FDA Grants Revascor (Rexlemestrocel-L) Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation ing Anak karo Penyakit Jantung Bawaan

Tindakake Drugslib ing

NEW YORK, 04 Desember 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), pimpinan global ing obat-obatan seluler alogenik kanggo penyakit inflamasi, dina iki ngumumake Administrasi Pangan lan Narkoba Amerika Serikat (FDA). ) wis menehi terapi sel stroma allogeneic generasi kapindho, pilihan STRO3-imunose, lan produksi industri Revascor® (rexlemestrocel-L) Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) sebutan sawise ngirim asil saka uji coba kontrol kanthi acak ing bocah-bocah karo sindrom jantung kiwa hipoplastik (HLHS), kondisi jantung kongenital sing bisa ngancam nyawa.

Kepala Mesoblast Executive Silviu Itescu ngandika: "We appreciate support FDA ing designating Revascor loro RMAT lan RPD status, pangenalan saka impact potensial saka therapy kita ing asil salabetipun long-term iki anak lara banget. Ing sebutan RMAT, kita arep ketemu karo FDA kanggo ngrembug jalur persetujuan potensial ing indikasi iki."

Awal taun iki, FDA menehi Revascor loro Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) lan Orphan-Drug Designation (ODD) kanggo perawatan bocah sing kena HLHS. RPDD nuduhake manawa penyakit kasebut serius utawa ngancam nyawa lan manifestasi utamane mengaruhi individu sing umure wiwit lair nganti 18 taun, kalebu klompok umur sing asring diarani neonatus, bayi, bocah, lan remaja, lan penyakit kasebut minangka penyakit utawa kondisi sing langka. Nalika disetujoni FDA kanggo BLA kanggo Revascor kanggo perawatan HLHS, Mesoblast bisa uga layak nampa Voucher Review Prioritas (PRV) sing bisa ditebus kanggo aplikasi marketing sabanjure utawa bisa didol utawa ditransfer menyang pihak katelu.

Sebutan RMAT tujuane kanggo nyepetake pangembangan terapi obat regeneratif sing dimaksudake kanggo nambani, ngowahi, mbalikke, utawa ngobati penyakit serius utawa ngancam nyawa. penyakit utawa kondisi ing ngendi bukti klinis awal nuduhake yen obat kasebut nduweni potensi kanggo ngatasi kabutuhan medis sing ora bisa ditindakake kanggo penyakit utawa kondisi kasebut. Sebutan RMAT kanggo rexlemestrocel-L nyedhiyakake kabeh keuntungan saka sebutan Breakthrough lan Fast Track, kalebu review rolling lan nduweni hak kanggo review prioritas nalika ngajokake Aplikasi Lisensi Biologics (BLA).

Asil saka uji coba prospektif Revascor sing dikontrol kanthi wuta, kanthi acak, dikontrol plasebo sing ditindakake ing Amerika Serikat ing bocah-bocah sing duwe HLHS diterbitake ing edisi Desember 2023 saka peer review Jurnal Bedah Thoracic lan Kardiovaskular Terbuka (JTCVS Open). 1 Ing uji coba HLHS sing ditindakake ing bocah-bocah 19, administrasi Revascor intramyocardial siji ing wektu operasi panggung ngasilake asil sing dikarepake. Tambah sing luwih gedhe ing volume end-systolic lan end-diastolic ventrikel kiwa sajrone 12 sasi dibandhingake karo kontrol sing diukur nganggo ekokardiografi 3D, (p=0.009 & p=0.020).

Owah-owahan kasebut yaiku nuduhake wutah klinis penting saka ventrikel kiwa cilik, nggampangake kemampuan kanggo nindakake koreksi bedhah sing sukses, dikenal minangka biventricular lengkap. Konversi (BiV), sing ngidini sirkulasi rong ventrikel normal kanthi ventrikel kiwa sing didandani kanthi bedah njupuk dhukungan sirkulasi menyang awak. Tanpa konversi BiV sing lengkap, kamar jantung tengen ngalami ketegangan sing berlebihan kanthi risiko gagal jantung, gagal ati, lan pati.

Babagan Hypoplastic Left Heart Syndrome (HLHS)HLHS minangka penyakit jantung kongenital sing abot ing ngendi sisih kiwa jantung ora berkembang kanthi lengkap lan efektif ngompa getih beroksigen dening ventrikel kiwa menyang liyane. saka awak wis suda. Tanpa operasi langsung sawise lair, prognosis suram karo HLHS sakabèhé tanggung jawab kanggo 25% nganti 40% saka kabeh kematian jantung neonatal.2 Ing wektu sing luwih suwe, operasi sing nggawe sirkulasi seri rong ventrikel kanthi pompa ventrikel kiwa (LV). getih menyang awak lan ventrikel tengen ngompa getih menyang paru-paru minangka perbaikan anatomi sing cocog. Sayange, prestasi tujuan iki diwatesi amarga ora bisa ing akeh pasien kanggo ventrikel kiwa tuwuh kanthi cukup kanggo ndhukung sirkulasi menyang awak.

Babagan Revascor®(rexlemestrocel-L) ing Penyakit JantungRevascor minangka persiapan allogeneic saka sel prekursor mesenchymal immunoselected lan kultur sing wis ditampilake sadurunge duwe macem-macem. mekanisme-tindakan sing bisa migunani kanggo bocah-bocah karo HLHS kalebu neovaskularisasi, anti-fibrosis, anti-apoptosis, imunomodulasi, nyuda inflamasi, lan mbalikke disfungsi endothelial. Ing DREAM-HF randomized sham-placebo kontrol prospektif nyoba Revascor ing 565 pasien diwasa kanthi acak kanthi gagal jantung kanthi fraksi ejeksi rendah (HFrEF), administrasi intramyocardial Revascor siji menyang ventrikel kiwa ngasilake perbaikan sing signifikan ing fraksi ejeksi LV ing 12 wulan, 3 nuduhake fungsi sistolik LV sakabèhé. Manfaat perawatan paling gedhe yaiku ing 2- lan 3-Point Mayor Adverse Cardiovascular Events (MACE), utamane ing pasien karo HFrEF karo iskemia lan inflamasi, sing duwe risiko kematian paling dhuwur.4

Babagan MesoblastMesoblast (Perusahaan) minangka pimpinan donya ing ngembangake obat-obatan seluler allogeneic (off-the-shelf) kanggo perawatan kondisi inflamasi sing abot lan ngancam nyawa. Perusahaan wis nggunakake platform teknologi terapi sel garis keturunan mesenchymal proprietary kanggo nggawe portofolio sing amba saka calon produk tahap pungkasan sing nanggapi inflamasi sing abot kanthi ngeculake faktor anti-inflamasi sing nglawan lan ngowahi macem-macem lengen efektor sistem kekebalan awak, nyebabake nyuda sing signifikan. saka proses inflamasi sing ngrusak.

Mesoblast nduweni portofolio kekayaan intelektual global sing kuwat lan ekstensif kanthi proteksi nganti paling ora 2041 ing kabeh bagean utama. pasar-pasar. Proses manufaktur kepemilikan Perusahaan ngasilake obat-obatan seluler skala industri, cryopreserved, off-the-shelf. Terapi sel iki, kanthi kritéria pelepasan farmasi sing ditemtokake, direncanakake bakal kasedhiya kanggo pasien ing saindenging jagad.

Mesoblast ngembangake calon produk kanggo indikasi sing beda adhedhasar platform teknologi sel stroma alogenik remestemcel-L lan rexlemestrocel-L. Remestemcel-L dikembangake kanggo penyakit inflamasi ing bocah-bocah lan wong diwasa kalebu korupsi akut refraktori steroid lawan penyakit inang, lan penyakit usus inflamasi sing tahan biologis. Rexlemestrocel-L dikembangake kanggo gagal jantung kronis lan nyeri punggung kronis. Rong produk wis dikomersialake ing Jepang lan Eropa dening sing duwe lisensi Mesoblast, lan Perusahaan wis nggawe kemitraan komersial ing Eropa lan China kanggo aset Fase 3 tartamtu.

Mesoblast duwe lokasi ing Australia, Amerika Serikat lan Singapura lan kadhaptar ing Australian Securities Exchange (MSB) lan ing Nasdaq (MESO). Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited lan Twitter: @Mesoblast

Referensi / Cathetan Kaki

  • Wittenberg RE, Gauvreau K, Leighton J, Moleon-Shea M, Borow KM, Marx GR, Emani SM, Prospective randomized controlled trial babagan safety lan kelayakan terapi sel prekursor mesenchymal novel ing sindrom jantung kiwa hipoplastik, JTCVS Open Volume 16, Dec 2023, doi: https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031
  • Kritzmire, S. M, et al. (2022). Sindrom jantung kiwa hipoplastik.
  • Perin EC. Et al. Uji Coba Acak Terapi Sel Prekursor Mesenchymal Transendocardial Target ing Pasien Gagal Jantung. JACC Vol. 81, No. 9, 2023. https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061
  • Perin EC. Et al. Sel prekursor mesenchymal nyuda mortalitas lan morbiditas utama ing gagal jantung iskemik kanthi inflamasi: DREAM-HF. Eur J Gagal Jantung 2024. https://doi.org/10.1002/ejhf.3522

    • Pernyataan Maju-MajuSiaran pers iki kalebu pratelan ngarep-arep sing ana hubungane karo acara ing mangsa ngarep utawa kinerja finansial ing mangsa ngarep lan nglibatake risiko, kahanan sing durung mesthi, lan faktor liyane sing dikenal lan ora dingerteni sing bisa nyebabake asil nyata, tingkat kegiatan, kinerja utawa prestasi kita beda-beda sacara material saka mangsa ngarep. asil, tingkat aktivitas, kinerja utawa prestasi sing dicethakaké utawa diwenehake dening statements ngarep-looking iki. We nggawe statements ngarep-looking kuwi miturut pranata pelabuhan aman saka Private Securities Litigation Reform Act of 1995 lan hukum sekuritas federal liyane. Pernyataan sing ngarep-arep ora kudu diwaca minangka jaminan kinerja utawa asil ing mangsa ngarep, lan asil nyata bisa uga beda karo asil sing diantisipasi ing pernyataan sing ngarep-arep iki, lan bedane bisa uga material lan mbebayani. Pernyataan sing maju kalebu, nanging ora diwatesi, pernyataan babagan: wiwitan, wektu, kemajuan lan asil studi praklinis lan klinis Mesoblast, lan program riset lan pangembangan Mesoblast; Kemampuan Mesoblast kanggo maju calon produk menyang, ndhaptar lan kasil ngrampungake, studi klinis, kalebu uji klinis multi-nasional; Kemampuan Mesoblast kanggo ningkatake kemampuan manufaktur; wektu utawa kamungkinan saka filings peraturan lan persetujuan (kalebu sembarang kaputusan mangsa sing FDA bisa nggawe ing BLA kanggo remestemcel-L kanggo patients pediatric karo SR-aGVHD), aktivitas manufaktur lan aktivitas marketing produk, yen ana; komersialisasi calon produk Mesoblast, yen disetujoni; persepsi peraturan utawa umum lan panriman pasar babagan panggunaan terapi adhedhasar sel stem; potensial kanggo calon produk Mesoblast, yen ana sing disetujoni, bakal ditarik saka pasar amarga kedadeyan salabetipun pasien utawa tiwas; keuntungan potensial saka perjanjian kolaborasi strategis lan kemampuan Mesoblast kanggo mlebu lan njaga kolaborasi strategis sing diadegake; Kemampuan Mesoblast kanggo netepake lan njaga properti intelektual ing calon produk lan kemampuan Mesoblast kanggo kasil mbela iki ing kasus sing diduga nglanggar; orane katrangan saka pangayoman Mesoblast bisa kanggo netepake lan njaga hak properti intelektual sing kalebu calon produk lan teknologi; prakiraan biaya Mesoblast, bathi ing mangsa ngarep, syarat modal lan kabutuhan kanggo pendanaan tambahan; kinerja keuangan Mesoblast; perkembangan sing ana hubungane karo pesaing lan industri Mesoblast; lan rega lan mbayar maneh calon produk Mesoblast, yen disetujoni. Sampeyan kudu maca siaran pers iki bebarengan karo faktor risiko kita, ing laporan paling anyar sing diajukake karo SEC utawa ing situs web kita. Ketidakpastian lan risiko sing bisa nyebabake asil nyata, kinerja utawa prestasi Mesoblast beda-beda sacara material saka sing bisa dituduhake utawa diwenehake dening pratelan kasebut, lan mulane, sampeyan ora kudu ngandelake pratelan sing ngarep-arep iki. Kita ora duwe kewajiban kanggo nganyari utawa mbenakake pratelan sing ngarepake kanthi umum, apa amarga informasi anyar, perkembangan ing mangsa ngarep utawa liya-liyane.

    Sumber: Mesoblast Limited

    Dikirim : 2024-12-09 06:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer