FDAは、最近の第2相臨床試験結果をレビューした後、ベーチェット病の治療のためにソリゲニックス孤児薬の指定を付与します

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プリンストン、ニュージャージー州、2025年8月18日 / PRNewswire / - Soligenix、Inc。（NASDAQ：SNGX）（SoligenixまたはThe Company）、晩期のバイオ医薬品企業は、希少疾患の治療に製品の開発と商品化に焦点を当てた後期バイオ医薬品企業です。 SGX945の有効成分であるDusquetideへのOrphan薬物の指定は、Behçetの患者における生物学的有効性と安全性を示す最近の第2相臨床結果のレビューに続いて「Behçetの治療」のために「Behçetの治療」を与えました。最終的なFDA承認時に7年間の市場独占性を提供することに加えて、米国の200,000人を超える人々は、Soligenixが臨床試験を実施するための政府の助成金、新しい薬物アプリケーションの潜在的な提出のための高価なFDAユーザー手数料の放棄（NDA）を含む、幅広い財政的および規制上の利益を活用できるようにしています。

"Behçetの病気は満たされていない医学的ニーズの分野であり、米国には最大18,000人、ヨーロッパで5万人、トルコの350,000人、この不治の病気の影響を受けた世界中の100万人もの人々がいます。ソリゲニックスの社長兼最高経営責任者であるクリストファー・J・シャバー博士は述べた。 「SGX945プログラムにOrphan薬物の指定を付与するというFDAの決定は、プログラムを進め続け、この新しい技術を取り巻く既存の知的財産不動産に大幅に追加するため、Soligenixの重要なステップを意味します。」

sussquetide

についてSGX945（Behçet'sDisease）およびSGX942（経口粘膜炎）の有効成分である

susquetideは、短い合成ペプチドの新しいクラスである自然防衛レギュレーター（IDR）です。それは、抗炎症性、抗感染性、および組織治癒反応に対する損傷と感染の両方に対する身体の反応を調節する新しい作用メカニズムを備えています。 IDRには直接的な抗生物質活性はありませんが、宿主の自然免疫系の反応を調節することにより、広範囲のグラム陰性およびグラム陽性の細菌病原体によって引き起こされる感染後の生存を増加させます。また、血液科は、細菌性病原体、外傷、化学療法および/または放射線療法など、さまざまな薬剤への暴露後の組織損傷の分解能を促進します。前臨床の有効性と安全性は、粘膜炎、大腸炎、マクロファージ活性化症候群、細菌感染を含む多くの動物疾患モデルで実証されています。さらに、潜在的な抗腫瘍活性は、複数のin vitroおよびin vivo異種移植片研究で実証されています。頭頸部がんの化学放射線療法による経口粘膜炎の350人以上の被験者におけるデュスクチドを用いた第2フェーズ2および3臨床研究では、潜在的な長期的な補助的利点を含む陽性の有効性の結果が実証されました。

Dusquetideは、Behçetの病気の8人の患者を対象とした第2A相パイロット研究で生物学的有効性と安全性も実証しています。フェーズ2A研究は、Behçetの病気の経口潰瘍のApremilast（Otezla®）のマーケティング承認（Otezla®）のマーケティング承認をサポートするために使用された公開されたフェーズ3研究に非常に匹敵するように（例えば、研究エンドポイント、包含 - 排除基準）、非常に比較可能になるように設計されたオープンラベル研究でした。フェーズ3のアプレミラスト研究の主要エンドポイントは、潰瘍の平均数の曲線下面積（AUC）でした。 4週間の治療後にこの同じエンドポイントを使用して、SGX945処理群はフェーズ3 Apremilast研究のプラセボ群と比較して40％改善しましたが、Apremilastはプラセボと比較して37％改善しました。この改善は、SGX945での治療後の4週間の追跡中に維持され、4週目に治療が停止したにもかかわらず、8週目に32％の改善が評価されました。対照的に、12週目まで継続的に投与されたApremilastは、8週目に41％改善しました。皮膚潰瘍は一般に解決が非常に困難であると考えられており、通常は長期にわたる治療が必要です。特に、一部の患者はまた、数値分析にも反映されているように、4週間の追跡期間中に潰瘍や痛みが少ないことを明示的に報告しました。 SGX945は忍容性が高く、治療関連の有害事象はありませんでした。アプレミラストの一般的な有害事象には、下痢（患者の41％）、吐き気（患者の19％）、頭痛（患者の14％）が含まれていましたが、どれもSGX945で観察されませんでした。 Dusquetideは、カナダのブリティッシュコロンビア大学のB. Brett Finlay PhD博士とRobert Hancock教授によって行われた発見に基づいて開発されました。 Dusquetideは、FDAによるBehçet'sDiseaseの治療のためにBehçetの病変と孤児薬の指定の治療のための高速トラックの指定を授与されています。

behçetの病気について

behçetの病気は、一般的に血管の炎症性障害（血管炎）として知られています。多くの場合、若い成人で最初に診断されたため、その効果と重症度は時間の経過とともにワックスと衰退します。主要な兆候と症状には、通常、口痛（患者の約95％）、皮膚発疹と病変（患者の約50％）、性器痛（患者の約50％）、脚の潰瘍（患者の約40％）、眼の炎症（患者の約15％）が含まれます。それは痛みを伴う病気であり、患者の生活の質に直接影響し、仕事を含む生活活動に生産的に関与する能力。

Behçetの病気は、遺伝的要因と環境的要因の両方を伴う自己免疫疾患であると考えられています。トルコ、イラン、日本、中国など、中東と東アジアの「シルクロード」に沿って最も一般的です。米国には約18,000の既知の既知の既知の症例があり、ヨーロッパでは50,000を超える症例があります。 Behçetの病気で生活している世界中に1,000,000人もの人々がいます。

Behçetの病気の治療法はありません。むしろ、症状を管理するために治療が処方されます。治療には、維持療法と特にフレアに対処する療法（口内潰瘍、性器潰瘍、脚潰瘍など）の両方が含まれる場合があります。コルチコステロイドは一般に、局所的に痛みに適用され、目のエドロップとして適用され、炎症を軽減するためにも全身的に投与される場合があります。頻繁に使用されていますが、長期にわたって有効性が限られており、より慢性的な使用により懸念される重要な副作用があります。生殖器潰瘍はしばしば重要な性器瘢痕と関連しているが、脚の潰瘍は血栓後症候群を引き起こす可能性がある。 Behçetの病気のフレアの他の治療では、免疫系を薬物（シクロスポリンやシクロホスファミドなど）で抑制することが含まれます。これらの薬物には、感染症、肝臓や腎臓の問題、低血液数、高血圧のリスクが高くなります。最後に、抗TNF薬を含む抗炎症薬も使用されます。 Behçetの病気で唯一の承認された薬物は、口腔潰瘍の形成を防ぐための維持療法として使用されるApremilastです。残念ながら、アプレミラストは継続的に効果的に使用する必要があり、下痢、吐き気、上気道感染、頭痛など、高コストと副作用の両方に関連しています。

soligenixについて

soligenixは、満たされていない医学的ニーズがある希少疾患を治療するための製品の開発と商業化に焦点を当てた後期段階のバイオ医薬品会社です。当社の専門化されたバイオセラフィーティクスビジネスセグメントは、皮膚T細胞リンパ腫（CTCL）の治療のために安全な可視光を利用した新規光線力学療法として、Hybryte™（SGX301または合成ヒペリシンナトリウム）の潜在的な商業化に向けて開発し、移動しています。第2フェーズ3の研究が正常に完了すると、世界中の潜在的な商業化をサポートするために規制当局の承認が求められます。このビジネスセグメントの開発プログラムには、頭頸部がんの経口粘膜炎を含む炎症性疾患の治療のためのクラスの生来の防衛レギュレーター（IDR）テクノロジー、デュスクチド（SGX942）、およびBEH可性症における炎症性疾患の治療のための、クラス初の生来防衛レギュレーター（IDR）テクノロジーへの皮膚症への合成ハイペリシン（SGX302）の拡大も含まれます。

当社の公衆衛生ソリューションビジネスセグメントには、Rivax®、Ricin毒素ワクチン候補の開発プログラム、およびフィロウイルス（MarburgやEbolaなど）とCivax™を標的とするワクチンプログラムが含まれています。ワクチンプログラムの開発には、Thermovax®として知られる独自の熱安定化プラットフォームテクノロジーの使用が組み込まれています。これまで、このビジネスセグメントは、国立アレルギーおよび感染症研究所（NIAID）、防衛脅威削減機関（DTRA）、および生物医学的先進研究開発局（BARDA）からの政府の助成金と契約資金によりサポートされてきました。 @soligenix_inc。

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このプレスリリースには、将来の結果、パフォーマンス、見通し、機会に関するSoligenixの現在の期待を反映した将来の見通しに関する記述が含まれている場合があります。 「予想」、「推定」、「信じる」、「希望」、「意図」、「計画」、「期待」、「目標」、「5月」、「勧告」、「潜在」、または同様の表現は将来を見据えた表現です。これらの声明は、実際の出来事や結果を引き起こす可能性のある多くのリスク、不確実性、およびその他の要因がこれらの声明で表現されている、または暗示されているものとは大きく異なる可能性があり、提供からの収益の予想額と使用を含めることが含まれます。 Soligenixは、特にバイオテロールの脅威に対する治療とワクチンの開発に固有の重要な不確実性に照らして、その技術に基づいて、その技術に基づいて製品の規制承認を成功させ、規制承認を達成することができることを保証することはできません。臨床試験の困難や遅延のために中止されたこと、または研究開発の取り組みによる進展や肯定的な結果の不足や肯定的な結果が原因で中止されたため、補助金や賞を含む補助金や賞を含む既存の助成金を維持するための既存の助成金を維持するための製品開発と商業化の取り組みをサポートするためのさらなる資金を得ることができ、パフォーマンス要件を維持することができ、パフォーマンス要件を維持するために、米国政府と競合するために、米国政府との競争に競争するために、米国政府と競合するために、米国政府と競合することができます。ヘルスケア慣行の変化、第三者の払い戻し制限、連邦および/または州のヘルスケア改革のイニシアチブの変化は、プロジェクトBioshieldプログラムに追加の資金を提供する法律を可決することはできません。さらに、その臨床/前臨床試験のタイミングまたは成功について保証はありません。皮膚T細胞リンパ腫の治療のための最初のHybryte™（SGX301）フェーズ3臨床試験で達成された統計的に有意な結果にもかかわらず、2番目のHybryte™（SGX301）フェーズ3の臨床試験が成功するか、FDAまたはEMAからのマーケティング承認が認められることを保証することはできません。さらに、EMAは2番目のHybryte™（SGX301）フェーズ3の臨床試験の主要な設計コンポーネントに同意していますが、会社がFDAの懸念に適切に対処するために開発パスを変更するか、FDAがより長い期間の比較研究を必要としないことを保証することはできません。皮膚T細胞リンパ腫の治療と乾癬の治療のためのSGX302の第2相臨床試験のための最初のHybryte™（SGX301）第3相臨床試験での結果にもかかわらず、乾癬の治療のためのSGX302の臨床試験のタイミングまたは成功に関しては保証されない可能性があります。さらに、化学療法と放射線によって誘発されたアフタウス潰瘍で観察された生物学的活性にもかかわらず、ベリセット疾患の治療のためのSGX945の臨床試験のタイミングまたは成功について保証はありません。さらに、Rivax®がBiodefense Priority Review Voucher（PRV）の資格を得ること、またはPRVの以前の販売がRivax®のPRVの潜在的な販売価格を示すという保証はありません。また、当社は、授与された、または将来申請する補助金および契約から、致命的ではない政府の資金を受け取るか、継続的に受け取ることを保証することはできません。これらおよびその他のリスク要因は、フォーム10-Qおよび10-Kに関するSoligenixのレポートを含むがこれらに限定されない、証券取引委員会（「SEC」）への提出で随時説明されています。法律で要求されない限り、Soligenixは、新しい情報または将来のイベントの結果として、将来の見通しに関する記述を更新または改訂する義務を負いません。

投稿しました : 2025-08-19 12:00

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