FDA, Konjenital Kalp Hastalığı Olan Çocuklarda Revascor (Rexlemestrocel-L) Rejeneratif Tıp İleri Tedavi (RMAT) Tanımını Verdi

Drugslib'i takip edin

NEW YORK, 04 Aralık 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- İnflamatuar hastalıklara yönelik allojenik hücresel ilaçlarda dünya lideri olan Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), bugün Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) duyurusunu yaptı ) ikinci nesil allojenik, STRO3 immünoselektif ve endüstriyel olarak üretilmiş stromal hücre terapisi Revascor®'u onayladı Potansiyel olarak hayatı tehdit eden bir konjenital kalp rahatsızlığı olan hipoplastik sol kalp sendromu (HLHS) olan çocuklarda yapılan randomize kontrollü çalışmanın sonuçlarının sunulmasının ardından (rexlemestrocel-L) Rejeneratif Tıp İleri Tedavisi (RMAT) tanımı.

Mesoblast Şefi Yönetici Silviu Itescu şunları söyledi: “FDA'nın, Revascor'un hem RMAT hem de RPD statüsünü belirlemedeki desteğini takdir ediyoruz; bu, tedavimizin bu çaresiz çocukların uzun vadeli olumsuz sonuçları üzerindeki potansiyel etkisinin tanınmasıdır. RMAT tanımı kapsamında, bu endikasyona yönelik olası bir onay yolunu görüşmek üzere FDA ile görüşmeyi planlıyoruz."

Bu yılın başlarında FDA, HLHS'li çocukların tedavisi için Revascor'a hem Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı (RPDD) hem de Yetim İlaç Tanımı (ODD) verdi. RPDD, hastalığın ciddi veya yaşamı tehdit edici olduğunu ve belirtilerin çoğunlukla yenidoğanlar, bebekler, çocuklar ve ergenler olarak adlandırılan yaş grupları da dahil olmak üzere doğumdan 18 yaşına kadar olan bireyleri etkilediğini ve hastalığın nadir bir hastalık veya durum olduğunu göstermektedir. HLHS tedavisi için Revascor'a yönelik bir BLA'nın FDA tarafından onaylanması üzerine Mesoblast, daha sonraki herhangi bir pazarlama başvurusu için kullanılabilecek veya üçüncü bir tarafa satılabilecek veya devredilebilecek bir Öncelik İnceleme Kuponu (PRV) almaya hak kazanabilir.

RMAT atamaları, ciddi veya yaşamı tehdit eden bir hastalığı veya durumu tedavi etmeyi, değiştirmeyi, tersine çevirmeyi veya iyileştirmeyi amaçlayan rejeneratif tıp tedavilerinin gelişimini hızlandırmayı amaçlamaktadır; bu durumda, ön klinik kanıtlar, ilacın karşılanmayan sorunları giderme potansiyeline sahip olduğunu gösterir. hastalık veya durum için tıbbi ihtiyaçlar. rexlemestrocel-L için bir RMAT ataması, sürekli inceleme ve Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) başvurusunda öncelikli incelemeye uygunluk da dahil olmak üzere Atılım ve Hızlı Yol tanımlamalarının tüm avantajlarını sağlar.

Amerika Birleşik Devletleri'nde HLHS'li çocuklarda yürütülen kör, randomize, plasebo kontrollü prospektif Revascor çalışmasının sonuçları, hakemli The Journal of Thoracic and Cardiovasküler Cerrahi Açık'ın (JTCVS Açık) Aralık 2023 sayısında yayınlandı. 1 19 çocukta gerçekleştirilen HLHS çalışmasında, aşamalı ameliyat sırasında tek intramiyokardiyal Revascor uygulaması, sol ventriküler kasılmalarda anlamlı derecede daha büyük artışlar şeklinde arzu edilen sonuca yol açtı. (LV) 3D ekokardiyografi ile ölçülen kontrollerle karşılaştırıldığında 12 ay boyunca sistol sonu ve diyastol sonu hacimler (sırasıyla p=0,009 ve p=0,020).

Bu değişiklikler klinik olarak önemli büyümenin göstergesidir. Tam biventriküler (BiV) dönüşüm olarak bilinen ve normal iki ventrikül dolaşımına izin veren, başarılı bir cerrahi düzeltme yapma yeteneğini kolaylaştıran küçük sol ventrikül Cerrahi olarak onarılan sol ventrikül vücuda dolaşım desteğini üstleniyor. Tam BiV dönüşümü olmadan sağ kalp odası aşırı yük altındadır ve kalp yetmezliği, karaciğer yetmezliği ve ölüm riskinin artmasıyla sonuçlanır.

Hipoplastik Sol Kalp Sendromu (HLHS) HakkındaHLHS, kalbin sol tarafının tam olarak gelişmediği ve oksijenli kanın sol ventrikül tarafından diğer tarafa etkili bir şekilde pompalandığı ciddi bir konjenital kalp hastalığıdır. vücudun miktarı azalır. Doğumdan sonra acil cerrahi müdahale yapılmazsa, prognoz iç karartıcıdır; HLHS genel olarak tüm neonatal kardiyak mortalitenin %25 ila %40'ından sorumludur.2 Uzun vadede, sol ventrikül (LV) pompalaması ile iki ventrikül serisi dolaşım oluşturan ameliyat Vücuda kan pompalanması ve sağ ventrikülün akciğerlere kan pompalaması ideal anatomik onarımdır. Ne yazık ki, çoğu hastada sol ventrikülün vücuttaki dolaşımı destekleyecek kadar büyüyememesi nedeniyle bu hedefe ulaşılması sınırlıdır.

Revascor Hakkında® (rexlemestrocel-L) Kalp Hastalığında Revascor, daha önce birden fazla etki mekanizmasına sahip olduğu gösterilmiş olan immün seçili ve kültürle genişletilmiş mezenkimal öncü hücrelerin allojenik bir preparatıdır. Neovaskülarizasyon, anti-fibroz, anti-apoptoz, immünomodülasyon, inflamasyonda azalma ve endotel disfonksiyonunun tersine çevrilmesi dahil olmak üzere HLHS'li çocuklara faydalıdır. Düşük ejeksiyon fraksiyonlu (HFrEF) kalp yetmezliği olan 565 randomize yetişkin hastada yapılan DREAM-HF randomize sahte-plasebo kontrollü prospektif Revascor çalışmasında, REVAScor'un sol ventriküle tek bir intramiyokardiyal uygulaması, 12 yaşında LV ejeksiyon fraksiyonunda anlamlı iyileşme ile sonuçlanmıştır. ay3, ​​genel LV sistolik fonksiyonunun güçlendiğinin göstergesidir. Tedaviden en büyük fayda, özellikle ölüm riski en yüksek olan iskemi ve inflamasyonlu HFrEF'li hastalarda 2 ve 3 Noktalı Majör Advers Kardiyovasküler Olaylar (MACE) konusunda elde edildi.4

Mesoblast HakkındaMesoblast (Şirket), ciddi ve yaşamı tehdit eden inflamatuar durumların tedavisi için allojenik (kullanıma hazır) hücresel ilaçlar geliştirmede dünya lideridir. Şirket, bağışıklık sisteminin birden fazla efektör koluna karşı koyan ve bunları modüle eden anti-inflamatuar faktörleri serbest bırakarak ciddi inflamasyona yanıt veren ve önemli düzeyde azalmaya yol açan geniş bir geç aşama ürün adayları portföyü oluşturmak için tescilli mezenkimal soy hücre terapisi teknolojisi platformundan yararlandı. Zarar veren iltihaplanma sürecinin önlenmesi.

Mesoblast, tüm büyük pazarlarda en az 2041 yılına kadar uzanan korumayla güçlü ve kapsamlı bir küresel fikri mülkiyet portföyüne sahiptir. Şirketin tescilli üretim süreçleri endüstriyel ölçekte, dondurularak saklanan, kullanıma hazır hücresel ilaçlar üretmektedir. Tanımlanmış farmasötik salım kriterlerine sahip bu hücre tedavilerinin dünya çapındaki hastaların kullanımına hazır olması planlanmaktadır.

Mesoblast, remestemcel-L ve rexlemestrocel-L allojenik stromal hücre teknolojisi platformlarını temel alarak farklı endikasyonlara yönelik ürün adayları geliştiriyor. Remestemcel-L, çocuklarda ve yetişkinlerde steroide dirençli akut graft-versus host hastalığı ve biyolojik dirençli inflamatuar barsak hastalığı dahil inflamatuar hastalıklar için geliştirilmektedir. Rexlemestrocel-L, ilerlemiş kronik kalp yetmezliği ve kronik bel ağrısı için geliştirilmektedir. Mesoblast'ın lisans sahipleri tarafından iki ürün Japonya ve Avrupa'da ticarileştirildi ve Şirket, belirli Aşama 3 varlıkları için Avrupa ve Çin'de ticari ortaklıklar kurdu.

Mesoblast'ın Avustralya, Amerika Birleşik Devletleri ve Singapur'da lokasyonları bulunmaktadır ve Avustralya Menkul Kıymetler Borsası'nda (MSB) ve Nasdaq'ta (MESO) işlem görmektedir. Daha fazla bilgi için lütfen www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited ve Twitter: @Mesoblast

adreslerine bakın.

Referanslar / Dipnotlar

  • Wittenberg RE, Gauvreau K, Leighton J, Moleon-Shea M, Borow KM, Marx GR, Emani SM, Prospektif randomize kontrollü çalışma Hipoplastik sol kalp sendromunda yeni bir mezenkimal öncü hücre tedavisinin güvenliği ve fizibilitesinin incelenmesi, JTCVS Açık Cilt 16, Aralık 2023, doi: https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031
  • Kritzmire, S.M, ve diğerleri. (2022). Hipoplastik sol kalp sendromu.
  • Perin EC. ve ark. Kalp Yetmezliği Olan Hastalarda Hedefli Transendokardiyal Mezenkimal Öncü Hücre Tedavisinin Rastgele Denemesi. JACC Cilt. 81, Sayı. 9, 2023. https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061
  • Perin EC. ve ark. Mezenkimal öncü hücreler inflamasyonlu iskemik kalp yetmezliğinde mortaliteyi ve majör morbiditeyi azaltır: DREAM-HF. Eur J Kalp Başarısızlığı 2024. https://doi.org/10.1002/ejhf.3522

    • İleriye Dönük AçıklamalarBu basın bülteni gelecekteki olaylarla veya gelecekteki mali performansımızla ilgili olan ve bilinen ve bilinmeyen riskleri, belirsizlikleri ve gerçek sonuçlarımızın, faaliyet seviyelerimizin, performansımızın veya başarılarımızın gelecekteki sonuçlardan, etkinlik, performans veya bu ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilen başarılar. Bu tür ileriye dönük beyanları, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Kanunu ve diğer federal menkul kıymetler kanunlarının güvenli liman hükümleri uyarınca yapıyoruz. İleriye dönük beyanlar, gelecekteki performansın veya sonuçların garantisi olarak okunmamalıdır ve fiili sonuçlar, bu ileriye dönük beyanlarda öngörülen sonuçlardan farklı olabilir ve farklılıklar maddi ve olumsuz olabilir. İleriye dönük beyanlar aşağıdakilerle ilgili beyanları içerir, ancak bunlarla sınırlı değildir: Mesoblast'ın klinik öncesi ve klinik çalışmalarının başlatılması, zamanlaması, ilerlemesi ve sonuçları ile Mesoblast'ın araştırma ve geliştirme programları; Mesoblast'ın ürün adaylarını çok uluslu klinik araştırmalar da dahil olmak üzere klinik çalışmalara ilerletme, kaydetme ve başarıyla tamamlama becerisi; Mesoblast'ın üretim yeteneklerini geliştirme yeteneği; düzenleyici başvuruların ve onayların zamanlaması veya olasılığı (FDA'nın SR-aGVHD'li pediatrik hastalar için remestemcel-L için BLA konusunda gelecekte verebileceği herhangi bir karar dahil), üretim faaliyetleri ve ürün pazarlama faaliyetleri (varsa); onaylandığı takdirde Mesoblast'ın ürün adaylarının ticarileştirilmesi; Kök hücre bazlı tedavilerin kullanımına ilişkin düzenleyici veya kamusal algılar ve piyasa kabulü; Mesoblast'ın ürün adaylarının (varsa onaylanırsa) hastadaki olumsuz olaylar veya ölümler nedeniyle piyasadan çekilme potansiyeli; stratejik işbirliği anlaşmalarının potansiyel faydaları ve Mesoblast'ın yerleşik stratejik işbirliklerine girme ve sürdürme yeteneği; Mesoblast'ın ürün adayları üzerinde fikri mülkiyet oluşturma ve sürdürme becerisi ve Mesoblast'ın ihlal iddiası durumlarında bunları başarılı bir şekilde savunma becerisi; Mesoblast'ın ürün adaylarını ve teknolojisini kapsayan fikri mülkiyet hakları için kurabildiği ve sürdürebildiği koruma kapsamı; Mesoblast'ın giderleri, gelecekteki gelirleri, sermaye gereksinimleri ve ek finansman ihtiyaçlarına ilişkin tahminler; Mesoblast’ın finansal performansı; Mesoblast'ın rakipleri ve sektörüyle ilgili gelişmeler; ve onaylandığı takdirde Mesoblast'ın ürün adaylarının fiyatlandırılması ve geri ödenmesi. Bu basın bültenini risk faktörlerimizle birlikte, SEC'e sunduğumuz en son raporlarımızda veya web sitemizde okumalısınız. Mesoblast'ın gerçek sonuçlarının, performansının veya başarılarının bu tür beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden maddi olarak farklı olmasına neden olabilecek belirsizlikler ve riskler ve dolayısıyla bu ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemelisiniz. Yeni bilgiler, gelecekteki gelişmeler veya başka bir sonuç nedeniyle ileriye dönük beyanları kamuya açık olarak güncelleme veya revize etme konusunda herhangi bir yükümlülük üstlenmiyoruz.

    Kaynak: Mesoblast Limited

    Gönderildi : 2024-12-09 06:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler