FDA, 선천성 심장병 아동에 대한 Revascor(Rexlemestrocel-L) 재생의학 첨단치료(RMAT) 지정 승인

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뉴욕, 2024년 12월 4일(GLOBE NEWSWIRE) -- 염증성 질환에 대한 동종 세포 의약품 분야의 글로벌 리더인 Mesoblast Limited(Nasdaq:MESO; ASX:MSB)가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 오늘 발표했습니다. )는 2세대 동종 STRO3 면역선택 및 산업적으로 제조된 간질세포치료제 Revascor®를 승인했습니다. (rexlemestrocel-L) 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 선천성 심장 질환인 저형성 좌심장 증후군(HLHS) 아동을 대상으로 한 무작위 대조 시험 결과 제출 후 첨단 재생의학 치료법(RMAT)으로 지정되었습니다.

Mesoblast Chief Silviu Itescu 최고경영자는 이렇게 말했습니다: “Revascor를 RMAT 및 RPD 상태로 지정하는 데 FDA의 지원에 감사드립니다. 이는 이러한 절박한 질병의 장기적인 부작용에 대한 우리 치료법의 잠재적 영향을 인식한 것입니다. 어린이들. RMAT 지정에 따라 우리는 FDA와 만나 이 적응증에 대한 잠재적인 승인 경로를 논의할 계획입니다.”

올해 초 FDA는 Revascor에 HLHS 아동 치료를 위해 희귀 소아 질환 지정(RPDD)과 희귀 의약품 지정(ODD)을 부여했습니다. RPDD는 이 질병이 심각하거나 생명을 위협하며 증상이 주로 신생아, 유아, 어린이 및 청소년이라고 불리는 연령대를 포함하여 출생부터 18세까지의 개인에게 영향을 미치며 질병이 드문 질병 또는 상태임을 보여줍니다. HLHS 치료를 위한 Revascor에 대한 BLA의 FDA 승인에 따라 Mesoblast는 후속 마케팅 신청에 사용할 수 있거나 제3자에게 판매 또는 양도할 수 있는 우선 심사 바우처(PRV)를 받을 자격이 있을 수 있습니다.

RMAT 지정은 예비 임상 증거에서 해당 약물이 충족되지 않은 문제를 해결할 가능성이 있는 것으로 나타나는 심각하거나 생명을 위협하는 질병이나 상태를 치료, 수정, 역전 또는 치료하기 위한 재생 의학 치료법의 개발을 촉진하는 것을 목표로 합니다. 질병이나 상태에 대한 의학적 필요. rexlemestrocel-L에 대한 RMAT 지정은 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 제출 시 순차적 검토 및 우선 검토 자격을 포함하여 획기적인 및 빠른 트랙 지정의 모든 이점을 제공합니다.

미국에서 HLHS 아동을 대상으로 실시한 Revascor의 맹검, 무작위, 위약 대조 전향적 시험의 결과는 동료 검토를 거친 The Journal of Thoracic and Cardiovasor Surgery Open(JTCVS Open) 2023년 12월호에 게재되었습니다. 1 19명의 어린이를 대상으로 진행된 HLHS 시험에서 단계적 수술 시 Revascor를 심근내로 단 한 번 투여하면 좌심실의 증가가 훨씬 더 커지는 원하는 결과를 얻었습니다. (LV) 3D 심장초음파로 측정한 대조군과 비교한 12개월 동안의 수축기말 및 확장기말 부피(각각 p=0.009 및 p=0.020).

이러한 변화는 임상적으로 중요한 성장을 나타냅니다. 작은 좌심실은 완전한 양심실(BiV) 전환으로 알려진 성공적인 수술 교정을 가능하게 하며, 이는 정상적인 두 심실 순환을 가능하게 합니다. 좌심실을 외과적으로 복구하여 신체의 순환 지원을 대신합니다. 완전한 BiV 변환이 없으면 우심방은 심부전, 간부전 및 사망 위험이 증가하여 과도한 부담을 받게 됩니다.

저형성 좌심장 증후군(HLHS) 정보HLHS는 심장의 왼쪽이 완전히 발달하지 못하고 좌심실에서 나머지 부분으로 산소가 공급된 혈액을 효과적으로 펌핑하는 심각한 선천성 심장 질환입니다. 몸의 양이 줄어듭니다. 출생 후 즉시 수술을 하지 않으면 HLHS가 전체 신생아 심장 사망의 25~40%를 차지하므로 예후는 암울합니다.2 장기적으로 좌심실(LV) 펌핑으로 2심실 시리즈 순환을 생성하는 수술 신체에 혈액을 공급하고 우심실이 혈액을 폐로 펌핑하는 것이 이상적인 해부학적 복구입니다. 불행하게도 대부분의 환자는 좌심실이 신체 순환을 지원할 만큼 충분히 성장하지 못하기 때문에 이 목표 달성이 제한됩니다.

Revascor 정보® 심장 질환에 대한 (rexlemestrocel-L)Revascor는 면역선택 및 배양 확장 중간엽 전구 세포의 동종 제제로, 이전에 여러 가지 작용 메커니즘을 갖고 있는 것으로 나타났습니다. 혈관신생, 항섬유화, 세포사멸 방지, 면역조절, 염증 감소, 내피 기능 장애 역전 등을 포함하여 HLHS 아동에게 유익합니다. HFrEF(저 박출률 심부전)가 있는 무작위 성인 환자 565명을 대상으로 한 DREAM-HF 무작위 가짜 위약 대조 전향적 연구에서 Revascor를 좌심실에 단회 심근내 투여한 결과 12세의 좌심실 박출률이 크게 개선되었습니다. 개월,3은 전반적인 좌심실 수축기 기능이 강화되었음을 나타냅니다. 가장 큰 치료 이점은 2점 및 3점 주요 심혈관 사건(MACE)에 대한 것으로, 특히 사망 위험이 가장 높은 허혈 및 염증이 있는 HFrEF 환자의 경우 더욱 그렇습니다.4

Mesoblast 소개Mesoblast(회사)는 심각하고 생명을 위협하는 염증 질환 치료를 위한 동종이형(기성품) 세포 의약품 개발 분야의 세계적인 선도업체입니다. 회사는 독점적인 중간엽 계통 세포 치료 기술 플랫폼을 활용하여 면역 체계의 여러 이펙터 암에 대응하고 조절하는 항염증 인자를 방출함으로써 심각한 염증에 반응하는 후기 단계 제품 후보의 광범위한 포트폴리오를 구축했습니다.

Mesoblast는 모든 주요 시장에서 최소 2041년까지 보호 기간을 연장할 수 있는 강력하고 광범위한 글로벌 지적 재산 포트폴리오를 보유하고 있습니다. 회사의 독점 제조 공정을 통해 산업 규모의 냉동보존 기성 세포 의약품이 생산됩니다. 정의된 의약품 방출 기준을 갖춘 이러한 세포 치료법은 전 세계 환자들이 쉽게 이용할 수 있도록 계획되어 있습니다.

Mesoblast는 remestemcel-L 및 rexlemestrocel-L 동종 간질 세포 기술 플랫폼을 기반으로 뚜렷한 적응증에 대한 후보 제품을 개발하고 있습니다. Remestemcel-L은 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주질환, 생물학적 내성 염증성 장질환 등 소아 및 성인의 염증성 질환을 위해 개발되고 있다. Rexlemestrocel-L은 진행성 만성 심부전 및 만성 요통을 위해 개발되고 있습니다. Mesoblast의 라이센스 사용자에 의해 두 가지 제품이 일본과 유럽에서 상용화되었으며 회사는 특정 3단계 자산에 대해 유럽과 중국에서 상업적 파트너십을 구축했습니다.

Mesoblast는 호주, 미국 및 싱가포르에 소재지를 두고 있으며 호주증권거래소(MSB)와 나스닥(MESO)에 상장되어 있습니다. 자세한 내용은 www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited 및 Twitter: @Mesoblast를 참조하세요.

참고문헌/각주

  • Wittenberg RE, Gauvreau K, Leighton J, Moleon-Shea M, Borow KM, Marx GR, Emani SM, 전향적 무작위 대조 시험 저형성 좌심장 증후군에 대한 새로운 중간엽 전구 세포 치료법의 안전성과 타당성에 대한 연구, JTCVS Open Volume 16, 2023년 12월, doi: https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031
  • Kritzmire, S.M, 외. (2022). 저형성 좌심장 증후군.
  • 페린 EC. 외. 심부전 환자의 표적 경심심내막 중간엽 전구 세포 치료에 대한 무작위 시험. JACC Vol. 2023년 81호 9호. https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061
  • 페린 EC. 외. 중간엽 전구체 세포는 염증을 동반한 허혈성 심부전의 사망률과 주요 질병률을 감소시킵니다: DREAM-HF. 으르제이 하트페일 2024. https://doi.org/10.1002/ejhf.3522

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    출처: Mesoblast Limited

    게시됨 : 2024-12-09 06:00

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