FDA Menganugerahkan Revascor (Rexlemestrocel-L) Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Jawatan pada Kanak-kanak dengan Penyakit Jantung Kongenital

Ikuti Drugslib di

NEW YORK, 04 Dis. 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), peneraju global dalam ubat selular alogenik untuk penyakit radang, hari ini mengumumkan Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) Amerika Syarikat ) telah memberikan terapi sel stroma alogenik generasi kedua, pilihan STRO3-imunoselek dan dihasilkan secara industri Revascor® (rexlemestrocel-L) Penamaan Terapi Lanjutan Perubatan Regeneratif (RMAT) berikutan penyerahan keputusan daripada percubaan terkawal rawak pada kanak-kanak dengan sindrom jantung kiri hipoplastik (HLHS), keadaan jantung kongenital yang berpotensi mengancam nyawa.

Ketua Mesoblast Eksekutif Silviu Itescu berkata: “Kami menghargai sokongan FDA dalam menetapkan Revascor kedua-dua status RMAT dan RPD, pengiktirafan potensi kesan terapi kami terhadap kesan buruk jangka panjang bagi kanak-kanak yang terdesak ini. Di bawah penetapan RMAT, kami merancang untuk bertemu dengan FDA untuk membincangkan laluan kelulusan yang berpotensi dalam petunjuk ini."

Awal tahun ini, FDA memberikan Revascor kedua-dua Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) dan Orphan-Drug Designation (ODD) untuk rawatan kanak-kanak dengan HLHS. RPDD menunjukkan bahawa penyakit ini serius atau mengancam nyawa dan manifestasi terutamanya memberi kesan kepada individu yang berumur dari lahir hingga 18 tahun, termasuk kumpulan umur yang sering dipanggil neonat, bayi, kanak-kanak dan remaja, dan penyakit itu adalah penyakit atau keadaan yang jarang berlaku. Atas kelulusan FDA BLA untuk Revascor untuk rawatan HLHS, Mesoblast mungkin layak menerima Baucar Semakan Keutamaan (PRV) yang boleh ditebus untuk sebarang permohonan pemasaran berikutnya atau mungkin dijual atau dipindahkan kepada pihak ketiga.

Penetapan RMAT bertujuan untuk mempercepatkan pembangunan terapi ubat regeneratif yang bertujuan untuk merawat, mengubah suai, membalikkan atau menyembuhkan penyakit yang serius atau mengancam nyawa penyakit atau keadaan di mana bukti klinikal awal menunjukkan bahawa ubat itu berpotensi untuk menangani keperluan perubatan yang tidak dipenuhi untuk penyakit atau keadaan tersebut. Penamaan RMAT untuk rexlemestrocel-L menyediakan semua faedah penetapan Breakthrough dan Fast Track, termasuk semakan bergulir dan kelayakan untuk semakan keutamaan semasa memfailkan Permohonan Lesen Biologi (BLA).

Hasil daripada percubaan prospektif terkawal buta, rawak, terkawal bagi Revascor yang dijalankan di Amerika Syarikat pada kanak-kanak dengan HLHS telah diterbitkan dalam edisi Disember 2023 bagi ulasan rakan sebaya The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery Open (JTCVS Open). 1 Dalam percubaan HLHS yang dijalankan pada 19 kanak-kanak, satu pentadbiran intramiokardium Revascor pada masa pembedahan berperingkat menghasilkan hasil yang diingini peningkatan ketara yang lebih besar dalam volum akhir sistolik dan akhir diastolik ventrikel kiri (LV) selama 12 bulan berbanding dengan kawalan seperti yang diukur oleh ekokardiografi 3D, (masing-masing p=0.009 & p=0.020).

Perubahan ini adalah menunjukkan pertumbuhan penting secara klinikal bagi ventrikel kiri kecil, memudahkan keupayaan untuk melakukan pembetulan pembedahan yang berjaya, yang dikenali sebagai biventrikular penuh (BiV), yang membolehkan peredaran dua ventrikel normal dengan ventrikel kiri yang dibaiki melalui pembedahan mengambil alih sokongan peredaran darah ke badan. Tanpa penukaran BiV penuh, ruang jantung kanan berada di bawah tekanan yang berlebihan dengan peningkatan risiko kegagalan jantung, kegagalan hati dan kematian.

Mengenai Sindrom Jantung Kiri Hipoplastik (HLHS)HLHS ialah penyakit jantung kongenital yang teruk di mana bahagian kiri jantung tidak berkembang sepenuhnya dan mengepam darah beroksigen dengan berkesan oleh ventrikel kiri ke selebihnya. daripada badan berkurangan. Tanpa pembedahan segera selepas kelahiran, prognosis adalah buruk dengan HLHS secara keseluruhan bertanggungjawab untuk 25% hingga 40% daripada semua kematian jantung neonatal.2 Dalam jangka panjang, pembedahan yang mewujudkan peredaran siri dua ventrikel dengan pengepaman ventrikel kiri (LV). darah ke badan dan ventrikel kanan mengepam darah ke paru-paru adalah pembaikan anatomi yang ideal. Malangnya, pencapaian objektif ini dihadkan oleh ketidakupayaan pada kebanyakan pesakit untuk ventrikel kiri membesar dengan mencukupi untuk menyokong peredaran ke badan.

Mengenai Revascor®(rexlemestrocel-L) dalam Penyakit JantungRevascor ialah penyediaan alogenik bagi sel prekursor mesenkim mesenkim yang telah diperluaskan imunosel dan kultur yang telah ditunjukkan sebelum ini mempunyai pelbagai mekanisme-tindakan yang mungkin bermanfaat kepada kanak-kanak dengan HLHS termasuk neovaskularisasi, anti-fibrosis, anti-apoptosis, imunomodulasi, pengurangan keradangan, dan pembalikan disfungsi endothelial. Dalam percubaan prospektif terkawal sham-placebo DREAM-HF rawak Revascor dalam 565 pesakit dewasa rawak dengan kegagalan jantung dengan pecahan ejeksi rendah (HFrEF), satu pentadbiran intramiokardium Revascor ke dalam ventrikel kiri menghasilkan peningkatan yang ketara dalam pecahan ejeksi LV pada 12 bulan, 3 menunjukkan fungsi sistolik LV keseluruhan yang diperkukuh. Faedah rawatan terbesar adalah pada Kejadian Kardiovaskular Buruk Utama (MACE) 2 dan 3 Mata, terutamanya pada pesakit HFrEF dengan iskemia dan keradangan, yang berisiko tinggi untuk kematian.4

Mengenai MesoblastMesoblast (Syarikat) ialah peneraju dunia dalam membangunkan ubat selular alogenik (di luar rak) untuk rawatan keadaan keradangan yang teruk dan mengancam nyawa. Syarikat telah memanfaatkan platform teknologi terapi sel keturunan mesenchymal proprietarinya untuk menubuhkan portfolio luas calon produk peringkat akhir yang bertindak balas terhadap keradangan teruk dengan melepaskan faktor anti-radang yang menentang dan memodulasi pelbagai lengan efektor sistem imun, mengakibatkan pengurangan ketara. daripada proses keradangan yang merosakkan.

Mesoblast mempunyai portfolio harta intelek global yang kukuh dan luas dengan perlindungan berlanjutan sehingga sekurang-kurangnya 2041 dalam semua bidang utama. pasaran. Proses pengilangan proprietari Syarikat menghasilkan ubat-ubatan selular berskala industri, dipelihara, di luar rak. Terapi sel ini, dengan kriteria pelepasan farmaseutikal yang ditetapkan, dirancang untuk tersedia kepada pesakit di seluruh dunia.

Mesoblast sedang membangunkan calon produk untuk petunjuk yang berbeza berdasarkan platform teknologi sel stromal alogenik remestemcel-L dan rexlemestrocel-L. Remestemcel-L sedang dibangunkan untuk penyakit radang pada kanak-kanak dan orang dewasa termasuk rasuah akut refraktori steroid berbanding penyakit perumah, dan penyakit usus radang yang tahan biologi. Rexlemestrocel-L sedang dibangunkan untuk kegagalan jantung kronik lanjutan dan sakit pinggang kronik yang kronik. Dua produk telah dikomersialkan di Jepun dan Eropah oleh pemegang lesen Mesoblast, dan Syarikat telah mewujudkan perkongsian komersial di Eropah dan China untuk aset Fasa 3 tertentu.

Mesoblast mempunyai lokasi di Australia, Amerika Syarikat dan Singapura dan disenaraikan di Bursa Sekuriti Australia (MSB) dan di Nasdaq (MESO). Untuk maklumat lanjut, sila lihat www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited dan Twitter: @Mesoblast

Rujukan / Nota Kaki

  • Wittenberg RE, Gauvreau K, Leighton J, Moleon-Shea M, Borow KM, Marx GR, Emani SM, Percubaan terkawal rawak prospektif tentang keselamatan dan kebolehlaksanaan terapi sel prekursor mesenchymal novel dalam sindrom jantung kiri hipoplastik, JTCVS Jilid Terbuka 16, Dis 2023, doi: https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031
  • Kritzmire, S. M, et al. (2022). Sindrom jantung kiri hipoplastik.
  • Perin EC. Et al. Percubaan Rawak Terapi Sel Prekursor Mesenchymal Transendocardial Sasaran dalam Pesakit Kegagalan Jantung. JACC Jld. 81, No. 9, 2023. https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061
  • Perin EC. Et al. Sel prekursor mesenchymal mengurangkan kematian dan morbiditi utama dalam kegagalan jantung iskemik dengan keradangan: DREAM-HF. Gagal Jantung Eur J 2024. https://doi.org/10.1002/ejhf.3522

    • Kenyataan Pandangan Ke HadapanSiaran akhbar ini termasuk kenyataan berpandangan ke hadapan yang berkaitan dengan peristiwa masa depan atau prestasi kewangan masa hadapan kami dan melibatkan risiko yang diketahui dan tidak diketahui, ketidakpastian dan faktor lain yang boleh menyebabkan keputusan sebenar, tahap aktiviti, prestasi atau pencapaian kami berbeza secara material daripada mana-mana masa hadapan. keputusan, tahap aktiviti, prestasi atau pencapaian yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Kami membuat kenyataan yang berpandangan ke hadapan itu menurut peruntukan safe harbor Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995 dan undang-undang sekuriti persekutuan yang lain. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan tidak boleh dibaca sebagai jaminan prestasi atau keputusan masa hadapan, dan keputusan sebenar mungkin berbeza daripada keputusan yang dijangkakan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini, dan perbezaannya mungkin material dan buruk. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan termasuk, tetapi tidak terhad kepada, pernyataan tentang: permulaan, masa, kemajuan dan keputusan kajian praklinikal dan klinikal Mesoblast, dan program penyelidikan dan pembangunan Mesoblast; Keupayaan Mesoblast untuk memajukan calon produk ke dalam, mendaftar dan berjaya menyelesaikan, kajian klinikal, termasuk ujian klinikal berbilang negara; Keupayaan Mesoblast untuk memajukan keupayaan pembuatannya; masa atau kemungkinan pemfailan dan kelulusan kawal selia (termasuk sebarang keputusan masa depan yang mungkin dibuat oleh FDA mengenai BLA untuk remestemcel-L untuk pesakit pediatrik dengan SR-aGVHD), aktiviti pembuatan dan aktiviti pemasaran produk, jika ada; pengkomersilan calon produk Mesoblast, jika diluluskan; persepsi kawal selia atau awam dan penerimaan pasaran sekitar penggunaan terapi berasaskan sel stem; potensi calon produk Mesoblast, jika ada yang diluluskan, ditarik balik daripada pasaran akibat kejadian buruk atau kematian pesakit; potensi manfaat perjanjian kerjasama strategik dan keupayaan Mesoblast untuk memasuki dan mengekalkan kerjasama strategik yang telah ditubuhkan; Keupayaan Mesoblast untuk mewujudkan dan mengekalkan harta intelek pada calon produknya dan keupayaan Mesoblast untuk berjaya mempertahankannya dalam kes-kes yang didakwa melanggar; skop perlindungan Mesoblast dapat mewujudkan dan mengekalkan hak harta intelek yang meliputi calon produk dan teknologinya; anggaran perbelanjaan Mesoblast, hasil masa hadapan, keperluan modal dan keperluannya untuk pembiayaan tambahan; prestasi kewangan Mesoblast; perkembangan yang berkaitan dengan pesaing dan industri Mesoblast; dan penetapan harga dan pembayaran balik calon produk Mesoblast, jika diluluskan. Anda harus membaca siaran akhbar ini bersama-sama dengan faktor risiko kami, dalam laporan terbaru kami yang difailkan dengan SEC atau di tapak web kami. Ketidakpastian dan risiko yang boleh menyebabkan keputusan sebenar, prestasi atau pencapaian Mesoblast berbeza secara material daripada yang mungkin dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan sedemikian, dan sewajarnya, anda tidak seharusnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Kami tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini atau menyemak semula mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan secara terbuka, sama ada hasil daripada maklumat baharu, perkembangan masa hadapan atau sebaliknya.

    Sumber: Mesoblast Limited

    Disiarkan : 2024-12-09 06:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular