FDA przyznaje oznaczenie leku Soligenix sieroty w leczeniu choroby Behçeta po przejrzeniu najnowszych wyników badań klinicznych w fazie 2

Śledź Drugslib na

Princeton, N.J., 18 sierpnia, 2025 / PRNewswire /-Soligenix, Inc. (NASDAQ: SNGX) (Soligenix lub firma), dziś opracowanie biofarmaceutyków z zakresu opóźnień w zakresie opracowywania produktów i komercjalizacji produktów w celu leczenia rzadkich chorób i komercjacji leków administracyjnych i komercjalizacji leków administracyjnych i leków administracyjnych. (FDA) przyznał Dusquetide, aktywny składnik SGX945, w przypadku „leczenia choroby Behçeta” po przeglądzie najnowszych wyników klinicznych fazy 2A wykazujących biologiczną skuteczność i bezpieczeństwo u pacjentów z chorobą Behçeta.

USA jest przeznaczony na pomoc w celu wspomagania i zachęcania do firm do rozwinięcia leczenia niewydolności w przypadku rzadkich i dezorientacji, a dezorientacji i dezorientacji, dezorientacji i dezorientacji, dezorientacji i dezorientacji, dezorientacji i dezorientacji, dezorientacji. Zdefiniowany jako taki, który dotyka mniej niż 200 000 osób w USA, oprócz zapewnienia siedmioletniego okresu wyłączności rynkowej po ostatecznym zatwierdzeniu FDA, oznaczenie leków sierotowych pozycjonuje również soligenix, aby móc wykorzystać szeroki zakres korzyści finansowych i regulacyjnych, w tym dotacje rządowe za przeprowadzanie badań klinicznych, zrzeczenie się kosztownych FDA dla użytkowników FDA dla potencjalnego zgłoszenia leku (NDA).

„Choroba Behçeta jest obszarem niezaspokojonej potrzeby medycznej, z do 18 000 osób w USA, 50 000 w Europie, 350 000 osób w Turcji i aż 1 milion ludzi na całym świecie dotkniętych tą nieuleczalną chorobą. Biorąc pod uwagę klinicznie znaczącą poprawę w fazie 2 badań koncepcji u pacjentów z jamy ustnej aftejskiej z powodu choroby Behçet, mamy nadzieję, że popierana jest w fazie. Pacjenci cierpiący na ten trudny do leczenia i przewlekła choroba autoimmunologiczna ”-stwierdził dr Christopher J. Schaber, prezes i dyrektor generalny Soligenix. „Decyzja FDA o przyznaniu sieroty leku programowi SGX945 oznacza ważny krok dla Soligenix, gdy nadal rozwijamy program i znacznie dodaje do istniejącej nieruchomości intelektualnej otaczającej tę nowatorską technologię”.

O DUSQUETIDE

Dusquetide, aktywny składnik SGX945 (choroba Behçeta) i SGX942 (zapalenie błony śluzowej śluzowej jamy ustnej), jest wrodzonym regulatorem obrony (IDR), nowej klasy krótkich peptydów syntetycznych. Ma nowy mechanizm działania, w którym moduluje reakcję organizmu zarówno na uszkodzenie, jak i zakażenie w kierunku odpowiedzi przeciwzapalnej, przeciwzinfekcyjnej i gojenia tkanek. IDR nie mają bezpośredniej aktywności antybiotykowej, ale poprzez modulowanie wrodzonych odpowiedzi układu odpornościowego gospodarza, zwiększając przeżycie po zakażeniach spowodowanych szerokim zakresem Gram-ujemnych i Gram-dodatnich patogenów bakteryjnych. Dusquetide przyspiesza również rozdzielczość uszkodzenia tkanki po ekspozycji na różne środki, w tym patogeny bakteryjne, uraz i radioterapia chemo- i/lub radioterapii. Przedkliniczną skuteczność i bezpieczeństwo wykazano w licznych modelach chorób zwierząt, w tym w zapaleniu błony śluzowej, zapaleniu jelita grubego, zespole aktywacji makrofagów, a także infekcjach bakteryjnych. Ponadto potencjalna aktywność przeciwnowotworowa wykazano w wielu badaniach heteroprzeszczepu in vitro i in vivo.

DusqueTide wykazał bezpieczeństwo i tolerancję w badaniu klinicznym fazy 1 w 84 zdrowych wolontariuszach. W badaniach klinicznych w fazie 2 i 3 z DUSQUETide u ponad 350 osób z doustnym zapaleniem błony śluzowej doustnej z powodu chemioradioterapii raka głowy i szyi wykazano pozytywne wyniki skuteczności, w tym potencjalne długoterminowe korzyści dodatkowe.

Dusquetide wykazał również biologiczną skuteczność i bezpieczeństwo w badaniu pilotażowym fazy 2A u 8 pacjentów z chorobą Behçeta. Badanie fazy 2A było badaniem otwartym, zaprojektowanym tak, aby było wysoce porównywalne (np. Badanie punktów końcowych, kryteria włączenia włączenia) do opublikowanego badania fazy 3, które zostało wykorzystane do wsparcia aprobaty marketingowej dla ApreMilast (OTEZLA®) dla jamy jamy ustnej w chorobie Behçeta. Podstawowym punktem końcowym w badaniu fazy 3 Apremilast był obszar pod krzywą (AUC) średniej liczby wrzodów w porównaniu z czasem. Korzystając z tego samego punktu końcowego po 4 tygodniach leczenia, grupa leczona SGX945 miała 40% poprawę w stosunku do grupy placebo z badania fazy 3 apremilastu, podczas gdy Apremilast miał 37% poprawę w stosunku do placebo. Ta poprawa była utrzymywana podczas 4-tygodniowego okresu obserwacji po leczeniu SGX945, przy czym 32% poprawa oceniono w 8 tygodniu, pomimo leczenia, które zatrzymało się w 4 tygodniu. Apremilast, który był ciągle podawany przez SGX945, miała 41% poprawa. Wrzody skóry są ogólnie uważane za bardzo trudne do rozwiązania i zwykle wymagają przedłużającego się leczenia. W szczególności niektórzy pacjenci wyraźnie zgłosili, że doświadczają mniej wrzodów i bólu w 4-tygodniowym okresie obserwacji, co również odzwierciedlono w analizie numerycznej. SGX945 był dobrze tolerowany bez zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem. Wspólne zdarzenia niepożądane dla apremilastu obejmowały biegunkę (41% pacjentów), nudności (19% pacjentów) i ból głowy (14% pacjentów), z których żadne nie zaobserwowano w przypadku SGX945.

Soligenix ma silną pozycję własności intelektualnej w platformie technologii IDR, w tym skłóceniu kwestii dla Dusquetyd i powiązanego analogu. Dusquetide został opracowany zgodnie z odkryciami dokonanymi przez profesorów B. Bretta Finlaya, doktorat i Robert Hancock z University of British Columbia w Kanadzie. Dusquetide otrzymał szybkie oznaczenie za leczenie doustnych zmian choroby Behçeta i oznaczenia leków sierotowych w leczeniu choroby Behçeta przez FDA.

o chorobie Behçeta

Choroba Behçeta jest powszechnie znana jako zaburzenie zapalne naczyń krwionośnych (zapalenie naczyń). Często po raz pierwszy zdiagnozowane u młodych dorosłych, jego skutki i nasilenie z czasem woskują i słabną. Główne objawy i objawy zwykle obejmują rany jamy ustnej (około 95% pacjentów), wysypki skórne i zmiany (około 50% pacjentów), ran narządów płciowych (około 50% pacjentów), wrzody nóg (około 40% pacjentów) oraz zapalenie oka (około 15% pacjentów). Jest to bolesna choroba, bezpośrednio wpływające na jakość życia pacjenta i zdolność do produktywnego angażowania się w działania życiowe, w tym pracę.

Uważa się, że choroba Behçeta jest chorobą autoimmunologiczną zarówno z czynnikami genetycznymi, jak i środowiskowymi. Najczęściej występuje wzdłuż „jedwabnej drogi” na Bliskim Wschodzie i Azji Wschodniej, w tym Turcji, Iranu, Japonii i Chinach. Istnieje około 18 000 znanych przypadków choroby Behçeta w USA i ponad 50 000 w Europie. Na całym świecie żyje aż 1 000 000 osób z chorobą Behçeta.

Nie ma lekarstwa na chorobę Behçeta, raczej leczenie są przepisywane w celu radzenia sobie z objawami. Zabiegi mogą obejmować zarówno terapie konserwacyjne, jak i te szczególnie zajmujące się rozbłyskami (np. Wrzody jamy ustnej, wrzody narządów płciowych i wrzody nóg). Kortykosteroidy są ogólnie stosowane miejscowo do ran i jako posuwki, a także mogą być podawane systemowo w celu zmniejszenia stanu zapalnego. Chociaż często stosowane, mają ograniczoną skuteczność w okresie długoterminowym i mają znaczące skutki uboczne, które stają się bardziej niepokojące z bardziej przewlekłym użyciem. Wrzody narządów płciowych są często związane ze znaczącymi bliznami narządów płciowych, podczas gdy wrzody nóg mogą skutkować zespołem post-strefototycznym. Inne metody leczenia rozbłysków choroby Behçeta obejmują tłumienie układu odpornościowego lekami (np. Cyklosporyna lub cyklofosfamid). Leki te mają większe ryzyko zakażenia, problemów z wątrobą i nerkami, niską liczbą krwi i wysokim ciśnieniem krwi. Wreszcie stosowane są również leki przeciwzapalne, w tym leki przeciw TNF. Jedynym zatwierdzonym lekiem w chorobie Behçeta jest apremilast, który jest stosowany jako terapia podtrzymująca w celu zapobiegania tworzeniu się wrzodów jamy ustnej. Niestety, Apremilast musi być stosowany w sposób ciągły, aby był skuteczny i jest związany zarówno z wysokimi kosztami, jak i skutkami ubocznymi, w tym biegunką, nudnościami, infekcją górnych dróg oddechowych i bólem głowy.

O Soligenix

Soligenix to późna stadium biofarmaceutyczna firma koncentrująca się na opracowywaniu i komercjalizowaniu produktów w celu leczenia rzadkich chorób, w których istnieje niezaspokojona potrzeba medyczna. Nasz segment biznesowy bioterapeutyki bioterapeutyki rozwija się i zmierza w kierunku potencjalnej komercjalizacji Hybryte ™ (SGX301 lub syntetycznego hipererycyny sodu) jako nowej terapii fotodynamicznej wykorzystującej bezpieczne światło widzialne do leczenia limfatu z komórek T skórnych (CTCL). Po pomyślnym zakończeniu badania drugiej fazy 3 starane będą zatwierdzenia regulacyjne w celu wsparcia potencjalnej komercjalizacji na całym świecie. Programy rozwojowe w tym segmencie biznesowym obejmują również rozszerzenie syntetycznej hipererycyny (SGX302) na łuszczycę, naszą pierwszą w klasie wrodzoną technologię obrony (IDR), DUSQUETIDE (SGX942) w leczeniu chorób zapalnych, w tym jamy ustnej zapalenia błony śluzowej głowy i (SGX945) w Behçet.

Nasz segment biznesowy dotyczący rozwiązań zdrowia publicznego obejmuje programy rozwoju Rivax®, naszego kandydata na szczepionkę przeciw toksyn rycyny, a także nasze programy szczepionek skierowane do filowirusów (takich jak Marburg i Ebola) i Civax ™, naszego kandydata na szczepionkę do zapobiegania CoviD-19 (spowodowanemu przez SARS-COV-2). Opracowanie naszych programów szczepionek obejmuje zastosowanie naszej zastrzeżonej technologii platformy stabilizacji ciepła, znanej jako Thermovax®. Do tej pory ten segment biznesowy był wspierany przez rządowe finansowanie dotacji i umów od National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), Agencji Redukcji Zagrożeń Obrony (DTRA) i Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA).

w celu uzyskania dalszych informacji dotyczących Soligenix, Inc., prosimy o odwiedź stronę internetową firmy na stronie Https://ww.soligenix..com i następne lindy w LinkedIn. Twitter w @Soligenix_inc.

