FDA przyznaje Revascor (Rexlemestrocel-L) zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej (RMAT) do oznaczenia u dzieci z wrodzoną wadą serca

Śledź Drugslib na

NOWY JORK, 4 grudnia 2024 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Firma Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), światowy lider w dziedzinie allogenicznych leków komórkowych stosowanych w chorobach zapalnych, ogłosiła dzisiaj Agencję ds. Żywności i Leków Stanów Zjednoczonych (FDA) ) przyznała drugą generację allogenicznej, wyselekcjonowanej immunologicznie STRO3 i produkowanej przemysłowo terapii komórkami zrębowymi Revascor® (rexlemestrocel-L) wyznaczono do terapii zaawansowanej medycyny regeneracyjnej (RMAT) po przedłożeniu wyników randomizowanego, kontrolowanego badania z udziałem dzieci z zespołem hipoplastycznym lewego serca (HLHS), potencjalnie zagrażającą życiu wrodzoną wadą serca.

Mesoblast Chief Dyrektor wykonawczy Silviu Itescu powiedział: „Doceniamy wsparcie FDA w nadaniu Revascorowi statusu RMAT i RPD, co stanowi uznanie potencjalnego wpływu naszej terapii na długoterminowe niekorzystne skutki tych rozpaczliwie chore dzieci. W ramach oznaczenia RMAT planujemy spotkać się z FDA, aby omówić potencjalną ścieżkę zatwierdzenia w tym wskazaniu.”

Na początku tego roku FDA przyznała Revascorowi oznaczenie rzadkiej choroby pediatrycznej (RPDD) i leku sierocego (ODD) w leczeniu dzieci z HLHS. Badanie RPDD pokazuje, że choroba jest poważna lub zagraża życiu, a jej objawy dotyczą przede wszystkim osób w wieku od urodzenia do 18 lat, w tym grup wiekowych często nazywanych noworodkami, niemowlętami, dziećmi i młodzieżą, oraz że choroba jest rzadką chorobą lub stanem. Po zatwierdzeniu przez FDA BLA dla preparatu Revascor w leczeniu HLHS, firma Mesoblast może kwalifikować się do otrzymania kuponu przeglądu priorytetowego (PRV), który można wymienić na dowolne późniejsze zastosowanie marketingowe lub który może zostać sprzedany lub przekazany stronie trzeciej.

Wyznaczenie RMAT ma na celu przyspieszenie rozwoju terapii medycyny regeneracyjnej przeznaczonych do leczenia, modyfikowania, odwracania lub wyleczenia poważnej lub zagrażającej życiu choroby lub stanu, w przypadku gdy wstępne dowody kliniczne wskazują, że lek może potencjalnie zaradzić niezaspokojone potrzeby medyczne związane z daną chorobą lub stanem. Oznaczenie RMAT dla rexlemestrocel-L zapewnia wszystkie korzyści wynikające z oznaczeń Przełomowych i Fast Track, w tym przegląd ciągły i kwalifikację do przeglądu priorytetowego przy składaniu wniosku o licencję na leki biologiczne (BLA).

Wyniki zaślepionego, randomizowanego, prospektywnego badania preparatu Revascor przeprowadzonego w Stanach Zjednoczonych z udziałem dzieci z HLHS opublikowano w recenzowanym wydaniu czasopisma The Journal of Thoracic and Cardionaczyniowe Surgery Open (JTCVS Open) z grudnia 2023 r. 1 W badaniu HLHS przeprowadzonym z udziałem 19 dzieci pojedyncze domięśniowe podanie preparatu Revascor w czasie etapowej operacji spowodowało uzyskanie pożądanego wyniku w postaci znacznie większej zwiększenie objętości końcowoskurczowej i końcoworozkurczowej lewej komory (LV) w ciągu 12 miesięcy w porównaniu z grupą kontrolną, mierzone za pomocą echokardiografii 3D (odpowiednio p=0,009 i p=0,020).

Te zmiany wskazują na klinicznie istotny rozrost małej lewej komory, umożliwiający skuteczną korekcję chirurgiczną, zwaną pełną konwersją dwukomorową (BiV), która pozwala na normalną krążenie dwukomorowe, przy czym chirurgicznie naprawiona lewa komora przejmuje wsparcie krążenia dla organizmu. Bez pełnej konwersji BiV prawa komora serca jest nadmiernie obciążona, co zwiększa ryzyko niewydolności serca, wątroby i śmierci.

O zespole hipoplastycznym lewego serca (HLHS)HLHS to ciężka wrodzona choroba serca, w której lewa strona serca nie rozwija się w pełni i nie zapewnia skutecznego pompowania natlenionej krwi przez lewą komorę do reszty ciała ulega zmniejszeniu. Bez natychmiastowej operacji po urodzeniu rokowanie jest fatalne, ponieważ HLHS ogółem odpowiada za 25–40% wszystkich zgonów sercowych noworodków.2 W dłuższej perspektywie operacja, która powoduje powstanie krążenia szeregowego w dwóch komorach z pompowaniem przez lewą komorę (LV). krew do organizmu, a prawa komora pompująca krew do płuc to idealna naprawa anatomiczna. Niestety osiągnięcie tego celu jest ograniczone przez niezdolność u większości pacjentów lewej komory do wystarczającego wzrostu, aby wspierać krążenie w organizmie.

O Revascor® (rexlemestrocel-L) w chorobach sercaRevascor to allogeniczny preparat wyselekcjonowanych immunologicznie i namnożonych w hodowli mezenchymalnych komórek prekursorowych, dla których, jak wcześniej wykazano, mechanizmy działania, które mogą być korzystne dla dzieci z HLHS, w tym neowaskularyzacja, przeciwdziałanie zwłóknieniu, przeciwdziałanie apoptozie, immunomodulacja, zmniejszenie stanu zapalnego i odwrócenie dysfunkcji śródbłonka. W randomizowanym, prospektywnym badaniu DREAM-HF, kontrolowanym pozornie placebo, dotyczącym preparatu Revascor u 565 randomizowanych dorosłych pacjentów z niewydolnością serca z niską frakcją wyrzutową (HFrEF), pojedyncze domięśniowe podanie preparatu Revascor do lewej komory spowodowało znaczną poprawę frakcji wyrzutowej LV wynoszącej 12 miesięcy, 3 wskazuje na wzmocnioną ogólną funkcję skurczową LV. Największą korzyść z leczenia uzyskano w przypadku 2- i 3-punktowych poważnych niepożądanych zdarzeń sercowo-naczyniowych (MACE), szczególnie u pacjentów z HFrEF z niedokrwieniem i stanem zapalnym, u których występuje najwyższe ryzyko zgonu.4

O firmie MesoblastMesoblast (firma) jest światowym liderem w opracowywaniu allogenicznych (gotowych) leków komórkowych do leczenia ciężkich i zagrażających życiu stanów zapalnych. Firma wykorzystała swoją zastrzeżoną platformę technologii terapii komórkami mezenchymalnymi do stworzenia szerokiego portfolio potencjalnych produktów w późnym stadium, które reagują na ciężki stan zapalny poprzez uwalnianie czynników przeciwzapalnych, które przeciwdziałają i modulują wiele ramion efektorowych układu odpornościowego, co skutkuje znaczną redukcją szkodliwego procesu zapalnego.

Mesoblast posiada silny i obszerny globalny portfel własności intelektualnej z ochroną obejmującą co najmniej 2041 rok na wszystkich głównych rynkach. Własne procesy produkcyjne firmy pozwalają uzyskać dostępne na skalę przemysłową, kriokonserwowane, gotowe leki komórkowe. Planuje się, że te terapie komórkowe, z określonymi kryteriami uwalniania farmaceutycznego, będą łatwo dostępne dla pacjentów na całym świecie.

Mesoblast opracowuje kandydatów na produkty do różnych wskazań w oparciu o platformy technologii allogenicznych komórek zrębowych remestemcel-L i rexlemestrocel-L. Remestemcel-L jest opracowywany w leczeniu chorób zapalnych u dzieci i dorosłych, w tym opornej na steroidy ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi i biologicznie opornej choroby zapalnej jelit. Rexlemestrocel-L jest opracowywany w leczeniu zaawansowanej przewlekłej niewydolności serca i przewlekłego bólu krzyża. Dwa produkty zostały skomercjalizowane w Japonii i Europie przez licencjobiorców Mesoblast, a Spółka nawiązała partnerstwa handlowe w Europie i Chinach w przypadku niektórych aktywów fazy 3.

Mesoblast ma lokalizacje w Australii, Stanach Zjednoczonych i Singapurze i jest notowane na Australijskiej Giełdzie Papierów Wartościowych (MSB) i Nasdaq (MESO). Więcej informacji można znaleźć na stronie www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited i Twitterze: @Mesoblast

Źródła/przypisy

  • Wittenberg RE, Gauvreau K, Leighton J, Moleon-Shea M, Borow KM, Marx GR, Emani SM, Prospektywne randomizowane badanie kontrolowane bezpieczeństwa i wykonalności nowatorskiej terapii mezenchymalnych komórek prekursorowych w zespole niedorozwoju lewego serca, JTCVS Open Volume 16, grudzień 2023 r., doi: https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031
  • Kritzmire, S. M. i in. (2022). Zespół hipoplastyczny lewego serca.
  • Perin EC. i in. Randomizowane badanie ukierunkowanej przezwsierdziowej terapii mezenchymalnymi komórkami prekursorowymi u pacjentów z niewydolnością serca. JACC tom. 81, nr 9, 2023. https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061
  • Perin EC. i in. Mezenchymalne komórki prekursorowe zmniejszają śmiertelność i poważną zachorowalność w niedokrwiennej niewydolności serca ze stanem zapalnym: DREAM-HF. Eur J. Niepowodzenie serca 2024. https://doi.org/10.1002/ejhf.3522

    • Oświadczenia dotyczące przyszłościNiniejsza informacja prasowa obejmuje stwierdzenia dotyczące przyszłości, które odnoszą się do przyszłych wydarzeń lub naszych przyszłych wyników finansowych i wiążą się ze znanym i nieznanym ryzykiem, niepewnością i innymi czynnikami, które mogą spowodować, że nasze rzeczywiste wyniki, poziom działalności, wyniki lub osiągnięcia będą się istotnie różnić od wszelkich przyszłych wyników, poziomów aktywność, wydajność lub osiągnięć wyrażonych lub sugerowanych w tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Składamy takie stwierdzenia dotyczące przyszłości zgodnie z postanowieniami „bezpiecznej przystani” zawartymi w ustawie o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. i innymi federalnymi przepisami dotyczącymi papierów wartościowych. Stwierdzeń dotyczących przyszłości nie należy czytać jako gwarancji przyszłych wyników lub wyników, a rzeczywiste wyniki mogą różnić się od wyników przewidywanych w tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości, a różnice mogą być istotne i niekorzystne. Stwierdzenia wybiegające w przyszłość obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące: rozpoczęcia, czasu, postępu i wyników badań przedklinicznych i klinicznych Mesoblast oraz programów badawczo-rozwojowych Mesoblast; Zdolność Mesoblast do przygotowywania kandydatów na produkty do udziału w badaniach klinicznych, włączania ich i pomyślnego ukończenia badań klinicznych, w tym międzynarodowych badań klinicznych; zdolność Mesoblast do zwiększania swoich możliwości produkcyjnych; termin lub prawdopodobieństwo złożenia wniosków i zatwierdzeń przez organy regulacyjne (w tym wszelkich przyszłych decyzji, które FDA może podjąć w sprawie BLA dla remestemcel-L dla pacjentów pediatrycznych z SR-aGVHD), działań produkcyjnych i działań marketingowych produktu, jeśli takie istnieją; komercjalizacja kandydatów na produkty Mesoblast, jeśli zostanie zatwierdzona; postrzeganie regulacyjne lub społeczne oraz akceptacja rynku dotycząca stosowania terapii opartych na komórkach macierzystych; możliwość wycofania potencjalnych kandydatów na produkty Mesoblast, jeśli zostaną zatwierdzeni, z rynku z powodu działań niepożądanych lub zgonów pacjentów; potencjalne korzyści wynikające ze strategicznych umów o współpracy oraz zdolność Mesoblastu do nawiązywania i utrzymywania ustalonej współpracy strategicznej; Zdolność Mesoblast do ustanawiania i utrzymywania własności intelektualnej w odniesieniu do swoich kandydatów na produkty oraz zdolność Mesoblast do skutecznej jej obrony w przypadku domniemanego naruszenia; zakres ochrony Mesoblast jest w stanie ustanowić i utrzymać prawa własności intelektualnej obejmujące kandydatów na produkty i technologię; szacunki wydatków Mesoblastu, przyszłych przychodów, potrzeb kapitałowych i jego potrzeb w zakresie dodatkowego finansowania; Wyniki finansowe Mesoblastu; wydarzenia dotyczące konkurentów i branży Mesoblast; oraz ceny i zwrot kosztów kandydatów na produkty Mesoblast, jeśli zostaną zatwierdzone. Należy zapoznać się z niniejszym komunikatem prasowym wraz z naszymi czynnikami ryzyka, z naszymi najnowszymi raportami złożonymi do SEC lub na naszej stronie internetowej. Niepewność i ryzyko, które może spowodować, że rzeczywiste wyniki, wydajność lub osiągnięcia Mesoblast będą istotnie różnić się od tych, które mogą być wyrażone lub sugerowane w takich stwierdzeniach, w związku z czym nie należy nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach wybiegających w przyszłość. Nie podejmujemy żadnych zobowiązań do publicznego aktualizowania lub korygowania jakichkolwiek stwierdzeń wybiegających w przyszłość, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłego rozwoju sytuacji, czy z innych powodów.

    Źródło: Mesoblast Limited

    Wysłano : 2024-12-09 06:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe