FDA、先天性心疾患の小児に対するRevascor（Rexlemestrocel-L）再生医療先端療法（RMAT）指定を助成

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ニューヨーク、2024 年 12 月 4 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- 炎症性疾患に対する同種細胞医薬品の世界的リーダーであるメソブラスト リミテッド (Nasdaq:MESO; ASX:MSB) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) の発表を発表しました。 ) は、第 2 世代の同種異系、STRO3 免疫選択、および工業的に製造された間質細胞療法 Revascor® を認可しました。 (rexlemestrocel-L) 生命を脅かす可能性のある先天性心疾患である低形成性左心症候群 (HLHS) の小児を対象としたランダム化対照試験の結果の提出を受けて、再生医療先進療法 (RMAT) に指定されました。

中芽細胞主任幹部のシルヴィウ・イテスク氏は次のように述べた。「RevascorをRMATとRPDの両方のステータスに指定したFDAの支援に感謝します。これは、長期的な悪影響に対する当社の治療法の潜在的な影響を認識したものです」これらの重篤な病気の子供たちの結末。 RMAT の指定に基づいて、私たちは FDA と会い、この適応症における潜在的な承認経路について話し合う予定です。」

今年初め、FDA は、HLHS の小児の治療に関して、Revascor に希少小児疾患指定 (RPDD) と希少疾病用医薬品指定 (ODD) の両方を付与しました。 RPDDは、この病気が重篤または生命を脅かすものであり、その症状が主に新生児、乳児、小児、青年と呼ばれる年齢層を含む誕生から18歳までの個人に影響を及ぼし、この病気がまれな病気または状態であることを示しています。 FDA が HLHS 治療用の Revascor の BLA を承認すると、Mesoblast は優先レビュー バウチャー (PRV) を受け取る資格が得られ、その後のマーケティング申請に引き換えたり、第三者に販売または譲渡したりできます。

RMAT 指定は、予備的な臨床証拠により、その薬剤が病気や症状に対する満たされていない医療ニーズに対処できる可能性。 rexlemestrocel-L の RMAT 指定は、段階的審査や生物製剤ライセンス申請 (BLA) の提出時の優先審査の資格など、ブレークスルーおよびファスト トラック指定のすべての利点を提供します。

HLHS の小児を対象に米国で実施された Revascor の盲検無作為化プラセボ対照前向き試験の結果が、査読誌「Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery Open (JTCVS Open)」の 2023 年 12 月号に掲載されました。 1 19 人の小児を対象に実施された HLHS 試験では、段階的手術時に Revascor を 1 回心筋内投与すると、大幅な増加という望ましい結果が得られました。 3D 心エコー検査で測定した、対照と比較した 12 か月にわたる左心室 (LV) 収縮終期容積および拡張終期容積 (それぞれ p=0.009 および p=0.020)。

これらの変化は、臨床的に小さな左心室の重要な成長。完全両心室（BiV）変換として知られる外科的矯正の成功を促進します。外科的に修復された左心室が身体の循環サポートを引き継ぐ心室循環。 BiV を完全に変換しないと、右心室に過度の負担がかかり、心不全、肝不全、死亡のリスクが高まります。

左心低形成症候群 (HLHS) についてHLHS は、心臓の左側が完全に発達しておらず、酸素を含んだ血液を左心室から残りの部分に効果的に送り出すことができない重篤な先天性心疾患です。体の量が減ります。出生後すぐに手術を行わなければ、予後は悲惨であり、HLHS 全体が新生児心臓死亡率の 25% ～ 40% の原因となっています 2。長期的には、左心室 (LV) ポンプによる 2 心室直列循環を作り出す手術が必要です。血液が体に送られ、右心室が肺に血液を送り出すことは、理想的な解剖学的修復です。残念ながら、ほとんどの患者では左心室が体への循環をサポートするのに十分に成長できないため、この目的の達成には限界があります。

Revascor について® 心臓病における /strong> (rexlemestrocel-L) Revascor は、免疫選択され培養拡張された間葉前駆細胞の同種異系製剤であり、これまでに複数の機能を持つことが示されています。 HLHSの小児にとって有益と考えられる作用機序には、血管新生、抗線維症、抗アポトーシス、免疫調節、炎症の軽減、内皮機能不全の逆転などが含まれます。低駆出率心不全（HFrEF）の無作為化成人患者565名を対象としたDREAM-HF無作為化偽プラセボ対照Revascorの前向き試験では、Revascorの左心室への単回心筋内投与により、12歳のLV駆出率の有意な改善が得られた。 3 ヶ月、全体的な LV 収縮機能の強化を示します。治療効果が最も大きかったのは、2 点および 3 点の重大な心血管イベント（MACE）で、特に死亡リスクが最も高い虚血と炎症を伴う HFrEF 患者において顕著でした。4

メソブラストについてメソブラスト (当社) は、重篤で生命を脅かす炎症状態の治療のための同種異系 (既製) 細胞医薬品の開発における世界的リーダーです。同社は、独自の間葉系細胞治療技術プラットフォームを活用して、免疫系の複数のエフェクターアームに対抗し調節する抗炎症因子を放出することで重度の炎症に応答し、結果的に炎症を大幅に軽減する後期段階の製品候補の広範なポートフォリオを確立しました。

Mesoblast は、すべての主要市場で少なくとも 2041 年まで保護される、強力かつ広範な世界的知的財産ポートフォリオを持っています。同社独自の製造プロセスにより、工業規模の冷凍保存された既製の細胞医薬品が得られます。これらの細胞療法は、医薬品の発売基準が定められており、世界中の患者がすぐに利用できるように計画されています。

Mesoblast は、remestemcel-L および rexlemestrocel-L 同種異系間質細胞技術プラットフォームに基づいて、さまざまな適応症に向けた製品候補を開発しています。 Remestemcel-L は、ステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病や生物学的薬剤抵抗性の炎症性腸疾患など、小児および成人の炎症性疾患を対象に開発されています。 Rexlemestrocel-L は、進行性の慢性心不全および慢性腰痛のために開発されています。 2 つの製品が Mesoblast のライセンシーによって日本とヨーロッパで商品化されており、当社は特定のフェーズ 3 資産についてヨーロッパと中国で商業パートナーシップを確立しました。

Mesoblast はオーストラリア、米国、シンガポールに拠点を持ち、オーストラリア証券取引所 (MSB) とナスダック (MESO) に上場されています。詳細については、www.mesoblast.com、LinkedIn: Mesoblast Limited、Twitter: @Mesoblast

をご覧ください。

参考文献 / 脚注

  • Wittenberg RE、Gauvreau K、Leighton J、Moleon-Shea M、Borow KM、Marx GR、Emani SM、前向きランダム化対照試験左心低形成症候群における新規間葉前駆細胞療法の安全性と実現可能性、JTCVS Open Volume 16、2023 年 12 月、doi: https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031
  • Kritzmire、S.M、他。 （2022年）。左心低形成症候群。
  • ペリン EC。他。心不全患者における標的経心内膜間葉前駆細胞療法のランダム化試験。ジャック Vol. 81、No.9、2023。https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061
  • ペリン EC。他。間葉前駆細胞は、炎症を伴う虚血性心不全における死亡率と主要な罹患率を減少させます: DREAM-HF。 Eur J ハート フェイル 2024。https://doi.org/10.1002/ejhf.3522

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    出典: Mesoblast Limited

    投稿しました : 2024-12-09 06:00

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