Ta komunikat prasowy może zawierać stwierdzenia dotyczące przyszłości, które odzwierciedlają obecne oczekiwania Soligenix na temat jego przyszłych wyników, wydajności, perspektyw i możliwości, w tym między innymi potencjalnych rozmiarów rynku, populacji pacjentów, rekrutacji badań klinicznych, oczekiwanego terminu zamykania opisanej oferty oraz zamierzonego zastosowania postępowania. Oświadczenia, które nie są faktami historycznymi, takimi jak „przewiduje”, „szacuje”, „wierzy”, „nadzieje”, „zamierza”, „plany”, „oczekuje,„ cel ”,„ może, „sugeruje”, „woli”, „potencjał” lub podobne wyrażenia, są wypowiedzi. Oświadczenia te podlegają szeregowi ryzyka, niepewności i innych czynników, które mogą powodować faktyczne zdarzenia lub wyniki w przyszłych okresach, aby różnić się istotnie od wyrażonej lub sugerowanej przez te oświadczenia, oraz obejmują oczekiwaną kwotę i wykorzystanie wpływów z oferty oraz oczekiwanej daty zamknięcia oferty. Soligenix nie może cię zapewnić, że będzie w stanie skutecznie opracować, osiągnąć zatwierdzenie regulacyjne lub komercjalizację produktów w oparciu o jego technologie, szczególnie w świetle znacznej niepewności nieodłącznie związanej z opracowywaniem terapii i szczepionek przeciwko zagrożeniom biotorastów, przeprowadzanie producentów przedklinicznych i klinicznych w sprawie terapeutyki i szczepionek. lub przerwane z powodu trudności lub opóźnień w badaniach klinicznych lub z powodu braku postępów lub pozytywnych wyników z działań badawczych i rozwojowych, będzie w stanie z powodzeniem uzyskać dalsze fundusze na wspieranie rozwoju produktu i komercjalizacji, w tym dotacji i nagród, utrzymanie istniejących dotacji, które podlegają wymaganiom wydajności, wjechanie w dowolne umylenia z zakresu biodefensów z rządami lub innymi krajami, które będą mogły konkurować z większymi i lepszymi finansami. Przemysł biotechnologiczny, że zmiany w praktyce opieki zdrowotnej, ograniczeniach zwrotów zewnętrznych oraz inicjatywy federalnej i/lub państwowej reformy opieki zdrowotnej nie wpłyną negatywnie na jego działalność lub że Kongres USA nie może przyjąć żadnych przepisów, które zapewnią dodatkowe finansowanie programu BIOSHIELD. Ponadto nie można zapewnić czasu lub powodzenia żadnego z jego badań klinicznych/przedklinicznych. Pomimo statystycznie znaczącego wyniku osiągniętego w pierwszym badaniu klinicznym 3 fazy 3 Hybryte ™ (SGX301) w leczeniu chłoniaka skórnego T, nie może być zapewnione, że drugie badanie kliniczne Hybryte ™ (SGX301) będzie skuteczne lub że autoryzacja marketingowa z FDA lub EMA zostanie przyznana. Ponadto, chociaż EMA zgodziło się na kluczowe elementy projektowe drugiego badania klinicznego fazy 3 Hybryte ™ (SGX301), nie można zapewnić, że firma będzie w stanie zmodyfikować ścieżkę rozwoju, aby odpowiednio zająć się obawami FDA lub że FDA nie będzie wymagała dłuższego badania porównawczego. Niezależnie od wyniku pierwszego badania klinicznego fazy 3 Hybryte ™ (SGX301) w leczeniu chłoniaka skórnego komórek T i badania klinicznego SGX302 fazy 2A w leczeniu łuszczycy. Ponadto, pomimo aktywności biologicznej zaobserwowanej w aftowych wrzodach wywołanych chemioterapią i promieniowaniem, nie może być zapewnienia czasu lub powodzenia badań klinicznych SGX945 w leczeniu choroby Behçeta. Ponadto nie może być pewności, że Rivax® kwalifikuje się do kuponu przeglądowego BIODEFENSE (PRV) lub że wcześniejsza sprzedaż PRV będzie wskazywała na potencjalną cenę sprzedaży PRV dla Rivax®. Ponadto nie można zapewnić pewności, że firma otrzyma lub będzie nadal otrzymywać fundusze rządowe z dotacji i umów, które były lub mogą zostać udzielone lub za które firma będzie miała zastosowanie w przyszłości. Te i inne czynniki ryzyka są od czasu do czasu opisywane w aktach do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd („SEC”), w tym między innymi raporty Soligenixa na temat formularzy 10-Q i 10 K. O ile nie jest to wymagane przez prawo, Soligenix nie przyjmuje obowiązku aktualizacji ani zmiany jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości w wyniku nowych informacji lub przyszłych wydarzeń.

Źródło Soligenix, Inc.

Wysłano : 2025-08-19 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe