La FDA accorde à Revascor (Rexlemestrocel-L) la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) chez les enfants atteints de cardiopathie congénitale

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NEW YORK, 4 décembre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq : MESO ; ASX : MSB), leader mondial des médicaments cellulaires allogéniques pour les maladies inflammatoires, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis ) a accordé sa thérapie cellulaire stromale allogénique de deuxième génération, immunosélectionnée par STRO3 et fabriquée industriellement, Revascor® (rexlemestrocel-L) désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) suite à la soumission des résultats de l'essai contrôlé randomisé mené auprès d'enfants atteints du syndrome d'hypoplasie du cœur gauche (HLHS), une maladie cardiaque congénitale potentiellement mortelle.

Chef des mésoblastes Le directeur Silviu Itescu a déclaré : « Nous apprécions le soutien de la FDA dans la désignation de Revascor à la fois comme RMAT et RPD, une reconnaissance de l'impact potentiel de notre thérapie sur les résultats indésirables à long terme de ces personnes désespérément malades. enfants. Sous la désignation RMAT, nous prévoyons de rencontrer la FDA pour discuter d'une voie d'approbation potentielle dans cette indication. »

Plus tôt cette année, la FDA a accordé à Revascor la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) et la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le traitement des enfants atteints de HLHS. Le RPDD démontre que la maladie est grave, voire potentiellement mortelle, et que ses manifestations affectent principalement les individus âgés de la naissance à 18 ans, y compris les groupes d'âge souvent appelés nouveau-nés, nourrissons, enfants et adolescents, et que la maladie est une maladie ou une affection rare. Suite à l'approbation par la FDA d'un BLA pour Revascor pour le traitement du HLHS, Mesoblast peut être éligible pour recevoir un bon d'examen prioritaire (PRV) qui peut être échangé pour toute demande de commercialisation ultérieure ou peut être vendu ou transféré à un tiers.

Les désignations RMAT visent à accélérer le développement de thérapies de médecine régénérative destinées à traiter, modifier, inverser ou guérir une maladie ou une affection grave ou potentiellement mortelle lorsque des preuves cliniques préliminaires indiquent que le médicament a le potentiel de traiter besoins médicaux non satisfaits pour la maladie ou l’affection. Une désignation RMAT pour le rexlemestrocel-L offre tous les avantages des désignations Breakthrough et Fast Track, y compris l'examen continu et l'éligibilité à l'examen prioritaire lors du dépôt d'une demande de licence de produit biologique (BLA).

Les résultats d'un essai prospectif en aveugle, randomisé et contrôlé par placebo portant sur Revascor, mené aux États-Unis chez des enfants atteints de HLHS, ont été publiés dans le numéro de décembre 2023 de la revue à comité de lecture The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery Open (JTCVS Open). 1 Dans l'essai HLHS mené auprès de 19 enfants, une seule administration intramyocardique de Revascor au moment d'une intervention chirurgicale par étapes a abouti au résultat souhaité, à savoir une augmentation significativement plus importante du débit ventriculaire gauche. (VG) volumes télésystoliques et télédiastoliques sur 12 mois par rapport aux témoins, mesurés par échocardiographie 3D (p=0,009 et p=0,020 respectivement).

Ces changements sont révélateurs d'une croissance cliniquement importante de le petit ventricule gauche, facilitant la possibilité d'une correction chirurgicale réussie, connue sous le nom de conversion biventriculaire complète (BiV), qui permet une circulation normale dans deux ventricules avec le ventricule gauche réparé chirurgicalement prendre en charge le soutien circulatoire du corps. Sans conversion BiV complète, la cavité cardiaque droite est soumise à une pression excessive avec un risque accru d'insuffisance cardiaque, d'insuffisance hépatique et de décès.

À propos du syndrome hypoplasique du cœur gauche (HLHS)Le HLHS est une maladie cardiaque congénitale grave dans laquelle le côté gauche du cœur ne se développe pas complètement et ne pompe pas efficacement le sang oxygéné vers le reste par le ventricule gauche. du corps est réduite. Sans intervention chirurgicale immédiate après la naissance, le pronostic est sombre, le HLHS étant globalement responsable de 25 à 40 % de l'ensemble de la mortalité cardiaque néonatale.2 À plus long terme, une intervention chirurgicale qui crée une circulation en série à deux ventricules avec le pompage du ventricule gauche (VG) le sang vers le corps et le ventricule droit pompant le sang vers les poumons constituent la réparation anatomique idéale. Malheureusement, la réalisation de cet objectif est limitée par l'incapacité chez la plupart des patients du ventricule gauche à se développer suffisamment pour soutenir la circulation vers le corps.

À propos de Revascor® (rexlemestrocel-L) dans les maladies cardiaquesRevascor est une préparation allogénique de cellules précurseurs mésenchymateuses immunosélectionnées et expansées en culture dont il a été démontré précédemment qu'elles possédaient de multiples mécanismes d'action qui peuvent être bénéfique pour les enfants atteints de HLHS, notamment la néovascularisation, l'anti-fibrose, l'anti-apoptose, l'immunomodulation, la réduction de l'inflammation et l'inversion du dysfonctionnement endothélial. Dans l'essai prospectif randomisé contrôlé par placebo DREAM-HF portant sur Revascor chez 565 patients adultes randomisés atteints d'insuffisance cardiaque à faible fraction d'éjection (HFrEF), une seule administration intramyocardique de Revascor dans le ventricule gauche a entraîné une amélioration significative de la fraction d'éjection du VG à 12 mois3, ce qui indique une fonction systolique globale renforcée du VG. Le plus grand bénéfice du traitement concernait les événements cardiovasculaires indésirables majeurs (MACE) en 2 et 3 points, en particulier chez les patients atteints d'ICFr avec ischémie et inflammation, qui présentent le risque de mortalité le plus élevé.4

À propos de MesoblastMesoblast (la Société) est un leader mondial dans le développement de médicaments cellulaires allogéniques (prêts à l'emploi) pour le traitement de maladies inflammatoires graves et potentiellement mortelles. La Société a exploité sa plateforme technologique exclusive de thérapie cellulaire de la lignée mésenchymateuse pour établir un large portefeuille de produits candidats à un stade avancé qui répondent à une inflammation sévère en libérant des facteurs anti-inflammatoires qui contrecarrent et modulent plusieurs bras effecteurs du système immunitaire, ce qui entraîne une réduction significative. du processus inflammatoire dommageable.

Mesoblast dispose d'un portefeuille mondial de propriété intellectuelle solide et étendu avec une protection s'étendant jusqu'en 2041 au moins sur tous les principaux marchés. Les procédés de fabrication exclusifs de la Société permettent d’obtenir des médicaments cellulaires, cryoconservés et prêts à l’emploi, à l’échelle industrielle. Ces thérapies cellulaires, avec des critères de libération pharmaceutique définis, devraient être facilement accessibles aux patients du monde entier.

Mesoblast développe des produits candidats pour des indications distinctes sur la base de ses plateformes technologiques de cellules stromales allogéniques remestemcel-L et rexlemestrocel-L. Remestemcel-L est en cours de développement pour le traitement des maladies inflammatoires chez les enfants et les adultes, notamment la maladie aiguë du greffon contre l'hôte réfractaire aux stéroïdes et la maladie inflammatoire de l'intestin biologiquement résistante. Rexlemestrocel-L est en cours de développement pour le traitement de l'insuffisance cardiaque chronique avancée et des lombalgies chroniques. Deux produits ont été commercialisés au Japon et en Europe par les titulaires de licence de Mesoblast, et la Société a établi des partenariats commerciaux en Europe et en Chine pour certains actifs de phase 3.

Mesoblast possède des sites en Australie, aux États-Unis et à Singapour et est cotée à l'Australian Securities Exchange (MSB) et au Nasdaq (MESO). Pour plus d'informations, veuillez consulter www.mesoblast.com, LinkedIn : Mesoblast Limited et Twitter : @Mesoblast

Références/notes de bas de page

  • Wittenberg RE, Gauvreau K, Leighton J, Moleon-Shea M, Borow KM, Marx GR, Emani SM, Essai prospectif randomisé contrôlé de la sécurité et de la faisabilité d'une nouvelle thérapie cellulaire précurseur mésenchymateuse dans le syndrome hypoplasique du cœur gauche, JTCVS Open Volume 16, décembre 2023, doi : https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031
  • Kritzmire, S.M et al. (2022). Syndrome d'hypoplasie du cœur gauche.
  • Perin EC. Et coll. Essai randomisé de thérapie cellulaire transendocardique ciblée à précurseurs mésenchymateux chez des patients souffrant d'insuffisance cardiaque. JACC Vol. 81, n° 9, 2023. https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061
  • Perin EC. Et coll. Les cellules précurseurs mésenchymateuses réduisent la mortalité et la morbidité majeure dans l'insuffisance cardiaque ischémique avec inflammation : DREAM-HF. Eur J Heart Fail 2024. https://doi.org/10.1002/ejhf.3522

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    Source : Mesoblast Limited

    Publié : 2024-12-09 06:00

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