FDA verleent Soligenix Orphan Drug -aanduiding voor de behandeling van de ziekte van Behçet na het beoordelen van recente fase 2 klinische studieresultaten

Volg Drugslib op

PRINCETON, N.J., Aug. 18, 2025 /PRNewswire/ -- Soligenix, Inc. (Nasdaq: SNGX) (Soligenix or the Company), a late-stage biopharmaceutical company focused on developing and commercializing products to treat rare diseases where there is an unmet medical need, announced today that the Office of Orphan Products Development of the United States (U.S.) Food and Drug Administration (FDA) heeft de aanduiding van de weesgeneesmiddelen verleend aan Dusquetide, het actieve ingrediënt in SGX945, voor "behandeling van de ziekte van Behçet" na beoordeling van recente fase 2A klinische resultaten die biologische werkzaamheid en veiligheid aantonen bij patiënten met de ziekte van Behçet. Minder dan 200.000 mensen in de VS, naast het bieden van een ambtstermijn van zeven jaar van markt exclusiviteit na definitieve FDA-goedkeuring, de aanduiding van het weesdrug, positioneert Soligenix ook om een breed scala aan financiële en regelgevende voordelen te kunnen benutten, inclusief overheidsbeurzen voor het uitvoeren van klinische proeven, afval van dure FDA-gebruikers voor de mogelijke indiening van een nieuwe medicijntoepassing (nda) en bepaalde belastingschepen.

"De ziekte van Behçet is een gebied van onvervulde medische behoefte, met maximaal 18.000 mensen in de VS, 50.000 in Europa, 350.000 mensen in Turkije en maar liefst 1 miljoen mensen wereldwijd getroffen door deze ongeneeslijke ziekte. Gezien de klinisch betekenisvolle verbeteringen die worden gezien in een fase 2 proof-of-concept-studie bij patiënten met orale afkomstpatiënten Lijdend aan deze moeilijk te behandelen en chronische auto-immuunziekte, "verklaarde Christopher J. Schaber, PhD, president en chief executive officer van Soligenix. "De beslissing van de FDA om weesgeneesmiddel voor drugs te verlenen aan het SGX945 -programma betekent een belangrijke stap voor Soligenix, terwijl we het programma blijven bevorderen en aanzienlijk toevoegt aan het bestaande landgoed van intellectuele eigendom rond deze nieuwe technologie."

over Dusquetide

Dusquetide, het actieve ingrediënt in SGX945 (de ziekte van Behçet) en SGX942 (orale mucositis), is een aangeboren defensieregulator (IDR), een nieuwe klasse van korte, synthetische peptiden. Het heeft een nieuw werkingsmechanisme waarbij het de reactie van het lichaam op zowel letsel als infectie moduleert op een ontstekingsremmende, anti-infectieve en weefselgenezerespons. IDR's hebben geen directe antibiotica-activiteit, maar door de aangeboren immuunsysteemreacties van de gastheer te moduleren, verhogen de overleving na infecties veroorzaakt door een breed bereik van gram-negatieve en grampositieve bacteriële pathogenen. Dusquetide versnelt ook de resolutie van weefselschade na blootstelling aan verschillende middelen, waaronder bacteriële pathogenen, trauma en chemo- en/of radiotherapie. Preklinische werkzaamheid en veiligheid zijn aangetoond in tal van modellen voor dierziekten, waaronder mucositis, colitis, macrofaagactiveringssyndroom en bacteriële infecties. Bovendien is potentiële anti-tumoractiviteit aangetoond in meerdere in vitro en in vivo xenograft-onderzoeken.

Dusquetide heeft veiligheid en verdraagbaarheid aangetoond in een fase 1 klinisch onderzoek bij 84 gezonde menselijke vrijwilligers. In fase 2 en 3 klinische studies met Dusquetide bij meer dan 350 personen met orale mucositis als gevolg van chemoradiatietherapie voor hoofd- en nekkanker, werden positieve werkzaamheidsresultaten aangetoond, inclusief potentiële ondersteunende voordelen op de lange termijn.

Dusquetide heeft ook biologische werkzaamheid en veiligheid aangetoond in een fase 2A -pilotstudie bij 8 patiënten met de ziekte van Behçet. De fase 2A-studie was een open-label-onderzoek die was ontworpen om zeer vergelijkbaar te zijn (bijv. Studie-eindpunten, inclusie-exclusie criteria) aan de gepubliceerde fase 3-studie die werd gebruikt om de marketinggoedkeuring van apremilast (Otezla®) te ondersteunen voor orale ulcers bij de ziekte van Behçet. Het primaire eindpunt in de fase 3 apremilast -studie was het gebied onder de curve (AUC) van het gemiddelde aantal zweren versus tijd. Met hetzelfde eindpunt na 4 weken behandeling had de SGX945 behandelde groep een 40% verbetering ten opzichte van de placebogroep uit de fase 3 apremilast -studie, terwijl apremilast een verbetering van 37% had ten opzichte van placebo. Deze verbetering bleef gedurende de 4 weken durende follow-up na behandeling met SGX945, met 32% verbetering geëvalueerd in week 8 ondanks de behandeling die in week 4 is gestopt. In tegenstelling tot een apremilast, die continu werd toegediend tot en met week 12, begon een 41% verbetering in week 8. Eén patiënt begon de studie met een onderbroken huid Ulcer en dit was ook opgelost tijdens de 4-weekse behandeling met SGX945. Huidzweren worden over het algemeen als zeer moeilijk op te lossen beschouwd en vereisen meestal een langdurige behandeling. Met name meldden sommige patiënten ook expliciet dat ze minder zweren en pijn ervaren tijdens de follow-upperiode van 4 weken, zoals ook weerspiegeld in de numerieke analyse. SGX945 werd goed verdragen zonder behandelingsgerelateerde bijwerkingen. Gemeenschappelijke bijwerkingen voor apremilast omvatten diarree (41% van de patiënten), misselijkheid (19% van de patiënten) en hoofdpijn (14% van de patiënten), die geen van allen werden waargenomen met SGX945.

Soligenix heeft een sterke intellectuele eigendomspositie in het IDR -technologieplatform, inclusief samenstelling van materie en aansluiting en aanverwante analogen. Dusquetide is ontwikkeld op grond van ontdekkingen van professoren B. Brett Finlay, PhD en Robert Hancock, PhD van de Universiteit van British Columbia, Canada. Dusquetide heeft een snelle aanwijzing gekregen voor de behandeling van orale laesies van de ziekte van Behçet en de aanduiding van weesgeneesmiddelen voor de behandeling van de ziekte van Behçet door de FDA.

over de ziekte van Behçet

De ziekte van Behçet staat algemeen bekend als een inflammatoire aandoening van de bloedvaten (vasculitis). Vaak voor het eerst gediagnosticeerd bij jonge volwassenen, zullen de effecten en ernst ervan na verloop van tijd waxen en afnemen. Belangrijke tekenen en symptomen omvatten meestal mondzweren (ongeveer 95% van de patiënten), huiduitslag en laesies (ongeveer 50% van de patiënten), genitale zweren (ongeveer 50% van de patiënten), beenzweren (ongeveer 40% van de patiënten) en oogontsteking (ongeveer 15% van de patiënten). Het is een pijnlijke ziekte, die rechtstreeks van invloed is op de kwaliteit van leven van de patiënt en het vermogen om productief leven te voeren, inclusief werk.

De ziekte van Behçet wordt beschouwd als een auto-immuunziekte met zowel genetische als omgevingsfactoren. Het komt het meest voor langs de "Silk Road" in het Midden -Oosten en Oost -Azië, waaronder Turkije, Iran, Japan en China. Er zijn ongeveer 18.000 bekende gevallen van de ziekte van Behçet in de VS en meer dan 50.000 in Europa. Er zijn maar liefst 1.000.000 mensen wereldwijd leven met de ziekte van Behçet.

Er is geen remedie voor de ziekte van Behçet, liever behandelingen worden voorgeschreven om symptomen te beheren. Behandelingen kunnen zowel onderhoudstherapieën als die welke specifiek fakkels aanpakken (bijvoorbeeld mondzweren, genitale zweren en beenzweren) omvatten. Corticosteroïden worden over het algemeen topisch toegepast op zweren en als eyedrops en kunnen ook systemisch worden gegeven om ontstekingen te verminderen. Hoewel vaak gebruikt, hebben ze een beperkte werkzaamheid op de lange termijn en hebben ze significante bijwerkingen die meer zorgen maken met meer chronisch gebruik. Genitale zweren worden vaak geassocieerd met significante genitale littekens, terwijl beenzweren kunnen resulteren in een post-trombotisch syndroom. Andere behandelingen voor de ziekte van Behçet omvatten het onderdrukken van het immuunsysteem met geneesmiddelen (bijv. Cyclosporine of cyclofosfamide). Deze medicijnen hebben een hoger risico op infectie, lever- en nierproblemen, lage bloedtellingen en hoge bloeddruk. Ten slotte worden ook ontstekingsremmende geneesmiddelen gebruikt, inclusief anti-TNF-medicijnen. Het enige goedgekeurde medicijn bij de ziekte van Behçet is apremilast, dat wordt gebruikt als onderhoudstherapie om de vorming van orale zweren te voorkomen. Helaas moet apremilast continu worden gebruikt om effectief te zijn en wordt ze geassocieerd met zowel hoge kosten als bijwerkingen, waaronder diarree, misselijkheid, infectie van de bovenste luchtwegen en hoofdpijn.

Over Soligenix

Soligenix is een biofarmaceutisch bedrijf in het late stadium gericht op het ontwikkelen en commercialiseren van producten om zeldzame ziekten te behandelen waar een onvervulde medische behoefte is. Ons gespecialiseerde Biotherapeutics Business-segment ontwikkelt en gaat over mogelijke commercialisering van HyBryte ™ (SGX301 of synthetisch hypericine-natrium) als een nieuwe fotodynamische therapie met behulp van veilig zichtbaar licht voor de behandeling van cutaan T-cel lymfoom (CTCL). Met een succesvolle voltooiing van de tweede fase 3 -studie, zullen goedkeuringen van de regelgeving worden gezocht om de potentiële commercialisering wereldwijd te ondersteunen. Ontwikkelingsprogramma's in dit bedrijfssegment omvatten ook uitbreiding van synthetische hypericine (SGX302) naar psoriasis, onze first-in-class aangeboren defensieregulator (IDR) -technologie, Dusquetide (SGX942) voor de behandeling van inflammatoire ziekten, inclusief orale mucositis in hoofd- en nekkanker, en (SGX945) in de ziekte van Behers.

Ons bedrijfssegment voor de volksgezondheidsoplossingen omvat ontwikkelingsprogramma's voor Rivax®, onze kandidaat voor ricin toxine vaccin, evenals onze vaccinprogramma's gericht op filovirussen (zoals Marburg en Ebola) en Civax ™, onze vaccinkandidaat voor de preventie van COVID-19 (veroorzaakt door SARS-COV-2). De ontwikkeling van onze vaccinprogramma's omvat het gebruik van onze eigen warmtestabilisatieplatformtechnologie, bekend als Thermovax®. Tot op heden is dit bedrijfssegment ondersteund met overheidssubsidie en contractfinanciering van het National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), de Defense Threat Reduction Agency (DTRA) en de Biomedical Advanced Research and Development Authority (Barda).

voor meer informatie over Soligenix, Inc., Inc., Inc., Inc., Inc., Inc., Inc., Inc., Inc., Inc., Inc., Inc., Inc., Inc., Inc., Inc., Inc., Inc., Inc., Inc. LinkedIn en Twitter op @soligenix_inc.

Dit persbericht kan toekomstgerichte verklaringen bevatten die de huidige verwachtingen van Soligenix weerspiegelen over de toekomstige resultaten, prestaties, prospects en kansen, inclusief maar niet beperkt tot, potentiële marktgroottes, patiëntenpopulaties, inschrijving op klinische proef, de verwachte timing voor het sluiten van het hierin beschreven aanbod en het beoogde gebruik van de opbrengsten daarvan. Uitspraken die geen historische feiten zijn, zoals "anticiperen", "schattingen", "gelooft" "," hoop "," is voornemen "," plannen "," verwacht "," doel "," may ", suggereren" "wil", "potentieel" of vergelijkbare uitdrukkingen, zijn toekomstgerichte verklaringen. Deze verklaringen zijn onderworpen aan een aantal risico's, onzekerheden en andere factoren die ervoor kunnen zorgen dat werkelijke gebeurtenissen of resultaten in toekomstige periodes materieel verschillen van wat wordt uitgedrukt in of geïmpliceerd door deze verklaringen, en het verwachte bedrag en het gebruik van opbrengsten van het aanbod en de verwachte sluitingsdatum van het aanbod omvatten. Soligenix cannot assure you that it will be able to successfully develop, achieve regulatory approval for or commercialize products based on its technologies, particularly in light of the significant uncertainty inherent in developing therapeutics and vaccines against bioterror threats, conducting preclinical and clinical trials of therapeutics and vaccines, obtaining regulatory approvals and manufacturing therapeutics and vaccines, that product development and commercialization efforts will not be reduced or discontinued due to difficulties or delays in clinical trials or due to lack of progress or positive results from research and development efforts, that it will be able to successfully obtain any further funding to support product development and commercialization efforts, including grants and awards, maintain its existing grants which are subject to performance requirements, enter into any biodefense procurement contracts with the U.S. Government or other countries, that it will be able to compete with larger and better financed competitors in the Biotechnologie -industrie, dat veranderingen in de gezondheidszorg, beperkingen van externe vergoedingen en federale en/of nationale hervormingsinitiatieven voor gezondheidszorg niet negatief zullen beïnvloeden, of dat het Amerikaanse congres geen wetgeving kan aannemen die extra financiering zou bieden voor het project BioShield -programma. Bovendien kan er geen zekerheid zijn over de timing of het succes van een van de klinische/preklinische onderzoeken. Ondanks het statistisch significante resultaat dat is bereikt in de First Hybryte ™ (SGX301) fase 3 klinische studie voor de behandeling van cutaan T-cel lymfoom, kan er geen zekerheid zijn dat de tweede Hybryte ™ (SGX301) fase 3-klinische proef succesvol zal zijn of dat een marketingautorisatie uit de FDA of EMA zal worden toegekend. Hoewel de EMA is ingestemd met de belangrijkste ontwerpcomponenten van de klinische studie van de Second HyBryte ™ (SGX301) fase 3, kan er bovendien geen zekerheid worden gegeven dat het bedrijf het ontwikkelingspad zal kunnen wijzigen om de zorgen van de FDA adequaat aan te pakken of dat de FDA geen langere duur van een langere duur zal vereisen. Niettegenstaande het resultaat in de eerste hybryte ™ (SGX301) fase 3 klinische studie voor de behandeling van cutaan T-cel lymfoom en de fase 2A klinische studie van SGX302 voor de behandeling van psoriasis, er kan geen zekerheid zijn aan de timing of het succes van de klinische onderzoeken van SGX302 voor de behandeling van psoriasis. Bovendien kan, ondanks de biologische activiteit die wordt waargenomen bij aftende zweren geïnduceerd door chemotherapie en bestraling, geen zekerheid zijn over de timing of het succes van de klinische proeven van SGX945 voor de behandeling van de ziekte van Behçet. Verder kan er geen zekerheid zijn dat Rivax® in aanmerking komt voor een Biodefense Priority Review Voucher (PRV) of dat de eerdere verkoop van PRV's een indicatie zal zijn voor een potentiële verkoopprijs voor een PRV voor Rivax®. Er kan ook geen zekerheid worden gegeven dat het bedrijf niet-dilieve overheidsfinanciering ontvangt of blijft ontvangen van subsidies en contracten die zijn of kunnen worden toegekend of waarvoor het bedrijf in de toekomst zal solliciteren. Deze en andere risicofactoren worden van tijd tot tijd beschreven in archieven bij de Securities and Exchange Commission (de "SEC"), inclusief, maar niet beperkt tot, Soligenix's rapporten over formulieren 10-Q en 10-K. Tenzij wettelijk vereist, neemt Soligenix geen verplichting aan om toekomstgerichte verklaringen bij te werken of te herzien als gevolg van nieuwe informatie of toekomstige gebeurtenissen.

Bron Soligenix, Inc.

Geplaatst : 2025-08-19 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden