FDA memberi soligenix yatim piatu untuk rawatan penyakit Behçet setelah mengkaji hasil kajian klinikal Fasa 2 baru -baru ini

Ikuti Drugslib di

Princeton, N.J., 18 Ogos 2025 / PRNewswire /-Soligenix, Inc. (NASDAQ: SNGX) (Soligenix atau Syarikat), sebuah syarikat biopharmaceutical yang terlambat (FDA) telah memberikan penamaan dadah anak yatim kepada dusquetide, bahan aktif dalam SGX945, untuk "rawatan penyakit Behçet" berikutan kajian fasa 2A yang baru -baru ini menunjukkan keberkesanan dan keselamatan biologi pada pesakit dengan penyakit. 200,000 orang di A.S. Selain menyediakan tempoh eksklusif pasaran selama tujuh tahun apabila kelulusan FDA akhir, penetapan dadah anak yatim juga meletakkan soligenix untuk dapat memanfaatkan pelbagai manfaat kewangan dan pengawalseliaan, termasuk geran kerajaan untuk menjalankan ujian klinikal, penepian"Penyakit Behçet adalah kawasan keperluan perubatan yang tidak terpenuhi, dengan sehingga 18,000 orang di A.S., 50,000 di Eropah, 350,000 orang di Turki dan sebanyak 1 juta orang di seluruh dunia yang terjejas oleh penyakit ini yang tidak dapat dielakkan. Pesakit yang kurang mendapat penderitaan yang sukar untuk dirawat dan penyakit auto-imun kronik, "kata Christopher J. Schaber, PhD, presiden dan ketua pegawai eksekutif Soligenix. "Keputusan FDA untuk memberikan penamaan dadah yatim piatu kepada program SGX945 menandakan satu langkah penting untuk Soligenix ketika kami terus memajukan program dan menambah dengan ketara kepada harta tanah intelektual yang ada di sekitar teknologi novel ini."

Mengenai dusquetide

Dusquetide, bahan aktif dalam SGX945 (penyakit Behçet) dan SGX942 (mucositis oral), adalah pengawal selia pertahanan semula jadi (IDR), kelas baru peptida sintetik pendek. Ia mempunyai mekanisme tindakan baru di mana ia memodulasi tindak balas badan terhadap kedua-dua kecederaan dan jangkitan ke arah tindak balas penyembuhan anti-inflamasi, anti-infektif, dan tisu. IDR tidak mempunyai aktiviti antibiotik langsung tetapi, dengan memodulasi respons sistem imun semula jadi tuan rumah, meningkatkan kelangsungan hidup selepas jangkitan yang disebabkan oleh pelbagai bakteria bakteria gram-negatif dan gram positif. Dusquetide juga mempercepatkan resolusi kerosakan tisu berikutan pendedahan kepada pelbagai ejen termasuk patogen bakteria, trauma, dan terapi kemoterapi dan/atau radiasi. Keberkesanan dan keselamatan pramatang telah ditunjukkan dalam pelbagai model penyakit haiwan termasuk mucositis, kolitis, sindrom pengaktifan makrofag serta jangkitan bakteria. Di samping itu, aktiviti anti-tumor yang berpotensi telah ditunjukkan dalam pelbagai vitro dan dalam kajian vivo xenograft.

Dusquetide telah menunjukkan keselamatan dan toleransi dalam kajian klinikal fasa 1 dalam 84 sukarelawan manusia yang sihat. Dalam fasa 2 dan 3 kajian klinikal dengan dusquetide di lebih daripada 350 subjek dengan mucositis oral kerana terapi chemoradiation untuk kanser kepala dan leher, hasil keberkesanan positif ditunjukkan, termasuk potensi manfaat sampingan jangka panjang.

Dusquetide juga menunjukkan keberkesanan dan keselamatan biologi dalam kajian perintis fasa 2A dalam 8 pesakit dengan penyakit Behçet. Kajian Fasa 2A adalah kajian label terbuka yang direka untuk menjadi sangat setanding (mis., Titik akhir kajian, kriteria pengecualian inklusi) kepada kajian Fasa 3 yang diterbitkan yang digunakan untuk menyokong kelulusan pemasaran apremilast (Otezla®) untuk ulser oral dalam penyakit Behçet. Titik akhir utama dalam kajian Apremilast fasa 3 adalah kawasan di bawah lengkung (AUC) dari bilangan purata ulser berbanding masa. Dengan menggunakan titik akhir yang sama selepas 4 minggu rawatan, kumpulan SGX945 yang dirawat mempunyai peningkatan 40% berbanding dengan kumpulan plasebo dari kajian fasa 3 apremilast, sedangkan apremilast mempunyai peningkatan 37% berbanding plasebo. Penambahbaikan ini dikekalkan sepanjang 4 minggu susulan selepas rawatan dengan SGX945, dengan peningkatan 32% yang dinilai pada minggu ke-8 walaupun rawatan telah berhenti pada minggu ke-4. Sebaliknya, apremilast, yang terus ditadbir melalui minggu ke-12, mempunyai 41%. Ulser kulit biasanya dianggap sangat sukar untuk diselesaikan dan biasanya memerlukan rawatan yang berlarutan. Terutama, sesetengah pesakit juga dilaporkan secara eksplisit mengalami kurang ulser dan kesakitan dalam tempoh susulan 4 minggu, seperti yang ditunjukkan dalam analisis berangka. SGX945 telah diterima dengan baik tanpa peristiwa buruk yang berkaitan dengan rawatan. Peristiwa buruk yang biasa untuk apremilast termasuk cirit -birit (41% pesakit), loya (19% pesakit) dan sakit kepala (14% pesakit), tidak ada yang diperhatikan dengan SGX945. Dusquetide dibangunkan menurut penemuan yang dibuat oleh profesor B. Brett Finlay, PhD dan Robert Hancock, PhD dari University of British Columbia, Kanada. Dusquetide telah dianugerahkan sebutan pantas untuk rawatan luka lisan penyakit Behçet dan penamaan dadah yatim untuk rawatan penyakit Behçet oleh FDA.

Mengenai penyakit Behçet

Penyakit Behçet biasanya dikenali sebagai gangguan keradangan saluran darah (vasculitis). Selalunya didiagnosis pertama kali pada orang dewasa muda, kesan dan keterukannya akan lilin dan berkurang dari masa ke masa. Tanda -tanda dan gejala utama biasanya termasuk luka mulut (kira -kira 95% pesakit), ruam kulit dan lesi (kira -kira 50% pesakit), luka alat kelamin (kira -kira 50% pesakit), ulser kaki (kira -kira 40% pesakit) dan keradangan mata (kira -kira 15% pesakit). Ini adalah penyakit yang menyakitkan, secara langsung memberi kesan kepada kualiti hidup pesakit dan keupayaan untuk melibatkan diri dalam aktiviti kehidupan, termasuk kerja.

Penyakit Behçet dianggap sebagai penyakit auto-imun dengan kedua-dua faktor genetik dan persekitaran. Ia adalah yang paling biasa di sepanjang "Jalan Silk" di Timur Tengah dan Asia Timur, termasuk Turki, Iran, Jepun dan China. Terdapat kira -kira 18,000 kes penyakit Behçet yang diketahui di A.S. dan lebih daripada 50,000 di Eropah. Terdapat sebanyak 1,000,000 orang di seluruh dunia yang tinggal dengan penyakit Behçet.

Tiada ubat untuk penyakit Behçet, sebaliknya rawatan ditetapkan untuk menguruskan gejala. Rawatan mungkin termasuk terapi penyelenggaraan dan yang khusus menangani suar (mis., Ulser mulut, ulser alat kelamin dan ulser kaki). Kortikosteroid biasanya digunakan secara topikal untuk luka dan sebagai eyedrops dan juga boleh diberikan secara sistematik untuk mengurangkan keradangan. Walaupun digunakan dengan kerap, mereka mempunyai keberkesanan terhad sepanjang jangka panjang dan mempunyai kesan sampingan yang signifikan yang menjadi lebih berkaitan dengan penggunaan yang lebih kronik. Ulser genital sering dikaitkan dengan parut alat kelamin yang ketara manakala ulser kaki boleh mengakibatkan sindrom pasca-trombotik. Rawatan lain untuk suar penyakit Behçet melibatkan penindasan sistem imun dengan ubat -ubatan (mis., Cyclosporine atau cyclophosphamide). Ubat -ubatan ini datang dengan risiko jangkitan, hati dan buah pinggang yang lebih tinggi, jumlah darah rendah dan tekanan darah tinggi. Akhirnya, ubat anti-radang juga digunakan, termasuk ubat anti-TNF. Satu -satunya ubat yang diluluskan dalam penyakit Behçet adalah apremilast, yang digunakan sebagai terapi penyelenggaraan untuk mencegah pembentukan ulser oral. Malangnya, apremilast mesti digunakan secara berterusan untuk menjadi berkesan dan dikaitkan dengan kedua -dua kos dan kesan sampingan yang tinggi termasuk cirit -birit, loya, jangkitan saluran pernafasan atas dan sakit kepala.

Mengenai Soligenix

Soligenix adalah syarikat biopharmaceutical peringkat akhir yang memberi tumpuan kepada pembangunan dan pengkomersialan produk untuk merawat penyakit yang jarang berlaku di mana terdapat keperluan perubatan yang tidak terpenuhi. Segmen perniagaan bioterapeutik khusus kami sedang membangun dan bergerak ke arah pengkomersialan potensi Hybryte ™ (SGX301 atau sodium hypericin sintetik) sebagai terapi fotodinamik novel yang menggunakan cahaya yang dapat dilihat untuk rawatan lymphoma T-sel kutaneus (CTCL). Dengan berjaya menyelesaikan kajian Fasa 3 kedua, kelulusan pengawalseliaan akan dicari untuk menyokong potensi pengkomersialan di seluruh dunia. Program pembangunan dalam segmen perniagaan ini juga termasuk pengembangan hypericin sintetik (SGX302) ke dalam psoriasis, teknologi pengatur pertahanan semula jadi (IDR), Dusquetide (SGX942)

Segmen Perniagaan Penyelesaian Kesihatan Awam kami termasuk program pembangunan untuk Rivax®, calon vaksin toksin Ricin kami, serta program vaksin kami yang mensasarkan filovirus (seperti Marburg dan Ebola) dan Civax ™, calon vaksin kami untuk pencegahan Covid-19 (yang disebabkan oleh SARS-COV-COV-). Perkembangan program vaksin kami menggabungkan penggunaan teknologi platform penstabilan haba proprietari kami, yang dikenali sebagai Thermovax®. Sehingga kini, segmen perniagaan ini telah disokong dengan geran kerajaan dan pembiayaan kontrak dari Institut Alergi dan Penyakit Berjangkit Nasional (NIAID), Agensi Pengurangan Ancaman Pertahanan (DTRA) dan Pihak Berkuasa Penyelidikan dan Pembangunan Bioperubatan (Barda). Twitter di @soligenix_inc.

Siaran akhbar ini mungkin mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang mencerminkan jangkaan semasa Soligenix tentang hasil, prestasi, prospek dan peluang masa depannya, termasuk tetapi tidak terhad kepada saiz pasaran yang berpotensi, populasi pesakit, pendaftaran percubaan klinikal, masa yang diharapkan untuk menutup tawaran yang diterangkan di sini dan penggunaan yang dimaksudkan dengan hasilnya. Kenyataan yang bukan fakta sejarah, seperti "menjangkakan," "anggaran," "percaya," "harapan," "bercadang," "rancangan," "mengharapkan," "matlamat," "mungkin," "mencadangkan," "akan," "atau ungkapan yang serupa, adalah kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Kenyataan ini tertakluk kepada beberapa risiko, ketidakpastian dan faktor lain yang boleh menyebabkan peristiwa atau hasil sebenar dalam tempoh masa depan untuk berbeza secara material dari apa yang dinyatakan dalam, atau tersirat oleh, pernyataan ini, dan termasuk jumlah yang diharapkan dan penggunaan hasil dari penawaran dan tarikh penutupan yang dijangkakan. Soligenix tidak dapat memberi jaminan kepada anda bahawa ia akan dapat berjaya membangun, mencapai kelulusan pengawalseliaan untuk atau mengkomersialkan produk berdasarkan teknologi, terutamanya berdasarkan ketidakpastian yang ketara dalam membangunkan terapeutik dan vaksin terhadap ancaman bioterror, menjalankan percubaan dan vaksin yang tidak menentu, dikurangkan atau dihentikan kerana kesulitan atau kelewatan dalam ujian klinikal atau disebabkan oleh kekurangan kemajuan atau hasil positif dari usaha penyelidikan dan pembangunan, yang akan dapat berjaya mendapatkan pembiayaan selanjutnya untuk menyokong pembangunan produk dan pengkomersialan, termasuk geran dan penghargaan yang lebih baik dan akan menjadi lebih baik dan akan menjadi lebih baik dan akan menjadi pembengkakan yang lebih baik dan akan menjadi lebih baik dan akan menjadi suatu perolehan yang lebih baik dan akan menjadi lebih baik dan akan menjadi lebih baik dan akan menjadi pembengkakan yang lebih baik dan akan menjadi lebih baik atau akan menjadi suatu kontrak yang lebih baik dan akan menjadi lebih baik atau akan menjadi lebih baik. Pesaing dalam industri bioteknologi, perubahan dalam amalan penjagaan kesihatan, batasan pembayaran balik pihak ketiga dan inisiatif pembaharuan penjagaan kesihatan persekutuan dan/atau negeri tidak akan menjejaskan perniagaannya secara negatif, atau bahawa Kongres A.S. tidak boleh meluluskan sebarang undang -undang yang akan menyediakan pembiayaan tambahan untuk program BioShield Projek. Di samping itu, tidak ada jaminan tentang masa atau kejayaan mana -mana ujian klinikal/pramatangnya. Walaupun hasil klinikal yang signifikan secara statistik dalam percubaan klinikal Fasa 3 Hybryte ™ (SGX301) pertama untuk rawatan limfoma sel T kutaneus, tidak ada jaminan bahawa percubaan klinikal Fasa 3 Hybryte ™ (SGX301) yang kedua akan berjaya atau kuasa pemasaran dari FDA atau EMA akan diberikan. Di samping itu, walaupun EMA telah bersetuju dengan komponen reka bentuk utama Hybryte ™ (SGX301) fasa 3 percubaan klinikal, tiada jaminan dapat diberikan bahawa syarikat akan dapat mengubah suai jalan pembangunan untuk menangani kebimbangan FDA atau bahawa FDA tidak memerlukan kajian perbandingan tempoh yang lebih lama. Walau apa pun hasil percubaan klinikal fasa Hybryte ™ (SGX301) pertama (SGX301) untuk rawatan limfoma T-sel kutaneus dan percubaan klinikal fasa 2A SGX302 untuk rawatan psoriasis, tidak ada jaminan tentang masa atau kejayaan ujian klinikal SGX302 untuk rawatan psorias. Di samping itu, walaupun aktiviti biologi yang diperhatikan dalam ulser aphthous yang disebabkan oleh kemoterapi dan radiasi, tidak ada jaminan tentang masa atau kejayaan ujian klinikal SGX945 untuk rawatan penyakit Behçet. Selanjutnya, tidak ada jaminan bahawa Rivax® akan memenuhi syarat untuk BioDefense Priority Review Voucher (PRV) atau bahawa jualan PRV sebelum ini akan menunjukkan sebarang harga jualan yang berpotensi untuk PRV untuk Rivax®. Juga, tidak ada jaminan yang dapat diberikan bahawa Syarikat akan menerima atau terus menerima pembiayaan Kerajaan bukan Dilutif dari geran dan kontrak yang telah atau boleh diberikan atau yang mana Syarikat akan memohon pada masa akan datang. Faktor-faktor risiko ini dan lain-lain diterangkan dari semasa ke semasa dalam pemfailan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa ("SEC"), termasuk, tetapi tidak terhad kepada, laporan Soligenix mengenai Borang 10-Q dan 10-K. Kecuali dikehendaki oleh undang-undang, Soligenix tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini atau menyemak semula kenyataan yang berpandangan ke hadapan sebagai hasil daripada maklumat baru atau peristiwa masa depan.

Source Soligenix, Inc.

Disiarkan : 2025-08-19 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular