La FDA otorga a Revascor (Rexlemestrocel-L) la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) en niños con cardiopatía congénita

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NUEVA YORK, 4 de diciembre de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), líder mundial en medicamentos celulares alogénicos para enfermedades inflamatorias, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ) ha concedido Revascor®, su terapia con células estromales alogénicas, inmunoseleccionadas con STRO3 y fabricadas industrialmente, de segunda generación. (rexlemestrocel-L) Designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) luego de la presentación de los resultados del ensayo controlado aleatorio en niños con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (HLHS), una afección cardíaca congénita potencialmente mortal.

Mesoblast Chief El ejecutivo Silviu Itescu dijo: “Apreciamos el apoyo de la FDA al designar a Revascor como RMAT y RPD, un reconocimiento del impacto potencial de nuestra terapia en los resultados adversos a largo plazo de estos niños desesperadamente enfermos. Bajo la designación RMAT, planeamos reunirnos con la FDA para discutir una posible vía de aprobación en esta indicación”.

A principios de este año, la FDA otorgó a Revascor tanto la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD) como la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) para el tratamiento de niños con HLHS. El RPDD demuestra que la enfermedad es grave o pone en peligro la vida y que las manifestaciones afectan principalmente a personas desde el nacimiento hasta los 18 años, incluidos grupos de edad a menudo denominados neonatos, lactantes, niños y adolescentes, y que la enfermedad es una enfermedad o afección rara. Tras la aprobación de la FDA de un BLA para Revascor para el tratamiento del HLHS, Mesoblast puede ser elegible para recibir un Vale de revisión prioritaria (PRV) que puede canjearse por cualquier solicitud de comercialización posterior o puede venderse o transferirse a un tercero.

Las designaciones RMAT tienen como objetivo acelerar el desarrollo de terapias de medicina regenerativa destinadas a tratar, modificar, revertir o curar una enfermedad o afección grave o potencialmente mortal donde la evidencia clínica preliminar indica que el medicamento tiene el potencial de abordar necesidades no satisfechas. necesidades médicas para la enfermedad o condición. Una designación RMAT para rexlemestrocel-L brinda todos los beneficios de las designaciones Breakthrough y Fast Track, incluida la revisión continua y la elegibilidad para la revisión prioritaria al presentar una Solicitud de licencia de productos biológicos (BLA).

Los resultados de un ensayo prospectivo ciego, aleatorizado y controlado con placebo de Revascor realizado en los Estados Unidos en niños con HLHS se publicaron en la edición de diciembre de 2023 de la revista revisada por pares The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery Open (JTCVS Open). 1 En el ensayo HLHS realizado en 19 niños, una única administración intramiocárdica de Revascor en el momento de la cirugía por etapas produjo el resultado deseado de aumentos significativamente mayores en el ventrículo izquierdo (VI). volúmenes telesistólico y telediastólico durante 12 meses en comparación con los controles medidos mediante ecocardiografía 3D (p = 0,009 y p = 0,020 respectivamente).

Estos cambios son indicativos de un crecimiento clínicamente importante del músculo pequeño izquierdo ventrículo, facilitando la capacidad de tener una corrección quirúrgica exitosa, conocida como conversión biventricular completa (BiV), que permite una circulación normal de dos ventrículos con el ventrículo izquierdo reparado quirúrgicamente tomando sobre soporte circulatorio al cuerpo. Sin una conversión BiV completa, la cámara cardíaca derecha está sometida a una tensión excesiva con un mayor riesgo de insuficiencia cardíaca, insuficiencia hepática y muerte.

Acerca del síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (HLHS)El HLHS es una enfermedad cardíaca congénita grave en la que el lado izquierdo del corazón no se desarrolla completamente y no se bombea de manera efectiva sangre oxigenada por parte del ventrículo izquierdo al resto. del cuerpo se reduce. Sin una cirugía inmediata después del nacimiento, el pronóstico es sombrío, ya que el HLHS en general es responsable del 25 % al 40 % de toda la mortalidad cardíaca neonatal.2 A más largo plazo, la cirugía que crea una circulación en serie de dos ventrículos con el bombeo del ventrículo izquierdo (VI) la sangre al cuerpo y el ventrículo derecho bombeando sangre a los pulmones es la reparación anatómica ideal. Desafortunadamente, el logro de este objetivo está limitado por la incapacidad en la mayoría de los pacientes de que el ventrículo izquierdo crezca lo suficiente para soportar la circulación hacia el cuerpo.

Acerca de Revascor® (rexlemestrocel-L) en enfermedades cardíacasRevascor es una preparación alogénica de células precursoras mesenquimales inmunoseleccionadas y expandidas en cultivo que previamente han demostrado tener múltiples mecanismos de acción que pueden ser beneficiosos para niños con HLHS, incluida la neovascularización, la antifibrosis, la antiapoptosis, la inmunomodulación, la reducción de la inflamación y la reversión de la disfunción endotelial. En el ensayo prospectivo, aleatorizado y controlado con placebo simulado DREAM-HF de Revascor en 565 pacientes adultos aleatorizados con insuficiencia cardíaca con fracción de eyección baja (ICFEr), una única administración intramiocárdica de Revascor en el ventrículo izquierdo produjo una mejora significativa en la fracción de eyección del VI a las 12 meses,3 indicativo de una función sistólica general del VI fortalecida. El mayor beneficio del tratamiento se produjo en los eventos cardiovasculares adversos mayores (MACE) de 2 y 3 puntos, particularmente en pacientes con insuficiencia cardíaca con fracción de eyección con isquemia e inflamación, que tienen el mayor riesgo de mortalidad.4

Acerca de MesoblastMesoblast (la Compañía) es líder mundial en el desarrollo de medicamentos celulares alogénicos (disponibles en el mercado) para el tratamiento de afecciones inflamatorias graves y potencialmente mortales. La compañía ha aprovechado su plataforma tecnológica patentada de terapia celular de linaje mesenquimatoso para establecer una amplia cartera de productos candidatos en etapa avanzada que responden a la inflamación grave mediante la liberación de factores antiinflamatorios que contrarrestan y modulan múltiples brazos efectores del sistema inmunológico, lo que resulta en una reducción significativa. del dañino proceso inflamatorio.

Mesoblast tiene una sólida y extensa cartera de propiedad intelectual global con protección que se extiende hasta al menos 2041 en todos los mercados principales. Los procesos de fabricación patentados de la compañía producen medicamentos celulares criopreservados y listos para usar a escala industrial. Está previsto que estas terapias celulares, con criterios de liberación farmacéutica definidos, estén disponibles para pacientes de todo el mundo.

Mesoblast está desarrollando productos candidatos para distintas indicaciones basadas en sus plataformas tecnológicas de células estromales alogénicas remestemcel-L y rexlemestrocel-L. Remestemcel-L se está desarrollando para enfermedades inflamatorias en niños y adultos, incluida la enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a los esteroides y la enfermedad inflamatoria intestinal resistente a productos biológicos. Rexlemestrocel-L se está desarrollando para la insuficiencia cardíaca crónica avanzada y el dolor lumbar crónico. Los licenciatarios de Mesoblast han comercializado dos productos en Japón y Europa, y la compañía ha establecido asociaciones comerciales en Europa y China para ciertos activos de la Fase 3.

Mesoblast tiene ubicaciones en Australia, Estados Unidos y Singapur y está cotiza en la Bolsa de Valores de Australia (MSB) y en el Nasdaq (MESO). Para obtener más información, consulte www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited y Twitter: @Mesoblast

Referencias / Notas al pie

  • Wittenberg RE, Gauvreau K, Leighton J, Moleon-Shea M, Borow KM, Marx GR, Emani SM, ensayo controlado aleatorio prospectivo de la seguridad y viabilidad de una nueva terapia con células precursoras mesenquimales en el síndrome del corazón izquierdo hipoplásico, JTCVS Open Volumen 16, diciembre de 2023, doi: https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031
  • Kritzmire, SM, et al. (2022). Síndrome del corazón izquierdo hipoplásico.
  • Perin EC. Et al. Ensayo aleatorizado de terapia con células precursoras mesenquimales transendocárdicas dirigida en pacientes con insuficiencia cardíaca. JACC vol. 81, n° 9, 2023. https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061
  • Perín CE. Et al. Las células precursoras mesenquimales reducen la mortalidad y la morbilidad mayor en la insuficiencia cardíaca isquémica con inflamación: DREAM-HF. Eur J Heart Fail 2024. https://doi.org/10.1002/ejhf.3522

    • Declaraciones prospectivasEste comunicado de prensa incluye declaraciones prospectivas que se relacionan con eventos futuros o nuestro desempeño financiero futuro e involucran riesgos, incertidumbres y otros factores conocidos y desconocidos que pueden causar nuestros resultados, niveles de actividad, desempeño o logros reales difieran materialmente de cualquier resultado, nivel de actividad, desempeño o logro futuro expresado o implícito en estas declaraciones prospectivas. Hacemos dichas declaraciones prospectivas de conformidad con las disposiciones de puerto seguro de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995 y otras leyes federales de valores. Las declaraciones a futuro no deben leerse como una garantía de desempeño o resultados futuros, y los resultados reales pueden diferir de los resultados anticipados en estas declaraciones a futuro, y las diferencias pueden ser materiales y adversas. Las declaraciones prospectivas incluyen, entre otras, declaraciones sobre: ​​el inicio, el momento, el progreso y los resultados de los estudios clínicos y preclínicos de Mesoblast, y los programas de investigación y desarrollo de Mesoblast; La capacidad de Mesoblast para hacer avanzar a los candidatos a productos, inscribirlos y completarlos con éxito en estudios clínicos, incluidos ensayos clínicos multinacionales; La capacidad de Mesoblast para avanzar en sus capacidades de fabricación; el momento o la probabilidad de las presentaciones y aprobaciones regulatorias (incluida cualquier decisión futura que la FDA pueda tomar sobre la BLA para remestemcel-L para pacientes pediátricos con SR-aGVHD), las actividades de fabricación y las actividades de comercialización del producto, si las hubiera; la comercialización de los productos candidatos de Mesoblast, si se aprueban; percepciones regulatorias o públicas y aceptación del mercado en torno al uso de terapias basadas en células madre; la posibilidad de que los productos candidatos de Mesoblast, si se aprueba alguno, sean retirados del mercado debido a eventos adversos o muertes de pacientes; los beneficios potenciales de los acuerdos de colaboración estratégica y la capacidad de Mesoblast para celebrar y mantener colaboraciones estratégicas establecidas; La capacidad de Mesoblast para establecer y mantener propiedad intelectual sobre sus productos candidatos y la capacidad de Mesoblast para defenderlos con éxito en casos de presunta infracción; el alcance de la protección que Mesoblast puede establecer y mantener para los derechos de propiedad intelectual que cubren sus productos candidatos y tecnología; estimaciones de los gastos, ingresos futuros, requisitos de capital y necesidades de financiación adicional de Mesoblast; El desempeño financiero de Mesoblast; desarrollos relacionados con los competidores y la industria de Mesoblast; y el precio y el reembolso de los productos candidatos de Mesoblast, si se aprueban. Debe leer este comunicado de prensa junto con nuestros factores de riesgo, en nuestros informes presentados más recientemente ante la SEC o en nuestro sitio web. Incertidumbres y riesgos que pueden causar que los resultados, desempeño o logros reales de Mesoblast sean materialmente diferentes de aquellos que pueden expresarse o implicarse en dichas declaraciones y, en consecuencia, no debe confiar indebidamente en estas declaraciones prospectivas. No asumimos ninguna obligación de actualizar o revisar públicamente ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, desarrollos futuros o de otro modo.

    Fuente: Mesoblast Limited

    Al corriente : 2024-12-09 06:00

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