οι μελλοντικές δηλώσεις δεν πρέπει να διαβάζονται ως εγγύηση μελλοντικής απόδοσης ή αποτελεσμάτων και τα πραγματικά αποτελέσματα μπορεί να διαφέρουν από τα αποτελέσματα που αναμένονται σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις και οι διαφορές μπορεί να είναι σημαντικές και δυσμενείς. Οι μελλοντικές δηλώσεις περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, δηλώσεις σχετικά με: την έναρξη, το χρονοδιάγραμμα, την πρόοδο και τα αποτελέσματα των προκλινικών και κλινικών μελετών της Mesoblast και των προγραμμάτων έρευνας και ανάπτυξης της Mesoblast. Η ικανότητα του Mesoblast να προωθήσει υποψήφια προϊόντα σε, να εγγραφεί και να ολοκληρώσει επιτυχώς, κλινικές μελέτες, συμπεριλαμβανομένων πολυεθνικών κλινικών δοκιμών. Η ικανότητα της Mesoblast να προωθεί τις κατασκευαστικές της ικανότητες. το χρονοδιάγραμμα ή την πιθανότητα ρυθμιστικών καταθέσεων και εγκρίσεων (συμπεριλαμβανομένης οποιασδήποτε μελλοντικής απόφασης που μπορεί να λάβει η FDA σχετικά με το BLA για το remestemcel-L για παιδιατρικούς ασθενείς με SR-aGVHD), τις δραστηριότητες παραγωγής και τις δραστηριότητες μάρκετινγκ προϊόντων, εάν υπάρχουν· την εμπορευματοποίηση των υποψηφίων προϊόντων της Mesoblast, εάν εγκριθεί· ρυθμιστικές ή δημόσιες αντιλήψεις και αποδοχή της αγοράς σχετικά με τη χρήση θεραπειών που βασίζονται σε βλαστοκύτταρα· τη δυνατότητα για τα υποψήφια προϊόντα της Mesoblast, εάν υπάρχουν εγκεκριμένα, να αποσυρθούν από την αγορά λόγω ανεπιθύμητων συμβάντων ασθενών ή θανάτων· τα πιθανά οφέλη των συμφωνιών στρατηγικής συνεργασίας και την ικανότητα της Mesoblast να συνάπτει και να διατηρεί καθιερωμένες στρατηγικές συνεργασίες· Την ικανότητα της Mesoblast να καθιερώνει και να διατηρεί πνευματική ιδιοκτησία στα υποψήφια προϊόντα της και την ικανότητα της Mesoblast να τις υπερασπίζεται επιτυχώς σε περιπτώσεις εικαζόμενης παραβίασης· το πεδίο προστασίας Η Mesoblast είναι σε θέση να θεσπίσει και να διατηρήσει δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας που καλύπτουν τα υποψήφια προϊόντα και την τεχνολογία της· εκτιμήσεις των εξόδων της Mesoblast, των μελλοντικών εσόδων, των κεφαλαιακών απαιτήσεων και των αναγκών της για πρόσθετη χρηματοδότηση· Οι οικονομικές επιδόσεις της Mesoblast. εξελίξεις που σχετίζονται με τους ανταγωνιστές και τη βιομηχανία της Mesoblast· και την τιμολόγηση και την αποζημίωση των υποψηφίων προϊόντων της Mesoblast, εφόσον εγκριθούν. Θα πρέπει να διαβάσετε αυτό το δελτίο τύπου μαζί με τους παράγοντες κινδύνου μας, στις πιο πρόσφατες αναφορές που υποβάλαμε στην SEC ή στον ιστότοπό μας. Αβεβαιότητες και κίνδυνοι που μπορεί να κάνουν τα πραγματικά αποτελέσματα, τις επιδόσεις ή τα επιτεύγματα της Mesoblast να διαφέρουν ουσιωδώς από εκείνα που μπορεί να εκφράζονται ή να υπονοούνται από τέτοιες δηλώσεις και συνεπώς, δεν πρέπει να βασίζεστε αδικαιολόγητα σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Δεν αναλαμβάνουμε καμία υποχρέωση για δημόσια ενημέρωση ή αναθεώρηση οποιωνδήποτε μελλοντικών δηλώσεων, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών εξελίξεων ή άλλου είδους.

    Πηγή: Mesoblast Limited

    Δημοσιεύτηκε : 2024-12-09 06:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά