FDA uděluje označení soligenixového osiřelého léku na léčbu Behçetovy choroby po přezkoumání nedávných výsledků klinické studie fáze 2

Sledujte Drugslib

Princeton, N.J., 18. srpna 2025 / PRNewswire /-Soligenix, Inc. (NASDAQ: SNGX) (Soligenix nebo společnost), v pozdním stádiu biofarmaceutického vývoje, které se dnes vyvíjejí, že úřad v USA (USA) (Spojené státy) (Spojené státy) (Spojené státy) (USA) (USA) (USA) (USA) (Spojené státy) (USA) (Spojené státy) (USA) (USA) (USA) (USA) (USA) (USA) (USA) (USA) (USA) (americké) (americké), které se zaměřují na úřad (americké), které se zaměřují na úřad Spojených států (USA), která je zapojena na úřad (v USA). Uděleno označení Orpálního léčiva pro dusquetid, aktivní složka v SGX945, pro „léčbu Behçetovy choroby“ po přezkumu nedávných klinických výsledků fáze 2A prokazující biologickou účinnost a bezpečnost u pacientů s Behçetovou chorobou. než 200 000 lidí v USA, kromě poskytnutí sedmiletého období trhu exkluzivity po konečném schválení FDA, označení osiřelých drog také postaví Soligenix, aby mohla využít širokou škálu finančních a regulačních výhod, včetně vládních grantů na provádění klinických zkoušek, uznání drahých uživatelských poplatků FDA pro potenciální podání nové drogové žádosti (NDA), a určité daňové úvěry, a

"Behçetova choroba je oblastí neuspokojené lékařské potřeby, s až 18 000 lidmi v USA, 50 000 v Evropě, 350 000 lidí v Turecku a až 1 milion lidí po celém světě postižené touto nevyléčitelným onemocněním. Pacienti trpící touto obtížně léčebnou a chronickou autoimunitní chorobou, “uvedl Christopher J. Schaber, PhD, prezident a generální ředitel společnosti Soligenix. „Rozhodnutí FDA o udělení označení osiřelých drog programu SGX945 znamená pro Soligenix důležitý krok, protože pokračujeme v rozvíjení programu a významně přidáváme stávajícímu majetku v oblasti duševního vlastnictví obklopující tuto novou technologii.“

o Dusquetide

Dusquetid, aktivní složka v SGX945 (Behçetova choroba) a SGX942 (perorální mukositida), je vrozený obranné regulátor (IDR), novou třídu krátkých syntetických peptidů. Má nový mechanismus účinku, při kterém moduluje reakci těla na poranění i infekci vůči protizánětlivé, antiinfekční a léčbě tkáně. IDR nemají žádnou přímou antibiotickou aktivitu, ale modulací vrozených reakcí imunitního systému hostitele zvyšují přežití po infekcích způsobených širokou škálou gramnegativních a gram-pozitivních bakteriálních patogenů. Dusquetid také urychluje rozlišení poškození tkáně po expozici různých látkách včetně bakteriálních patogenů, traumatu a chemo- a/nebo radiační terapie. Předklinická účinnost a bezpečnost byla prokázána v mnoha modelech onemocnění zvířat včetně mukozitidy, kolitidy, syndromu aktivace makrofágů a bakteriálních infekcí. Kromě toho byla prokázána potenciální protinádorová aktivita ve více in vitro a in vivo xenoštěpovacích studiích.

Dusquetid prokázal bezpečnost a snášenlivost v klinické studii fáze 1 u 84 zdravých lidských dobrovolníků. Ve fázi 2 a 3 klinické studie s dusquetidem u více než 350 subjektů s perorální mukozitidou v důsledku chemoradiační terapie pro rakovinu hlavy a krku byly prokázány pozitivní výsledky účinnosti, včetně potenciálních dlouhodobých pomocných přínosů.

Dusquetid také prokázal biologickou účinnost a bezpečnost v pilotní studii fáze 2A u 8 pacientů s Behçetovou chorobou. Studie fáze 2A byla studií s otevřenou značkou navrženou tak, aby byla vysoce srovnatelná (např. Koncové body studie, kritéria inkluze) s zveřejněnou studií fáze 3, která byla použita k podpoře marketingového schválení apremilastu (Otezla®) pro perorální vředy u Behçetovy choroby. Primárním koncovým bodem ve studii fáze 3 apremilast byla oblast pod křivkou (AUC) průměrného počtu vředů versus čas. Pomocí stejného koncového bodu po 4 týdnech léčby měla skupina ošetřená SGX945 40% zlepšení ve srovnání se skupinou placeba ze studie fáze 3 apremilast, zatímco apremilast měl 37% zlepšení ve srovnání s placebem. Toto zlepšení bylo udržováno během 4týdenního sledování po léčbě SGX945, přičemž 32% zlepšilo se hodnoceno v 8. týdnu, přestože se léčba zastavila ve 4. týdnu. Naproti tomu apremilast, který byl nepřetržitě podáván do 12. týdne, měl 41% zlepšení v 8. týdnu 8. týdne. Vředy kůže se obecně považují za velmi obtížné vyřešit a obvykle vyžadují zdlouhavé ošetření. Zejména někteří pacienti také explicitně uváděli, že během 4týdenního období sledování trvá méně vředů a bolesti, jak se také odrážejí v numerické analýze. SGX945 byl dobře tolerován bez nežádoucích účinků souvisejících s léčbou. Mezi běžné nežádoucí účinky pro apremilast patřil průjem (41% pacientů), nevolnost (19% pacientů) a bolest hlavy (14% pacientů), z nichž žádný nebyl pozorován u SGX945. Dusquetide byl vyvinut podle objevů profesorů B. Brett Finlay, PhD a Robert Hancock, PhD University of British Columbia v Kanadě. Dusquetid byl udělen rychlým označením za léčbu ústních lézí Behçetovy choroby a označení léčiva pro léčbu Behçetovy choroby FDA.

O Behçetově chorobě

Behçetova choroba je běžně známá jako zánětlivá porucha krevních cév (vaskulitida). Často poprvé diagnostikované u mladých dospělých, jeho účinky a závažnost budou časem voskovat a ubývat. Mezi hlavní příznaky a příznaky obvykle patří vředy v ústech (přibližně 95% pacientů), vyrážky na kůži a léze (přibližně 50% pacientů), vředy genitálií (přibližně 50% pacientů), vředy na nohou (přibližně 40% pacientů) a zánět očí (přibližně 15% pacientů). Je to bolestivá onemocnění, která přímo ovlivňuje kvalitu života a schopnost pacienta produktivně se zapojit do životních činností, včetně práce.

Behçetova choroba je považována za autoimunitní onemocnění s genetickými i environmentálními faktory. Nejběžnější je podél „Silk Road“ na Středním východě a východní Asii, včetně Turecka, Íránu, Japonska a Číny. V USA je přibližně 18 000 známých případů Behçetovy choroby a více než 50 000 v Evropě. Na celém světě žije s Behçetovou chorobou až 1 000 000 lidí.

Pro Behçetovu chorobu neexistuje žádný lék, spíše léčba je předepsána pro zvládnutí příznaků. Ošetření může zahrnovat jak údržbářské terapie, tak i ty, které se konkrétně zaměřují na světlice (např. Vředy v ústech, genitální vředy a vředy nohou). Kortikosteroidy se obecně používají lokálně na vředy a jako oční oči a mohou být také systémově podávány ke snížení zánětu. Přestože se často používají, mají v dlouhodobém horizontu omezenou účinnost a mají významné vedlejší účinky, které se více týkají chroničtějšího použití. Genitální vředy jsou často spojeny s významným zjizvením genitálií, zatímco vředy nohou mohou mít za následek posttrombotický syndrom. Jiná léčba osvětlení Behçetovy choroby zahrnují potlačení imunitního systému léky (např. Cyklosporin nebo cyklofosfamid). Tyto léky přicházejí s vyšším rizikem infekce, problémům s játry a ledvin, nízkým počtem krve a vysokým krevním tlakem. Nakonec se také používají protizánětlivá léčiva, včetně anti-TNF léků. Jediným schváleným lékem u Behçetovy choroby je apremilast, který se používá jako udržovací terapie k prevenci tvorby perorálních vředů. Bohužel, apremilast musí být používán nepřetržitě, aby byl účinný a je spojen s vysokými náklady i vedlejšími účinky, včetně průjmu, nevolnosti, infekce horních cest dýchacích a bolesti hlavy.

o soligenixu

Soligenix je biofarmaceutická společnost v pozdním stádiu zaměřená na vývoj a komercializaci produktů k léčbě vzácných onemocnění, pokud existuje neuspokojená lékařská potřeba. Náš specializovaný obchodní segment bioterapeutiky se vyvíjí a směřuje k potenciální komercializaci Hybryte ™ (SGX301 nebo syntetického hypericinu) jako nové fotodynamické terapie využívající bezpečné viditelné světlo pro léčbu kožního lymfomu T-buněk (CTCL). Při úspěšném dokončení druhé studie fáze 3 se bude snažit o schválení regulací na podporu potenciální komercializace po celém světě. Rozvojové programy v tomto obchodním segmentu také zahrnují rozšíření syntetického hypericinu (SGX302) do psoriázy, náš první ve třídě vrozené obranné regulátor (IDR), dusquetid (SGX942) pro léčbu zánětlivých onemocnění, včetně ústní mukozitidy v rakovině hlavy a krku a (SGX945) v chorobě Behçet.

Naše obchodní segment veřejného zdraví zahrnuje rozvojové programy pro RIVAX®, našeho kandidáta na vakcínu proti Ricin toxin a naše programy vakcíny zaměřené na filovirus (jako je Marburg a Ebola) a Civax ™, náš kandidát na vakcínu na prevenci Covid-19 (SARS-CoV-2). Vývoj našich programů vakcín zahrnuje použití naší proprietární technologie stabilizace tepla, známého jako Thermovax®. K dnešnímu dni byl tento obchodní segment podporován vládním grantem a financováním smluv od Národního institutu pro alergická a infekční choroby (NIAID), Agentury pro snižování obranných hrozeb (DTRA) a Biomedical Advanced Research Authorite (Barda). a Twitter na @soligenix_inc.

Tato tisková zpráva může obsahovat výhledová prohlášení, která odrážejí současná očekávání Soligenixu ohledně jeho budoucích výsledků, výkonnosti, vyhlídek a příležitostí, včetně, ale nejen, potenciálních velikostí trhu, populací pacientů, zápis klinického hodnocení, očekávané načasování pro uzavření nabídky popsané v tomto dokumentu a z toho, že z nich využívá výnos. Prohlášení, která nejsou historickými fakty, jako jsou „předvídá“, „odhady“, „věří“, „naděje“, „v úmyslu“, „plány“, „očekává“, „cíl“, „může“, „bude„ potenciální “nebo podobné výrazy, vyvíjejí výhledy. Tato prohlášení podléhají řadě rizik, nejistot a dalších faktorů, které by mohly způsobit skutečné události nebo výsledky v budoucích obdobích, aby se výrazně lišily od toho, co je vyjádřena nebo předpokládána těmito prohlášeními, a zahrnují očekávanou částku a využití výnosů z nabídky a očekávané datum uzavření. Soligenix cannot assure you that it will be able to successfully develop, achieve regulatory approval for or commercialize products based on its technologies, particularly in light of the significant uncertainty inherent in developing therapeutics and vaccines against bioterror threats, conducting preclinical and clinical trials of therapeutics and vaccines, obtaining regulatory approvals and manufacturing therapeutics and vaccines, that product development and commercialization efforts will not be Snížené nebo ukončení způsobené obtížemi nebo zpožděním v klinických hodnoceních nebo kvůli nedostatku pokroku nebo pozitivních výsledků z úsilí o výzkum a rozvoj, že bude schopen úspěšně získat jakékoli další financování na podporu vývoje produktu a komercializační úsilí, včetně grantů a cen, udržuje své stávající granty, které jsou předmětem požadavků na výkon, které jsou předmětem konkurence s většími finančními prostředky, které budou moci s většími finančními prostředky, a lepší financování s většími financování Biotechnologický průmysl, tento změny ve zdravotnické praxi, omezení úhrady třetích stran a iniciativy na federální a/nebo státní reformě zdravotnictví neovlivní jeho podnikání nebo že americký kongres nemusí přijímat žádné právní předpisy, které by poskytly další financování programu projektu Bioshield. Kromě toho nemůže existovat žádná jistota, pokud jde o načasování nebo úspěch žádné z jejích klinických/předklinických pokusů. Přes statisticky významný výsledek dosažený v první klinické studii fáze 3 Hybryte ™ (SGX301) pro léčbu kožního lymfomu T-buněk nemůže být udělena žádná zaručení, že druhá klinická studie Hybryte ™ (SGX301) bude úspěšná nebo bude úspěšná marketingová povolení od FDA nebo EMA. Navíc, ačkoli EMA souhlasila s klíčovými konstrukčními komponenty druhé klinické studie Hybryte ™ (SGX301), nelze zajistit, že společnost bude schopna upravit vývojovou cestu k přiměřenému řešení obav FDA nebo že FDA nebude vyžadovat srovnávací studii. Bez ohledu na výsledek v první klinické studii Hybryte ™ (SGX301) fáze 3 pro léčbu kožního lymfomu T-buněk a klinické studie fáze 2A s léčbou psoriázy nemůže existovat žádná jistota pro léčbu PSOSISIS. Navzdory biologické aktivitě pozorované u vředů afthous vyvolaných chemoterapií a zářením nemůže existovat žádná záruka, pokud jde o načasování nebo úspěch klinických studií SGX945 pro léčbu Behçetovy choroby. Dále nemůže existovat žádná jistota, že Rivax® bude kvalifikovat pro přezkum biodefense priority review (PRV) nebo že předchozí prodej PRV bude svědčit o jakékoli potenciální prodejní ceně pro PRV pro RIVAX®. Rovněž nelze zajistit, že společnost obdrží nebo nadále dostává bez dilační vládní financování z grantů a smluv, které byly nebo mohou být přiděleny nebo za které se společnost v budoucnu uplatní. Tyto a další rizikové faktory jsou čas od času popsány v podáních s Komisí pro cenné papíry a burzy („SEC“), včetně, ale nejen, Soligenixovy zprávy o formulářích 10-Q a 10-K. Pokud to není vyžadováno zákonem, Soligenix nepřebírá žádnou povinnost aktualizovat nebo revidovat žádná výhledová prohlášení v důsledku nových informací nebo budoucích událostí.

Source Soligenix, Inc.

Vyslán : 2025-08-19 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova