FDA надає Revascor (Rexlemestrocel-L) як передову терапію регенеративної медицини (RMAT) у дітей із вродженою вадою серця

Підпишіться на Drugslib

НЬЮ-ЙОРК, 4 грудня 2024 р. (GLOBE NEWSWIRE) – Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), світовий лідер із алогенних клітинних ліків для лікування запальних захворювань, сьогодні оголосило Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA). ) надала друге покоління алогенної, STRO3-імуновідібраної та промислово виготовленої терапії стромальними клітинами Revascor® (rexlemestrocel-L) Позначення передової терапії регенеративної медицини (RMAT) після подання результатів рандомізованого контрольованого дослідження у дітей із синдромом гіпоплазії лівих відділів серця (HLHS), потенційно небезпечним для життя вродженим захворюванням серця.

Мезобласт Шеф Виконавчий директор Сільвіу Ітеску сказав: «Ми цінуємо підтримку FDA у призначенні Revascor як RMAT, так і RPD статусу, визнання потенційного впливу нашої терапії на довготермінові несприятливі наслідки цих тяжкохворих дітей. Згідно з позначенням RMAT, ми плануємо зустрітися з FDA, щоб обговорити потенційний шлях схвалення для цього показання».

На початку цього року FDA надало Revascor як рідкісні дитячі захворювання (RPDD), так і орфанні препарати (ODD) для лікування дітей із HLHS. RPDD демонструє, що захворювання є серйозним або небезпечним для життя, а прояви в основному вражають осіб віком від народження до 18 років, включаючи вікові групи, які часто називають новонародженими, немовлятами, дітьми та підлітками, і що захворювання є рідкісним захворюванням або станом. Після схвалення FDA BLA для Revascor для лікування HLHS, Mesoblast може мати право на отримання ваучера пріоритетного огляду (PRV), який можна використати для будь-якої наступної маркетингової заявки або можна продати чи передати третій стороні.

Позначення RMAT мають на меті прискорити розвиток терапій регенеративної медицини, призначених для лікування, модифікації, відновлення або лікування серйозних або хвороба або стан, що загрожує життю, якщо попередні клінічні дані вказують на те, що препарат має потенціал для задоволення незадоволених медичних потреб у зв’язку із захворюванням або станом. Позначення RMAT для rexlemestrocel-L забезпечує всі переваги позначень Breakthrough і Fast Track, включаючи постійний перегляд і право на пріоритетний розгляд після подання заявки на ліцензію на біологічні препарати (BLA).

Результати сліпого, рандомізованого, плацебо-контрольованого проспективного дослідження Revascor, проведеного в Сполучених Штатах у дітей з HLHS, були опубліковані в грудневому 2023 році в рецензованому журналі The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery Open (JTCVS Open). 1 У дослідженні HLHS, проведеному у 19 дітей, одноразове інтраміокардіальне введення Revascor під час поетапної операції призвів до бажаного результату значно більшого збільшення кінцево-систолічного та кінцево-діастолічного об’ємів лівого шлуночка (ЛШ) протягом 12 місяців порівняно з контрольною групою за результатами 3D-ехокардіографії (p=0,009 та p=0,020). відповідно).

Ці зміни вказують на клінічно важливий ріст малого лівого шлуночка, що сприяє здатність до успішної хірургічної корекції, відомої як повна бівентрикулярна (BiV) конверсія, яка забезпечує нормальну циркуляцію у двох шлуночках, а відремонтований хірургічним шляхом лівий шлуночок бере на себе підтримку кровообігу в організмі. Без повної конверсії BiV права камера серця зазнає надмірного навантаження з підвищеним ризиком серцевої недостатності, печінкової недостатності та смерті.

Про синдром гіпоплазії лівих відділів серця (СГЛС)СГЛС – це важка вроджена вада серця, при якій ліва частина серця не повністю розвивається та не забезпечує ефективного перекачування збагаченої киснем крові лівим шлуночком до решти тіла зменшується. Без негайного хірургічного втручання після народження прогноз є несприятливим, оскільки HLHS загалом є причиною від 25% до 40% усієї неонатальної серцевої смертності.2 У довгостроковій перспективі хірургічне втручання, яке створює двошлуночкову послідовну циркуляцію з перекачуванням лівого шлуночка (ЛШ). кров до тіла та правий шлуночок, що перекачує кров до легенів, є ідеальним анатомічним відновленням. На жаль, досягнення цієї мети обмежене нездатністю у більшості пацієнтів лівий шлуночок зрости достатньо для підтримки кровообігу в організмі.

Про Revascor® (rexlemestrocel-L) при серцевих захворюванняхRevascor є алогенним препаратом імуновідібраного та культурально розширеного мезенхімального попередника клітини, які, як було раніше показано, мають численні механізми дії, які можуть бути корисними для дітей із HLHS, включаючи неоваскуляризацію, антифіброз, антиапоптоз, імуномодуляцію, зменшення запалення та відновлення ендотеліальної дисфункції. У рандомізованому плацебо-контрольованому проспективному дослідженні DREAM-HF Revascor за участю 565 рандомізованих дорослих пацієнтів із серцевою недостатністю з низькою фракцією викиду (HFrEF) одноразове інтраміокардіальне введення Revascor у лівий шлуночок призвело до значного покращення фракції викиду ЛШ на 12 місяців, 3 вказує на посилення загальної систолічної функції ЛШ. Найбільшу користь від лікування спостерігали за 2- та 3-бальними основними серцево-судинними подіями (MACE), особливо у пацієнтів із HFrEF з ішемією та запаленням, які мають найвищий ризик смертності.4

Про MesoblastMesoblast (Компанія) є світовим лідером у розробці алогенних (готових) клітинних лікарських засобів для лікування важких та небезпечних для життя запальних станів. Компанія використала свою запатентовану технологічну платформу клітинної терапії мезенхімальних ліній для створення широкого портфоліо продуктів-кандидатів на пізніх стадіях розвитку, які реагують на важке запалення шляхом вивільнення протизапальних факторів, які протидіють і модулюють кілька ефекторних гілок імунної системи, що призводить до значного зниження руйнівного запального процесу.

Mesoblast має потужний і обширний глобальний портфель інтелектуальної власності із захистом, що розширюється принаймні до 2041 на всіх основних ринках. Власні виробничі процеси Компанії дають промислові, кріоконсервовані, готові клітинні ліки. Планується, що ці клітинні терапії з визначеними критеріями випуску фармацевтичних препаратів стануть доступними для пацієнтів у всьому світі.

Mesoblast розробляє продукти-кандидати для різних показань на основі своїх платформ алогенних стромальних клітин remestemcel-L і rexlemestrocel-L. Remestemcel-L розробляється для лікування запальних захворювань у дітей і дорослих, включаючи рефрактерну до стероїдів гостру реакцію «трансплантат проти хазяїна» та стійке до біологічних препаратів запальне захворювання кишечника. Rexlemestrocel-L розробляється для прогресуючої хронічної серцевої недостатності та хронічного болю в попереку. Два продукти були комерціалізовані в Японії та Європі ліцензіатами Mesoblast, і Компанія встановила комерційні партнерства в Європі та Китаї для певних активів фази 3.

Mesoblast має представництва в Австралії, Сполучених Штатах і Сінгапурі та є котируються на Австралійській біржі цінних паперів (MSB) і на Nasdaq (MESO). Для отримання додаткової інформації відвідайте www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited і Twitter: @Mesoblast

Посилання/примітки

  • Віттенберг Р.Е., Говро К., Лейтон Дж., Молеон-Ші М., Бороу К.М., Маркс Г.Р., Емані С.М., Проспективне рандомізоване контрольоване дослідження безпеки та доцільності нової терапії мезенхімальними клітинами-попередниками при синдромі гіпоплазії лівих відділів серця, відкритий том JTCVS 16 грудня 2023 р., doi: https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031
  • Kritzmire, S. M, et al. (2022). Синдром гіпоплазії лівих відділів серця.
  • Perin EC. та ін. Рандомізоване дослідження цільової трансендокардіальної терапії мезенхімальними клітинами-попередниками у пацієнтів із серцевою недостатністю. JACC Vol. 81, № 9, 2023. https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061
  • Перін Є.К. та ін. Мезенхімальні клітини-попередники знижують смертність і основну захворюваність при ішемічній серцевій недостатності із запаленням: DREAM-HF. Eur J Heart Fail 2024. https://doi.org/10.1002/ejhf.3522

    • Прогнозні заявиЦей прес-реліз містить прогнозні заяви, які стосуються майбутніх подій або наших майбутніх фінансових показників і включають відомі та невідомі ризики, невизначеності та інші фактори, які можуть спричинити суттєві відмінності наших фактичних результатів, рівнів діяльності, ефективності чи досягнень від будь-яких майбутніх результатів, рівнів діяльності, продуктивності або досягнень, виражених або припущених цими прогнозними заявами. Ми робимо такі прогнозні заяви відповідно до положень безпечної гавані Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року та інших федеральних законів про цінні папери. Прогнозні заяви не слід розглядати як гарантію майбутньої продуктивності або результатів, і фактичні результати можуть відрізнятися від результатів, очікуваних у цих прогнозних заявах, і відмінності можуть бути суттєвими та негативними. Прогнозні заяви включають, але не обмежуються, заявами про: початок, терміни, прогрес і результати доклінічних і клінічних досліджень Mesoblast, а також програми досліджень і розробок Mesoblast; Здатність Mesoblast просувати кандидатів на продукт, реєструватися та успішно завершувати клінічні дослідження, включаючи багатонаціональні клінічні випробування; Здатність Mesoblast розвивати свої виробничі можливості; терміни або ймовірність подання та схвалення регуляторних документів (включаючи будь-які майбутні рішення, які FDA може прийняти щодо BLA для remestemcel-L для педіатричних пацієнтів із SR-aGVHD), виробничу діяльність і маркетингову діяльність продукту, якщо така є; комерціалізація продуктів-кандидатів Mesoblast, якщо буде схвалено; регулятивне або громадське сприйняття та визнання ринку щодо використання терапії на основі стовбурових клітин; потенційна можливість вилучення з ринку продуктів-кандидатів Mesoblast, якщо такі будуть схвалені, через побічні ефекти або смерть пацієнтів; потенційні переваги угод про стратегічну співпрацю та здатність Mesoblast вступати та підтримувати налагоджену стратегічну співпрацю; Здатність Mesoblast створювати та підтримувати права інтелектуальної власності на свої продукти-кандидати, а також здатність Mesoblast успішно захищати їх у випадках ймовірних порушень; обсяг захисту. Mesoblast може встановлювати та підтримувати права інтелектуальної власності, що охоплюють його продукт-кандидатів і технологію; оцінки витрат Mesoblast, майбутні доходи, потреби в капіталі та його потреби в додатковому фінансуванні; Фінансові показники Mesoblast; події, що стосуються конкурентів і галузі Mesoblast; а також ціноутворення та відшкодування витрат на продукти-кандидати Mesoblast, якщо вони будуть затверджені. Ви повинні прочитати цей прес-реліз разом із нашими факторами ризику в наших останніх звітах, поданих до SEC або на нашому веб-сайті. Невизначеності та ризики, які можуть призвести до того, що фактичні результати, продуктивність або досягнення Mesoblast суттєво відрізняються від тих, які можуть виражатися або матися на увазі в таких заявах, і, відповідно, ви не повинні надмірно покладатися на ці прогнозні заяви. Ми не беремо на себе жодних зобов’язань публічно оновлювати чи переглядати будь-які прогнозні заяви внаслідок отримання нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином.

    Джерело: Mesoblast Limited

    Опубліковано : 2024-12-09 06:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова