FDA предоставило Реваскору (Рекслеместроцел-L) статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) у детей с врожденными пороками сердца

Следите за Drugslib на

НЬЮ-ЙОРК, 4 декабря 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Компания Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), мировой лидер в области аллогенных клеточных препаратов для лечения воспалительных заболеваний, сегодня объявила об этом Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). ) предоставила аллогенную, STRO3-иммуноселективную и промышленно производимую стромальноклеточную терапию Revascor® второго поколения. (рекслеместроцел-L) получил статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) после представления результатов рандомизированного контролируемого исследования у детей с синдромом гипоплазии левых отделов сердца (HLHS), потенциально опасным для жизни врожденным пороком сердца.

Mesoblast Chief Исполнительный директор Сильвиу Итеску сказал: «Мы ценим поддержку FDA в присвоении Реваскору статуса RMAT и RPD, что является признанием потенциального влияния нашей терапии на долгосрочные неблагоприятные исходы этих заболеваний». безнадежно больные дети. В рамках RMAT мы планируем встретиться с FDA, чтобы обсудить потенциальный путь одобрения этого показания».

Ранее в этом году FDA предоставило Реваскору статус редкого педиатрического заболевания (RPDD) и орфанного препарата (ODD) для лечения детей с HLHS. RPDD демонстрирует, что заболевание является серьезным или опасным для жизни, и его проявления в первую очередь поражают людей в возрасте от рождения до 18 лет, включая возрастные группы, часто называемые новорожденными, младенцами, детьми и подростками, и что это заболевание является редким заболеванием или состоянием. После одобрения FDA BLA для Revascor для лечения HLHS, Mesoblast может иметь право на получение ваучера приоритетного рассмотрения (PRV), который может быть использован для любого последующего маркетингового применения или может быть продан или передан третьей стороне.

Обозначения RMAT направлены на ускорение разработки методов регенеративной медицины, предназначенных для лечения, модификации, обращения вспять или излечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния, когда предварительные клинические данные указывают на то, что препарат обладает потенциалом для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей в связи с заболеванием или состоянием. Обозначение RMAT для рекслеместроцела-L предоставляет все преимущества статусов прорыва и ускоренного режима, включая поочередное рассмотрение и право на приоритетное рассмотрение при подаче заявки на получение лицензии на биологический препарат (BLA).

Результаты слепого рандомизированного плацебо-контролируемого проспективного исследования Реваскора, проведенного в США у детей с HLHS, были опубликованы в декабрьском выпуске рецензируемого журнала The Journal of Thoracic and сердечно-сосудистой хирургии (JTCVS Open) за декабрь 2023 года. 1 В исследовании HLHS, проведенном у 19 детей, однократное внутримиокардиальное введение Реваскора во время поэтапного хирургического вмешательства привело к желаемому результату в виде значительного увеличения левого конечный систолический и конечный диастолический объемы желудочков (ЛЖ) за 12 месяцев по сравнению с контрольной группой, измеренной с помощью 3D-эхокардиографии (p=0,009 и p=0,020 соответственно).

Эти изменения свидетельствуют о клинически значимом росте малого левого желудочка, что облегчает возможность успешной хирургической коррекции, известной как полная бивентрикулярная (BiV) конверсия, которая обеспечивает нормальное Два желудочка кровообращения, при этом хирургически восстановленный левый желудочек берет на себя кровообращение в организме. Без полной конверсии BiV правая камера сердца испытывает чрезмерную нагрузку, что приводит к повышенному риску сердечной недостаточности, печеночной недостаточности и смерти.

О синдроме гипопластического левого сердца (HLHS)HLHS — это тяжелое врожденное заболевание сердца, при котором левая половина сердца не полностью развивается и не обеспечивает эффективную перекачку насыщенной кислородом крови левым желудочком к остальным. тела уменьшается. Без немедленного хирургического вмешательства после рождения прогноз неутешительный: HLHS в целом является причиной от 25% до 40% всей неонатальной сердечной смертности. кровь поступает в тело, а правый желудочек перекачивает кровь в легкие — это идеальное анатомическое восстановление. К сожалению, достижение этой цели ограничено неспособностью левого желудочка у большинства пациентов вырасти настолько, чтобы поддерживать кровообращение в организме.

О Реваскоре® (рекслеместроцел-L) при заболеваниях сердцаРеваскор представляет собой аллогенный препарат иммуноселектированных и выращенных в культуре мезенхимальных клеток-предшественников, которые, как было показано ранее, обладают множественными механизмами действия, которые может быть полезным для детей с HLHS, включая неоваскуляризацию, антифиброз, антиапоптоз, иммуномодуляцию, уменьшение воспаления и обращение эндотелиальной дисфункции. В рандомизированном плацебо-контролируемом проспективном исследовании Реваскора DREAM-HF у 565 рандомизированных взрослых пациентов с сердечной недостаточностью с низкой фракцией выброса (СНнФВ) однократное внутримиокардиальное введение Реваскора в левый желудочек привело к значительному улучшению фракции выброса ЛЖ на 12%. месяцев,3 что свидетельствует об усилении общей систолической функции ЛЖ. Наибольшая польза от лечения наблюдалась в отношении основных нежелательных сердечно-сосудистых событий по 2- и 3-балльной шкале (MACE), особенно у пациентов с СНнФВ с ишемией и воспалением, которые подвергаются наибольшему риску смертности.4

О MesoblastMesoblast (Компания) является мировым лидером в разработке аллогенных (готовых) клеточных препаратов для лечения тяжелых и опасных для жизни воспалительных состояний. Компания использовала свою запатентованную технологическую платформу терапии мезенхимальных клеток, чтобы создать широкий портфель потенциальных продуктов на поздней стадии, которые реагируют на тяжелое воспаление путем высвобождения противовоспалительных факторов, которые противодействуют и модулируют множественные эффекторные ответвления иммунной системы, что приводит к значительному снижению разрушительного воспалительного процесса.

Mesoblast обладает сильным и обширным глобальным портфелем интеллектуальной собственности, защита которого распространяется как минимум до 2041 года на всех основных рынках. Запатентованные производственные процессы компании позволяют производить готовые к использованию криоконсервированные клеточные лекарства промышленного масштаба. Планируется, что эти клеточные методы лечения с определенными критериями фармацевтического выпуска будут легко доступны пациентам во всем мире.

Mesoblast разрабатывает кандидатные продукты для различных показаний на основе своих технологических платформ аллогенных стромальных клеток remestemcel-L и rexlemestrocel-L. Реместемцел-L разрабатывается для лечения воспалительных заболеваний у детей и взрослых, включая стероидорефрактерную острую реакцию «трансплантат против хозяина» и биологически резистентные воспалительные заболевания кишечника. Рекслеместроцел-L разрабатывается для лечения прогрессирующей хронической сердечной недостаточности и хронической боли в пояснице. Два продукта были коммерциализированы в Японии и Европе лицензиатами Mesoblast, а компания установила коммерческие партнерства в Европе и Китае для определенных активов Фазы 3.

Mesoblast имеет офисы в Австралии, США и Сингапуре и является акции котируются на Австралийской фондовой бирже (MSB) и Nasdaq (MESO). Для получения дополнительной информации посетите сайт www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited и Twitter: @Mesoblast

Ссылки/сноски

  • Виттенберг Р.Э., Говро К., Лейтон Дж., Молеон-Ши М., Бороу К.М., Маркс Г.Р., Эмани С.М., Проспективное рандомизированное контролируемое исследование безопасности и осуществимости новой терапии мезенхимальными клетками-предшественниками при синдроме гипоплазии левых отделов сердца, JTCVS Open Volume 16, декабрь 2023 г., doi: <а href="https://www.globenewswire.com/Tracker?data=tTIGuBaKZeU4B7v5lyfmmAbTPG9IrJwUTVnmEeLAsyelBXS_HKVd oQjAHWLQ-UGF6SnO8dhHx6mkm22NzvlPEgKn01u2yL-8zSKHUco86-4E_eSr3tNDnrV3tEsNmho1rEuK5DQ3BeeLZhDgm8ZCkw==" target="_blank" rel="nofollow noopener" data-ylk="slk:https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031;elm:context_link;itc:0;sec:content-canvas" данные-rapid_p="10" data-v9y="1">https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031
  • Критцмайр С.М. и др. (2022). Гипопластический синдром левых отделов сердца.
  • Перин Э.К. И др. Рандомизированное исследование таргетной трансэндокардиальной мезенхимальной терапии клетками-предшественниками у пациентов с сердечной недостаточностью. JACC Том. 81, № 9, 2023. <а href="https://www.globenewswire.com/Tracker?data=tTIGuBaKZeU4B7v5lyfmmAbTPG9IrJwUTVnmEeLAsyc2JlKf43fa S4nwDud79vCDkOgbVghlYRzutmzHs25_yb1a4qx_69gnvWrALeZoz48gf453DrLgxOnkHyK1BxkgRvf7vjckvZKW7Az9GdumBg==" target="_blank" rel="nofollow noopener" data-ylk="slk:https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061;elm:context_link;itc:0;sec:content-canvas" данные-rapid_p="11" data-v9y="1">https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061
  • Перин Э.К. И др. Мезенхимальные клетки-предшественники снижают смертность и заболеваемость при ишемической сердечной недостаточности с воспалением: DREAM-HF. Eur J Heart Fail 2024. https://doi.org/10.1002/ejhf.3522

    • Прогнозные заявленияНастоящий пресс-релиз включает прогнозные заявления, которые относятся к будущим событиям или нашим будущим финансовым результатам и включают в себя известные и неизвестные риски, неопределенности и другие факторы, которые могут привести к тому, что наши фактические результаты, уровни деятельности, производительности или достижения будут существенно отличаться от любых будущих результатов, уровней активность, производительность или достижения, выраженные или подразумеваемые в этих прогнозных заявлениях. Мы делаем такие прогнозные заявления в соответствии с положениями о безопасной гавани Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года и других федеральных законов о ценных бумагах. Заявления прогнозного характера не следует рассматривать как гарантию будущих показателей или результатов, а фактические результаты могут отличаться от результатов, ожидаемых в этих заявлениях прогнозного характера, а различия могут быть существенными и неблагоприятными. Заявления прогнозного характера включают, помимо прочего, заявления о: начале, сроках, ходе и результатах доклинических и клинических исследований Mesoblast, а также программ исследований и разработок Mesoblast; Способность Mesoblast продвигать кандидатов на продукты, регистрировать и успешно завершать клинические исследования, включая международные клинические испытания; Способность Mesoblast расширять свои производственные возможности; сроки или вероятность подачи нормативных документов и разрешений (включая любые будущие решения, которые FDA может принять в отношении BLA для реместемсела-L для педиатрических пациентов с СР-АГВП), производственной деятельности и маркетинговой деятельности продукта, если таковые имеются; коммерциализация потенциальных продуктов Mesoblast, если они будут одобрены; нормативное или общественное восприятие и признание рынком использования терапии на основе стволовых клеток; вероятность того, что кандидаты на продукты Mesoblast, если таковые будут одобрены, будут отозваны с рынка из-за побочных эффектов или смертей пациентов; потенциальные преимущества соглашений о стратегическом сотрудничестве и способность Mesoblast заключать и поддерживать установленное стратегическое сотрудничество; способность Mesoblast создавать и поддерживать интеллектуальную собственность на свои кандидаты на продукты, а также способность Mesoblast успешно защищать ее в случаях предполагаемого нарушения; объем защиты, которую Mesoblast может установить и поддерживать в отношении прав интеллектуальной собственности, охватывающих ее кандидаты на продукты и технологии; оценки расходов Mesoblast, будущих доходов, потребностей в капитале и потребностей в дополнительном финансировании; Финансовые показатели Мезобласта; события, касающиеся конкурентов и отрасли Mesoblast; а также цены и возмещение расходов на продукты-кандидаты Mesoblast, если они будут одобрены. Вам следует прочитать этот пресс-релиз вместе с нашими факторами риска, в наших последних отчетах, поданных в SEC, или на нашем веб-сайте. Неопределенности и риски, которые могут привести к тому, что фактические результаты, показатели или достижения Mesoblast будут существенно отличаться от тех, которые могут быть выражены или подразумеваются в таких заявлениях, и, соответственно, вам не следует неоправданно полагаться на эти прогнозные заявления. Мы не берем на себя никаких обязательств по публичному обновлению или пересмотру каких-либо прогнозных заявлений, будь то в результате появления новой информации, будущих событий или по иным причинам.

    Источник: Mesoblast Limited

    Опубликовано : 2024-12-09 06:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова