La FDA accorde une désignation de médicament orphelin Soligenix pour le traitement de la maladie de Behçet après avoir examiné les résultats récents de l'étude clinique de phase 2

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Princeton, N.J., 18 août 2025 / PRNewswire / - Soligenix, Inc. (NASDAQ: SNGX) (Soligenix ou la société), une société biopharmaceutique à un stade tardif axée sur le développement et la commercialisation de produits pour traiter les maladies rares où les États-Unis ont été mis en mesure de se débrouiller et l'administration des États-Unis. (FDA) a accordé une désignation de médicaments orphelins au Dusquetide, l'ingrédient actif du SGX945, pour "le traitement de la maladie de Behçet" après une revue des récents résultats cliniques de phase 2A démontrant l'efficacité biologique et la sécurité chez les patients atteints de la maladie de Behçet.

Le Thérapie des Orphelins américains est prévu pour les sociétés à développer et à développer des thermapies sûres et efficaces pour le traitement des troubles rares et les entreprises ont été réunies pour développer des thermapies sûres et efficaces pour le traitement des troubles rares et des désords, pour développer les sociétés de sécurité et des therrapies efficaces pour le traitement des maladies rares et des entreprises, à l'élaboration des sociétés à développer et à être efficaces et à des thermapies efficaces pour le traitement des troubles rares et des désords, à l'élaboration des sociétés à développer et à des therrapies efficaces pour le traitement des troubles rares et des disressions. Celui qui affecte moins de 200 000 personnes aux États-Unis en plus de fournir une peine de sept ans d'exclusivité sur le marché à l'approbation finale de la FDA, la désignation de médicaments orphelins positionne également Soligenix pour être en mesure de tirer parti d'un large éventail de prestations financières et réglementaires, y compris des subventions gouvernementales pour la réalisation d'essais cliniques, une renonciation à des frais d'utilisation de la FDA coûteux pour la soumission potentielle d'une nouvelle application médicamenteuse (NDA) et de la taxe.

"La maladie de Behçet est un domaine de besoin médical non satisfait, avec jusqu'à 18 000 personnes aux États-Unis, 50 000 en Europe, 350 000 personnes en Turquie et jusqu'à 1 million de personnes dans le monde affectées par cette maladie incurable. Compte tenu des améliorations cliniquement significatives observées dans une étude de la preuve de conception de la phase 2 chez les patients atteints d'empresses orales en raison de la maladie de la Cédée, nous sommes des patients atteints de la maladie, nous avons une sous-géré de la maladie, nous avons une sous-géré. Souffrant de cette maladie auto-immune difficile à traiter et chronique ", a déclaré Christopher J. Schaber, PhD, président et chef de la direction de Soligenix. "La décision de la FDA d'accorder une désignation de médicaments orphelins au programme SGX945 signifie une étape importante pour Soligenix alors que nous continuons à faire progresser le programme et ajoute de manière significative à la propriété intellectuelle existante entourant cette nouvelle technologie."

à propos du Dusquetide

Dusquetide, l'ingrédient actif de SGX945 (maladie de Behçet) et SGX942 (mucite orale), est un régulateur de défense inné (IDR), une nouvelle classe de peptides synthétiques courts. Il a un nouveau mécanisme d'action par lequel il module la réaction du corps à la fois à la blessure et à l'infection vers une réponse anti-inflammatoire, anti-infectieuse et tissulaire. Les IDR n'ont pas d'activité antibiotique directe mais, en modulant les réponses du système immunitaire inné de l'hôte, augmentez la survie après les infections causées par une large gamme de pathogènes bactériens à Gram négatif et à Gram positif. Le Dusquetide accélère également la résolution des lésions tissulaires après l'exposition à une variété d'agents, notamment les agents pathogènes bactériens, les traumatismes et la chimiothérapie. Une efficacité et une sécurité précliniques ont été démontrées dans de nombreux modèles de maladies animales, notamment la mucite, la colite, le syndrome d'activation des macrophages ainsi que les infections bactériennes. De plus, une activité anti-tumorale potentielle a été démontrée dans de multiples études in vitro et in vivo. Dans les phases 2 et 3, des études cliniques avec du disquetide chez plus de 350 sujets atteints de mucite buccale due à un traitement par chimioradiothérapie pour le cancer de la tête et du cou, des résultats positifs d'efficacité ont été démontrés, notamment des avantages potentiels auxiliaires à long terme.

Dusquetide a également démontré l'efficacité biologique et la sécurité dans une étude pilote de phase 2A chez 8 patients atteints de la maladie de Behçet. L'étude de phase 2A était une étude ouverte conçue pour être très comparable (par exemple, les critères d'évaluation de l'étude, les critères d'inclusion-exclusion) à l'étude de phase 3 publiée qui a été utilisée pour soutenir l'approbation de marketing de l'aprémilast (Otezla®) pour les ulcères oraux dans la maladie de Behçet. Le critère d'évaluation principal de l'étude de l'abrémilast de phase 3 était la zone sous la courbe (AUC) du nombre moyen d'ulcères en fonction du temps. En utilisant ce même critère d'évaluation après 4 semaines de traitement, le groupe traité SGX945 a eu une amélioration de 40% par rapport au groupe placebo de l'étude de l'abremilast de phase 3, tandis que l'abrémilast avait une amélioration de 37% par rapport au placebo. Cette amélioration a été maintenue tout au long du suivi de 4 semaines après un traitement avec SGX945, avec une amélioration de 32% évaluée à la semaine 8 malgré le traitement après avoir arrêté à la semaine 4. En revanche, l'abrémilast, qui a été administré en permanence pendant la semaine 12, a eu une amélioration de 41% à la semaine 8. Un patient a commencé l'étude avec une ulcère cutanée ponctué et cela a également résolu au cours de la semaine 8. Les ulcères cutanés sont généralement considérés comme très difficiles à résoudre et nécessitent généralement un traitement prolongé. Notamment, certains patients ont également signalé explicitement avoir subi moins d'ulcères et de douleur au cours de la période de suivi de 4 semaines, comme le reflète également dans l'analyse numérique. SGX945 a été bien toléré sans événements indésirables liés au traitement. Les événements indésirables courants pour l'abrémilast comprenaient la diarrhée (41% des patients), les nausées (19% des patients) et les maux de tête (14% des patients), dont aucun n'a été observé avec SGX945.

Soligenix a une forte position de propriété intellectuelle dans la plate-forme technologique IDR, y compris la composition de la matière pour le désaretide et les analogues connexes. Dusquetide a été développé conformément aux découvertes faites par les professeurs B. Brett Finlay, PhD et Robert Hancock, PhD de l'Université de la Colombie-Britannique, Canada. Le Dusquetide a reçu une désignation accélérée pour le traitement des lésions orales de la maladie de Behçet et de la désignation de médicaments orphelins pour le traitement de la maladie de Behçet par la FDA.

concernant la maladie de Behçet

La maladie de Behçet est communément appelée trouble inflammatoire des vaisseaux sanguins (vascularite). Souvent diagnostiquée pour la première fois chez les jeunes adultes, ses effets et sa gravité se cireront et déclineront avec le temps. Les principaux signes et symptômes comprennent généralement des plaies buccales (environ 95% des patients), des éruptions cutanées et des lésions (environ 50% des patients), des plaies génitales (environ 50% des patients), des ulcères de jambe (environ 40% des patients) et une inflammation des yeux (environ 15% des patients). Il s'agit d'une maladie douloureuse, impactant directement la qualité de vie du patient et la capacité de s'engager de manière productive dans des activités de vie, y compris le travail.

On pense que la maladie de Behçet est une maladie auto-immune avec des facteurs génétiques et environnementaux. Il est le plus courant le long de la «route de soie» au Moyen-Orient et en Asie de l'Est, notamment la Turquie, l'Iran, le Japon et la Chine. Il y a environ 18 000 cas connus de maladie de Behçet aux États-Unis et plus de 50 000 en Europe. Il y a jusqu'à 1 000 000 de personnes dans le monde vivant avec la maladie de Behçet.

Il n'y a pas de guérison pour la maladie de Behçet, mais plutôt des traitements sont prescrits pour gérer les symptômes. Les traitements peuvent inclure à la fois les thérapies d'entretien et celles qui abordent spécifiquement les poussées (par exemple, les ulcères bouche, les ulcères génitaux et les ulcères de jambe). Les corticostéroïdes sont généralement appliqués par voie topique aux plaies et en tant que piles et peuvent également être données systémiquement pour réduire l'inflammation. Bien que utilisés fréquemment, ils ont une efficacité limitée à long terme et ont des effets secondaires importants qui deviennent plus préoccupants avec une utilisation plus chronique. Les ulcères génitaux sont souvent associés à des cicatrices génitales importantes tandis que les ulcères de jambe peuvent entraîner un syndrome post-thrombotique. D'autres traitements pour les éruptions de la maladie de Behçet consistent à supprimer le système immunitaire avec des médicaments (par exemple, la cyclosporine ou le cyclophosphamide). Ces médicaments comportent un risque plus élevé d'infection, de problèmes de foie et de rein, de faibles numérotations sanguines et d'hypertension artérielle. Enfin, des anti-inflammatoires sont également utilisés, y compris les médicaments anti-TNF. Le seul médicament approuvé dans la maladie de Behçet est l'apremilast, qui est utilisé comme traitement d'entretien pour prévenir la formation d'ulcères oraux. Malheureusement, l'aprémilast doit être utilisé en continu pour être efficace et est associé à la fois à des effets de coût élevé et à des effets secondaires, notamment la diarrhée, les nausées, l'infection des voies respiratoires supérieures et les maux de tête.

À propos de Soligenix

Soligenix est une entreprise biopharmaceutique à un stade avancé axée sur le développement et la commercialisation de produits pour traiter les maladies rares où il y a un besoin médical non satisfait. Notre segment d'activité biothérapeutique spécialisé se développe et évolue vers la commercialisation potentielle de Hybryte ™ (SGX301 ou hypericine synthétique sodium) comme nouvelle thérapie photodynamique en utilisant une lumière visible sûre pour le traitement du lymphome à cellules T cutanées (CTCL). Avec la réussite de la deuxième étude de phase 3, les approbations réglementaires seront recherchées pour soutenir la commercialisation potentielle dans le monde entier. Les programmes de développement dans ce segment des entreprises comprennent également l'expansion de l'hypericine synthétique (SGX302) dans le psoriasis, notre première technologie de régulateur de défense inné premier en classe (IRR), le disquetide (SGX942) pour le traitement des maladies inflammatoires, y compris la mucite orale dans le cancer de la tête et du cou, et (SGX945) dans la maladie de Behquet

Notre segment commercial de solutions de santé publique comprend des programmes de développement pour Rivax®, notre candidat à la vaccin contre la toxine RICIN, ainsi que nos programmes de vaccination ciblant les filovirus (tels que Marburg et Ebola) et Civax ™, notre candidat vaccinal pour la prévention du COVID-19 (causé par SAR-COV-2). Le développement de nos programmes de vaccins intègre l'utilisation de notre technologie propriétaire de la plate-forme de stabilisation thermique, connue sous le nom de Thermovax®. À ce jour, ce segment des entreprises a été soutenu par le financement des subventions et des contrats du gouvernement du National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), de la Defense Keners Reduction Agency (DTRA) et de la Biomedical Advanced Research and Development Authority (Barda). et Twitter à @soligenix_inc.

Ce communiqué de presse peut contenir des déclarations prospectives qui reflètent les attentes actuelles de Soligenix concernant ses résultats futurs, ses performances, ses prospects et ses opportunités, y compris, mais sans s'y limiter, les tailles potentielles du marché, les populations de patients, l'inscription des essais cliniques, le calendrier attendu pour la fermeture de l'offre décrite ici et l'utilisation prévue des produits. Les déclarations qui ne sont pas des faits historiques, tels que «anticipé», «estime», «croit», «espèrent», «entendent», «plans», «attend», «objectif», «mai», «suggèrent», «volonté», «potentiel» ou expressions similaires, sont des déclarations prospectives. Ces déclarations sont soumises à un certain nombre de risques, d'incertitudes et d'autres facteurs qui pourraient faire en sorte que les événements réels ou les résultats diffèrent considérablement de ce qui est exprimé ou implicite par ces déclarations, et incluent le montant et l'utilisation attendus du produit de l'offre et la date de clôture attendue de l'offre. Soligenix ne peut vous assurer qu'il sera en mesure de développer avec succès, d'obtenir l'approbation réglementaire ou de commercialiser des produits en fonction de ses technologies, en particulier à la lumière de l'incertitude significative inhérente à l'élaboration de thérapeutiques et de vaccins contre les menaces bioterror, à effectuer be reduced or discontinued due to difficulties or delays in clinical trials or due to lack of progress or positive results from research and development efforts, that it will be able to successfully obtain any further funding to support product development and commercialization efforts, including grants and awards, maintain its existing grants which are subject to performance requirements, enter into any biodefense procurement contracts with the U.S. Government or other countries, that it will be able to compete with larger and better financed competitors in the L'industrie de la biotechnologie, que les changements dans la pratique des soins de santé, les limitations de remboursement des tiers et les initiatives fédérales et / ou les initiatives de réforme des soins de santé n'affecteront pas négativement ses activités, ni que le Congrès américain ne peut adopter aucune législation qui fournirait un financement supplémentaire au programme Bioshield Project. De plus, il ne peut y avoir d'assurance quant au moment ou au succès de l'un de ses essais cliniques / précliniques. Malgré le résultat statistiquement significatif obtenu dans l'essai clinique de la phase 3 de Hybryte ™ (SGX301) pour le traitement du lymphome cutané à cellules T, il ne peut y avoir aucune assurance que le deuxième essai clinique Hybryte ™ (SGX301) sera accordé. De plus, bien que l'EMA ait convenu des principales composants de conception de l'essai clinique de la phase 3 de Hybryte ™ (SGX301), aucune assurance ne peut être donnée que la société sera en mesure de modifier le chemin de développement pour répondre adéquatement aux préoccupations de la FDA ou que la FDA ne nécessitera pas une étude comparative de plus longue durée. Nonobstant le résultat de l'essai clinique de phase 3 de Hybryte ™ (SGX301) pour le traitement du lymphome cutané à cellules T et de l'essai clinique de phase 2A de SGX302 pour le traitement du psoriasis, il ne peut y avoir d'assurance quant au moment ou au succès des essais cliniques de SGX302 pour le traitement des psoriasis. De plus, malgré l'activité biologique observée dans les ulcères aphteaux induits par la chimiothérapie et la radiothérapie, il ne peut y avoir d'assurance quant au moment ou au succès des essais cliniques de SGX945 pour le traitement de la maladie de Behçet. En outre, rien ne garantit que Rivax® sera admissible à un bon d'examen de la priorité biodéfense (PRV) ou que les ventes préalables de PRV indiquent tout prix de vente potentiel pour un PRV pour Rivax®. De plus, aucune assurance ne peut être prévue que la société recevra ou continuera de recevoir un financement gouvernemental non dilutif provenant de subventions et de contrats qui ont été ou peuvent être attribués ou pour lesquels la société postulera à l'avenir. Ces facteurs de risque et d'autres sont décrits de temps à autre dans les dépôts auprès de la Securities and Exchange Commission (la "SEC"), y compris, mais sans s'y limiter, les rapports de Soligenix sur les formulaires 10-Q et 10-K. Sauf exigé par la loi, Soligenix n'assume aucune obligation de mettre à jour ou de réviser les déclarations prospectives à la suite de nouvelles informations ou d'événements futurs.

Source Soligenix, inc.

Publié : 2025-08-19 12:00

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