FDA acordă Revascor (Rexlemestrocel-L) Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) desemnarea copiilor cu boală cardiacă congenitală

Urmăriți Drugslib pe

NEW YORK, 04 decembrie 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), lider global în medicamente celulare alogene pentru boli inflamatorii, a anunțat astăzi Administrația pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite (FDA) ) a acordat Revascor® terapia cu celule stromale alogene de a doua generație, imunoselectată cu STRO3 și fabricată industrial (rexlemestrocel-L) Denumirea terapiei avansate de medicină regenerativă (RMAT) ca urmare a transmiterii rezultatelor studiului controlat randomizat la copii cu sindromul inimii hipoplazice stângi (HLHS), o afecțiune cardiacă congenitală care poate pune viața în pericol.

Șef mezoblast. Executivul Silviu Itescu a declarat: „Apreciem sprijinul FDA în desemnarea statutului Revascor atât RMAT, cât și RPD, o recunoaștere a potențialului impact a terapiei noastre asupra rezultatelor adverse pe termen lung ale acestor copii cu disperare de boală. Sub desemnarea RMAT, plănuim să ne întâlnim cu FDA pentru a discuta o posibilă cale de aprobare în această indicație.”

La începutul acestui an, FDA a acordat Revascor atât denumirea de boală rară la copii (RPDD) cât și denumirea de medicament orfan (ODD) pentru tratamentul copiilor cu HLHS. RPDD demonstrează că boala este gravă sau pune viața în pericol și manifestările afectează în primul rând indivizi cu vârsta de la naștere până la 18 ani, inclusiv grupuri de vârstă numite adesea nou-născuți, sugari, copii și adolescenți și că boala este o boală sau o afecțiune rară. La aprobarea FDA a unui BLA pentru Revascor pentru tratamentul HLHS, Mesoblast poate fi eligibil pentru a primi un Voucher de evaluare prioritară (PRV) care poate fi răscumpărat pentru orice cerere de marketing ulterioară sau poate fi vândut sau transferat unei terțe părți.

Desemnările RMAT urmăresc să accelereze dezvoltarea terapiilor de medicină regenerativă menite să trateze, să modifice, să inverseze sau să vindece o boală sau o afecțiune gravă sau care pune viața în pericol în care dovezile clinice preliminare indică faptul că medicamentul are potențialul de a răspunde nevoilor medicale nesatisfăcute pentru boală sau afecțiune. O desemnare RMAT pentru rexlemestrocel-L oferă toate beneficiile desemnărilor Breakthrough și Fast Track, inclusiv revizuirea continuă și eligibilitatea pentru revizuirea prioritară la depunerea unei cereri de licență pentru produse biologice (BLA).

Rezultatele unui studiu prospectiv orb, randomizat, controlat cu placebo al Revascor, efectuat în Statele Unite la copii cu HLHS, au fost publicate în numărul din decembrie 2023 al publicației The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery Open (JTCVS Open). 1 În studiul HLHS efectuat pe 19 copii, a rezultat o singură administrare intramiocardică de Revascor în momentul intervenției chirurgicale în etape. în rezultatul dorit de creșteri semnificativ mai mari ale volumelor telesistolice și diastolice ale ventriculului stâng (LV) pe parcursul a 12 luni, comparativ cu martorii, măsurate prin ecocardiografie 3D, (p=0,009 și, respectiv, p=0,020).

Aceste modificări indică o creștere importantă clinic a micului ventricul stâng, facilitând capacitatea de a avea o corecție chirurgicală de succes, cunoscută sub numele de conversie biventriculară completă (BiV), care permite o circulație normală a două ventricule, ventriculul stâng reparat chirurgical preluând suportul circulator pentru organism. Fără conversia completă a BiV, camera dreaptă a inimii este supusă unei solicitări excesive, cu risc crescut de insuficiență cardiacă, insuficiență hepatică și deces.

Despre sindromul inimii hipoplazice stângi (HLHS)HLHS este o boală cardiacă congenitală severă în care partea stângă a inimii nu se dezvoltă complet și pomparea eficientă a sângelui oxigenat de către ventriculul stâng către restul. a corpului este redusă. Fără o intervenție chirurgicală imediată după naștere, prognosticul este sumbru, HLHS în general fiind responsabil pentru 25% până la 40% din toată mortalitatea cardiacă neonatală.2 Pe termen lung, intervenția chirurgicală care creează o circulație în serie de două ventricule cu pomparea ventriculului stâng (LV). sângele către corp și ventriculul drept pomparea sângelui către plămâni este reparația anatomică ideală. Din păcate, atingerea acestui obiectiv este limitată de incapacitatea la majoritatea pacienților ca ventriculul stâng să crească suficient pentru a susține circulația către organism.

Despre Revascor®(rexlemestrocel-L) în bolile cardiaceRevascor este un preparat alogen de celule precursoare mezenchimale imunoselectate și expandate prin cultură, care s-a demonstrat anterior că au multiple mecanisme de acțiune care pot fi benefice copiilor cu HLHS, inclusiv neovascularizare, anti-fibroză, anti-apoptoză, imunomodulație, reducerea inflamației și inversarea disfuncției endoteliale. În studiul prospectiv randomizat simulat controlat cu placebo DREAM-HF la 565 de pacienți adulți randomizati cu insuficiență cardiacă cu fracție de ejecție scăzută (HFrEF), o singură administrare intramiocardică de Revascor în ventriculul stâng a dus la o îmbunătățire semnificativă a fracției de ejecție VS la 12 ani. luni,3 indică o funcție generală sistolica consolidată a VS. Cel mai mare beneficiu al tratamentului a fost în cazul evenimentelor cardiovasculare adverse majore în 2 și 3 puncte (MACE), în special la pacienții cu ICFr cu ischemie și inflamație, care prezintă cel mai mare risc de mortalitate.4

Despre MesoblastMesoblast (Compania) este un lider mondial în dezvoltarea de medicamente celulare alogene (disponibile) pentru tratamentul afecțiunilor inflamatorii severe și care pun viața în pericol. Compania și-a folosit platforma tehnologică proprie de terapie celulară de linie mezenchimală pentru a stabili un portofoliu larg de produse candidați în stadiu avansat, care răspund la inflamația severă prin eliberarea de factori antiinflamatori care contracarează și modulează multiple brațe efectoare ale sistemului imunitar, ceea ce duce la o reducere semnificativă. a procesului inflamator dăunător.

Mesoblast are un portofoliu global puternic și extins de proprietate intelectuală, cu protecție care se extinde până la cel puțin 2041 pe toate piețele majore. Procesele de producție brevetate ale companiei produc medicamente celulare la scară industrială, crioconservate, disponibile la raft. Aceste terapii celulare, cu criterii de eliberare farmaceutică definite, sunt planificate să fie ușor disponibile pacienților din întreaga lume.

Mesoblast dezvoltă produse candidați pentru indicații distincte pe baza platformelor sale tehnologice de celule stromale alogene remestemcel-L și rexlemestrocel-L. Remestemcel-L este dezvoltat pentru bolile inflamatorii la copii și adulți, inclusiv boala grefă acută refractară la steroizi versus boala gazdă și boala intestinală inflamatorie rezistentă la biologic. Rexlemestrocel-L este dezvoltat pentru insuficiența cardiacă cronică avansată și durerea lombară cronică. Două produse au fost comercializate în Japonia și Europa de către licențiații Mesoblast, iar compania a stabilit parteneriate comerciale în Europa și China pentru anumite active din Faza 3.

Mesoblast are locații în Australia, Statele Unite și Singapore și este listată la Bursa Australiană de Valori Mobiliare (MSB) și la Nasdaq (MESO). Pentru mai multe informații, consultați www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited și Twitter: @Mesoblast

Referințe/Note de subsol

  • Wittenberg RE, Gauvreau K, Leighton J, Moleon-Shea M, Borow KM, Marx GR, Emani SM, studiu prospectiv randomizat controlat privind siguranța și fezabilitatea unei noi terapii cu celule precursoare mezenchimale în sindromul inimii stângi hipoplazice, JTCVS Open Volume 16, Dec. 2023, doi: https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031
  • Kritzmire, S. M, et al. (2022). Sindromul hipoplazic al inimii stângi.
  • Perin EC. et al. Studiu randomizat al terapiei celulare precursoare mezenchimale transendocardice țintite la pacienții cu insuficiență cardiacă. JACC Vol. 81, nr. 9, 2023. https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061
  • Perin EC. et al. Celulele precursoare mezenchimale reduc mortalitatea și morbiditatea majoră în insuficiența cardiacă ischemică cu inflamație: DREAM-HF. Eur J Heart Fail 2024. https://doi.org/10.1002/ejhf.3522

    • Declarații prospectiveAcest comunicat de presă include declarații prospective care se referă la evenimente viitoare sau la performanța noastră financiară viitoare și implică riscuri cunoscute și necunoscute, incertitudini și alți factori care pot determina rezultatele noastre reale, nivelurile de activitate, performanța sau realizările noastre. diferă semnificativ de orice rezultate viitoare, niveluri de activitate, performanță sau realizări exprimate sau implicite de aceste declarații prospective. Facem astfel de declarații prospective în conformitate cu dispozițiile privind sfera de siguranță ale Actului de reformă a litigiilor privind valorile mobiliare private din 1995 și alte legi federale privind valorile mobiliare. Declarațiile prospective nu trebuie citite ca o garanție a performanței sau rezultatelor viitoare, iar rezultatele reale pot diferi de rezultatele anticipate în aceste declarații prospective, iar diferențele pot fi semnificative și negative. Declarațiile prospective includ, dar nu se limitează la, declarații despre: inițierea, momentul, progresul și rezultatele studiilor preclinice și clinice ale Mesoblast și programele de cercetare și dezvoltare ale Mesoblast; Capacitatea Mesoblast de a promova candidați de produse în, înscrie și finaliza cu succes studii clinice, inclusiv studii clinice multinaționale; capacitatea Mesoblast de a-și avansa capacitățile de producție; momentul sau probabilitatea depunerilor și aprobărilor de reglementare (inclusiv orice decizie viitoare pe care FDA o poate lua cu privire la BLA pentru remestemcel-L pentru pacienții pediatrici cu SR-aGVHD), activitățile de fabricație și activitățile de comercializare a produsului, dacă există; comercializarea produselor candidate Mesoblast, dacă sunt aprobate; percepțiile de reglementare sau publice și acceptarea pe piață cu privire la utilizarea terapiilor bazate pe celule stem; potențialul ca produsele candidate Mesoblast, dacă sunt aprobate, să fie retrase de pe piață din cauza evenimentelor adverse sau a deceselor pacienților; beneficiile potențiale ale acordurilor de colaborare strategică și capacitatea Mesoblast de a încheia și menține colaborări strategice stabilite; Capacitatea Mesoblast de a stabili și menține proprietatea intelectuală asupra produselor candidate și capacitatea Mesoblast de a le apăra cu succes în cazuri de presupusă încălcare; sfera de protecție Mesoblast este capabilă să stabilească și să mențină drepturile de proprietate intelectuală care acoperă produsele și tehnologia sa candidată; estimări ale cheltuielilor Mesoblastului, veniturilor viitoare, cerințelor de capital și nevoilor sale de finanțare suplimentară; Performanța financiară a Mesoblastului; evoluții legate de concurenții și industria Mesoblastului; și prețurile și rambursarea produselor candidate Mesoblast, dacă sunt aprobate. Ar trebui să citiți acest comunicat de presă împreună cu factorii noștri de risc, în cele mai recente rapoarte depuse la SEC sau pe site-ul nostru web. Incertitudinile și riscurile care pot face ca rezultatele, performanța sau realizările reale ale Mesoblast să fie semnificativ diferite de cele care pot fi exprimate sau implicate în astfel de declarații și, în consecință, nu ar trebui să vă bazați în mod nejustificat pe aceste declarații prospective. Nu ne asumăm nicio obligație de a actualiza sau revizui în mod public nicio declarație prospectivă, fie ca urmare a unor noi informații, evoluții viitoare sau în alt fel.

    Sursa: Mesoblast Limited

    Postat : 2024-12-09 06:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare