FDA concede designação de terapia avançada de medicina regenerativa (RMAT) para Revascor (Rexlemestrocel-L) em crianças com doença cardíaca congênita

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NOVA YORK, 4 de dezembro de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), líder global em medicamentos celulares alogênicos para doenças inflamatórias, anunciou hoje a Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA). ) concedeu sua terapia celular estromal alogênica de segunda geração, imunosselecionada para STRO3 e fabricada industrialmente, Revascor® (rexlemestrocel-L) Designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) após a apresentação dos resultados do ensaio clínico randomizado em crianças com síndrome do coração esquerdo hipoplásico (SHCE), uma doença cardíaca congênita potencialmente fatal.

Mesoblast Chief O executivo Silviu Itescu disse: “Agradecemos o apoio da FDA na designação do status RMAT e RPD do Revascor, um reconhecimento do impacto potencial de nossa terapia nos resultados adversos de longo prazo dessas crianças desesperadamente doentes. Sob a designação RMAT, planejamos nos reunir com a FDA para discutir um possível caminho de aprovação para esta indicação.”

No início deste ano, a FDA concedeu ao Revascor a Designação de Doença Pediátrica Rara (RPDD) e a Designação de Medicamento Órfão (ODD) para o tratamento de crianças com SHCE. A RPDD demonstra que a doença é grave ou potencialmente fatal e as manifestações afectam principalmente indivíduos com idades desde o nascimento até aos 18 anos, incluindo grupos etários frequentemente chamados neonatos, bebés, crianças e adolescentes, e que a doença é uma doença ou condição rara. Com a aprovação da FDA de um BLA para Revascor para o tratamento de HLHS, a Mesoblast pode ser elegível para receber um Voucher de Revisão Prioritária (PRV) que pode ser resgatado para qualquer aplicação de marketing subsequente ou pode ser vendido ou transferido para terceiros.

As designações RMAT visam acelerar o desenvolvimento de terapias de medicina regenerativa destinadas a tratar, modificar, reverter ou curar uma doença ou condição grave ou potencialmente fatal, onde evidências clínicas preliminares indicam que o medicamento tem potencial para atender a necessidades médicas não atendidas para a doença ou condição. Uma designação RMAT para rexlemestrocel-L oferece todos os benefícios das designações Breakthrough e Fast Track, incluindo revisão contínua e elegibilidade para revisão prioritária no preenchimento de um Pedido de Licença Biológica (BLA).

Os resultados de um estudo prospectivo cego, randomizado e controlado por placebo do Revascor realizado nos Estados Unidos em crianças com SHCE foram publicados na edição de dezembro de 2023 do periódico revisado por pares The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery Open (JTCVS Open). 1 No ensaio HLHS realizado em 19 crianças, uma única administração intramiocárdica de Revascor no momento da cirurgia estagiada resultou no resultado desejado de aumentos significativamente maiores do ventrículo esquerdo (VE). volumes sistólico final e diastólico final ao longo de 12 meses em comparação com controles medidos por ecocardiografia 3D, (p = 0,009 e p = 0,020 respectivamente).

Essas alterações são indicativas de crescimento clinicamente importante da pequena parte esquerda ventrículo, facilitando a capacidade de uma correção cirúrgica bem-sucedida, conhecida como conversão biventricular completa (BiV), que permite uma circulação normal de dois ventrículos com o ventrículo esquerdo reparado cirurgicamente assumindo o controle suporte circulatório ao corpo. Sem conversão BiV completa, a câmara cardíaca direita fica sob tensão excessiva, com risco aumentado de insuficiência cardíaca, insuficiência hepática e morte.

Sobre a Síndrome do Coração Hipoplásico Esquerdo (SHCE)SHCE é uma doença cardíaca congênita grave na qual o lado esquerdo do coração não se desenvolve completamente e o bombeamento eficaz de sangue oxigenado pelo ventrículo esquerdo para o restante do corpo é reduzido. Sem cirurgia imediata após o nascimento, o prognóstico é sombrio, sendo a SHCE responsável por 25% a 40% de toda a mortalidade cardíaca neonatal.2 A longo prazo, a cirurgia que cria uma circulação em série de dois ventrículos com bombeamento do ventrículo esquerdo (VE) sangue para o corpo e o ventrículo direito bombeando sangue para os pulmões é o reparo anatômico ideal. Infelizmente, a realização deste objetivo é limitada pela incapacidade, na maioria dos pacientes, do ventrículo esquerdo crescer o suficiente para sustentar a circulação no corpo.

Sobre o Revascor® (rexlemestrocel-L) em doenças cardíacasRevascor é uma preparação alogênica de células precursoras mesenquimais imunosselecionadas e expandidas em cultura que demonstraram anteriormente ter múltiplos mecanismos de ação que podem ser benéficos para crianças com SHCE, incluindo neovascularização, antifibrose, antiapoptose, imunomodulação, redução da inflamação e reversão da disfunção endotelial. No ensaio prospectivo randomizado placebo-controlado DREAM-HF de Revascor em 565 pacientes adultos randomizados com insuficiência cardíaca com baixa fração de ejeção (ICFEr), uma única administração intramiocárdica de Revascor no ventrículo esquerdo resultou em melhora significativa na fração de ejeção do VE em 12 meses,3 indicativo de função sistólica global do VE reforçada. O maior benefício do tratamento foi em Eventos Cardiovasculares Adversos Maiores (MACE) de 2 e 3 pontos, particularmente em pacientes com ICFEr com isquemia e inflamação, que apresentam maior risco de mortalidade.4

Sobre a MesoblastA Mesoblast (a Empresa) é líder mundial no desenvolvimento de medicamentos celulares alogênicos (prontos para uso) para o tratamento de condições inflamatórias graves e potencialmente fatais. A empresa aproveitou sua plataforma proprietária de tecnologia de terapia celular de linhagem mesenquimal para estabelecer um amplo portfólio de produtos candidatos em estágio avançado que respondem à inflamação grave, liberando fatores antiinflamatórios que combatem e modulam múltiplos braços efetores do sistema imunológico, resultando em redução significativa do processo inflamatório prejudicial.

A Mesoblast possui um portfólio de propriedade intelectual global forte e extenso, com proteção que se estende até pelo menos 2041 em todos os principais mercados. Os processos de fabricação proprietários da empresa produzem medicamentos celulares em escala industrial, criopreservados e prontos para uso. Essas terapias celulares, com critérios de liberação farmacêutica definidos, estão planejadas para estarem prontamente disponíveis para pacientes em todo o mundo.

A Mesoblast está desenvolvendo candidatos a produtos para indicações distintas com base em suas plataformas de tecnologia de células estromais alogênicas remestemcel-L e rexlemestrocel-L. Remestemcel-L está sendo desenvolvido para doenças inflamatórias em crianças e adultos, incluindo doença aguda do enxerto versus hospedeiro refratária a esteróides e doença inflamatória intestinal resistente a agentes biológicos. Rexlemestrocel-L está sendo desenvolvido para insuficiência cardíaca crônica avançada e dor lombar crônica. Dois produtos foram comercializados no Japão e na Europa pelos licenciados da Mesoblast, e a Empresa estabeleceu parcerias comerciais na Europa e na China para determinados ativos da Fase 3.

A Mesoblast possui unidades na Austrália, nos Estados Unidos e em Cingapura e é listada na Australian Securities Exchange (MSB) e na Nasdaq (MESO). Para obter mais informações, consulte www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited e Twitter: @Mesoblast

Referências/notas de rodapé

  • Wittenberg RE, Gauvreau K, Leighton J, Moleon-Shea M, Borow KM, Marx GR, Emani SM, Estudo prospectivo randomizado controlado da segurança e viabilidade de uma nova terapia celular precursora mesenquimal na síndrome do coração esquerdo hipoplásico, JTCVS Open Volume 16, dezembro de 2023, doi: https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031
  • Kritzmire, SM, et al. (2022). Síndrome do coração esquerdo hipoplásico.
  • Perin EC. Et al. Ensaio randomizado de terapia com células precursoras mesenquimais transendocárdicas direcionadas em pacientes com insuficiência cardíaca. JACC Vol. 81, nº 9, 2023. https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061
  • Perin EC. Et al. As células precursoras mesenquimais reduzem a mortalidade e a maior morbidade na insuficiência cardíaca isquêmica com inflamação: DREAM-HF. Eur J Insuficiência Cardíaca 2024. https://doi.org/10.1002/ejhf.3522

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    Fonte: Mesoblast Limited

    Postou : 2024-12-09 06:00

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