FDA verleent de aanduiding Revascor (Rexlemestrocel-L) Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) bij kinderen met aangeboren hartziekten

Volg Drugslib op

NEW YORK, 4 december 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), wereldleider in allogene cellulaire geneesmiddelen voor ontstekingsziekten, heeft vandaag de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) bekendgemaakt ) heeft zijn tweede generatie allogene, STRO3-immunogeselecteerde en industrieel vervaardigde stromale celtherapie Revascor® (rexlemestrocel-L) verleend Toekenning Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) na indiening van de resultaten van de gerandomiseerde gecontroleerde studie bij kinderen met hypoplastisch linkerhartsyndroom (HLHS), een mogelijk levensbedreigende aangeboren hartaandoening.

Mesoblast Chief Executive Silviu Itescu zei: “We waarderen de steun van de FDA bij het toewijzen van Revascor aan zowel de RMAT- als de RPD-status, een erkenning van de potentiële impact van onze therapie op de nadelige langetermijnresultaten van deze wanhopig zieke kinderen. Onder de RMAT-aanduiding zijn we van plan een ontmoeting te hebben met de FDA om een ​​mogelijk goedkeuringstraject voor deze indicatie te bespreken.”

Eerder dit jaar heeft de FDA Revascor zowel de status Rare Pediatric Disease (RPDD) als de weesgeneesmiddelstatus (ODD) toegekend voor de behandeling van kinderen met HLHS. RPDD toont aan dat de ziekte ernstig of levensbedreigend is en dat de verschijnselen voornamelijk individuen treffen in de leeftijd vanaf de geboorte tot 18 jaar, inclusief leeftijdsgroepen die vaak neonaten, zuigelingen, kinderen en adolescenten worden genoemd, en dat de ziekte een zeldzame ziekte of aandoening is. Na goedkeuring door de FDA van een BLA voor Revascor voor de behandeling van HLHS, komt Mesoblast mogelijk in aanmerking voor het ontvangen van een Priority Review Voucher (PRV) die kan worden ingewisseld voor elke volgende marketingaanvraag of die kan worden verkocht of overgedragen aan een derde partij.

>

RMAT-aanduidingen zijn bedoeld om de ontwikkeling te versnellen van regeneratieve geneeskundetherapieën die bedoeld zijn om een ​​ernstige of levensbedreigende ziekte of aandoening te behandelen, te wijzigen, om te keren of te genezen, waarbij voorlopig klinisch bewijs aangeeft dat het medicijn het potentieel heeft om onvervulde problemen aan te pakken medische behoeften voor de ziekte of aandoening. Een RMAT-aanduiding voor rexlemestrocel-L biedt alle voordelen van Breakthrough- en Fast Track-aanduidingen, inclusief doorlopende beoordeling en het in aanmerking komen voor prioriteitsbeoordeling bij het indienen van een Biologics License Application (BLA).

De resultaten van een geblindeerd, gerandomiseerd, placebogecontroleerd prospectief onderzoek met Revascor, uitgevoerd in de Verenigde Staten bij kinderen met HLHS, zijn gepubliceerd in het decembernummer van het peer-reviewed The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery Open (JTCVS Open). 1 In het HLHS-onderzoek dat bij 19 kinderen werd uitgevoerd, resulteerde een enkele intramyocardiale toediening van Revascor op het moment van een gefaseerde operatie in het gewenste resultaat: een significant grotere toename van de linkerventrikelwaarden. (LV) eindsystolische en einddiastolische volumes over 12 maanden vergeleken met controles zoals gemeten met 3D-echocardiografie (respectievelijk p=0,009 en p=0,020).

Deze veranderingen zijn indicatief voor klinisch belangrijke groei van het kleine linkerventrikel, waardoor het mogelijk wordt een succesvolle chirurgische correctie uit te voeren, bekend als volledige biventriculaire (BiV) conversie, wat een normale circulatie van twee ventrikels mogelijk maakt met de chirurgisch gerepareerde linkerventrikel ventrikel die de ondersteuning van de bloedsomloop van het lichaam overneemt. Zonder volledige BiV-conversie staat de rechter hartkamer onder overmatige druk, met een verhoogd risico op hartfalen, leverfalen en overlijden.

Over het hypoplastisch linkerhartsyndroom (HLHS)HLHS is een ernstige aangeboren hartziekte waarbij de linkerkant van het hart zich niet volledig ontwikkelt en er geen effectief zuurstofrijk bloed door de linker hartkamer naar de rest wordt gepompt van het lichaam wordt verminderd. Zonder onmiddellijke operatie na de geboorte is de prognose somber, waarbij HLHS in totaal verantwoordelijk is voor 25% tot 40% van alle neonatale hartsterfte.2 Op de langere termijn is een operatie die een seriecirculatie van twee ventrikels creëert waarbij de linkerventrikel (LV) pompt bloed naar het lichaam en de rechterkamer die bloed naar de longen pompt, is het ideale anatomische herstel. Helaas wordt het bereiken van dit doel beperkt door het onvermogen bij de meeste patiënten om de linker hartkamer voldoende te laten groeien om de bloedsomloop naar het lichaam te ondersteunen.

Over Revascor® (rexlemestrocel-L) bij hartziektenRevascor is een allogeen preparaat van immuungeselecteerde en in kweek geëxpandeerde mesenchymale voorlopercellen waarvan eerder is aangetoond dat ze meerdere werkingsmechanismen hebben die gunstig kunnen zijn voor kinderen met HLHS, waaronder neovascularisatie, antifibrose, anti-apoptose, immunomodulatie, vermindering van ontstekingen en omkering van endotheeldisfunctie. In de DREAM-HF gerandomiseerde schijn-placebogecontroleerde prospectieve studie met Revascor bij 565 gerandomiseerde volwassen patiënten met hartfalen met een lage ejectiefractie (HFrEF), resulteerde een enkele intramyocardiale toediening van Revascor in het linkerventrikel in een significante verbetering van de LV-ejectiefractie op 12-jarige leeftijd. maanden,3 indicatief voor een versterkte algehele systolische LV-functie. Het grootste behandelingsvoordeel was te behalen bij 2- en 3-punts ernstige ongewenste cardiovasculaire voorvallen (MACE), vooral bij patiënten met HFrEF met ischemie en ontsteking, die het grootste risico op mortaliteit lopen.4

Over MesoblastMesoblast (het bedrijf) is een wereldleider in de ontwikkeling van allogene (kant-en-klare) cellulaire geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige en levensbedreigende ontstekingsaandoeningen. Het bedrijf heeft zijn gepatenteerde technologieplatform voor celtherapie uit de mesenchymale lijn ingezet om een ​​breed portfolio van kandidaat-producten in een vergevorderd stadium op te bouwen die reageren op ernstige ontstekingen door ontstekingsremmende factoren vrij te geven die meerdere effectorarmen van het immuunsysteem tegengaan en moduleren, resulterend in een aanzienlijke vermindering van het schadelijke ontstekingsproces.

Mesoblast heeft een sterk en uitgebreid mondiaal intellectueel eigendomsportfolio met bescherming die zich uitstrekt tot ten minste 2041 in alle belangrijke markten. De eigen productieprocessen van het bedrijf leveren gecryopreserveerde, kant-en-klare, cellulaire medicijnen op industriële schaal op. Het is de bedoeling dat deze celtherapieën, met gedefinieerde farmaceutische vrijgavecriteria, direct beschikbaar zullen zijn voor patiënten over de hele wereld.

Mesoblast ontwikkelt productkandidaten voor verschillende indicaties op basis van zijn remestemcel-L en rexlemestrocel-L allogene stromale celtechnologieplatforms. Remestemcel-L wordt ontwikkeld voor ontstekingsziekten bij kinderen en volwassenen, waaronder steroïde refractaire acute graft versus host-ziekte en biologisch resistente inflammatoire darmziekten. Rexlemestrocel-L wordt ontwikkeld voor gevorderd chronisch hartfalen en chronische lage rugpijn. Twee producten zijn in Japan en Europa op de markt gebracht door de licentiehouders van Mesoblast, en het bedrijf heeft commerciële partnerschappen opgezet in Europa en China voor bepaalde Fase 3-activa.

Mesoblast heeft vestigingen in Australië, de Verenigde Staten en Singapore en is genoteerd aan de Australian Securities Exchange (MSB) en aan de Nasdaq (MESO). Voor meer informatie, zie www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited en Twitter: @Mesoblast

Referenties / Voetnoten

  • Wittenberg RE, Gauvreau K, Leighton J, Moleon-Shea M, Borow KM, Marx GR, Emani SM, Prospectieve gerandomiseerde gecontroleerde studie van de veiligheid en haalbaarheid van een nieuwe mesenchymale precursorceltherapie bij hypoplastisch linkerhartsyndroom, JTCVS Open Volume 16, december 2023, doi: https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031
  • Kritzmire, S.M, et al. (2022). Hypoplastisch linkerhartsyndroom.
  • Perin EC. Et al. Gerandomiseerde studie van gerichte transendocardiale mesenchymale precursorceltherapie bij patiënten met hartfalen. JACC Vol. 81, nr. 9, 2023. https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061
  • Perin EC. Et al. Mesenchymale voorlopercellen verminderen de mortaliteit en de belangrijkste morbiditeit bij ischemisch hartfalen met ontsteking: DREAM-HF. Eur J Hartfalen 2024. https://doi.org/10.1002/ejhf.3522

    • Toekomstgerichte verklaringenDit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen die betrekking hebben op toekomstige gebeurtenissen of onze toekomstige financiële prestaties en die bekende en onbekende risico's, onzekerheden en andere factoren met zich meebrengen die kunnen leiden onze werkelijke resultaten, activiteitenniveaus, prestaties of prestaties zullen wezenlijk verschillen van toekomstige resultaten, activiteitsniveaus, prestaties of prestaties die in deze toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt of geïmpliceerd. Wij doen dergelijke toekomstgerichte verklaringen overeenkomstig de Safe Harbor-bepalingen van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995 en andere federale effectenwetten. Toekomstgerichte verklaringen mogen niet worden gelezen als een garantie voor toekomstige prestaties of resultaten, en de werkelijke resultaten kunnen verschillen van de resultaten die in deze toekomstgerichte verklaringen worden verwacht, en de verschillen kunnen materieel en nadelig zijn. Toekomstgerichte verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verklaringen over: de start, timing, voortgang en resultaten van de preklinische en klinische onderzoeken van Mesoblast, en de onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma's van Mesoblast; Het vermogen van Mesoblast om kandidaat-producten te bevorderen voor klinische onderzoeken, waaronder multinationale klinische onderzoeken, en deze met succes in te schrijven en af ​​te ronden; het vermogen van Mesoblast om zijn productiecapaciteiten te verbeteren; de timing of waarschijnlijkheid van registraties en goedkeuringen door regelgevende instanties (inclusief eventuele toekomstige beslissingen die de FDA zou kunnen nemen over de BLA voor remestemcel-L voor pediatrische patiënten met SR-aGVHD), eventuele productieactiviteiten en productmarketingactiviteiten; de commercialisering van de productkandidaten van Mesoblast, indien goedgekeurd; regelgevings- of publieke percepties en marktacceptatie rond het gebruik van op stamcellen gebaseerde therapieën; de mogelijkheid dat de productkandidaten van Mesoblast, indien die worden goedgekeurd, uit de markt worden gehaald vanwege bijwerkingen of sterfgevallen bij patiënten; de potentiële voordelen van strategische samenwerkingsovereenkomsten en het vermogen van Mesoblast om gevestigde strategische samenwerkingen aan te gaan en te onderhouden; het vermogen van Mesoblast om intellectueel eigendom op zijn productkandidaten te vestigen en te behouden en het vermogen van Mesoblast om deze met succes te verdedigen in gevallen van vermeende inbreuk; de reikwijdte van de bescherming die Mesoblast kan vestigen en behouden voor intellectuele eigendomsrechten die betrekking hebben op zijn productkandidaten en technologie; schattingen van de uitgaven van Mesoblast, toekomstige inkomsten, kapitaalvereisten en zijn behoeften aan aanvullende financiering; De financiële prestaties van Mesoblast; ontwikkelingen met betrekking tot de concurrenten en de industrie van Mesoblast; en de prijsstelling en terugbetaling van de productkandidaten van Mesoblast, indien goedgekeurd. U dient dit persbericht samen met onze risicofactoren te lezen, in onze meest recent ingediende rapporten bij de SEC of op onze website. Onzekerheden en risico's die ervoor kunnen zorgen dat de werkelijke resultaten, prestaties of verwezenlijkingen van Mesoblast wezenlijk verschillen van die welke door dergelijke verklaringen kunnen worden uitgedrukt of geïmpliceerd, en dienovereenkomstig mag u niet overmatig vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen. Wij nemen geen enkele verplichting op zich om toekomstgerichte verklaringen publiekelijk bij te werken of te herzien, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige ontwikkelingen of anderszins.

    Bron: Mesoblast Limited

    Geplaatst : 2024-12-09 06:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden