La FDA concede a Revascor (Rexlemestrocel-L) la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT) nei bambini con cardiopatia congenita

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NEW YORK, 4 dicembre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), leader globale nei farmaci cellulari allogenici per le malattie infiammatorie, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) ) ha concesso la sua terapia con cellule stromali allogeniche di seconda generazione, STRO3-immunoselezionate e prodotta industrialmente Revascor® (rexlemestrocel-L) Designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT) in seguito alla presentazione dei risultati dello studio randomizzato e controllato condotto su bambini affetti da sindrome del cuore sinistro ipoplastico (HLHS), una condizione cardiaca congenita potenzialmente pericolosa per la vita.

Mesoblast Chief Il dirigente Silviu Itescu ha dichiarato: “Apprezziamo il sostegno della FDA nel designare Revascor sia come RMAT che come RPD, un riconoscimento del potenziale impatto della nostra terapia sugli esiti avversi a lungo termine di questi pazienti disperatamente bambini malati. Con la designazione RMAT, prevediamo di incontrare la FDA per discutere un potenziale percorso di approvazione per questa indicazione."

All'inizio di quest'anno, la FDA ha concesso a Revascor sia la designazione di malattia pediatrica rara (RPDD) sia la designazione di farmaco orfano (ODD) per il trattamento dei bambini affetti da HLHS. La RPDD dimostra che la malattia è grave o pericolosa per la vita e che le manifestazioni colpiscono principalmente individui di età compresa tra la nascita e i 18 anni, compresi gruppi di età spesso chiamati neonati, lattanti, bambini e adolescenti, e che la malattia è una malattia o condizione rara. Dopo l'approvazione da parte della FDA di un BLA per Revascor per il trattamento dell'HLHS, Mesoblast potrebbe avere diritto a ricevere un Priority Review Voucher (PRV) che può essere riscattato per qualsiasi successiva richiesta di marketing o può essere venduto o trasferito a terzi.

Le designazioni RMAT mirano ad accelerare lo sviluppo di terapie di medicina rigenerativa intese a trattare, modificare, invertire o curare una malattia o una condizione grave o pericolosa per la vita in cui prove cliniche preliminari indicano che il farmaco ha il potenziale per affrontare i problemi insoddisfatti esigenze mediche per la malattia o condizione. Una designazione RMAT per rexlemestrocel-L offre tutti i vantaggi delle designazioni Breakthrough e Fast Track, tra cui la revisione continua e l'idoneità alla revisione prioritaria al momento della presentazione di una domanda di licenza biologica (BLA).

I risultati di uno studio prospettico in cieco, randomizzato e controllato con placebo su Revascor condotto negli Stati Uniti in bambini affetti da HLHS sono stati pubblicati nel numero di dicembre 2023 della rivista peer reviewed The Journal of Thoracic and Cardiovascolare Open (JTCVS Open). 1 Nello studio HLHS condotto su 19 bambini, una singola somministrazione intramiocardica di Revascor al momento dell'intervento chirurgico ha prodotto il risultato desiderato di incrementi significativamente maggiori del volumi telesistolici e telediastolici ventricolari (LV) nell'arco di 12 mesi rispetto ai controlli misurati mediante ecocardiografia 3D (p=0,009 e p=0,020 rispettivamente).

Questi cambiamenti sono indicativi di una crescita clinicamente importante del piccolo ventricolo sinistro, facilitando la possibilità di ottenere una correzione chirurgica di successo, nota come conversione biventricolare completa (BiV), che consente una normale circolazione dei due ventricoli con il ventricolo sinistro riparato chirurgicamente che assume il supporto circolatorio del corpo. Senza una conversione BiV completa, la camera cardiaca destra è sottoposta a uno sforzo eccessivo con un aumento del rischio di insufficienza cardiaca, insufficienza epatica e morte.

Informazioni sulla sindrome del cuore sinistro ipoplastico (HLHS)La HLHS è una grave malattia cardiaca congenita in cui il lato sinistro del cuore non si sviluppa completamente e non viene pompato efficacemente sangue ossigenato dal ventricolo sinistro al resto del corpo è ridotto. Senza un intervento chirurgico immediato dopo la nascita, la prognosi è infausta, dato che l'HLHS è complessivamente responsabile dal 25% al ​​40% di tutta la mortalità cardiaca neonatale.2 A lungo termine, un intervento chirurgico che crea una circolazione in serie di due ventricoli con il pompaggio del ventricolo sinistro (LV) il sangue al corpo e il ventricolo destro che pompa il sangue ai polmoni è la riparazione anatomica ideale. Sfortunatamente, il raggiungimento di questo obiettivo è limitato dall'incapacità, nella maggior parte dei pazienti, del ventricolo sinistro di crescere sufficientemente per supportare la circolazione nel corpo.

Informazioni su Revascor® (rexlemestrocel-L) nelle malattie cardiacheRevascor è una preparazione allogenica di cellule precursori mesenchimali immunoselezionate ed espanse in coltura che in precedenza hanno dimostrato di avere molteplici meccanismi d'azione che possono essere benefici per bambini con HLHS tra cui neovascolarizzazione, antifibrosi, anti-apoptosi, immunomodulazione, riduzione dell'infiammazione e inversione della disfunzione endoteliale. Nello studio prospettico randomizzato con placebo e controllo simulato DREAM-HF su Revascor condotto su 565 pazienti adulti randomizzati con insufficienza cardiaca con bassa frazione di eiezione (HFrEF), una singola somministrazione intramiocardica di Revascor nel ventricolo sinistro ha prodotto un miglioramento significativo della frazione di eiezione del ventricolo sinistro a 12 mesi,3 indicativi di un rafforzamento della funzione sistolica complessiva del ventricolo sinistro. Il beneficio maggiore del trattamento si è verificato sugli eventi cardiovascolari avversi maggiori (MACE) a 2 e 3 punti, in particolare nei pazienti con HFrEF con ischemia e infiammazione, che sono a più alto rischio di mortalità.4

Informazioni su MesoblastMesoblast (la Società) è leader mondiale nello sviluppo di farmaci cellulari allogenici (pronti all'uso) per il trattamento di condizioni infiammatorie gravi e pericolose per la vita. L'Azienda ha sfruttato la propria piattaforma tecnologica proprietaria di terapia cellulare di stirpe mesenchimale per creare un ampio portafoglio di prodotti candidati in fase avanzata che rispondono a gravi infiammazioni rilasciando fattori antinfiammatori che contrastano e modulano molteplici bracci effettori del sistema immunitario, con conseguente riduzione significativa del dannoso processo infiammatorio.

Mesoblast ha un forte ed ampio portafoglio di proprietà intellettuale globale con protezione che si estende almeno fino al 2041 in tutti i principali mercati. I processi di produzione proprietari dell’azienda producono farmaci cellulari pronti all’uso, crioconservati e su scala industriale. Si prevede che queste terapie cellulari, con criteri di rilascio farmaceutico definiti, siano prontamente disponibili per i pazienti in tutto il mondo.

Mesoblast sta sviluppando prodotti candidati per indicazioni distinte basate sulle sue piattaforme tecnologiche di cellule stromali allogeniche remestemcel-L e rexlemestrocel-L. Remestemcel-L è in fase di sviluppo per il trattamento delle malattie infiammatorie nei bambini e negli adulti, tra cui la malattia acuta del trapianto contro l'ospite refrattaria agli steroidi e la malattia infiammatoria intestinale resistente agli agenti biologici. Rexlemestrocel-L è in fase di sviluppo per l'insufficienza cardiaca cronica avanzata e la lombalgia cronica. Due prodotti sono stati commercializzati in Giappone e in Europa dai licenziatari di Mesoblast e la Società ha stabilito partnership commerciali in Europa e Cina per alcuni asset della Fase 3.

Mesoblast ha sedi in Australia, Stati Uniti e Singapore ed è quotato all’Australian Securities Exchange (MSB) e al Nasdaq (MESO). Per ulteriori informazioni, visitare www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited e Twitter: @Mesoblast

Riferimenti/Note a piè di pagina

  • Wittenberg RE, Gauvreau K, Leighton J, Moleon-Shea M, Borow KM, Marx GR, Emani SM, Prospective randomized controllato trial della sicurezza e della fattibilità di una nuova terapia cellulare con precursori mesenchimali nella sindrome del cuore sinistro ipoplastico, JTCVS Open Volume 16, dicembre 2023, doi: https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031
  • Kritzmire, SM, et al. (2022). Sindrome del cuore sinistro ipoplasico.
  • Perin EC. Et al. Studio randomizzato sulla terapia cellulare mirata con precursori mesenchimali transendocardici in pazienti con insufficienza cardiaca. JACC vol. 81, n. 9, 2023. https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061
  • Perin CE. Et al. Le cellule precursori mesenchimali riducono la mortalità e la maggiore morbilità nell’insufficienza cardiaca ischemica con infiammazione: DREAM-HF. Eur J Fallimento cardiaco 2024. https://doi.org/10.1002/ejhf.3522

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    Fonte: Mesoblast Limited

    Pubblicato : 2024-12-09 06:00

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