FDA Memberikan Penunjukan Revascor (Rexlemestrocel-L) Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) pada Anak dengan Penyakit Jantung Bawaan

Ikuti Drugslib di

NEW YORK, 04 Desember 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), pemimpin global dalam obat seluler alogenik untuk penyakit inflamasi, hari ini mengumumkan Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) ) telah memberikan terapi sel stroma alogenik, STRO3 terpilih, dan diproduksi secara industri generasi kedua Revascor® (rexlemestrocel-L) Penunjukan Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) setelah penyerahan hasil uji coba terkontrol secara acak pada anak-anak dengan sindrom jantung kiri hipoplastik (HLHS), suatu kondisi jantung bawaan yang berpotensi mengancam nyawa.

Mesoblast Chief Eksekutif Silviu Itescu mengatakan: “Kami menghargai dukungan FDA dalam menetapkan status RMAT dan RPD kepada Revascor, sebuah pengakuan atas potensi dampak terapi kami terhadap dampak buruk jangka panjang pada anak-anak yang sakit parah ini. Berdasarkan penunjukan RMAT, kami berencana untuk bertemu dengan FDA untuk membahas kemungkinan jalur persetujuan untuk indikasi ini.”

Awal tahun ini, FDA memberikan Revascor Penunjukan Penyakit Anak Langka (RPDD) dan Penunjukan Obat Yatim Piatu (ODD) untuk pengobatan anak-anak dengan HLHS. RPDD menunjukkan bahwa penyakit ini serius atau mengancam jiwa dan manifestasinya terutama menyerang individu berusia sejak lahir hingga 18 tahun, termasuk kelompok usia yang sering disebut neonatus, bayi, anak-anak, dan remaja, serta bahwa penyakit ini merupakan penyakit atau kondisi langka. Berdasarkan persetujuan FDA atas BLA untuk Revascor untuk pengobatan HLHS, Mesoblast mungkin memenuhi syarat untuk menerima Voucher Tinjauan Prioritas (PRV) yang dapat ditukarkan untuk aplikasi pemasaran berikutnya atau dapat dijual atau ditransfer ke pihak ketiga.

Penunjukan RMAT bertujuan untuk mempercepat pengembangan terapi pengobatan regeneratif yang dimaksudkan untuk mengobati, memodifikasi, membalikkan, atau menyembuhkan penyakit atau kondisi serius atau yang mengancam jiwa dimana bukti klinis awal menunjukkan bahwa obat tersebut mempunyai potensi untuk mengatasi penyakit atau kondisi yang serius atau mengancam jiwa. kebutuhan medis yang tidak terpenuhi untuk penyakit atau kondisi tersebut. Penunjukan RMAT untuk rexlemestrocel-L memberikan semua manfaat penunjukan Terobosan dan Jalur Cepat, termasuk tinjauan bergulir dan kelayakan untuk peninjauan prioritas pada pengajuan Permohonan Lisensi Biologis (BLA).

Hasil dari uji prospektif Revascor yang dilakukan secara buta, acak, dan terkontrol plasebo yang dilakukan di Amerika Serikat pada anak-anak dengan HLHS diterbitkan dalam tinjauan sejawat The Journal of Thoracic and Cardiovaskular Surgery Open (JTCVS Open) edisi Desember 2023. 1 Dalam uji coba HLHS yang dilakukan pada 19 anak, pemberian Revascor intramyocardial tunggal pada saat operasi bertahap menghasilkan hasil yang diinginkan yaitu peningkatan volume ventrikel kiri yang jauh lebih besar. (LV) volume akhir sistolik dan akhir diastolik selama 12 bulan dibandingkan dengan kontrol yang diukur dengan ekokardiografi 3D, (masing-masing p=0,009 & p=0,020).

Perubahan ini menunjukkan pertumbuhan penting secara klinis dari ventrikel kiri yang kecil, memfasilitasi kemampuan untuk mendapatkan koreksi bedah yang berhasil, yang dikenal sebagai konversi biventrikular penuh (BiV), yang memungkinkan sirkulasi dua ventrikel normal dengan pembedahan ventrikel kiri yang diperbaiki mengambil alih dukungan peredaran darah ke tubuh. Tanpa konversi BiV penuh, ruang jantung kanan akan mengalami tekanan berlebihan dengan peningkatan risiko gagal jantung, gagal hati, dan kematian.

Tentang Sindrom Jantung Kiri Hipoplastik (HLHS)HLHS adalah penyakit jantung bawaan yang parah di mana sisi kiri jantung tidak berkembang sepenuhnya dan pemompaan darah beroksigen secara efektif dari ventrikel kiri ke seluruh jantung tubuh berkurang. Tanpa pembedahan segera setelah lahir, prognosisnya buruk karena HLHS secara keseluruhan bertanggung jawab atas 25% hingga 40% dari seluruh kematian jantung neonatal.2 Dalam jangka panjang, pembedahan yang menciptakan sirkulasi seri dua ventrikel dengan ventrikel kiri (LV) yang memompa darah ke tubuh dan ventrikel kanan yang memompa darah ke paru-paru adalah perbaikan anatomi yang ideal. Sayangnya, pencapaian tujuan ini dibatasi oleh ketidakmampuan ventrikel kiri pada sebagian besar pasien untuk tumbuh secara memadai guna mendukung sirkulasi ke tubuh.

Tentang Revascor® (rexlemestrocel-L) pada Penyakit JantungRevascor adalah sediaan alogenik dari sel prekursor mesenkim yang diseleksi secara imun dan diperluas dengan kultur yang telah terbukti sebelumnya memiliki berbagai mekanisme aksi yang mungkin bermanfaat bagi anak-anak dengan HLHS termasuk neovaskularisasi, anti-fibrosis, anti-apoptosis, imunomodulasi, pengurangan peradangan, dan pembalikan disfungsi endotel. Dalam uji coba prospektif Revascor terkontrol palsu acak DREAM-HF yang dilakukan secara acak pada 565 pasien dewasa acak dengan gagal jantung dengan fraksi ejeksi rendah (HFrEF), pemberian Revascor intramiokard tunggal ke dalam ventrikel kiri menghasilkan peningkatan yang signifikan dalam fraksi ejeksi ventrikel kiri pada usia 12 tahun. bulan,3 menunjukkan penguatan fungsi sistolik LV secara keseluruhan. Manfaat pengobatan terbesar adalah pada Kejadian Kardiovaskular Besar (MACE) 2 dan 3 Poin, khususnya pada pasien HFrEF dengan iskemia dan peradangan, yang memiliki risiko kematian tertinggi.4

Tentang MesoblastMesoblast (Perusahaan) adalah pemimpin dunia dalam pengembangan obat seluler alogenik (siap pakai) untuk pengobatan kondisi peradangan parah dan mengancam jiwa. Perusahaan telah memanfaatkan platform teknologi terapi sel garis keturunan mesenkim miliknya untuk membangun portofolio yang luas dari kandidat produk tahap akhir yang merespons peradangan parah dengan melepaskan faktor anti-inflamasi yang melawan dan memodulasi beberapa lengan efektor dari sistem kekebalan tubuh, sehingga menghasilkan pengurangan yang signifikan. dari proses inflamasi yang merusak.

Mesoblast memiliki portofolio kekayaan intelektual global yang kuat dan luas dengan perlindungan yang diperluas hingga setidaknya tahun 2041 di semua pasar utama. Proses manufaktur milik Perusahaan menghasilkan obat-obatan seluler berskala industri yang diawetkan dengan kriopreservasi. Terapi sel ini, dengan kriteria pelepasan farmasi yang ditentukan, direncanakan akan tersedia bagi pasien di seluruh dunia.

Mesoblast sedang mengembangkan kandidat produk untuk indikasi berbeda berdasarkan platform teknologi sel stroma alogenik remestemcel-L dan rexlemestrocel-L. Remestemcel-L sedang dikembangkan untuk penyakit inflamasi pada anak-anak dan orang dewasa termasuk penyakit graft akut versus inang yang tahan terhadap steroid, dan penyakit inflamasi usus yang resisten secara biologis. Rexlemestrocel-L sedang dikembangkan untuk gagal jantung kronis lanjut dan nyeri punggung bawah kronis. Dua produk telah dikomersialkan di Jepang dan Eropa oleh pemegang lisensi Mesoblast, dan Perusahaan telah menjalin kemitraan komersial di Eropa dan Tiongkok untuk aset Fase 3 tertentu.

Mesoblast memiliki lokasi di Australia, Amerika Serikat, dan Singapura dan kini terdaftar di Bursa Sekuritas Australia (MSB) dan di Nasdaq (MESO). Untuk informasi lebih lanjut, silakan lihat www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited dan Twitter: @Mesoblast

Referensi / Catatan Kaki

  • Wittenberg RE, Gauvreau K, Leighton J, Moleon-Shea M, Borow KM, Marx GR, Emani SM, Uji coba terkontrol acak prospektif tentang keamanan dan kelayakan terapi sel prekursor mesenkim baru pada sindrom jantung kiri hipoplastik, JTCVS Open Volume 16, Des 2023, doi: https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031
  • Kritzmire, SM, dkk. (2022). Sindrom jantung kiri hipoplastik.
  • Perin EC. Dkk. Uji Coba Acak Terapi Sel Prekursor Mesenkim Transendokardial yang Ditargetkan pada Pasien Gagal Jantung. JACC Vol. 81, Nomor 9, 2023.https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061
  • Perin EC. Dkk. Sel prekursor mesenkim mengurangi mortalitas dan morbiditas utama pada gagal jantung iskemik dengan peradangan: DREAM-HF. Gagal Jantung Eur J 2024. https://doi.org/10.1002/ejhf.3522

    • Pernyataan Berwawasan ke DepanSiaran pers ini mencakup pernyataan berwawasan ke depan yang berkaitan dengan peristiwa di masa depan atau kinerja keuangan kami di masa depan dan melibatkan risiko, ketidakpastian, dan faktor lain yang diketahui dan tidak diketahui yang dapat menyebabkan hasil aktual, tingkat aktivitas, kinerja, atau pencapaian kami berbeda secara material dari hasil, tingkat aktivitas, kinerja, atau pencapaian di masa mendatang yang diungkapkan atau tersirat dalam pernyataan berwawasan ke depan ini. Kami membuat pernyataan berwawasan ke depan tersebut sesuai dengan ketentuan safe harbour dari Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995 dan undang-undang sekuritas federal lainnya. Pernyataan berwawasan ke depan tidak boleh dianggap sebagai jaminan atas kinerja atau hasil di masa depan, dan hasil sebenarnya mungkin berbeda dari hasil yang diantisipasi dalam pernyataan berwawasan ke depan ini, dan perbedaan tersebut mungkin bersifat material dan merugikan. Pernyataan berwawasan ke depan mencakup, namun tidak terbatas pada, pernyataan tentang: inisiasi, waktu, kemajuan dan hasil studi praklinis dan klinis Mesoblast, serta program penelitian dan pengembangan Mesoblast; Kemampuan Mesoblast untuk memajukan kandidat produk, mendaftar dan berhasil menyelesaikan, studi klinis, termasuk uji klinis multinasional; kemampuan Mesoblast untuk meningkatkan kemampuan manufakturnya; waktu atau kemungkinan pengajuan dan persetujuan peraturan (termasuk keputusan apa pun di masa mendatang yang mungkin diambil FDA mengenai BLA untuk remestemcel-L untuk pasien anak dengan SR-aGVHD), aktivitas produksi, dan aktivitas pemasaran produk, jika ada; komersialisasi calon produk Mesoblast, jika disetujui; persepsi peraturan atau masyarakat dan penerimaan pasar seputar penggunaan terapi berbasis sel induk; potensi calon produk Mesoblast, jika ada yang disetujui, ditarik dari pasar karena efek samping atau kematian pasien; potensi manfaat perjanjian kolaborasi strategis dan kemampuan Mesoblast untuk mengadakan dan mempertahankan kolaborasi strategis yang sudah ada; Kemampuan Mesoblast untuk menetapkan dan memelihara kekayaan intelektual pada kandidat produknya dan kemampuan Mesoblast untuk berhasil mempertahankan hak tersebut jika terjadi dugaan pelanggaran; ruang lingkup perlindungan Mesoblast dapat menetapkan dan memelihara hak kekayaan intelektual yang mencakup kandidat produk dan teknologinya; perkiraan pengeluaran Mesoblast, pendapatan masa depan, kebutuhan modal dan kebutuhan pembiayaan tambahan; kinerja keuangan Mesoblast; perkembangan yang berkaitan dengan pesaing dan industri Mesoblast; dan penetapan harga serta penggantian biaya calon produk Mesoblast, jika disetujui. Anda harus membaca siaran pers ini bersama dengan faktor risiko kami, dalam laporan terbaru yang kami ajukan ke SEC atau di situs web kami. Ketidakpastian dan risiko yang dapat menyebabkan hasil, kinerja, atau pencapaian Mesoblast yang sebenarnya berbeda secara material dari apa yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan tersebut, dan oleh karena itu, Anda tidak boleh terlalu mengandalkan pernyataan berwawasan ke depan ini. Kami tidak berkewajiban untuk memperbarui atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan secara publik, baik sebagai akibat dari informasi baru, perkembangan di masa depan, atau lainnya.

    Sumber: Mesoblast Limited

    Diposting : 2024-12-09 06:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer