Hibah FDA Penunjukan Obat Orphan Soligenix untuk Pengobatan Penyakit Behçet Setelah meninjau hasil studi klinis fase 2 baru -baru ini

Ikuti Drugslib di

PRINCETON, N.J., Aug. 18, 2025 /PRNewswire/ -- Soligenix, Inc. (Nasdaq: SNGX) (Soligenix or the Company), a late-stage biopharmaceutical company focused on developing and commercializing products to treat rare diseases where there is an unmet medical need, announced today that the Office of Orphan Products Development of the United States (U.S.) Food and Drug Administration (FDA) telah memberikan penunjukan obat yatim piatu untuk dusquetide, bahan aktif dalam SGX945, untuk "pengobatan penyakit Behçet" mengikuti tinjauan hasil klinis fase 2A baru -baru ini yang menunjukkan kemanjuran biologis dan keamanan pada pasien yang dibantu dan dorongan yang aman. Sebagai salah satu yang mempengaruhi kurang dari 200.000 orang di AS selain memberikan jangka waktu tujuh tahun eksklusivitas pasar pada persetujuan FDA akhir, penunjukan obat yatim piatu juga memposisikan Soligenix agar dapat memanfaatkan berbagai macam tunjangan keuangan dan peraturan, dan pangkatnya, dan tidak ada paksaan, dan mengesampingkan paksaan, dan tidak ada paksaan, dan tidak ada yang baru.

"Penyakit Behçet adalah bidang kebutuhan medis yang tidak terpenuhi, dengan hingga 18.000 orang di AS, 50.000 di Eropa, 350.000 orang di Turki dan sebanyak 1 juta orang di seluruh dunia yang terkena penyakit ini yang tidak dapat disembuhkan ini. Mengingat perbaikan yang bermakna secara klinis yang dilihat pada pembuktian yang dibuktikan pada pasien yang akan dibuktikan pada pasien dengan kudus oral. Menderita penyakit auto-imun yang sulit diobati dan kronis ini, "kata Christopher J. Schaber, PhD, presiden dan chief executive officer Soligenix. "Keputusan FDA untuk memberikan penunjukan obat yatim piatu ke program SGX945 menandakan langkah penting bagi Soligenix karena kami terus memajukan program dan menambah secara signifikan pada perkebunan kekayaan intelektual yang ada di sekitar teknologi baru ini."

tentang dusquetide

Dusquetide, bahan aktif dalam SGX945 (penyakit Behçet) dan SGX942 (oral mucositis), adalah regulator pertahanan bawaan (IDR), kelas baru peptida sintetis pendek. Ini memiliki mekanisme aksi yang baru di mana ia memodulasi reaksi tubuh terhadap cedera dan infeksi terhadap respons penyembuhan anti-inflamasi, anti-infektif, dan jaringan. IDR tidak memiliki aktivitas antibiotik langsung tetapi, dengan memodulasi respons sistem kekebalan tubuh bawaan inang, meningkatkan kelangsungan hidup setelah infeksi yang disebabkan oleh berbagai patogen bakteri gram negatif dan gram positif. Dusquetide juga mempercepat resolusi kerusakan jaringan setelah paparan berbagai agen termasuk patogen bakteri, trauma, dan terapi chemo- dan/atau radiasi. Kemanjuran dan keamanan praklinis telah ditunjukkan pada banyak model penyakit hewan termasuk mucositis, kolitis, sindrom aktivasi makrofag serta infeksi bakteri. Selain itu, potensi aktivitas anti-tumor telah ditunjukkan dalam beberapa studi xenograft in vivo dan in vivo.

Dusquetide telah menunjukkan keamanan dan tolerabilitas dalam studi klinis fase 1 pada 84 sukarelawan manusia yang sehat. Dalam studi klinis Fase 2 dan 3 dengan dusquetide pada lebih dari 350 subjek dengan mucositis oral karena terapi kemoradiasi untuk kanker kepala dan leher, hasil kemanjuran positif ditunjukkan, termasuk potensi manfaat tambahan jangka panjang.

Dusquetide juga telah menunjukkan kemanjuran dan keamanan biologis dalam studi percontohan fase 2A pada 8 pasien dengan penyakit Behçet. Studi Fase 2A adalah studi label terbuka yang dirancang untuk sangat sebanding (mis., Titik akhir studi, kriteria eksklusi-eksklusi) dengan studi Fase 3 yang diterbitkan yang digunakan untuk mendukung persetujuan pemasaran apremilast (Otezla®) untuk ulkus oral pada penyakit Behçet. Titik akhir primer dalam studi Apremilast fase 3 adalah area di bawah kurva (AUC) dari jumlah rata -rata bisul versus waktu. Menggunakan titik akhir yang sama ini setelah 4 minggu pengobatan, kelompok yang diobati SGX945 memiliki peningkatan 40% relatif terhadap kelompok plasebo dari studi Fase 3 Apremilast, sedangkan Apremilast memiliki peningkatan 37% relatif terhadap plasebo. Peningkatan ini dipertahankan selama masa tindak lanjut 4 minggu setelah perawatan dengan SGX945, dengan peningkatan 32% dievaluasi pada minggu ke 8 meskipun pengobatan berhenti pada minggu ke-4. Sebaliknya, apremilast, yang terus-menerus diberikan melalui minggu ke-12, memiliki 41% peningkatan pada minggu 8. Satu pasien memulai studi dengan ulsel kulit yang disumpah dan ini selama 4 tahun ini selama 4 tahun ini. Ulkus kulit umumnya dianggap sangat sulit untuk diselesaikan dan biasanya membutuhkan perawatan yang berlarut -larut. Khususnya, beberapa pasien juga secara eksplisit melaporkan mengalami lebih sedikit bisul dan rasa sakit selama periode tindak lanjut 4 minggu, seperti juga tercermin dalam analisis numerik. SGX945 ditoleransi dengan baik tanpa efek samping terkait pengobatan. Efek samping yang umum untuk apremilast termasuk diare (41% pasien), mual (19% pasien) dan sakit kepala (14% pasien), tidak ada yang diamati dengan SGX945.

Soligenix memiliki posisi kekayaan intelektual yang kuat dalam platform teknologi IDR, termasuk komposisi materi dan analog. Terkait terkait. Dusquetide dikembangkan berdasarkan penemuan yang dibuat oleh profesor B. Brett Finlay, PhD dan Robert Hancock, PhD dari University of British Columbia, Kanada. Dusquetide telah dianugerahi penunjukan jalur cepat untuk pengobatan lesi oral penyakit Behçet dan penunjukan obat yatim untuk pengobatan penyakit Behçet oleh FDA.

tentang penyakit Behçet

Penyakit Behçet umumnya dikenal sebagai gangguan inflamasi pembuluh darah (vaskulitis). Seringkali pertama kali didiagnosis pada orang dewasa muda, efek dan keparahannya akan lilin dan berkurang dari waktu ke waktu. Tanda dan gejala utama biasanya termasuk luka mulut (sekitar 95% pasien), ruam kulit dan lesi (sekitar 50% pasien), luka genital (sekitar 50% pasien), borok kaki (sekitar 40% pasien) dan peradangan mata (sekitar 15% pasien). Ini adalah penyakit yang menyakitkan, secara langsung memengaruhi kualitas hidup pasien dan kemampuan untuk terlibat secara produktif dalam kegiatan hidup, termasuk pekerjaan.

Penyakit Behçet dianggap sebagai penyakit auto-imun dengan faktor genetik dan lingkungan. Ini paling umum di sepanjang "Jalan Sutra" di Timur Tengah dan Asia Timur, termasuk Turki, Iran, Jepang dan Cina. Ada sekitar 18.000 kasus penyakit Behçet yang diketahui di AS dan lebih dari 50.000 di Eropa. Ada sebanyak 1.000.000 orang di seluruh dunia yang hidup dengan penyakit Behçet.

Tidak ada obat untuk penyakit Behçet, melainkan perawatan diresepkan untuk mengelola gejala. Perawatan dapat mencakup baik terapi pemeliharaan dan yang secara khusus menangani suar (mis., Ulkus mulut, borok genital dan borok kaki). Kortikosteroid umumnya diterapkan secara topikal pada luka dan sebagai alat tetes mata dan juga dapat diberikan secara sistemik untuk mengurangi peradangan. Meskipun sering digunakan, mereka memiliki kemanjuran terbatas dalam jangka panjang dan memiliki efek samping yang signifikan yang menjadi lebih memprihatinkan dengan penggunaan yang lebih kronis. Ulkus genital sering dikaitkan dengan jaringan parut genital yang signifikan sementara borok kaki dapat menghasilkan sindrom pasca-trombotik. Perawatan lain untuk suar penyakit Behçet melibatkan penekan sistem kekebalan tubuh dengan obat (mis., Siklosporin atau siklofosfamid). Obat -obatan ini datang dengan risiko infeksi yang lebih tinggi, masalah hati dan ginjal, jumlah darah rendah dan tekanan darah tinggi. Akhirnya, obat anti-inflamasi juga digunakan, termasuk obat anti-TNF. Satu -satunya obat yang disetujui pada penyakit Behçet adalah apremilast, yang digunakan sebagai terapi pemeliharaan untuk mencegah pembentukan borok oral. Sayangnya, apremilast harus digunakan terus menerus agar efektif dan dikaitkan dengan biaya tinggi dan efek samping termasuk diare, mual, infeksi saluran pernapasan atas dan sakit kepala.

tentang Soligenix

Soligenix adalah perusahaan biofarmasi tahap akhir yang berfokus pada pengembangan dan mengkomersialkan produk untuk mengobati penyakit langka di mana ada kebutuhan medis yang tidak terpenuhi. Segmen bisnis biotherapeutics khusus kami sedang berkembang dan bergerak menuju komersialisasi potensial Hybryte ™ (SGX301 atau Sintetis Hypericin Sodium) sebagai terapi fotodinamik baru yang menggunakan cahaya yang terlihat aman untuk pengobatan limfoma sel T kulit (CTCL). Dengan berhasil menyelesaikan studi Fase 3 kedua, persetujuan peraturan akan dicari untuk mendukung komersialisasi potensial di seluruh dunia. Program pengembangan di segmen bisnis ini juga mencakup perluasan hypericin sintetis (SGX302) ke psoriasis, teknologi regulator pertahanan bawaan (IDR) kami, dusquetide (SGX942) untuk pengobatan penyakit inflamasi, termasuk mucositis oral pada kanker kepala dan leher, dan (SGX94) di dalam mucositis oral pada kanker kepala dan leher, dan (SGX94) di dalam BEE-mucositis.

Segmen bisnis Solusi Kesehatan Masyarakat kami mencakup program pengembangan untuk Rivax®, kandidat vaksin racun ricin kami, serta program vaksin kami yang menargetkan filovirus (seperti Marburg dan Ebola) dan Civax ™, kandidat vaksin kami untuk pencegahan COVID-19 (disebabkan oleh SARS-COV). Pengembangan program vaksin kami menggabungkan penggunaan teknologi platform stabilisasi panas berpemilik kami, yang dikenal sebagai Thermovax®. Sampai saat ini, segmen bisnis ini telah didukung dengan hibah pemerintah dan pendanaan kontrak dari National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), Badan Pengurangan Ancaman Pertahanan (DTRA) dan Otoritas Penelitian dan Pengembangan Biomedis (BARDA).

Untuk informasi lebih lanjut mengenai Soligenix, Inc., silakan mengunjungi perusahaan di perusahaan di HTEX: HTEX: untuk informasi lebih lanjut. dan Twitter di @soligenix_inc.

Siaran pers ini mungkin berisi pernyataan berwawasan ke depan yang mencerminkan ekspektasi Soligenix saat ini tentang hasil di masa depan, kinerja, prospek dan peluang, termasuk tetapi tidak terbatas pada, ukuran pasar potensial, populasi pasien, pendaftaran uji klinis, waktu yang diharapkan untuk menutup penawaran yang dijelaskan di sini dan penggunaan hasil yang dimaksudkan. Pernyataan yang bukan fakta historis, seperti "mengantisipasi," "perkiraan," "percaya," "berharap," "bermaksud," "rencana," "mengharapkan," "tujuan," "mungkin," "menyarankan," "Will," "Potensi," atau ekspresi serupa, adalah pernyataan yang tampak ke depan. Pernyataan -pernyataan ini tunduk pada sejumlah risiko, ketidakpastian dan faktor -faktor lain yang dapat menyebabkan peristiwa aktual atau hasil di masa mendatang berbeda secara material dari apa yang diungkapkan dalam, atau tersirat oleh, pernyataan ini, dan termasuk jumlah yang diharapkan dan penggunaan hasil dari penawaran dan tanggal penutupan yang diharapkan dari penawaran. Soligenix tidak dapat meyakinkan Anda bahwa mereka akan berhasil mengembangkan, mencapai persetujuan peraturan untuk atau mengkomersialkan produk berdasarkan teknologinya, khususnya mengingat ketidakpastian yang signifikan yang melekat dalam pengembangan terapi dan vaksin terhadap ancaman bioteror, yang tidak akan melakukan regulasi, pengambilan kompoval, dan pengambilan praklinis, dan melakukan pengurangan. discontinued due to difficulties or delays in clinical trials or due to lack of progress or positive results from research and development efforts, that it will be able to successfully obtain any further funding to support product development and commercialization efforts, including grants and awards, maintain its existing grants which are subject to performance requirements, enter into any biodefense procurement contracts with the U.S. Government or other countries, that it will be able to compete with larger and better financed competitors in the biotechnology Industri, bahwa perubahan dalam praktik perawatan kesehatan, keterbatasan penggantian pihak ketiga dan inisiatif reformasi perawatan kesehatan federal dan/negara bagian tidak akan secara negatif mempengaruhi bisnisnya, atau bahwa Kongres A.S. tidak dapat meloloskan undang -undang yang akan menyediakan dana tambahan untuk program Proyek BioShield. Selain itu, tidak ada jaminan mengenai waktu atau keberhasilan uji klinis/praklinis. Meskipun hasil yang signifikan secara statistik dicapai dalam uji klinis fase 3 Hybryte ™ (SGX301) pertama untuk pengobatan limfoma sel T kulit, tidak ada jaminan bahwa uji klinis Hybryte ™ (SGX301) kedua akan berhasil atau bahwa otorisasi pemasaran dari FDA atau EMA akan diberikan. Selain itu, meskipun EMA telah menyetujui komponen desain utama dari uji klinis Hybryte ™ (SGX301) kedua, tidak ada jaminan yang dapat diberikan bahwa perusahaan akan dapat memodifikasi jalur pengembangan untuk mengatasi kekhawatiran FDA atau bahwa FDA tidak akan memerlukan studi perbandingan durasi yang lebih lama. Terlepas dari hasil uji klinis fase 3 Hybryte ™ pertama (SGX301) untuk pengobatan limfoma sel T kulit dan uji klinis fase 2A dari SGX302 untuk pengobatan psoriasis, tidak ada jaminan tentang waktu atau keberhasilan uji klinis SGX302 untuk pengobatan psoras. Selain itu, terlepas dari aktivitas biologis yang diamati pada ulkus panggung yang diinduksi oleh kemoterapi dan radiasi, tidak ada jaminan mengenai waktu atau keberhasilan uji klinis SGX945 untuk pengobatan penyakit Behçet. Lebih lanjut, tidak ada jaminan bahwa RIVAX® akan memenuhi syarat untuk Voucher Tinjauan Prioritas Biodefense (PRV) atau bahwa penjualan PRV sebelumnya akan menjadi indikasi setiap harga penjualan potensial untuk PRV untuk RIVAX®. Juga, tidak ada jaminan yang dapat diberikan bahwa perusahaan akan menerima atau terus menerima dana pemerintah non-dilutif dari hibah dan kontrak yang telah atau mungkin diberikan atau yang akan diterapkan oleh perusahaan di masa depan. Faktor risiko ini dan lainnya dijelaskan dari waktu ke waktu dalam pengajuan dengan Komisi Sekuritas dan Bursa ("SEC"), termasuk, tetapi tidak terbatas pada, laporan Soligenix pada Formulir 10-Q dan 10-K. Kecuali jika diharuskan oleh hukum, Soligenix tidak memiliki kewajiban untuk memperbarui atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan sebagai hasil dari informasi baru atau acara mendatang.

Source Soligenix, Inc.

Diposting : 2025-08-19 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer