La FDA concede una designazione di farmaci orfani Soligenix per il trattamento della malattia di Behçet dopo aver esaminato i risultati di studio clinico di fase 2 recenti

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Princeton, N.J., 18 agosto 2025 / PRNewswire /-Soligenix, Inc. (NASDAQ: SNGX) (Soligenix o la società), una società biofarmaceutica in fase avanzata focalizzata sugli Stati Uniti e gli Stati Uniti. (FDA) ha concesso la designazione di farmaci orfani a Dusquetide, il principio attivo in SGX945, per "il trattamento della malattia di Behçet" in seguito alla revisione dei recenti risultati clinici di fase 2A che dimostrano l'efficacia biologica e la sicurezza nei pazienti con malattia di Behçet. Uno che colpisce meno di 200.000 persone negli Stati Uniti, oltre a fornire un periodo di esclusività del mercato di sette anni al momento dell'approvazione finale della FDA, la designazione di farmaci orfani posiziona anche Soligenix per essere in grado di sfruttare una vasta gamma di benefici finanziari e regolamentari, comprese le sovvenzioni governative per la conduzione di studi clinici, rinuncia a costose tasse per gli utenti della FDA per la potenziale presentazione di una nuova applicazione di farmacia (NDA (NDA.

"La malattia di Behçet è un'area di necessità mediche insoddisfatte, con un massimo di 18.000 persone negli Stati Uniti, 50.000 in Europa, 350.000 persone in Turchia e ben 1 milione di persone in tutto il mondo colpite da questa malattia incurabile. Dato il miglioramento clinicamente significativo in una prova di una prova di pacifica in una prova di pacifica in una prove di una prova di pacifica in una prova di pacifica in una prova di pacifica in una prova di pacifica in una svolta di una prova di pacificazione in una prove di una prova di pacifica in una prova di pacifica in una prova di pacifica di una prove di pacificazione di una prove di pacificazione. pazienti che soffrono di questa malattia autoimmune difficile da trattare e cronica ", ha dichiarato Christopher J. Schaber, PhD, Presidente e Amministratore delegato di Soligenix. "La decisione della FDA di concedere la designazione di farmaci orfani al programma SGX945 indica un passo importante per Soligenix mentre continuiamo a far avanzare il programma e aggiunge significativamente alla proprietà di proprietà intellettuale esistente che circonda questa nuova tecnologia."

Informazioni sul dusquetide

dusquetide, il principio attivo in SGX945 (malattia di Behçet) e SGX942 (mucosite orale), è un innato regolatore di difesa (IDR), una nuova classe di peptidi brevi e sintetici. Ha un nuovo meccanismo d'azione in base al quale modula la reazione del corpo sia alla lesione che all'infezione verso una risposta anti-infiammatoria, anti-infettiva e di guarigione dei tessuti. Gli IDR non hanno attività antibiotica diretta ma, modulando le innate risposte del sistema immunitario dell'ospite, aumentano la sopravvivenza dopo le infezioni causate da una vasta gamma di patogeni batterici Gram-negativi e Gram-positivi. Il dusquetide accelera anche la risoluzione del danno tissutale a seguito dell'esposizione a una varietà di agenti tra cui agenti patogeni batterici, traumi e chemioterapia e/o radioterapia. L'efficacia preclinica e la sicurezza sono state dimostrate in numerosi modelli di malattie animali tra cui mucosite, colite, sindrome da attivazione dei macrofagi e infezioni batteriche. Inoltre, la potenziale attività antitumorale è stata dimostrata in più studi in vitro e in vivo di xenotrapianto.

Il dusquetide ha dimostrato sicurezza e tollerabilità in uno studio clinico di fase 1 in 84 volontari umani sani. Nei studi clinici di fase 2 e 3 con dusquetide in oltre 350 soggetti con mucosite orale a causa della terapia chemioradiazione per il carcinoma della testa e del collo, sono stati dimostrati risultati di efficacia positiva, tra cui potenziali benefici ausiliari a lungo termine.

Il dusquetide ha anche dimostrato l'efficacia biologica e la sicurezza in uno studio pilota di fase 2A in 8 pazienti con malattia di Behçet. Lo studio di Fase 2A è stato uno studio in aperto progettato per essere altamente comparabile (ad es. Endpoint di studio, criteri di esclusione dell'inclusione) allo studio di Fase 3 pubblicato che è stato utilizzato per supportare l'approvazione del marketing di Apremilast (Otezla®) per ulcere orali nella malattia di Behçet. L'endpoint primario nello studio di Avemilast di Fase 3 era l'area sotto la curva (AUC) del numero medio di ulcere rispetto al tempo. Usando questo stesso endpoint dopo 4 settimane di trattamento, il gruppo trattato SGX945 ha avuto un miglioramento del 40% rispetto al gruppo placebo dallo studio di fase 3 di Apremilast, mentre Apremilast ha avuto un miglioramento del 37% rispetto al placebo. Questo miglioramento è stato sostenuto durante il follow-up di 4 settimane dopo il trattamento con SGX945, con un miglioramento del 32% valutato alla settimana 8 nonostante il trattamento si sia fermato alla settimana 4. Al contrario, Apremilast, che è stato continuamente somministrato durante la settimana 12, ha avuto un miglioramento del 41% alla settimana 8. Un paziente ha iniziato lo studio con un'ulce della pelle punteggiata e questo ha anche risolto durante il trattamento di 4 settimane con SGX945. Le ulcere della pelle sono generalmente considerate molto difficili da risolvere e di solito richiedono un trattamento prolungato. In particolare, alcuni pazienti hanno anche riferito esplicitamente sperimentare meno ulcere e dolore durante il periodo di follow-up di 4 settimane, come si riflette anche nell'analisi numerica. SGX945 è stato ben tollerato senza eventi avversi legati al trattamento. Gli eventi avversi comuni per Apremilast includevano la diarrea (41% dei pazienti), la nausea (19% dei pazienti) e il mal di testa (14% dei pazienti), nessuno dei quali è stato osservato con SGX945.

Soligenix ha una forte posizione di proprietà intellettuale nella piattaforma tecnologica IDR, compresa la composizione della materia per il dusquetide e Dusquetide è stato sviluppato ai sensi delle scoperte fatte dai professori B. Brett Finlay, PhD e Robert Hancock, PhD dell'Università della British Columbia, Canada. Dusquetide è stata assegnata una designazione rapida per il trattamento delle lesioni orali della malattia di Behçet e della designazione di farmaci orfani per il trattamento della malattia di Behçet da parte della FDA.

sulla malattia di Behçet

La malattia di Behçet è comunemente nota come disturbo infiammatorio dei vasi sanguigni (vasculite). Spesso diagnosticato per la prima volta in giovani adulti, i suoi effetti e la gravità si cereranno e diminuiranno nel tempo. I principali segni e sintomi di solito includono piaghe della bocca (circa il 95% dei pazienti), eruzioni cutanee e lesioni (circa il 50% dei pazienti), le piaghe genitali (circa il 50% dei pazienti), le ulcere delle gambe (circa il 40% dei pazienti) e l'infiammazione degli occhi (circa il 15% dei pazienti). È una malattia dolorosa, che ha un impatto diretto sulla qualità della vita del paziente e sulla capacità di impegnarsi in modo produttivo in attività di vita, incluso il lavoro.

Si ritiene che

la malattia di Behçet sia una malattia autoimmune con fattori genetici e ambientali. È più comune lungo la "strada seta" in Medio Oriente e Asia orientale, tra cui Turchia, Iran, Giappone e Cina. Ci sono circa 18.000 casi noti di malattia di Behçet negli Stati Uniti e oltre 50.000 in Europa. Ci sono fino a 1.000.000 di persone in tutto il mondo che vivono con la malattia di Behçet.

Non esiste una cura per la malattia di Behçet, sono prescritti piuttosto trattamenti per gestire i sintomi. I trattamenti possono includere sia le terapie di mantenimento che quelli che affrontano specificamente i razzi (ad es. Ulcere da bocca, ulcere genitali e ulcere alle gambe). I corticosteroidi sono generalmente applicati topicamente alle piaghe e come allevamenti e possono anche essere somministrati sistematicamente per ridurre l'infiammazione. Sebbene usati frequentemente, hanno un'efficacia limitata a lungo termine e hanno effetti collaterali significativi che diventano più importanti con un uso più cronico. Le ulcere genitali sono spesso associate a cicatrici genitali significative mentre le ulcere delle gambe possono provocare una sindrome post-trombotica. Altri trattamenti per i razzi della malattia di Behçet prevedono la soppressione del sistema immunitario con i farmaci (ad esempio ciclosporina o ciclofosfamide). Questi farmaci hanno un rischio più elevato di infezione, problemi epatici e reni, bassa conta ematica e alta pressione sanguigna. Infine, vengono utilizzati anche farmaci antinfiammatori, compresi i farmaci anti-TNF. L'unico farmaco approvato nella malattia di Behçet è Apremilast, che viene utilizzato come terapia di mantenimento per prevenire la formazione di ulcere orali. Sfortunatamente, Apremilast deve essere usato continuamente per essere efficace ed è associato sia a effetti ad alto costo che a diarrea, nausea, infezione del tratto respiratorio superiore e mal di testa.

Informazioni su Soligenix

Soligenix è un'azienda biofarmaceutica in fase avanzata focalizzata sullo sviluppo e commercializzazione di prodotti per trattare le malattie rare in cui vi è un'esigenza medica insoddisfatta. Il nostro segmento di business bioterapico specializzato si sta sviluppando e spostandosi verso la potenziale commercializzazione di Hybryte ™ (SGX301 o ipericina sintetica) come una nuova terapia fotodinamica che utilizza la luce visibile sicura per il trattamento del linfoma cellicello cellulare (CTCL). Con il completamento con successo del secondo studio di fase 3, si cercheranno approvazioni normative per supportare la potenziale commercializzazione in tutto il mondo. I programmi di sviluppo in questo segmento di business includono anche l'espansione dell'ipericina sintetica (SGX302) nella psoriasi, la nostra prima tecnologia di regolatore di difesa innata di classe (IDR), dusquetide (SGX942) per il trattamento delle malattie infiammatorie, compresa la mucosite orale nella testa e nel cancro al collo e (SGX945) nelle malattie.

Il nostro segmento aziendale di soluzioni di sanità pubblica include programmi di sviluppo per Rivax®, il nostro candidato per vaccini per tossine per ricina, nonché i nostri programmi di vaccini rivolti a filovirus (come Marburg ed Ebola) e Cipax ™, il nostro candidato ai vaccini per la prevenzione di Covid-19 (causata da SARS-COV-2). Lo sviluppo dei nostri programmi di vaccino incorpora l'uso della nostra tecnologia proprietaria di stabilizzazione del calore, nota come Thermovax®. Ad oggi, questo segmento di business è stato supportato con finanziamenti di sovvenzioni e contratti governativi dal National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), l'Agenzia per la riduzione delle minacce della difesa (DTRA) e la biomedica avanzata di ricerca e sviluppo (barda).

per ulteriori informazioni su Soligenix, per favore, visitare il sito Web della società presso HTTPS:/www.sigenix e e Twitter su @sligenix_inc.

Questo comunicato stampa può contenere dichiarazioni previsionali che riflettono le attuali aspettative di Soligenix sui suoi risultati futuri, prestazioni, prospettive e opportunità, inclusi ma non limitati a potenziali dimensioni del mercato, popolazioni di pazienti, iscrizione a studi clinici, tempi previsti per la chiusura dell'offerta qui descritta e l'uso previsto dei proventi. Dichiarazioni che non sono fatti storici, come "anticipazioni", "stime", "credono", "speranze", "intendono", "piani", "si aspetta", "obiettivo", "maggio", "suggerire", "will", "potenziale" o espressioni simili, sono dichiarazioni lungimiranti. Queste dichiarazioni sono soggette a una serie di rischi, incertezze e altri fattori che potrebbero causare eventi effettivi o risultati in periodi futuri differenziati materialmente da ciò che è espresso o implicito da queste dichiarazioni e includono l'importo atteso e l'uso dei proventi dall'offerta e dalla data di chiusura prevista dell'offerta. Soligenix cannot assure you that it will be able to successfully develop, achieve regulatory approval for or commercialize products based on its technologies, particularly in light of the significant uncertainty inherent in developing therapeutics and vaccines against bioterror threats, conducting preclinical and clinical trials of therapeutics and vaccines, obtaining regulatory approvals and manufacturing therapeutics and vaccines, that product development and commercialization efforts will non essere ridotto o sospeso a causa di difficoltà o ritardi negli studi clinici o a causa della mancanza di progressi o dei risultati positivi dagli sforzi di ricerca e sviluppo, che sarà in grado di ottenere con successo eventuali finanziamenti per sostenere lo sviluppo del prodotto e gli sforzi di commercializzazione, compresi i premi, che saranno in grado di essere in più elaborate, che sono in grado di partecipare a una sovvenzione più ampia che sono soggetti a preventivi esistenti che sono soggetti a prestigiosi. L'industria biotecnologica, che i cambiamenti nella pratica sanitaria, i limiti di rimborso di terze parti e le iniziative federali e/o statali di riforma sanitaria non influenzeranno negativamente la propria attività o che il Congresso degli Stati Uniti non possa approvare alcuna legislazione che fornirebbe finanziamenti aggiuntivi per il programma Bioshield del progetto. Inoltre, non vi è alcuna garanzia in merito ai tempi o al successo di nessuno dei suoi studi clinici/preclinici. Nonostante il risultato statisticamente significativo ottenuto nella prima sperimentazione clinica di Fase 3 Hybryte ™ (SGX301) per il trattamento del linfoma cutaneo delle cellule T, non vi è alcuna garanzia che lo studio clinico Hybryte ™ (SGX301) di fase 3 avrà successo o che una autorizzazione di marketing dell'FDA o dell'EMA sarà concessa. Inoltre, sebbene l'EMA abbia concordato i componenti di progettazione chiave del secondo studio clinico di Fase 3 Hybryte ™ (SGX301), non è possibile garantire che la società sarà in grado di modificare il percorso di sviluppo per affrontare adeguatamente le preoccupazioni della FDA o che la FDA non richiederà uno studio di comparativo a durata più lunga. Nonostante il risultato dello studio clinico di First Hybryte ™ (SGX301) di fase 3 per il trattamento del linfoma cutaneo delle cellule T e lo studio clinico di Fase 2A di SGX302 per il trattamento della psoriasi, non vi è alcuna garanzia per quanto riguarda i tempi o il successo degli studi clinici di SGX302 per il trattamento della psoriasi. Inoltre, nonostante l'attività biologica osservata nelle ulcere afulose indotte dalla chemioterapia e dalle radiazioni, non vi è alcuna garanzia in merito ai tempi o al successo degli studi clinici di SGX945 per il trattamento della malattia di Behçet. Inoltre, non vi è alcuna garanzia che Rivax® si qualificherà per un voucher di revisione priorità biodefense (PRV) o che le vendite precedenti di PRV saranno indicative di qualsiasi potenziale prezzo di vendita per un PRV per Rivax®. Inoltre, non è possibile garantire che la società riceverà o continuerà a ricevere finanziamenti governativi non diluitivi da sovvenzioni e contratti che sono stati o possono essere assegnati o per i quali la società si applicherà in futuro. Questi e altri fattori di rischio sono descritti di volta in volta nei documenti con la Securities and Exchange Commission (la "SEC"), inclusi, ma non limitati a, i rapporti di Soligenix sui moduli 10-Q e 10-K. A meno che non sia richiesto dalla legge, Soligenix non assume alcun obbligo di aggiornare o rivedere dichiarazioni previsionali a seguito di nuove informazioni o eventi futuri.

Source Soligenix, inc.

Pubblicato : 2025-08-19 12:00

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