La FDA otorga la designación de medicamentos huérfanos de Soligenix para el tratamiento de la enfermedad de Behçet después de revisar los resultados recientes del estudio clínico de la Fase 2

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Princeton, N.J., 18 de agosto de 2025 / PRNewswire /-Soligenix, Inc. (NASDAQ: SNGX) (Soligenix o The Company), una compañía biofarmacéutica de etapa tardía enfocada en desarrollar y comercializar productos para tratar enfermedades raras donde hay una necesidad médica no controlada, anunciado hoy que la oficina de la oficina de la oficina de la oficina de los productos de los Estados Unidos (los Estados Unidos) (los Estados Unidos) (fondos de alimentos) tienen una administración de alimentos (fondos). granted orphan drug designation to dusquetide, the active ingredient in SGX945, for "treatment of Behçet's Disease" following review of recent Phase 2a clinical results demonstrating biological efficacy and safety in patients with Behçet's Disease.

The U.S. Orphan Drug Act is intended to assist and encourage companies to develop safe and effective therapies for the treatment of rare diseases and disorders, defined as one that affects fewer de 200,000 personas en los EE. UU. Además de proporcionar un plazo de siete años de exclusividad del mercado tras la aprobación final de la FDA, la designación de medicamentos huérfanos también posiciona a Soligenix para poder aprovechar una amplia gama de beneficios financieros y regulatorios, incluidas las subvenciones gubernamentales para realizar ensayos clínicos, exención de costosas tarifas de los usuarios de la FDA por la presentación potencial de una nueva aplicación de medicamentos (NDA), y ciertos créditos de impuestos.

"La enfermedad de Behçet es un área de necesidad médica insatisfecha, con hasta 18,000 personas en los EE. UU., 50,000 en Europa, 350,000 personas en Turquía y hasta 1 millón de personas en todo el mundo afectadas por esta enfermedad incurable. Dadas las mejoras clínicamente significativas observadas en un estudio de prueba de concepto de la fase 2 en pacientes con los índices de los aguas orales que tienen la enfermedad de los Ulcos de los internos que deben jugar a la enfermedad de Behçet, esperamos que el Dusquetide sea un rol de concepto de concepto en el juego de concepto. Sufriendo esta enfermedad autoinmune crónica y difícil de tratar y crónica ", declaró Christopher J. Schaber, PhD, presidente y director ejecutivo de Soligenix. "La decisión de la FDA de otorgar designación de medicamentos huérfanos al programa SGX945 significa un paso importante para Soligenix a medida que continuamos avanzando el programa y agrega significativamente a la propiedad de propiedad intelectual existente que rodea esta nueva tecnología".

sobre el dusquetide

Dusqueturo, el ingrediente activo en SGX945 (enfermedad de Behçet) y SGX942 (mucositis oral), es un regulador de defensa innato (IDR), una nueva clase de péptidos cortos y sintéticos. Tiene un nuevo mecanismo de acción por el cual modula la reacción del cuerpo a la lesión y la infección hacia una respuesta antiinflamatoria, antiinfecciosa y de curación de tejidos. Los IDR no tienen actividad antibiótica directa, pero, al modular las respuestas del sistema inmune innato del huésped, aumentan la supervivencia después de las infecciones causadas por una amplia gama de patógenos bacterianos Gram-negativos y Gram-positivos. El dusqueturo también acelera la resolución del daño tisular después de la exposición a una variedad de agentes, incluidos patógenos bacterianos, trauma y quimioterapia y/o radioterapia. La eficacia preclínica y la seguridad se han demostrado en numerosos modelos de enfermedad animal que incluyen mucositis, colitis, síndrome de activación de macrófagos e infecciones bacterianas. Además, la actividad antitumoral potencial se ha demostrado en múltiples estudios de xenoinjerto in vitro e in vivo.

El dusqueturo ha demostrado seguridad y tolerabilidad en un estudio clínico de fase 1 en 84 voluntarios humanos sanos. En los estudios clínicos de fase 2 y 3 con dusquetidas en más de 350 sujetos con mucositis oral debido a la terapia con quimiorradiación para el cáncer de cabeza y el cuello, se demostraron resultados de eficacia positivos, incluidos los posibles beneficios a largo plazo.

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Dusquetide has also demonstrated biological efficacy and safety in a Phase 2a pilot study in 8 patients with Behçet's Disease. El estudio de la Fase 2A fue un estudio abierto diseñado para ser altamente comparable (por ejemplo, puntos finales de estudio, criterios de inclusión-exclusión) al estudio publicado de la Fase 3 que se utilizó para apoyar la aprobación de marketing de ApraMilast (Oteezla®) para las úlceras orales en la enfermedad de Behçet. The primary endpoint in the Phase 3 apremilast study was the area under the curve (AUC) of the mean number of ulcers versus time. Usando este mismo punto final después de 4 semanas de tratamiento, el grupo tratado con SGX945 tuvo una mejora del 40% en relación con el grupo placebo del estudio de aprobación de fase 3, mientras que Apremilast tuvo una mejora del 37% en relación con el placebo. Esta mejora se mantuvo a lo largo del seguimiento de 4 semanas después del tratamiento con SGX945, con una mejora del 32% evaluada en la Semana 8 a pesar de que el tratamiento se detuvo en la semana 4. En contraste, Apremilast, que se administró continuamente a través de la Semana 12, tuvo una mejora del 41% en la semana 8. Un paciente comenzó el estudio con un íccer de la piel puntuada y esto también resuelto durante el tratamiento con 4 semanas con SGX945. Skin ulcers are generally considered very difficult to resolve and usually require protracted treatment. En particular, algunos pacientes también informaron explícitamente haber experimentado menos úlceras y dolor durante el período de seguimiento de 4 semanas, como también se refleja en el análisis numérico. SGX945 was well-tolerated with no treatment-related adverse events. Los eventos adversos comunes para el apremilast incluyeron diarrea (41% de los pacientes), náuseas (19% de los pacientes) y dolor de cabeza (14% de los pacientes), ninguno de los cuales se observó con SGX945.

Soligenix tiene una posición de propiedad intelectual fuerte en la plataforma de tecnología IDR, que incluye la composición de la materia de dusqueturo y análogos relacionados. Dusquetide fue desarrollado de conformidad con los descubrimientos realizados por los profesores B. Brett Finlay, PhD y Robert Hancock, PhD de la Universidad de Columbia Británica, Canadá. El dusquetide ha sido galardonado con la designación de vía rápida para el tratamiento de lesiones orales de la enfermedad de Behçet y la designación de medicamentos huérfanos para el tratamiento de la enfermedad de Behçet por la FDA.

sobre la enfermedad de Behçet

La enfermedad de Behçet se conoce comúnmente como un trastorno inflamatorio de los vasos sanguíneos (vasculitis). A menudo diagnosticado por primera vez en adultos jóvenes, sus efectos y gravedad se volverán y disminuirán con el tiempo. Los signos y síntomas principales generalmente incluyen llagas en la boca (aproximadamente el 95% de los pacientes), erupciones cutáneas y lesiones (aproximadamente el 50% de los pacientes), llagas genitales (aproximadamente el 50% de los pacientes), las úlceras de las piernas (aproximadamente el 40% de los pacientes) e inflamación ocular (aproximadamente 15% de los pacientes). Es una enfermedad dolorosa, impactando directamente la calidad de vida del paciente y la capacidad de participar productivamente en actividades de vida, incluido el trabajo.

Se cree que la enfermedad de

Behçet es una enfermedad autoinmune con factores genéticos y ambientales. Es más común a lo largo de la "Ruta de la Seda" en el Medio Oriente y el este de Asia, incluidos Turquía, Irán, Japón y China. Hay aproximadamente 18,000 casos conocidos de enfermedad de Behçet en los Estados Unidos y más de 50,000 en Europa. Hay hasta 1,000,000 personas en todo el mundo que viven con la enfermedad de Behçet.

No hay cura para la enfermedad de Behçet, sino que se prescriben tratamientos para controlar los síntomas. Los tratamientos pueden incluir tanto las terapias de mantenimiento como las que abordan específicamente las bengalas (por ejemplo, úlceras bucales, úlceras genitales y úlceras en las piernas). Los corticosteroides generalmente se aplican tópicamente a las llagas y como gotas de ojos y también se pueden administrar sistémicamente para reducir la inflamación. Aunque se usan con frecuencia, tienen una eficacia limitada a largo plazo y tienen efectos secundarios significativos que se vuelven más preocupantes con un uso más crónico. Las úlceras genitales a menudo se asocian con cicatrices genitales significativas, mientras que las úlceras de las piernas pueden dar como resultado un síndrome post-trombótico. Otros tratamientos para los brotes de la enfermedad de Behçet implican suprimir el sistema inmune con fármacos (por ejemplo, ciclosporina o ciclofosfamida). Estos medicamentos vienen con un mayor riesgo de infección, problemas hepáticos y renales, bajas recuentos sanguíneos y presión arterial alta. Finalmente, también se utilizan medicamentos antiinflamatorios, incluidos los medicamentos anti-TNF. El único medicamento aprobado en la enfermedad de Behçet es el apremilast, que se utiliza como terapia de mantenimiento para prevenir la formación de úlceras orales. Desafortunadamente, el apremilast debe usarse continuamente para ser efectivo y se asocia con efectos de alto costo y secundarios, incluida la diarrea, las náuseas, la infección del tracto respiratorio superior y el dolor de cabeza.

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Acerca de Soligenix

Soligenix es una compañía biofarmacéutica en etapa tardía centrada en desarrollar y comercializar productos para tratar enfermedades raras donde hay una necesidad médica insatisfecha. Nuestro segmento especializado de negocios de bioterapéutica se está desarrollando y avanzando hacia la comercialización potencial de HyBryte ™ (SGX301 o hipericina sodio sintética) como una nueva terapia fotodinámica que utiliza una luz visible segura para el tratamiento del linfoma cutáneo de células T (CTCL). Con la finalización exitosa del segundo estudio de fase 3, se buscarán aprobaciones regulatorias para apoyar la comercialización potencial en todo el mundo. Los programas de desarrollo en este segmento de negocios también incluyen la expansión de la hipectética sintética (SGX302) en la psoriasis, nuestra primera tecnología del regulador de defensa innata (IDR) de la primera clase, el dusqueturo (SGX942) para el tratamiento de enfermedades inflamatorias, incluida la mucositis oral en el cáncer de cabeza y el cuello y (SGX945) en la enfermedad de Behçet.

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Nuestro segmento de negocios de soluciones de salud pública incluye programas de desarrollo para RIVAX®, nuestro candidato a la vacuna contra la toxina Ricin, así como nuestros programas de vacunas dirigidos a los filoviruses (como Marburg y Ebola) y Civax ™, nuestro candidato a la vacuna para la prevención de CoVID-19 (causado por SARS-CoV-2). El desarrollo de nuestros programas de vacuna incorpora el uso de nuestra tecnología patentada de la plataforma de estabilización de calor, conocida como Thermovax®. Hasta la fecha, este segmento de negocios ha sido apoyado con la fondos de subvenciones y contratos del gobierno del Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas (NIAID), la Agencia de Reducción de Amenazas de Defensa (DTRA) y la Autoridad de Investigación y Desarrollo Avanzado Biomédico (Barda).

Para obtener más información sobre Soligenix, Inc., visite el sitio web de la compañía en https://wwww. en @soligenix_inc.

Este comunicado de prensa puede contener declaraciones prospectivas que reflejan las expectativas actuales de Soligenix sobre sus resultados futuros, desempeño, perspectivas y oportunidades, incluidos, entre otros, los tamaños de mercado potenciales, las poblaciones de pacientes, la inscripción de ensayos clínicos, el momento esperado para cerrar la oferta descrita aquí y el uso previsto de los procedimientos allí. Declaraciones que no son hechos históricos, como "anticipar", "estima", "cree", "espera", "pretende", "planes", "espera", "objetivo", "puede", "sugerir", "voluntad", "potencial" o expresiones similares, son declaraciones a visión de futuro. Estas declaraciones están sujetas a una serie de riesgos, incertidumbres y otros factores que podrían causar eventos reales o resultados en períodos futuros para diferir materialmente de lo que se expresa o implica en estas declaraciones e incluyen la cantidad esperada y el uso de los ingresos de la ofrenda y la fecha de cierre esperada de la ofrenda. Soligenix cannot assure you that it will be able to successfully develop, achieve regulatory approval for or commercialize products based on its technologies, particularly in light of the significant uncertainty inherent in developing therapeutics and vaccines against bioterror threats, conducting preclinical and clinical trials of therapeutics and vaccines, obtaining regulatory approvals and manufacturing therapeutics and vaccines, that product development and commercialization efforts will not be reduced or discontinued due to difficulties or delays in clinical trials or due to lack of progress or positive results from research and development efforts, that it will be able to successfully obtain any further funding to support product development and commercialization efforts, including grants and awards, maintain its existing grants which are subject to performance requirements, enter into any biodefense procurement contracts with the U.S. Government or other countries, that it will be able to compete with larger and better financed competitors in the La industria de la biotecnología, que los cambios en la práctica de la atención médica, las limitaciones de reembolso de terceros y las iniciativas federales y/o estatales de reforma de la atención médica no afectarán negativamente sus negocios, o que el Congreso de los Estados Unidos no aprobará ninguna legislación que proporcione fondos adicionales para el programa Project BioShield. Además, no puede haber garantía del momento o el éxito de ninguno de sus ensayos clínicos/preclínicos. A pesar del resultado estadísticamente significativo logrado en el primer ensayo clínico de fase 3 de HyBryte ™ (SGX301) para el tratamiento del linfoma cutáneo de células T, no puede haber garantizado que el segundo ensayo clínico de fase 3 de HyBryte ™ (SGX301) sea exitoso o que se otorgará una autorización de marketing de la FDA o EMA. Además, aunque la EMA ha acordado los componentes de diseño clave del segundo ensayo clínico de fase 3 de HyBryte ™ (SGX301), no se puede garantizar que la Compañía pueda modificar la ruta de desarrollo para abordar adecuadamente las preocupaciones de la FDA o que la FDA no requerirá un estudio comparativo de duración más largo. A pesar del resultado en el primer ensayo clínico de fase 3 de HyBryte ™ (SGX301) para el tratamiento del linfoma cutáneo de células T y el ensayo clínico de fase 2A de SGX302 para el tratamiento de la psoriasis, no puede haber garantizado sobre el momento o el éxito de los ensayos clínicos de SGX302 para el tratamiento de la psoriasis. Además, a pesar de la actividad biológica observada en las úlceras aftosas inducidas por la quimioterapia y la radiación, no puede haber garantía del momento o el éxito de los ensayos clínicos de SGX945 para el tratamiento de la enfermedad de Behçet. Además, no se puede garantizar que Rivax® calificará para un cupón de revisión de prioridad de biodefense (PRV) o que las ventas anteriores de PRV serán indicativas de cualquier precio de venta potencial para un PRV para Rivax®. Además, no se puede proporcionar ninguna garantía de que la Compañía reciba o continúe recibiendo fondos gubernamentales no filutivos de subvenciones y contratos que se hayan otorgado o que puedan ser otorgados o para los cuales la Compañía se aplicará en el futuro. Estos y otros factores de riesgo se describen de vez en cuando en presentaciones ante la Comisión de Bolsa y Valores (la "SEC"), incluidos, entre otros, los informes de Soligenix sobre los Formularios 10-Q y 10-K. A menos que la ley exija la ley, Soligenix no asume la obligación de actualizar o revisar las declaraciones prospectivas como resultado de nueva información o eventos futuros.

Source Soligenix, Inc.

Al corriente : 2025-08-19 12:00

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