A FDA concede a designação de medicamentos órfãos de Soligenix para o tratamento da doença de Behçet depois de revisar os resultados recentes do estudo clínico da Fase 2

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PRINCETON, N.J., Aug. 18, 2025 /PRNewswire/ -- Soligenix, Inc. (Nasdaq: SNGX) (Soligenix or the Company), a late-stage biopharmaceutical company focused on developing and commercializing products to treat rare diseases where there is an unmet medical need, announced today that the Office of Orphan Products Development of the United States (U.S.) Food and Drug Administration (FDA) concedeu a designação de medicamentos órfãos ao Dusquetide, o ingrediente ativo no SGX945, para "tratamento da doença de Behçet" após a revisão dos resultados clínicos recentes da fase 2A, demonstrando eficácia biológica e segurança em pacientes com doenças de Behçet. Menos de 200.000 pessoas nos EUA, além de fornecer um prazo de sete anos de exclusividade do mercado após a aprovação final do FDA, a designação de medicamentos órfãos também posiciona a Soligenix para poder aproveitar uma ampla gama de benefícios financeiros e regulatórios, incluindo subsídios do governo para realizar novos ensaios clínicos, renúncia a impostos e isenção de impostos, e a potencial de aplicações de um potencial de um potencial de um potencial de aplicação de um medicamento <

"A doença de Behçet é uma área de necessidade médica não atendida, com até 18.000 pessoas nos EUA, 50.000 na Europa, 350.000 pessoas na Turquia e até 1 milhão de pessoas em todo o mundo afetadas por essa doença incurável. Dadas as melhorias clinicamente significativas observadas em uma doença de uma fase 2, que é um estudo de alerta-de-rato de que os pacientes com dritos de alerta-de-rato de que os altos de um dunho de alerta-de-rato é de um débito de alerta de que os pacientes com o que há de um débito de alerta. Sofrendo desse difícil tratamento e doença auto-imune crônica ", afirmou Christopher J. Schaber, PhD, presidente e diretor executivo da Soligenix. "A decisão do FDA de conceder designação de medicamentos órfãos ao programa SGX945 significa um passo importante para o Soligenix, à medida que continuamos a avançar no programa e aumenta significativamente a propriedade intelectual existente em torno dessa nova tecnologia".

sobre dusquetídeo

Dusquetídeo, o ingrediente ativo no SGX945 (doença de Behçet) e SGX942 (mucosite oral), é um regulador de defesa inata (IDR), uma nova classe de peptídeos curtos e sintéticos. Possui um novo mecanismo de ação pelo qual modula a reação do corpo a lesão e infecção em relação a uma resposta de cicatrização anti-inflamatória, anti-infecciosa e tecidual. Os IDRs não têm atividade antibiótica direta, mas, modulando as respostas inatas do sistema imunológico do hospedeiro, aumenta a sobrevivência após infecções causadas por uma ampla gama de patógenos bacterianos gram-negativos e gram-positivos. O Dusquetide também acelera a resolução de danos nos tecidos após a exposição a vários agentes, incluindo patógenos bacterianos, trauma e quimio- e/ou radioterapia. A eficácia e a segurança pré -clínica foram demonstradas em vários modelos de doenças animais, incluindo mucosite, colite, síndrome de ativação de macrófagos e infecções bacterianas. Além disso, a potencial atividade antitumoral foi demonstrada em estudos de xenoenxerto in vitro e in vivo. Nos estudos clínicos da Fase 2 e 3 com Dusquetídeo em mais de 350 indivíduos com mucosite oral devido à terapia de quimiorradiação para câncer de cabeça e pescoço, foram demonstrados resultados de eficácia positiva, incluindo potenciais benefícios auxiliares de longo prazo.

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Dusquetide também demonstrou eficácia e segurança biológica em um estudo piloto de fase 2A em 8 pacientes com doença de Behçet. O estudo da Fase 2A foi um estudo aberto projetado para ser altamente comparável (por exemplo, terminais do estudo, critérios de exclusão de inclusão) ao estudo publicado da Fase 3, usado para apoiar a aprovação de marketing do Aprremilast (Otezla®) para úlceras orais na doença de Behçet. O ponto final primário no estudo da fase 3 apremilast foi a área sob a curva (AUC) do número médio de úlceras versus tempo. Usando esse mesmo endpoint após 4 semanas de tratamento, o grupo tratado com SGX945 teve uma melhoria de 40% em relação ao grupo placebo do estudo da fase 3 Apremilast, enquanto o APRemilast teve uma melhoria de 37% em relação ao placebo. Essa melhoria foi sustentada durante todo o acompanhamento de quatro semanas após o tratamento com o SGX945, com 32% de melhora avaliada na semana 8, apesar do tratamento parado na semana 4. Em contraste, o ApremoLast, que foi administrado continuamente até a semana 12, teve uma melhoria de 41% na semana 8. Um paciente começou o estudo com uma Ulcer Puntuada e também. As úlceras da pele são geralmente consideradas muito difíceis de resolver e geralmente requerem tratamento prolongado. Notavelmente, alguns pacientes também relataram explicitamente experimentar menos úlceras e dor durante o período de acompanhamento de quatro semanas, como também refletido na análise numérica. O SGX945 foi bem tolerado, sem eventos adversos relacionados ao tratamento. Eventos adversos comuns para apremilast incluíram diarréia (41% dos pacientes), náusea (19% dos pacientes) e dor de cabeça (14% dos pacientes), nenhum dos quais foi observado com SGX945. Dusquetide foi desenvolvido de acordo com as descobertas feitas pelos professores B. Brett Finlay, PhD e Robert Hancock, PhD da Universidade da Colúmbia Britânica, Canadá. O Dusquetide recebeu uma designação acelerada para o tratamento de lesões orais da doença de Behçet e designação de medicamentos órfãos para o tratamento da doença de Behçet pelo FDA.

sobre a doença de Behçet

A doença de Behçet é comumente conhecida como um distúrbio inflamatório dos vasos sanguíneos (vasculite). Muitas vezes diagnosticados em adultos jovens, seus efeitos e gravidade se encaixam e diminuem com o tempo. Os principais sinais e sintomas geralmente incluem feridas na boca (aproximadamente 95% dos pacientes), erupções cutâneas e lesões (aproximadamente 50% dos pacientes), feridas genitais (aproximadamente 50% dos pacientes), úlceras nas pernas (aproximadamente 40% dos pacientes) e inflamação ocular (aproximadamente 15% dos pacientes). É uma doença dolorosa, impactando diretamente a qualidade de vida do paciente e a capacidade de se envolver produtivamente em atividades de vida, incluindo o trabalho.

A doença de Behçet é considerada uma doença auto-imune com fatores genéticos e ambientais. É mais comum ao longo da "estrada de seda" no Oriente Médio e Leste da Ásia, incluindo Turquia, Irã, Japão e China. Existem aproximadamente 18.000 casos conhecidos de doença de Behçet nos EUA e mais de 50.000 na Europa. Existem até 1.000.000 de pessoas em todo o mundo vivendo com a doença de Behçet.

Não há cura para a doença de Behçet, mas os tratamentos são prescritos para gerenciar os sintomas. Os tratamentos podem incluir terapias de manutenção e aqueles que abordam especificamente as explosões (por exemplo, úlceras na boca, úlceras genitais e úlceras nas pernas). Os corticosteróides são geralmente aplicados topicamente às feridas e como os olhos e também podem ser administrados sistemicamente para reduzir a inflamação. Embora usados com frequência, eles têm eficácia limitada a longo prazo e têm efeitos colaterais significativos que se tornam mais preocupantes com o uso mais crônico. As úlceras genitais são frequentemente associadas a cicatrizes genitais significativas, enquanto as úlceras nas pernas podem resultar em uma síndrome pós-trombótica. Outros tratamentos para as explosões da doença de Behçet envolvem suprimir o sistema imunológico com medicamentos (por exemplo, ciclosporina ou ciclofosfamida). Esses medicamentos apresentam um maior risco de infecção, problemas de fígado e renal, baixa contagem de sangue e pressão alta. Finalmente, também são usados medicamentos anti-inflamatórios, incluindo medicamentos anti-TNF. O único medicamento aprovado na doença de Behçet é o Apremilast, que é usado como terapia de manutenção para impedir a formação de úlceras orais. Infelizmente, o apremilast deve ser usado continuamente para ser eficaz e está associado a efeitos colaterais e de alto custo, incluindo diarréia, náusea, infecção do trato respiratório superior e dor de cabeça.

sobre Soligenix

Soligenix é uma empresa biofarmacêutica em estágio avançado focado no desenvolvimento e comercialização de produtos para tratar doenças raras, onde há uma necessidade médica não atendida. Nosso segmento de negócios de bioterapêutica especializado está se desenvolvendo e avançando em direção à potencial comercialização de Hybryte ™ (SGX301 ou hipericina sintética de sódio) como uma nova terapia fotodinâmica que utiliza luz visível segura para o tratamento do linfoma cutâneo das células T (CTCL). Com a conclusão bem -sucedida do estudo da segunda fase 3, as aprovações regulatórias serão procuradas para apoiar a potencial comercialização em todo o mundo. Os programas de desenvolvimento neste segmento de negócios também incluem a expansão da hipericina sintética (SGX302) na psoríase, nossa primeira tecnologia reguladora de defesa inata (IDR), Dusquetide (SGX942) para o tratamento de doenças inflamatórias, incluindo mucosite oral na doença e pescoço e (SGE (SGE (SG.

Nosso segmento de negócios de soluções de saúde pública inclui programas de desenvolvimento para Rivax®, nosso candidato a vacina de toxina de ricina, bem como nossos programas de vacina direcionados a filovírus (como Marburg e Ebola) e CIVAX ™, nosso candidato a vacina para a prevenção do CoVid-19 (causado pelo SARS-COV-2). O desenvolvimento de nossos programas de vacinas incorpora o uso de nossa tecnologia proprietária da plataforma de estabilização de calor, conhecida como ThermoVax®. Até o momento, este segmento de negócios foi apoiado com o financiamento do governo e contrato do Instituto Nacional de Alergia e Doenças Infecciosas (NIAID), a Agência de Redução de Ameaças de Defesa (DTRA) e a Autoridade de Pesquisa e Desenvolvimento Biomedical e Link e Soldin.com e Sold..com e Soldin/swent..com e somet..com e sites e sites de BENS.. Twitter em @soligenix_inc.

Este comunicado de imprensa pode conter declarações prospectivas que refletem as expectativas atuais da Soligenix sobre seus resultados futuros, desempenho, perspectivas e oportunidades, incluindo, entre outros, tamanhos de mercado em potencial, populações de pacientes, matrículas de ensaios clínicos, o tempo esperado para fechar a oferta descrita aqui e o uso pretendido dos seguintes. Declarações que não são fatos históricos, como "antecipa", "estimativas", "acredita", "esperanças", "pretende", "planos" "" espera "" objetivo "," "pode" "sugerir" "" potencial "" potencial "ou expressões semelhantes, são declarações prospectivas. Essas declarações estão sujeitas a vários riscos, incertezas e outros fatores que podem causar eventos reais ou resultar em períodos futuros diferem materialmente do que é expresso ou implícito por essas declarações e incluem a quantidade esperada e o uso dos recursos da oferta e a data de fechamento esperada da oferta. Soligenix cannot assure you that it will be able to successfully develop, achieve regulatory approval for or commercialize products based on its technologies, particularly in light of the significant uncertainty inherent in developing therapeutics and vaccines against bioterror threats, conducting preclinical and clinical trials of therapeutics and vaccines, obtaining regulatory approvals and manufacturing therapeutics and vaccines, that product development and commercialization efforts will not be reduced or discontinued due to difficulties or delays in clinical trials or due to lack of progress or positive results from research and development efforts, that it will be able to successfully obtain any further funding to support product development and commercialization efforts, including grants and awards, maintain its existing grants which are subject to performance requirements, enter into any biodefense procurement contracts with the U.S. Government or other countries, that it will be able to compete with larger and better financed competitors in the Indústria de biotecnologia, que mudanças na prática de assistência médica, limitações de reembolso de terceiros e iniciativas de reforma de assistência médica federal e/ou estadual não afetarão negativamente seus negócios ou que o Congresso dos EUA não poderá aprovar nenhuma legislação que forneça financiamento adicional para o Programa Bioshield do Projeto. Além disso, não pode haver garantia quanto ao momento ou sucesso de qualquer um de seus ensaios clínicos/pré -clínicos. Apesar do resultado estatisticamente significativo alcançado no primeiro ensaio clínico Hybryte ™ (SGX301) para o tratamento do linfoma cutâneo de células T, não há garantia de que o ensaio clínico da Segunda Hybryte ™ (SGX301) será bem-sucedido ou que uma autorização de marketing da FDA ou EMA será concedida. Além disso, embora o EMA tenha concordado com os principais componentes do projeto do segundo ensaio clínico Hybryte ™ (SGX301), nenhuma garantia pode ser dada de que a empresa poderá modificar o caminho de desenvolvimento para abordar adequadamente as preocupações do FDA ou que o FDA não requer um estudo comparativo de duração mais longo. Não obstante o resultado no primeiro ensaio clínico Hybryte ™ (SGX301) para o tratamento do linfoma de células T cutâneas e do ensaio clínico de fase 2A do SGX302 para o tratamento da psoríase, não pode haver garantia do tempo ou do sucesso dos ensaios clínicos da SGX302 para o tratamento do tratamento do tratamento do tratamento do tratamento do tratamento do tratamento do tratamento do tratamento do tratamento. Além disso, apesar da atividade biológica observada em úlceras afúticas induzidas por quimioterapia e radiação, não pode haver garantia quanto ao momento ou sucesso dos ensaios clínicos do SGX945 para o tratamento da doença de Behçet. Além disso, não há garantia de que o RIVAX® se qualifique para um voucher de revisão de prioridade do BiodeFense (PRV) ou que as vendas anteriores de PRVs serão indicativas de qualquer preço de venda potencial para um PRV para Rivax®. Além disso, nenhuma garantia pode ser fornecida de que a Companhia receberá ou continuará recebendo financiamento governamental não diluitivo de subsídios e contratos que foram ou podem ser concedidos ou pelos quais a empresa se aplicará no futuro. Esses e outros fatores de risco são descritos de tempos em tempos em registros da Comissão de Valores Mobiliários (o "SEC"), incluindo, entre outros, os relatórios da Soligenix sobre os formulários 10-Q e 10-K. A menos que seja exigido por lei, a Soligenix não assume nenhuma obrigação de atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas como resultado de novas informações ou eventos futuros.

Fonte Soligenix, inc.

Postou : 2025-08-19 12:00

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