تمنح إدارة الأغذية والعقاقير (FDA

اتبع Drugslib على

Princeton ، N.J. ، 18 أغسطس ، 2025 / prnewswire /-Soligenix ، Inc. لقد منحت تعيين الأدوية اليتيم على دوسكيتيد ، العنصر النشط في SGX945 ، من أجل "علاج مرض بيهريت" بعد مراجعة المرحلة 2A الأخيرة من النتائج السريرية للمرحلة الأخيرة ، يدل على تشجيع الشركات والأمان في المرضى الذين يعانون من مرض بيرست.

أقل من 200000 شخص في الولايات المتحدة بالإضافة إلى توفير مدة سبع سنوات من التفرد في السوق عند موافقة FDA النهائية ، يضع تعيين الأدوية الأيتام أيضًا Soligenix ليكون قادرًا على الاستفادة من مجموعة واسعة من الفوائد المالية والتنظيمية ، بما في ذلك المنح الحكومية لإجراء التجارب السريرية.

"مرض Behçet هو مجال من الاحتياجات الطبية غير الملباة ، حيث تصل ما يصل إلى 18000 شخص في الولايات المتحدة ، و 50000 في أوروبا ، و 350،000 شخص في تركيا وما يصل إلى مليون شخص في جميع أنحاء العالم يتأثرون بهذا المرض غير القابل للشفاء. بالنظر إلى التحسينات ذات المغزى السريري في مرحلة 2 صرح كريستوفر ج. شابر ، رئيس الدكتوراه والرئيس التنفيذي لشركة Soligenix. "إن قرار إدارة الأغذية والعقاقير بمنح تعيين الأدوية اليتيم لبرنامج SGX945 يدل على خطوة مهمة لـ Soligenix مع استمرارنا في تعزيز البرنامج وإضافة بشكل كبير إلى عقار الملكية الفكرية الحالية المحيطة بتكنولوجيا الرواية."

حول dusquetide

dusquetide ، المكون النشط في SGX945 (مرض Behçet) و SGX942 (التهاب الغشاء المخاطي عن طريق الفم) ، هو منظم دفاع فطري (IDR) ، فئة جديدة من الببتيدات القصيرة ، الاصطناعية. لديها آلية جديدة للعمل حيث تقوم بتعديل رد فعل الجسم على كل من الإصابة والعدوى تجاه استجابة مضادة للالتهابات ، ومضادة للشفاء ، والأنسجة. ليس لدى IDRs أي نشاط مضاد حيوي مباشر ، ولكن من خلال تعديل استجابات الجهاز المناعي الفطري للمضيف ، يزيد من البقاء على قيد الحياة بعد الالتهابات الناتجة عن مجموعة واسعة من مسببات الأمراض البكتيرية السلبية والجرام. يسارع دوسكويتيد أيضًا دقة تلف الأنسجة بعد التعرض لمجموعة متنوعة من العوامل بما في ذلك مسببات الأمراض البكتيرية والصدمة والعلاج الكيميائي و/أو الإشعاعي. وقد تم إثبات الفعالية قبل السريرية والسلامة في العديد من نماذج الأمراض الحيوانية بما في ذلك التهاب الغشاء المخاطي ، والتهاب القولون ، ومتلازمة تنشيط البلاعم وكذلك التهابات البكتيرية. بالإضافة إلى ذلك ، تم إظهار نشاط محتمل مضاد للورم في العديد من الدراسات في المختبر وفي دراسات Xenograft في الجسم الحي.

أظهر Dusquetide السلامة والتحمل في دراسة سريرية في المرحلة الأولى في 84 متطوعًا بشريًا أصحاء. في المرحلة 2 و 3 الدراسات السريرية مع دوسكيتيد في أكثر من 350 شخص يعانون من التهاب الغشاء المخاطي عن طريق الفم بسبب العلاج الكيميائي لسرطان الرأس والرقبة ، تم إثبات نتائج الفعالية الإيجابية ، بما في ذلك الفوائد الإضافية على المدى الطويل المحتملة.

لقد أظهر

dusquetide أيضًا الفعالية البيولوجية والسلامة في دراسة تجريبية للمرحلة 2A في 8 مرضى يعانون من مرض Behçet. كانت دراسة المرحلة 2A عبارة عن دراسة مفتوحة التسمية مصممة لتكون قابلة للمقارنة للغاية (على سبيل المثال ، نقاط النهاية للدراسة ، ومعايير إدراج التضمين) لدراسة المرحلة 3 المنشورة التي تم استخدامها لدعم الموافقة على التسويق من Apremilast (OTEZLA®) للقرحة الشفوية في مرض النيادة. كانت نقطة النهاية الأولية في دراسة المرحلة 3 Apremilast هي المنطقة الواقعة تحت منحنى (AUC) لعدد القرحة المتوسطة مقابل الوقت. باستخدام نفس نقطة النهاية بعد 4 أسابيع من العلاج ، كان لدى المجموعة المعالجة SGX945 تحسنا بنسبة 40 ٪ بالنسبة لمجموعة الدواء الوهمي من دراسة المرحلة 3 Apremilast ، في حين أن Apremilast كان لديه تحسن بنسبة 37 ٪ بالنسبة إلى الدواء الوهمي. تم الحفاظ على هذا التحسن طوال فترة المتابعة لمدة 4 أسابيع بعد العلاج مع SGX945 ، مع تقييم 32 ٪ تم تقييمه في الأسبوع 8 على الرغم من توقف العلاج في الأسبوع 4. وعلى النقيض من ذلك ، كان Apremilast ، الذي تم إعطاؤه باستمرار خلال الأسبوع 12 ، تحسن 41 ٪ في الأسبوع 8. تعتبر قرحة الجلد عمومًا من الصعب للغاية حلها وعادة ما تتطلب علاجًا طويلًا. والجدير بالذكر أن بعض المرضى أبلغوا بوضوح عن تعرضوا لقرحة أقل وألمًا خلال فترة المتابعة لمدة 4 أسابيع ، كما يتضح أيضًا في التحليل العددي. تم تحمل SGX945 بشكل جيد مع عدم وجود أحداث سلبية متعلقة بالعلاج. شملت الأحداث السلبية الشائعة لـ Apremilast الإسهال (41 ٪ من المرضى) ، والغثيان (19 ٪ من المرضى) والصداع (14 ٪ من المرضى) ، لم يلاحظ أي منهم مع SGX945.

soligenix لديه موضع خاصية مثقف قوية في منصة تقنية IDR ، بما في ذلك Matter of the Dusquetide. تم تطوير Dusquetide عملاً بالاكتشافات التي قام بها الأساتذة ب. بريت فينلاي ، دكتوراه وروبرت هانكوك ، دكتوراه في جامعة كولومبيا البريطانية ، كندا. تم منح Dusquetide تسمية سريعة المسار لعلاج الآفات الفموية لمرض Behçet وتعيين الأدوية اليتيم لعلاج مرض Behçet بواسطة FDA.

حول مرض Behçet

يُعرف مرض Behçet باسم الاضطراب الالتهابي في الأوعية الدموية (التهاب الأوعية الدموية). غالبًا ما يتم تشخيصها لأول مرة عند البالغين ، فإن آثارها وشدتها ستشمع وتتضاءل مع مرور الوقت. تشمل العلامات والأعراض الرئيسية عادةً قروح الفم (ما يقرب من 95 ٪ من المرضى) ، والطفح الجلدي والآفات (حوالي 50 ٪ من المرضى) ، والقروح التناسلية (حوالي 50 ٪ من المرضى) ، وقرحة الساق (حوالي 40 ٪ من المرضى) والتهاب العين (حوالي 15 ٪ من المرضى). إنه مرض مؤلم ، مما يؤثر بشكل مباشر على نوعية حياة المريض وقدرته على الانخراط بشكل إنتاجية في أنشطة الحياة ، بما في ذلك العمل.

يُعتقد أن

مرض Behçet هو مرض المناعة الذاتية مع كل من العوامل الوراثية والبيئية. إنه الأكثر شيوعًا على طول "طريق الحرير" في الشرق الأوسط وشرق آسيا ، بما في ذلك تركيا وإيران واليابان والصين. هناك ما يقرب من 18000 حالة معروفة لمرض Behçet في الولايات المتحدة وأكثر من 50000 في أوروبا. هناك ما يصل إلى 1،000،000 شخص في جميع أنحاء العالم الذين يعيشون مع مرض بيهيت.

لا يوجد علاج لمرض Behçet ، بل يتم وصف العلاجات لإدارة الأعراض. قد تتضمن العلاجات كل من علاجات الصيانة وتلك التي تتناول على وجه التحديد المشاعل (على سبيل المثال ، قرحة الفم ، قرحة الأعضاء التناسلية وقرحة الساق). يتم تطبيق الستيرويدات القشرية بشكل عام على القروح وكعينات العين ويمكن أيضًا إعطاؤها بشكل منهجي للحد من الالتهاب. على الرغم من استخدامها بشكل متكرر ، إلا أنها تتمتع بفعالية محدودة على المدى الطويل ولها آثار جانبية كبيرة تصبح أكثر أهمية مع الاستخدام المزمن. غالبًا ما ترتبط قرحة الأعضاء التناسلية بالتندب التناسلي الكبير في حين أن قرحة الساق يمكن أن تؤدي إلى متلازمة ما بعد التثقيب. تتضمن علاجات أخرى من مشاعل مرض بيهيت قمع الجهاز المناعي بالعقاقير (على سبيل المثال ، السيكلوسبورين أو السيكلوفوسفاميد). هذه الأدوية تأتي مع ارتفاع خطر الإصابة ، ومشاكل الكبد والكلى ، وانخفاض عدد الدم وارتفاع ضغط الدم. أخيرًا ، يتم استخدام الأدوية المضادة للالتهابات أيضًا ، بما في ذلك الأدوية المضادة لـ TNF. الدواء الوحيد المعتمد في مرض Behçet هو Apremilast ، والذي يستخدم كعلاج صيانة لمنع تكوين قرحة عن طريق الفم. لسوء الحظ ، يجب استخدام Apremilast بشكل مستمر لتكون فعالة ويرتبط بكل من التكلفة العالية والآثار الجانبية بما في ذلك الإسهال والغثيان وعدوى الجهاز التنفسي العلوي والصداع.

حول soligenix

Soligenix هي شركة مستحضرات الصيدلانية الحيوية المتأخرة التي تركز على تطوير وتسويق المنتجات لعلاج الأمراض النادرة حيث توجد حاجة طبية غير مستوفاة. يقوم قطاع أعمال العلاجات الحيوية المتخصصة لدينا بتطوير وتتحرك نحو التسويق المحتمل لـ HYBRYTE ™ (SGX301 أو الصوديوم المفرط الاصطناعي) كعلاج جديد ديناميكي يستخدم ضوءًا آمنًا مرئيًا لعلاج سرطان الغدد اللمفاوية التائية الجلدية (CTCL). مع الانتهاء بنجاح من دراسة المرحلة الثانية من المرحلة الثانية ، سيتم البحث عن الموافقات التنظيمية لدعم التسويق المحتمل في جميع أنحاء العالم. تشمل برامج التطوير في قطاع الأعمال هذا أيضًا توسيع تقنية Hypericin (SGX302) الاصطناعية في الصدفية ، وهي تقنية منظم الدفاع الفطري الأول في فئتها (IDR) ، ودوسكيتيد (SGX942) لعلاج مرض الالتهابات ، بما في ذلك التهاب الغدة الدرقية الشفوية في الرأس والرقبة ، و (SGX945) في مرضه.

يتضمن قطاع أعمال حلول الصحة العامة لدينا برامج تنمية لـ Rivax® ، ومرشح لقاح التوكسين في ريسين ، وكذلك برامج اللقاحات التي تستهدف فيروسات الفيروسات القهقرية (مثل ماربورغ وإيبولا) و Civax ™ ، مرشح لقاحنا للوقاية من Covid-19 (الناجمة عن Sars-Cov-2). يتضمن تطوير برامج اللقاحات لدينا استخدام تقنية منصة تثبيت الحرارة الخاصة بنا ، والمعروفة باسم ThermoVax®. حتى الآن ، تم دعم قطاع الأعمال هذا بتمويل من المنح الحكومية والتعاقد من المعهد الوطني للحساسية والأمراض المعدية (NIAID) ، ووكالة الحد من تهديدات الدفاع (DTRA) وسلطة البحث والتطوير الطبية الحيوية (Barda). Twitter على soligenix_inc.

قد يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية تعكس توقعات Soligenix الحالية حول نتائجها المستقبلية ، والأداء ، والآفاق والفرص ، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر ، أحجام السوق المحتملة ، السكان المريض ، تسجيل التجارب السريرية ، التوقيت المتوقع لإغلاق العرض الموصوف هنا والاستخدام المقصود للعائدات منه. البيانات التي ليست حقائق تاريخية ، مثل "توقعات" ، "تقديرات" ، "يعتقد ،" آمال "،" تعتزم "،" خطط "،" هدف ، "" مايو "،" اقتراح "،" ويل "،" "،" أو تعبيرات مماثلة ، هي بيانات تطلعية. تخضع هذه العبارات لعدد من المخاطر والشكوك وغيرها من العوامل التي يمكن أن تسبب الأحداث الفعلية أو النتائج في الفترات المستقبلية تختلف ماديًا عما يتم التعبير عنه أو ضمنيًا في هذه البيانات ، وتشمل المبلغ المتوقع واستخدام العائدات من العرض وتاريخ الإغلاق المتوقع. لا يمكن لـ Soligenix أن تؤكد لك أنها ستكون قادرة على تطوير أو تحقيق موافقة تنظيمية أو تسويقها على أساس تقنياتها ، وخاصة في ضوء عدم اليقين الكبير المتأصل في تطوير العلاجات واللقاحات ضد التهديدات BioTerror ، لا تجري تجريبيًا وتجريبيًا ، لا يجري تجريبيًا وتجريبيًا ، لا يجهز التجريبية والتجريبية. انخفاض أو توقف بسبب الصعوبات أو التأخير في التجارب السريرية أو بسبب نقص التقدم أو النتائج الإيجابية من جهود البحث والتنمية ، أنه سيكون قادرًا على الحصول على أي تمويل إضافي لدعم تطوير المنتجات والتجاريات ، بما في ذلك المنح والجوائز ، وسيحتفظ بمواصفاتها الحالية التي تخضع لمتطلبات الأداء ، والدخول إلى أي عقود مشتريات في مجال التزامات Biodefense أو أخرى ، ستكون قادرة على التزامن بشكل أكبر. إن صناعة التكنولوجيا الحيوية ، أن التغييرات في ممارسة الرعاية الصحية ، وقيود سداد الطرف الثالث ومبادرات إصلاح الرعاية الصحية الفيدرالية و/أو الحكومية لن تؤثر سلبًا على أعمالها ، أو أن الكونغرس الأمريكي قد لا يمرر أي تشريع من شأنه أن يوفر تمويلًا إضافيًا لبرنامج Bioshield للمشروع. بالإضافة إلى ذلك ، لا يمكن أن يكون هناك أي ضمان لتوقيت أو نجاح أي من تجاربها السريرية/قبل السريرية. على الرغم من النتيجة ذات الأهمية الإحصائية التي تحققت في تجربة Hybryte ™ (SGX301) المرحلة الثالثة من الدرجة الثالثة لعلاج سرطان الغدد الليمفاوية التائية الجلدية ، لا يمكن أن يكون هناك أي ضمان بأن التجربة السريرية للمرحلة الثالثة من Hybryte ™ (SGX301) ستكون ناجحة أو أن ترخيص التسويق من FDA أو EMA ستحصل على منح. بالإضافة إلى ذلك ، على الرغم من أن EMA قد وافقت على مكونات التصميم الرئيسية في تجربة Hybryte ™ (SGX301) الثانية ، إلا أنه لا يمكن التأكيد على أن الشركة ستتمكن من تعديل مسار التطوير لمعالجة مخاوف إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) بشكل كافٍ أو أن إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لن تتطلب دراسة مقارنة لفترة أطول. على الرغم من النتيجة في أول تجربة سريرية من HYBRYTE ™ (SGX301) لعلاج سرطان الغدد الليمفاوية التائية الجلدية والمرحلة 2A ، التجربة السريرية لـ SGX302 لعلاج علاج psoriasis. بالإضافة إلى ذلك ، على الرغم من النشاط البيولوجي الذي لوحظ في القرحة القوية الناجم عن العلاج الكيميائي والإشعاع ، لا يمكن أن يكون هناك أي ضمان لتوقيت أو نجاح التجارب السريرية لـ SGX945 لعلاج مرض بيهيت. علاوة على ذلك ، لا يمكن أن يكون هناك أي ضمان بأن RIVAX® سوف يتأهل للحصول على قسيمة مراجعة أولوية BiodeFense (PRV) أو أن المبيعات السابقة لل PRVs ستكون مؤشرا على أي سعر مبيعات محتمل ل PRV لـ RIVAX®. وأيضًا ، لا يمكن توفير أي ضمان بأن الشركة ستتلقى أو تستمر في الحصول على تمويل حكومي غير مخادع من المنح والعقود التي تم منحها أو قد يتم منحها أو التي ستطبقها الشركة في المستقبل. يتم وصف عوامل الخطر وغيرها من عوامل الخطر من وقت لآخر في الإيداعات مع لجنة الأوراق المالية والبورصة ("SEC") ، بما في ذلك ، على سبيل المثال لا الحصر ، تقارير Soligenix على النماذج 10-Q و 10-K. ما لم يكن مطلوبًا بموجب القانون ، لا يفترض Soligenix أي التزام بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية.

Source Soligenix ، inc.

نشر : 2025-08-19 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية