Die FDA -Zuschüsse der Auszeichnung "Orphan Drug Drug Drug" für die Behandlung von Behçet -Krankheit nach der Überprüfung der letzten klinischen Phase -2 -Studienergebnisse

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Princeton, N. J., 18. August 2025 / PRNewswire /-Soligenix, Inc. (NASDAQ: SNGX) (Soligenix oder das Unternehmen), eine Biopharmazeutische Firma mit Bioopharmazeutika im späten Stadium, die sich auf die Entwicklung und Verbreitung von Produkten zur Verkostung seltener Erkrankungen befassen. has granted orphan drug designation to dusquetide, the active ingredient in SGX945, for "treatment of Behçet's Disease" following review of recent Phase 2a clinical results demonstrating biological efficacy and safety in patients with Behçet's Disease.

The U.S. Orphan Drug Act is intended to assist and encourage companies to develop safe and effective therapies for the treatment of rare diseases and disorders, defined as one that affects fewer than 200,000 people in the U.S. In addition to providing a seven-year term of market exclusivity upon final FDA approval, orphan drug designation also positions Soligenix to be able to leverage a wide range of financial and regulatory benefits, including government grants for conducting clinical trials, waiver of expensive FDA user fees for the potential submission of a New Drug Application (NDA), and certain tax credits.

"Behçet-Krankheit ist ein Gebiet mit ungedeckten medizinischen Bedürfnissen mit bis zu 18.000 Menschen in den USA, 50.000 in Europa, 350.000 Menschen in der Türkei und bis zu 1 Million Menschen weltweit von dieser unheilbaren Krankheit betroffen. Angesichts der klinisch bedeutungsvollen Verbesserungen, die bei einer Phase-2-Proof-Agonce-Studie bei Patienten mit ora gravierenden Verbesserungen beobachtet wurden, haben sich die Geschwors. Leiden unter dieser schwer zu behandelnden und chronischen Autoimmunerkrankungen ", erklärte Christopher J. Schaber, PhD, Präsident und Chief Executive Officer von Soligenix. "Die Entscheidung der FDA, dem SGX945 -Programm eine Waisenmedikamentenbezeichnung zu gewähren, bedeutet einen wichtigen Schritt für Soligenix, da wir das Programm weiter vorantreiben und erheblich zu dem bestehenden Anwesen von geistigem Eigentum rund um diese neuartige Technologie erweitert werden."

Über Dusquetid

Dusquetid, der Wirkstoff in SGX945 (Behçet -Krankheit) und SGX942 (orale Mukositis), ist ein angeborener Verteidigungsregulator (IDR), eine neue Klasse kurzer synthetischer Peptide. Es hat einen neuartigen Wirkmechanismus, bei dem die Reaktion des Körpers auf Verletzungen und Infektionen in Richtung einer entzündungshemmenden, antiinfektiösen und Gewebeheilungsreaktion moduliert. IDRs haben keine direkte Antibiotika-Aktivität, aber durch Modulation der angeborenen Reaktionen des Immunsystems des Wirts erhöhen das Überleben nach Infektionen, die durch eine breite Palette von gramnegativen und grampositiven bakteriellen Pathogenen verursacht werden. Dusquetid beschleunigt auch die Auflösung von Gewebeschäden nach Exposition gegenüber einer Vielzahl von Wirkstoffen, einschließlich bakterieller Krankheitserreger, Trauma und Chemo- und/oder Strahlentherapie. Präklinische Wirksamkeit und Sicherheit wurden in zahlreichen Tierkrankungsmodellen wie Mukositis, Colitis, Makrophagen -Aktivierungssyndrom sowie bakteriellen Infektionen nachgewiesen. Darüber hinaus wurde in mehreren In-vitro- und in vivo-Xenotransplantatstudien eine potenzielle Antitumoraktivität nachgewiesen. In über 350 Probanden mit oraler Mukositis aufgrund einer chemoradierenden Therapie bei Kopf- und Nackenkrebs wurden in Phase 2 und 3 klinische Studien mit Dusquetid nachgewiesen.

Dusquetid hat in einer Pilotstudie von Phase 2A bei 8 Patienten mit Behçet -Krankheit auch biologische Wirksamkeit und Sicherheit nachgewiesen. Die Phase-2A-Studie war eine Open-Label-Studie, die für die veröffentlichte Phase-3-Studie, die zur Unterstützung der Marketinggenehmigung von Apremilast (Otezla®) für orale Geschwüre bei Behçet-Krankheit, sehr vergleichbar ist (z. Der primäre Endpunkt in der Apremilast -Studie von Phase 3 war der Bereich unter der Kurve (AUC) der mittleren Anzahl von Geschwüren im Vergleich zu Zeit. Unter Verwendung desselben Endpunkts nach 4 Wochen Behandlung hatte die SGX945 -behandelte Gruppe eine Verbesserung von 40% gegenüber der Placebo -Gruppe aus der Phase -3 -Apremilast -Studie, während Apremilast eine Verbesserung von 37% gegenüber Placebo aufwies. Diese Verbesserung wurde während der gesamten 4-wöchigen Nachuntersuchung nach der Behandlung mit SGX945 aufrechterhalten, wobei in Woche 8 eine Verbesserung der 32% bewertete. Hautgeschwüre werden im Allgemeinen als sehr schwer zu beheben angesehen und erfordern normalerweise eine langwierige Behandlung. Insbesondere berichteten einige Patienten auch explizit, während der 4-wöchigen Nachbeobachtungszeit weniger Geschwüre und Schmerzen zu haben, was auch in der numerischen Analyse widerspiegelte. SGX945 wurde ohne behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse gut verträglich. Zu den häufigen unerwünschten Ereignissen für Apremilast gehörten Durchfall (41% der Patienten), Übelkeit (19% der Patienten) und Kopfschmerzen (14% der Patienten), von denen keine mit SGX945 beobachtet wurde. Dusquetid wurde gemäß den Entdeckungen von Professoren B. Brett Finlay, PhD und Robert Hancock, PhD der University of British Columbia, Kanada, entwickelt. Dusquetid wurde für die Behandlung oraler Läsionen der Behçet-Krankheit und Orphan-Arzneimittelbezeichnung für die Behandlung von Behçet-Krankheit durch die FDA ausgezeichnet.

Über die Behçet -Krankheit. Oft bei jungen Erwachsenen diagnostiziert, werden seine Auswirkungen und der Schweregrad im Laufe der Zeit gewachsen und nachlassen. Zu den Hauptanzeichen und -Symptomen gehören normalerweise Mundgeschäfte (ungefähr 95% der Patienten), Hautausschläge und Läsionen (ungefähr 50% der Patienten), Genitalwunden (ungefähr 50% der Patienten), Beingeschwüre (ungefähr 40% der Patienten) und Augenentzündungen (ungefähr 15% der Patienten). Es ist eine schmerzhafte Krankheit, die sich direkt auf die Lebensqualität und die Fähigkeit des Patienten auswirkt, sich produktiv auf Lebensaktivitäten zu beteiligen, einschließlich Arbeit.

Es wird angenommen, dass die Krankheit von

Behçet eine Autoimmunerkrankung mit genetischen und Umweltfaktoren ist. Es ist am häufigsten entlang der "Seidenstraße" im Nahen Osten und Ostasien, einschließlich der Türkei, dem Iran, Japan und China. In den USA gibt es ungefähr 18.000 Fälle von Behçet -Krankheit und über 50.000 in Europa. Es leben weltweit bis zu 1.000.000 Menschen mit Behçet -Krankheit.

Es gibt kein Heilmittel für die Behçet -Krankheit, sondern es werden Behandlungen verschrieben, um die Symptome zu behandeln. Die Behandlungen können sowohl Instandhaltungstherapien als auch diejenigen umfassen, die sich speziell mit Fackeln befassen (z. B. Mundgeschwüre, Genitalgeschwüre und Beingeschwüre). Kortikosteroide werden im Allgemeinen topisch auf Wunden und als Augenedrops angewendet und können auch systemisch verabreicht werden, um Entzündungen zu reduzieren. Obwohl sie häufig verwendet werden, haben sie langfristig nur eine begrenzte Wirksamkeit und haben signifikante Nebenwirkungen, die mit chronischer Verwendung stärker betroffen sind. Genitalgeschwüre sind häufig mit einer signifikanten Genitalnarbung verbunden, während Beingeschwüre zu einem post-thrombotischen Syndrom führen können. Andere Behandlungen für Behçet -Krankheitsflares beinhalten die Unterdrückung des Immunsystems mit Arzneimitteln (z. B. Cyclosporin oder Cyclophosphamid). Diese Medikamente sind mit einem höheren Risiko für Infektionen, Leber- und Nierenprobleme, niedrige Blutzahlen und Bluthochdruck ausgestattet. Schließlich werden auch entzündungshemmende Medikamente verwendet, einschließlich Anti-TNF-Medikamente. Das einzige zugelassene Medikament bei Behçet ist Apremilast, das als Erhaltungstherapie verwendet wird, um die Bildung von oralen Geschwüren zu verhindern. Leider muss Apremilast kontinuierlich verwendet werden, um effektiv zu sein, und ist sowohl mit hohen Kosten als auch Nebenwirkungen wie Durchfall, Übelkeit, Infektion der oberen Atemwege und Kopfschmerzen verbunden.

Über Soligenix

Soligenix ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im späten Stadium, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Produkten zur Behandlung seltener Krankheiten konzentrieren, bei denen ein ungedeckter medizinischer Bedarf besteht. Unser Spezialbiotherapeutika-Geschäftssegment entwickelt und bewegt sich in Richtung einer potenziellen Kommerzialisierung von Hybryte ™ (SGX301 oder synthetisches Hypericin-Natrium) als neuartige photodynamische Therapie unter Verwendung eines sicheren sichtbaren Lichts zur Behandlung des Hautlymphoms (CTCL). Nach erfolgreichem Abschluss der zweiten Phase 3 -Studie werden regulatorische Genehmigungen bestrebt, potenzielle Kommerzialisierung weltweit zu unterstützen. Die Entwicklungsprogramme in diesem Geschäftssegment umfassen auch die Expansion von synthetischen Hypericin (SGX302) in Psoriasis, unsere erstklassige Technologie für angeborene Verteidigungsregulator (IDR), Dusquetidd (SGX942) zur Behandlung von Entzündungskrankheiten, einschließlich oraler Mucositis bei Kopf- und Halskrebs und (SGX945), und (SGX945) im Behratet.

In unserem Geschäftssegment für öffentliche Gesundheit Solutions umfasst Entwicklungsprogramme für Rivax®, unseren Ricin-Toxin-Impfstoffkandidaten sowie unsere Impfstoffprogramme, die sich an Filoviren (wie Marburg und Ebola) und Civax ™, unser Vaccine-Kandidat für die Verhütung von CoVID (EBOLA) (verursacht durch SARS-COV-2) ansprechen. Die Entwicklung unserer Impfstoffprogramme umfasst die Verwendung unserer proprietären Wärmestabilisierungsplattform -Technologie, die als ThermoVax® bekannt ist. Bisher wurde dieses Geschäftssegment mit staatlichen Zuschuss- und Vertragsfinanzierungen des Nationalen Instituts für Allergie und Infektionskrankheiten (NIAID), der Agentur zur Reduzierung der Verteidigungsbedrohung (DTRA) und der Biomedical Advanced Research and Development Authority (Barda). und Twitter unter @Soligenix_inc.

Diese Pressemitteilung kann zukunftsgerichtete Aussagen enthalten, die die aktuellen Erwartungen von Soligenix an ihre zukünftigen Ergebnisse, Leistung, Perspektiven und Chancen widerspiegeln, einschließlich, aber nicht beschränkt auf potenzielle Marktgrößen, Patientenpopulationen, Einschreibung für klinische Studien, der erwartete Zeitpunkt, Aussagen, die keine historischen Tatsachen sind, wie "antizipiert", "Schätzungen", "glaubt", "Hoffnungen", "beabsichtigt", "Pläne", "erwartet", "Ziel", "May", "schlägt" vor, "wird", "Potenzial" oder ähnliche Ausdrücke zukunftsgerichtete Aussagen. Diese Aussagen unterliegen einer Reihe von Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren, die in zukünftigen Zeiträumen tatsächliche Ereignisse oder Ergebnisse verursachen könnten, die sich erheblich von dem unterscheiden, was in diesen Aussagen ausgedrückt oder impliziert wird, und enthalten die erwartete Menge und Verwendung von Erlös aus dem Angebot und das erwartete Abschlussdatum des Angebots. Soligenix cannot assure you that it will be able to successfully develop, achieve regulatory approval for or commercialize products based on its technologies, particularly in light of the significant uncertainty inherent in developing therapeutics and vaccines against bioterror threats, conducting preclinical and clinical trials of therapeutics and vaccines, obtaining regulatory approvals and manufacturing therapeutics and vaccines, that product development and commercialization efforts will not be reduced oder aufgrund von Schwierigkeiten oder Verzögerungen in klinischen Studien oder aufgrund mangelnder Fortschritte oder positiver Ergebnisse aus Forschungs- und Entwicklungsbemühungen eingestellt werden, dass es in der Lage sein wird, weitere Finanzmittel zur Unterstützung der Produktentwicklungs- und Kommerzialisierungsbemühungen zu erhalten, einschließlich Zuschüssen und Auszeichnungen, die bestehenden Zuschüsse beibehalten, die den Leistungsanforderungen unterliegen, in den Bio -Konkurrenten, in denen sich die US -amerikanischen Regierung befassen, in den US -Regierung, in der die US -Regierung konkurriert, in der US -Regierung, in der die US -Regierung, in der anderen Länder, in der anderen Länder, in der anderen Länder, mit größerem Ländern konkurrieren können, und in der anderen Länder, in denen sich mit größerem und anderen Ländern befassen, können Sie mit größerem und anderen Ländern. Industrie, dass Änderungen in der Gesundheitsversorgung, die Erstattungsbeschränkungen von Dritten sowie die Initiativen zur Reform des Bundes und/oder der staatlichen Gesundheitsversorgung sein Geschäft nicht negativ beeinflussen, oder dass der US -Kongress möglicherweise keine Gesetzgebung verabschiedet, die zusätzliche Mittel für das Projektbioshield -Programm liefern würden. Darüber hinaus kann es keine Gewissheit über den Zeitpunkt oder den Erfolg einer seiner klinischen/präklinischen Studien geben. Trotz des statistisch signifikanten Ergebniss, das in der ersten klinischen Phase-3-Studie von Hybryte ™ (SGX301) zur Behandlung des Haut-T-Zell-Lymphoms in Phase 3 erzielt wird, kann die klinische Studie in der Phase-3-Phase 3 (SGX301) (SGX301) nicht sichergestellt werden, dass erfolgreiche Hybryte ™ (SGX301) erfolgreich sein wird oder dass eine Marketingberechtigung aus dem FDA oder EMA aus dem FDA oder EMA erteilt wird. Obwohl die EMA den wichtigsten Konstruktionskomponenten der zweiten klinischen Studie von Hybryte ™ (SGX301) zugestimmt hat, kann keine Zusicherung angegeben werden, dass das Unternehmen in der Lage sein wird, den Entwicklungspfad zu ändern, um die Bedenken der FDA angemessen anzugehen oder dass die FDA keine längere Vergleichsstudie benötigt. Ungeachtet des Ergebnisses der ersten klinischen Studie von Hybryte ™ (SGX301) zur Behandlung des Haut-T-Zell-Lymphoms und der klinischen Phase-2A-Studie mit SGX302 zur Behandlung von Psoriasis kann die Behandlung von Psoriasis nicht sicher sein. Trotz der biologischen Aktivität, die in apphthen Geschwüren beobachtet wird, die durch Chemotherapie und Bestrahlung induziert werden, kann es keine Gewissheit über den Zeitpunkt oder den Erfolg der klinischen Studien mit SGX945 zur Behandlung der Behçet -Krankheit geben. Darüber hinaus kann nicht garantiert werden, dass sich Rivax® für einen Prioritätsüberprüfungsgutschein (PRV) für BiodeFense -Überprüfung qualifiziert oder dass der vorherige Umsatz von PRVs einen potenziellen Verkaufspreis für einen PRV für Rivax® hinweist. Außerdem kann keine Zusicherung vorgesehen werden, dass das Unternehmen nicht dilutive staatliche Finanzierung von Zuschüssen und Verträgen erhalten oder weiterhin vergeben werden kann oder für die das Unternehmen in Zukunft zutreffen wird. Diese und andere Risikofaktoren werden von Zeit zu Zeit in Einreichungen bei der Securities and Exchange Commission ("SEC") beschrieben, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Berichte von Soligenix zu Formularen 10-Q und 10-k. Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, übernimmt Soligenix keine Verpflichtung zur Aktualisierung oder Überarbeitung von zukunftsgerichteten Aussagen als Ergebnis neuer Informationen oder zukünftigen Ereignisse.

Gesendet : 2025-08-19 12:00

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